Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i biomarkerów PTC-589 u uczestników z chorobą Parkinsona

6 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Edison Pharmaceuticals Inc

Badanie fazy 2A bezpieczeństwa i biomarkerów EPI-589 u pacjentów z podtypem mitochondrialnym i idiopatyczną chorobą Parkinsona

Badanie otwarte z 30-dniową fazą wstępną i elementem projektu adaptacyjnego w celu włączenia większej liczby uczestników, jeśli badacze uznają to za stosowne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to kontrolowane, otwarte badanie wewnątrzobiektowe mające na celu ustalenie, czy PTC-589 może zmienić biochemiczną sygnaturę choroby Parkinsona, ocenianą za pomocą biomarkerów krwi obwodowej, biomarkerów ośrodkowego układu nerwowego (OUN) i analizy biomarkerów moczu. Ponadto gromadzone będą dane dotyczące szeregu środków klinicznych istotnych dla choroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Tuebingen, Niemcy, 72074
        • DZNE Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2PF
        • University College of London,Dept. of Clinical Neuroscience

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

19 lat do 73 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Etap Hoehna i Yahra ≤3,0
  • Ambulatoryjne z pomocą lub bez
  • Aktywni seksualnie płodni uczestnicy i ich partnerzy muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowanych metod antykoncepcji (takich jak metody hormonalne, w tym doustne, podskórne i domaciczne; metody barierowe, w tym prezerwatywy dla mężczyzn, prezerwatywy dla kobiet lub diafragma z żelem plemnikobójczym) podczas kursu badania i przez 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania procedur studiów
  • W przypadku przyjmowania leków na chorobę Parkinsona schemat leczenia musi być stabilny przez 60 dni przed włączeniem
  • Powstrzymanie się od stosowania innych leków badawczych lub niezatwierdzonych na czas trwania badania

Dla uczestników idiopatycznych

  • Rozpoznanie idiopatycznej choroby Parkinsona potwierdzone obecnością spowolnienia ruchowego oraz jednego lub obu następujących objawów: sztywność lub drżenie spoczynkowe; oraz z nieprawidłowym DaTscan zgodnym z deficytem dopaminergicznym
  • Wiek od 40 do 75 lat
  • W ciągu 5 lat od rozpoznania choroby Parkinsona

Dla uczestników podtypu genetycznego

  • Potwierdzone rozpoznanie choroby Parkinsona oraz rozpoznanie genetyczne zgodne z chorobą Parkinsona, w szczególności kinaza indukowana PTEN 1 (PINK1), parkina, bogata w leucynę kinaza powtórzeń 2 (LRRK2) lub inny mitochondrialny podtyp genetyczny
  • Wiek od 21 do 75 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na PTC-589 lub inne składniki preparatu tabletki PTC-589
  • Stosowanie suplementów antyoksydacyjnych, w szczególności witamin E i C poza zalecaną dzienną porcją
  • Inne zaburzenia parkinsonowskie
  • Wynik Montreal Cognitive Assessment (MoCA) <24
  • Poprawiona skala oceny Hamiltona dla depresji ≥11
  • Parkinsonizm spowodowany lekami lub toksynami
  • Rozpoznanie jakiejkolwiek innej istotnej klinicznie choroby neurologicznej, która zakłóci ocenę wpływu badanego leku na postęp choroby
  • Nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 2 lat
  • W ciąży lub planuje zajść w ciążę lub karmi piersią
  • Historia udaru
  • Historia operacji mózgu
  • Niewydolność wątroby z próbami czynności wątroby (LFT) >3 razy górna granica normy
  • Niewydolność nerek zdefiniowana jako stężenie kreatyniny >1,5 raza w stosunku do normy
  • Schyłkowa niewydolność serca
  • Uczestnictwo w ciągu ostatnich 3 miesięcy i podczas trwania badania w próbie urządzenia, leku lub innej terapii choroby Parkinsona

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PTC589
Uczestnicy z chorobą Parkinsona (uczestnicy podtypu idiopatycznego i mitochondrialnego) będą otrzymywać PTC589 w dawce 500 miligramów (mg) (2 tabletki po 250 mg każda) doustnie dwa razy dziennie (BID) przez okres do 3 miesięcy, o ile nie zostaną przerwane ze względów bezpieczeństwa lub tolerancji .
Lek: PTC-589
PTC-589 jest aktywną cząsteczką redoks i będzie dostarczany w postaci tabletki 250 mg.
Inne nazwy:
  • (R)-troloksamid chinon

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z lekiem (SAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (do 4 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych wyników lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich SAE, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części „Zgłoszone działania niepożądane”.
Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (do 4 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach sponsorowanych przez Towarzystwo Zaburzeń Ruchowych Jednolitej Skali Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) w miesiącu 3
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 3
MDS-UPDRS jest narzędziem służącym do monitorowania wpływu choroby Parkinsona, stopnia niesprawności i powikłań leczenia. Część I (13 pozycji) ocenia niemotoryczne doświadczenia życia codziennego (nM-EDL); Część II (13 pozycji) ocenia doświadczenia motoryczne w życiu codziennym (M-EDL; Część III (18 pozycji) to badanie motoryczne; Część IV (6 pozycji) bada powikłania motoryczne (na przykład fluktuacje ruchowe i dyskinezy). Każda pozycja została oceniona w 5-punktowej skali, od 0 (normalny) do 4 (ciężki), przy czym wyższy wynik wskazuje na większą dotkliwość i większe upośledzenie. Całkowity wynik dla części I (nM-EDL) i części II (M-EDL) mieści się w zakresie od 0-52; dla części III (badanie motoryczne) mieści się w przedziale 0-72; a dla Części IV (powikłania ruchowe) mieści się w zakresie od 0-24; z wyższymi wynikami w każdym zakresie dla wszystkich 4 części odzwierciedlającymi większą dotkliwość.
Wartość bazowa, miesiąc 3
Zmiana od wartości początkowej w skali objawów pozamotorycznych (NMSS) Całkowity wynik w miesiącu 3
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 3
Objawy niemotoryczne oceniano za pomocą kwestionariusza NMSS, który został podzielony na 30 pytań w 9 różnych domenach, obejmujących takie objawy, jak ślinotok, zaparcia, depresja, zaburzenia snu, apatia, omamy i otępienie. Objawy zostały określone ilościowo na podstawie ich nasilenia (przy użyciu skali od 0 [brak] do 3 [poważne]) i częstotliwości (przy użyciu skali od 0 [rzadko] do 4 [bardzo często]). Całkowity wynik uzyskany z dodania iloczynu wyniku częstości razy wyniku ciężkości dla każdego z 30 pytań. Całkowity wynik mieścił się w zakresie od 0 do 360, z niższym wynikiem wskazującym na mniej objawów.
Wartość bazowa, miesiąc 3
Zmiana od wartości początkowej w Kwestionariuszu choroby Parkinsona – 39 (PDQ-39) Wynik w 3. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 3
Kwestionariusz PDQ-39 jest kwestionariuszem do samodzielnego wypełniania dla osób z chorobą Parkinsona, który zawiera 39 pytań pogrupowanych w 8 wymiarach: mobilność (pozycje 1-10), czynności życia codziennego (pozycje 11-16), samopoczucie emocjonalne (pozycje 17). -22), piętno (pozycje 23-26), wsparcie społeczne (pozycje 27-29), funkcje poznawcze (pozycje 30-33), komunikację (pozycje 34-36) oraz dyskomfort cielesny (pozycje 37-39). Każdy element oceniano w 5-punktowej skali Likerta (od 0 do 4), aby wskazać częstotliwość każdego zdarzenia; 0 = nigdy, 1 = czasami, 2 = czasami, 3 = często, a 4 = zawsze lub wcale. Całkowity wynik każdego wymiaru wahał się od 0 do 100, przy czym niższe wyniki wskazywały na lepszy stan zdrowia, a wyższe wyniki wskazywały na cięższe objawy.
Wartość bazowa, miesiąc 3
Zmiana wyniku w skali EuroQol-5 (EQ-5D) w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 3
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 3
EQ-5D jest kwestionariuszem przeznaczonym do pomiaru stanów jakości życia związanych ze zdrowiem, składającym się z 5 domen (mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja). Każdy wymiar ma 3-punktową skalę odpowiedzi zaprojektowaną w celu wskazania poziomu problemu: 1 = brak problemów, 2 = pewne problemy, 3 = ekstremalne problemy. Wyższy wynik wskazywał na wzrost poziomu problemu. EQ-5D zawiera również wizualną skalę analogową (EQ-VAS), która rejestruje samoocenę stanu zdrowia respondenta na pionowej stopniowanej wizualnej skali analogowej w zakresie od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia). Wyższy wynik wskazywał na poprawę.
Wartość bazowa, miesiąc 3
Wynik oceny poznawczej Montrealu (MoCA).
Ramy czasowe: Miesiąc 3
MoCA to 30-punktowy kwestionariusz dotyczący dysfunkcji poznawczych. Ocenia różne domeny poznawcze: uwagę i koncentrację, funkcje wykonawcze, pamięć, język, zdolności wizualno-konstrukcyjne, myślenie koncepcyjne, obliczenia i orientację. Wyniki w zakresie MoCA od 0-30, przy czym 26-30 wskazuje na normalne globalne poznanie; 18-25 łagodne upośledzenie funkcji poznawczych; 10-17 umiarkowane upośledzenie funkcji poznawczych; i <10 ciężkie upośledzenie funkcji poznawczych.
Miesiąc 3
Inwentarz Depresji Becka (BDI).
Ramy czasowe: Miesiąc 3
BDI to samoopisowe narzędzie punktacji składające się z 21 pozycji, które mierzy charakterystyczne postawy i objawy depresji, w tym objawy fizyczne. Każda z 21 pozycji na narzędziu BDI reprezentuje objaw depresyjny. Objawy są oceniane w 4-punktowej skali Likerta od 0 (objaw nie występuje) do 3 (objaw jest ciężki). Wyniki dla każdego objawu są sumowane, aby uzyskać łączne wyniki dla wszystkich 21 pozycji, które są interpretowane w następujący sposób: 1-10 (normalny); 11-16 (łagodne zaburzenia nastroju); 17-20 (graniczna depresja kliniczna); 21-30 (umiarkowana depresja); 31-40 (ciężka depresja); i >40 (skrajna depresja). Uczestnicy z oceną objawów równą 0 nie zostali uwzględnieni w podsumowaniu.
Miesiąc 3
Zmiana od punktu początkowego w skali oceny depresji Montgomery'ego i Asberga (MADRS) Całkowity wynik w miesiącu 3
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 3
MADRS to oceniane przez klinicystów narzędzie do pomiaru zmian w nasileniu objawów depresyjnych. Dziesięć głównych objawów i cech poznawczych (uczucie smutku, znużenia, pesymizmu, napięcia wewnętrznego, myśli samobójcze, zmniejszony sen lub apetyt, trudności z koncentracją i brak zainteresowania) oceniono w skali nasilenia od 0 (brak objawów)) do 6 ( objawy o maksymalnym nasileniu). Całkowity wynik był sumą wyników w 10 pozycjach, w zakresie od 0 do 60, przy czym wyższy wynik wskazywał na nasilenie objawów depresyjnych.
Wartość bazowa, miesiąc 3
Zmiana w czasie od wartości początkowej do pełnego testu up and go (TUG) w stanie ON w miesiącu 3
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 3
Czasowe testy motoryczne są prostymi, obiektywnymi, ilościowymi metodami oceny choroby Parkinsona. Obejmują one, w stanie przyjmowania i nie przyjmowania leków, rejestrowane w czasie ruchy fizyczne. Test Time Up and Go (TUG) to jeden z testów motorycznych na czas, który służy do oceny mobilności osoby i wymaga zarówno równowagi statycznej, jak i dynamicznej. To jest chodząca ocena. Uczestnicy rozpoczynają w pozycji siedzącej, wstają, przechodzą 7 metrów, odwracają się i siadają z powrotem. Cały proces od opuszczenia krzesła do powrotu na krzesło był zaplanowany w czasie. Całkowity czas podsumowano w stanie ON z uczestnikami terapii dopaminowej.
Wartość bazowa, miesiąc 3
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) PTC589
Ramy czasowe: 0 godzin (przed podaniem dawki) i 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. i 3. miesiącu
0 godzin (przed podaniem dawki) i 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. i 3. miesiącu
Poziom biomarkera związanego z chorobą (glutation) w osoczu
Ramy czasowe: Miesiąc 3
Najniższa granica oznaczalności glutationu (LLOQ) = 0,01 mikromola (uM) i górna granica oznaczalności (ULOQ) = 27,83 uM w osoczu.
Miesiąc 3
Poziom biomarkera związanego z chorobą (glutation) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Miesiąc 3
Glutation LLOQ = 0,002 uM i ULOQ = 0,35 uM w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Miesiąc 3
Poziom biomarkera związanego z chorobą (glutation) w moczu
Ramy czasowe: Miesiąc 3
Glutation LLOQ = 0,01 uM i ULOQ = 1,39 uM w moczu.
Miesiąc 3

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Matthew B Klein, MD FACS, Edison Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EPI589-15-002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na PTC-589

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj