원발성 골수 섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수 섬유증 또는 본태혈소판증가 후 골수 섬유증 환자 치료에 LCL161

포함 기준:

• 환자는 서면 동의서를 제공해야 합니다.
• 예정된 방문, 치료 계획 및 실험실 검사를 준수할 의향과 능력
• 환자는 경구 약물을 삼키고 유지할 수 있습니다.
• IWG(International Working Group) 예후 점수 체계에 따라 중간-1, 중간-2 또는 고위험 질병이 있는 PMF 또는 사후 ET/PV MF를 필요로 하는 치료로 진단되어야 합니다. >= 신체 검사에서 왼쪽 늑골 가장자리 아래 5cm
• 룩소리티닙에 대한 후보, 내약성 또는 재발성/불응성이 아닌 환자
• 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 0-2
• 절대 호중구 수(ANC) >= 0.5 x 10^9/L(1500/mm^3)
• 혈청 직접 빌리루빈 =< 2.0 x ULN(정상 상한)
• 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)(혈청 글루탐산 옥살로아세트산 전이효소[SGOT]) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT)(혈청 글루타민산 피루베이트 전이효소[SGPT]) = < 2.5 x ULN, AST 및 ALT가 있어야 하는 간 골수섬유증 침범 환자 제외 =< 5 x ULN
• 혈청 크레아티닌 =< 1.5 x ULN
• 이전 요법의 치료 관련 독성은 등급 =< 1로 해결되어야 합니다.
• 이전 MF 지시 치료로부터 최소 2주(연구 약물 시작까지)

제외 기준:

• 연구 중에 독성에 대한 환자의 위험을 증가시킬 수 있거나 질병 및 연구 치료 관련 독성 사이의 구별을 혼란스럽게 할 수 있는 동시 중증 및/또는 통제되지 않은 의학적 상태
• 다음 중 하나를 포함하여 손상된 심장 기능 또는 임상적으로 중요한 심장 질환: 심실 빈맥의 병력 또는 존재; 불안정한 심방 세동(심실 반응 > 분당 100회[bpm])의 존재; 안정적인 심방 세동 환자는 다른 심장 제외 기준을 충족하지 않는 경우 적격입니다. 임상적으로 유의한 안정시 서맥(< 50 bpm); 협심증 또는 급성 심근 경색증 = 연구 약물을 시작하기 전 < 3개월; 기타 임상적으로 중요한 심장 질환(예: 증상이 있는 울혈성 심부전, 조절되지 않는 부정맥 또는 고혈압, 불안정한 고혈압의 병력 또는 항고혈압 요법의 불량한 순응도)
• 현재 1일 10mg 이상의 프레드니손(또는 글루코코르티코이드 등가물) 용량의 코르티코스테로이드로 만성(> 14일) 치료를 받거나 연구 약물을 시작하기 전에 중단할 수 없는 기타 만성 면역억제 치료를 받고 있는 환자
• 현재 시토크롬 P450 family 3, subfamily A, 폴리펩티드 4/5(CYP3A4/5)를 통해서만 대사되고 치료 지수가 좁거나 강한 시토크롬 P450 family 3, subfamily C, 폴리펩티드 8( CYP2C8) 억제제; 또는 QT 연장 위험이 있고 CYP3A 기질인 약제로 치료를 받고 있는 경우
• 의사의 소견에 따라 LCL161의 흡수를 현저하게 변화시킬 수 있는 위장관(GI) 기능 장애 또는 위장관 질환이 있는 환자
• 임신 또는 모유 수유(수유) 여성, 임신은 임신 후부터 임신 종료까지의 여성 상태로 정의되며 양성 베타-인간 융모성 성선 자극 호르몬(HCG) 실험실 테스트로 확인됨

• 투약 중 및 연구 치료 후 90일 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한, 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성; 매우 효과적인 피임 방법에는 다음이 포함됩니다. 완전 금주 또는 남성 파트너 또는 여성 불임 또는 다음 중 두 가지 조합(a+b 또는 a+c 또는 b+c): a) 경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임법 사용 , b) 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 배치, c) 장벽 피임법: 남성 파트너용 콘돔 또는 살정제 폼/젤/필름/크림/ 질 좌약

  • 참고: 폐경 후 여성은 이 연구에 참여할 수 있습니다. 여성은 폐경 후로 간주되며 적절한 임상 프로필(예: 적절한 연령, 혈관 운동 증상의 병력) 또는 적어도 6주 전에 외과적 양측 난소 절제술(자궁 절제술 유무에 관계없이) 또는 난관 결찰술을 받은 적이 있습니다. 난소절제술 단독의 경우, 여성은 추적 호르몬 수치 평가에 의해 가임 상태가 확인된 경우에만 가임 여성이 아닌 것으로 간주됩니다.
• 성적으로 활동적인 남성은 약물을 복용하는 동안과 연구 약물을 중단한 후 3개월 동안 성교 중에 콘돔을 사용해야 하며 이 기간 동안 아이를 낳아서는 안 됩니다. 정액을 통해 약물이 전달되는 것을 방지하기 위해 정관 수술을 받은 남성도 콘돔을 사용해야 합니다.