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Studio sulla sicurezza e sui biomarcatori di PTC-589 nei partecipanti con malattia di Parkinson

6 aprile 2022 aggiornato da: Edison Pharmaceuticals Inc

Uno studio di fase 2A sulla sicurezza e sui biomarcatori dell'EPI-589 nel sottotipo mitocondriale e nei soggetti con malattia di Parkinson idiopatica

Studio in aperto con fase di run-in di 30 giorni e componente di progettazione adattiva per includere più partecipanti se ritenuto appropriato dagli sperimentatori.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto controllato all'interno del soggetto che cerca di determinare se PTC-589 può alterare la firma biochimica della malattia di Parkinson come valutato dai biomarcatori del sangue periferico, dai biomarcatori del sistema nervoso centrale (SNC) e dall'analisi dei biomarcatori delle urine. Inoltre, saranno raccolti dati su una serie di misure cliniche rilevanti per la malattia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

44

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Tuebingen, Germania, 72074
        • DZNE Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2PF
        • University College of London,Dept. of Clinical Neuroscience
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 17 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Stadio di Hoehn e Yahr ≤3.0
  • Ambulatorio con o senza assistenza
  • I partecipanti fertili sessualmente attivi e i loro partner devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione accettati dal punto di vista medico (come metodi ormonali, inclusi orali, sottocutanei e intrauterini; metodi di barriera, inclusi preservativo maschile, preservativo femminile o diaframma con gel spermicida) durante il corso dello studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  • Disponibilità e capacità di rispettare le procedure di studio
  • Se si assumono farmaci per la malattia di Parkinson, il regime terapeutico deve essere stabile per 60 giorni prima dell'arruolamento
  • Astensione dall'uso di altri farmaci sperimentali o non approvati per la durata del processo

Per i partecipanti idiopatici

  • Una diagnosi di malattia di Parkinson idiopatica confermata dalla presenza di bradicinesia più uno o entrambi i seguenti sintomi: rigidità o tremore a riposo; e con un DaTscan anormale coerente con un deficit dopaminergico
  • Età da 40 a 75 anni
  • Entro 5 anni dalla diagnosi di morbo di Parkinson

Per i partecipanti al sottotipo genetico

  • Una diagnosi confermata di malattia di Parkinson più una diagnosi genetica coerente con la malattia di Parkinson, in particolare chinasi 1 indotta da PTEN (PINK1), parkina, chinasi 2 ripetuta ricca di leucina (LRRK2) o altro sottotipo genetico mitocondriale
  • Età da 21 a 75 anni

Criteri di esclusione:

  • Allergia al PTC-589 o ad altri componenti della formulazione della compressa PTC-589
  • Uso di integratori antiossidanti, in particolare vitamine E e C oltre la dose giornaliera raccomandata
  • Altri disturbi parkinsoniani
  • Punteggio Montreal Cognitive Assessment (MoCA) <24
  • Scala di valutazione Hamilton rivista per la depressione ≥11
  • Parkinsonismo dovuto a droghe o tossine
  • - Diagnosi di qualsiasi altra malattia neurologica clinicamente significativa che possa confondere la valutazione dell'effetto del farmaco in studio sulla progressione della malattia
  • Malignità negli ultimi 2 anni
  • Incinta o sta pianificando una gravidanza o sta allattando
  • Storia dell'ictus
  • Storia della chirurgia cerebrale
  • Insufficienza epatica con test di funzionalità epatica (LFT) > 3 volte il limite superiore della norma
  • Insufficienza renale come definita dalla creatinina > 1,5 volte normale
  • Insufficienza cardiaca allo stadio terminale
  • Partecipazione negli ultimi 3 mesi e per la durata dello studio a una sperimentazione di un dispositivo, farmaco o altra terapia per il morbo di Parkinson

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PTC589
I partecipanti con malattia di Parkinson (partecipanti al sottotipo genetico idiopatico e mitocondriale) riceveranno PTC589 a una dose di 500 milligrammi (mg) (2 compresse da 250 mg ciascuna) per via orale due volte al giorno (BID) per un massimo di 3 mesi a meno che non venga interrotto per problemi di sicurezza o tollerabilità .
Droga: PTC-589
PTC-589 è una molecola redox attiva e verrà fornita in una formulazione in compresse da 250 mg.
Altri nomi:
  • (R)-troloxamide chinone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi correlati al farmaco (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 4 mesi)
Un evento avverso (AE) è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza riguardo alla possibilità di relazione causale. L'evento avverso grave (SAE) è stato un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dal nesso di causalità, si trova nella "sezione degli eventi avversi segnalati".
Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 4 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio della revisione sponsorizzata dalla società per i disturbi del movimento del punteggio della Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) al mese 3
Lasso di tempo: Riferimento, mese 3
L'MDS-UPDRS è uno strumento per monitorare l'impatto della malattia di Parkinson, il grado di disabilità causato e le complicanze derivanti dal trattamento. La Parte I (13 item) valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana (nM-EDL); La Parte II (13 item) valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (M-EDL; la Parte III (18 item) è un esame motorio; la Parte IV (6 item) esamina le complicanze motorie (ad esempio, fluttuazioni motorie e discinesie). Ogni elemento è stato valutato su una scala a 5 punti, che va da 0 (normale) a 4 (grave), con un punteggio più alto che indica maggiore gravità e maggiore compromissione. Il punteggio totale per la Parte I (nM-EDL) e la Parte II (M-EDL) varia da 0 a 52; per la Parte III (esame motorio) va da 0 a 72; e per la Parte IV (complicanze motorie) varia da 0 a 24; con punteggi più alti in ciascun intervallo per tutte e 4 le parti che riflettono una maggiore gravità.
Riferimento, mese 3
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della scala dei sintomi non motori (NMSS) al mese 3
Lasso di tempo: Riferimento, mese 3
I sintomi non motori sono stati valutati utilizzando il NMSS che è stato suddiviso in 30 domande in 9 diversi domini, inclusi sintomi come salivazione gocciolante, costipazione, depressione, disturbi del sonno, apatia, allucinazioni e demenza. I sintomi sono stati quantificati in base alla loro gravità (utilizzando una scala da 0 [nessuno] a 3 [grave]) e frequenza (utilizzando una scala da 0 [raramente] a 4 [molto frequente]). Punteggio totale derivato dalla somma del prodotto del punteggio di frequenza per il punteggio di gravità per ciascuna delle 30 domande. Il punteggio totale variava da 0 a 360, con un punteggio inferiore che indicava meno sintomi.
Riferimento, mese 3
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla malattia di Parkinson - 39 (PDQ-39) Punteggio al mese 3
Lasso di tempo: Riferimento, mese 3
Il PDQ-39 è un questionario autosomministrato per i partecipanti con malattia di Parkinson che ha 39 domande raggruppate in 8 dimensioni: mobilità (item 1-10), attività della vita quotidiana (item 11-16), benessere emotivo (item 17 -22), stigma (item 23-26), supporto sociale (item 27-29), cognizioni (item 30-33), comunicazione (item 34-36) e disagio fisico (item 37-39). Ogni elemento è stato valutato su una scala Likert a 5 punti (da 0 a 4) per indicare la frequenza di ciascun evento; 0 = mai, 1 = occasionalmente, 2 = qualche volta, 3 = spesso e 4 = sempre o non può fare affatto. Il punteggio totale di ciascuna dimensione variava da 0 a 100, con punteggi più bassi che indicavano una salute migliore e punteggi più alti che indicavano sintomi più gravi.
Riferimento, mese 3
Variazione rispetto al basale del punteggio della dimensione EuroQol-5 (EQ-5D) al mese 3
Lasso di tempo: Riferimento, mese 3
EQ-5D è un questionario progettato per fornire misure della qualità della vita correlata alla salute, costituito da 5 domini (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione). Ogni dimensione ha una scala di risposta a 3 punti progettata per indicare il livello del problema: 1 = nessun problema, 2 = alcuni problemi, 3 = problemi estremi. Un punteggio più alto indicava un aumento del livello del problema. L'EQ-5D contiene anche una scala analogica visiva (EQ-VAS), che registra lo stato di salute auto-valutato del rispondente su una scala analogica visiva graduata verticale che va da 0 (peggiore stato di salute immaginabile) a 100 (migliore stato di salute immaginabile). Un punteggio più alto indicava un miglioramento.
Riferimento, mese 3
Punteggio Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
Lasso di tempo: Mese 3
MoCA è un questionario di 30 punti per la disfunzione cognitiva. Valuta diversi domini cognitivi: attenzione e concentrazione, funzioni esecutive, memoria, linguaggio, abilità visuocostruttive, pensiero concettuale, calcoli e orientamento. I punteggi del MoCA vanno da 0 a 30 con 26-30 che indicano una cognizione globale normale; 18-25 decadimento cognitivo lieve; 10-17 decadimento cognitivo moderato; e <10 grave deterioramento cognitivo.
Mese 3
Punteggio Beck Depression Inventory (BDI).
Lasso di tempo: Mese 3
Il BDI è uno strumento di autovalutazione di 21 item che misura gli atteggiamenti e i sintomi caratteristici della depressione, inclusi i sintomi fisici. Ognuno dei 21 item sullo strumento BDI rappresenta un sintomo depressivo. Ciascun sintomo viene valutato su una scala Likert a 4 punti da 0 (il sintomo è assente) a 3 (il sintomo è grave). I punteggi per ciascun sintomo vengono sommati per ottenere i punteggi totali per tutti i 21 item, che vengono interpretati come segue 1-10 (normale); 11-16 (lievi disturbi dell'umore); 17-20 (depressione clinica borderline); 21-30 (depressione moderata); 31-40 (depressione grave); e >40 (depressione estrema). I partecipanti con punteggio dei sintomi pari a 0 non sono stati inclusi nel riepilogo.
Mese 3
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della scala di valutazione della depressione di Montgomery e Asberg (MADRS) al mese 3
Lasso di tempo: Riferimento, mese 3
Il MADRS è uno strumento valutato dal medico per misurare i cambiamenti nella gravità dei sintomi depressivi. Dieci sintomi principali e caratteristiche cognitive (sentimento di tristezza, stanchezza, pessimismo, tensione interiore, tendenze suicide, riduzione del sonno o dell'appetito, difficoltà di concentrazione e mancanza di interesse) sono stati valutati su una scala di gravità da 0 (nessun sintomo)) a 6 ( sintomi di massima gravità). Il punteggio totale era la somma dei punteggi sui 10 item, da 0 a 60 con un punteggio più alto che indicava un aumento dei sintomi depressivi.
Riferimento, mese 3
Passaggio dal basale nel tempo al completamento del test Time Up and Go (TUG) in stato ON al mese 3
Lasso di tempo: Riferimento, mese 3
I test motori a tempo sono misure quantitative semplici, obiettive per la valutazione della malattia di Parkinson. Includono, in stato di assunzione e assenza di assunzione di farmaci, movimenti fisici registrati a tempo. Time Up and Go Test (TUG) è uno dei test motori a tempo che viene utilizzato per valutare la mobilità di una persona e richiede equilibrio sia statico che dinamico. Questa è una valutazione ambulante. I partecipanti iniziano in posizione seduta, si alzano, camminano per 7 metri, si girano e si siedono di nuovo. L'intero processo dall'abbandono della sedia al ritorno alla sedia è stato cronometrato. Il tempo totale è stato riassunto in stato ON con partecipanti in terapia con dopamina.
Riferimento, mese 3
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di PTC589
Lasso di tempo: 0 ore (pre-dose) e 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose al Mese 1 e 3
0 ore (pre-dose) e 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose al Mese 1 e 3
Livello di biomarcatore correlato alla malattia (glutatione) nel plasma
Lasso di tempo: Mese 3
Limite minimo di quantificazione del glutatione (LLOQ) = 0,01 micromoli (uM) e limite superiore di quantificazione (ULOQ) = 27,83 uM nel plasma.
Mese 3
Livello di biomarcatore correlato alla malattia (glutatione) nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Mese 3
Glutatione LLOQ = 0,002 uM e ULOQ = 0,35 uM nel CSF.
Mese 3
Livello di biomarcatore correlato alla malattia (glutatione) nelle urine
Lasso di tempo: Mese 3
Glutatione LLOQ = 0,01 uM e ULOQ = 1,39 uM nelle urine.
Mese 3

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Matthew B Klein, MD FACS, Edison Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

8 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

8 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

4 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EPI589-15-002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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