Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de segurança e biomarcador de PTC-589 em participantes com doença de Parkinson

6 de abril de 2022 atualizado por: Edison Pharmaceuticals Inc

Um estudo de segurança e biomarcador de Fase 2A de EPI-589 no subtipo mitocondrial e em indivíduos com doença de Parkinson idiopática

Estudo aberto com fase inicial de 30 dias e componente de design adaptativo para incluir mais participantes, se considerado apropriado pelos investigadores.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto controlado dentro do sujeito que busca determinar se o PTC-589 pode alterar a assinatura bioquímica da doença de Parkinson conforme avaliado por biomarcadores de sangue periférico, biomarcadores do sistema nervoso central (SNC) e análise de biomarcadores de urina. Além disso, serão coletados dados sobre várias medidas clínicas relevantes para doenças.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

44

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Tuebingen, Alemanha, 72074
        • DZNE Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2PF
        • University College of London,Dept. of Clinical Neuroscience

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

17 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Estágio de Hoehn e Yahr ≤3,0
  • Ambulatorial com ou sem assistência
  • Participantes férteis sexualmente ativos e seus parceiros devem concordar em usar métodos de contracepção medicamente aceitos (como métodos hormonais, incluindo oral, subcutâneo e intrauterino; métodos de barreira, incluindo preservativo masculino, preservativo feminino ou diafragma com gel espermicida) durante o curso do estudo e por 3 meses após a última dose do tratamento do estudo.
  • Vontade e capacidade de cumprir os procedimentos do estudo
  • Se estiver tomando medicamentos para a doença de Parkinson, o regime de medicação deve ser estável por 60 dias antes da inscrição
  • Abstenção do uso de outras drogas investigativas ou não aprovadas durante o estudo

Para participantes idiopáticos

  • Um diagnóstico de doença de Parkinson idiopática confirmado pela presença de bradicinesia mais um ou ambos os seguintes sintomas: rigidez ou tremor em repouso; e com um DaTscan anormal consistente com um déficit dopaminérgico
  • Idade 40 a 75 anos
  • Dentro de 5 anos após o diagnóstico da doença de Parkinson

Para participantes do subtipo genético

  • Um diagnóstico confirmado de doença de Parkinson mais um diagnóstico genético consistente com a doença de Parkinson, especificamente quinase 1 induzida por PTEN (PINK1), parkin, quinase 2 repetida rica em leucina (LRRK2) ou outro subtipo genético mitocondrial
  • Idade 21 a 75 anos

Critério de exclusão:

  • Alergia ao PTC-589 ou outros componentes da formulação do comprimido PTC-589
  • Uso de suplementos antioxidantes, especificamente vitaminas E e C além da dose diária recomendada
  • Outros distúrbios parkinsonianos
  • Pontuação da Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA) <24
  • Escala de avaliação de Hamilton revisada para depressão ≥11
  • Parkinsonismo devido a drogas ou toxinas
  • Diagnóstico de qualquer outra doença neurológica clinicamente significativa que irá confundir a avaliação do efeito do medicamento do estudo na progressão da doença
  • Malignidade nos últimos 2 anos
  • Grávida ou planeja engravidar ou amamentando
  • Histórico de AVC
  • História da cirurgia cerebral
  • Insuficiência hepática com testes de função hepática (LFTs) > 3 vezes o limite superior do normal
  • Insuficiência renal definida por creatinina >1,5 vezes o normal
  • Insuficiência cardíaca em estágio terminal
  • Participação nos últimos 3 meses e pela duração do estudo em um teste de um dispositivo, medicamento ou outra terapia para a doença de Parkinson

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PTC589
Os participantes com doença de Parkinson (participantes do subtipo genético idiopático e mitocondrial) receberão PTC589 na dose de 500 miligramas (mg) (2 comprimidos de 250 mg cada) por via oral duas vezes ao dia (BID) por até 3 meses, a menos que seja descontinuado por questões de segurança ou tolerabilidade .
Medicamento: PTC-589
PTC-589 é uma molécula redox ativa e será fornecida em uma formulação de comprimido de 250 mg.
Outros nomes:
  • (R)-troloxamida quinona

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos graves (SAEs) relacionados a medicamentos
Prazo: Linha de base até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (até 4 meses)
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. Evento adverso grave (EAG) foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita. Um resumo de outros EAs não graves e todos os EASs, independentemente da causalidade, está localizado na 'seção de EAs relatados'.
Linha de base até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (até 4 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na revisão patrocinada pela sociedade de distúrbios do movimento da pontuação da escala unificada de classificação da doença de Parkinson (MDS-UPDRS) no mês 3
Prazo: Linha de base, mês 3
O MDS-UPDRS é uma ferramenta para monitorar o impacto da doença de Parkinson, o grau de incapacidade causado e as complicações do tratamento. A Parte I (13 itens) avalia as experiências não motoras da vida diária (nM-EDL); A Parte II (13 itens) avalia as experiências motoras da vida diária (M-EDL; a Parte III (18 itens) é um exame motor; a Parte IV (6 itens) examina as complicações motoras (por exemplo, flutuações motoras e discinesias). Cada item foi avaliado em uma escala de 5 pontos, variando de 0 (normal) a 4 (grave), com pontuação mais alta indicando maior gravidade e mais comprometimento. A pontuação total para a Parte I (nM-EDL) e a Parte II (M-EDL) varia de 0 a 52; para a Parte III (exame motor) varia de 0-72; e para a Parte IV (complicações motoras) varia de 0-24; com pontuações mais altas em cada faixa para todas as 4 partes, refletindo maior gravidade.
Linha de base, mês 3
Mudança da linha de base na pontuação total da escala de sintomas não motores (NMSS) no mês 3
Prazo: Linha de base, mês 3
Os sintomas não motores foram avaliados usando o NMSS, que foi dividido em 30 questões em 9 domínios diferentes, incluindo sintomas como salivação, constipação, depressão, distúrbios do sono, apatia, alucinações e demência. Os sintomas foram quantificados com base em sua gravidade (usando uma escala de 0 [nenhum] a 3 [grave]) e frequência (usando uma escala de 0 [raramente] a 4 [muito frequente]). Pontuação total derivada da soma do produto da pontuação de frequência vezes a pontuação de gravidade para cada uma das 30 questões. A pontuação total variou de 0 a 360, com uma pontuação mais baixa indicando menos sintomas.
Linha de base, mês 3
Mudança da linha de base no questionário da doença de Parkinson - 39 (PDQ-39) pontuação no mês 3
Prazo: Linha de base, mês 3
O PDQ-39 é um questionário autoaplicável para participantes com doença de Parkinson que possui 39 questões agrupadas em 8 dimensões: mobilidade (itens 1-10), atividades da vida diária (itens 11-16), bem-estar emocional (itens 17 -22), estigma (itens 23-26), apoio social (itens 27-29), cognições (itens 30-33), comunicação (itens 34-36) e desconforto corporal (itens 37-39). Cada item foi pontuado em uma escala Likert de 5 pontos (0 a 4) para indicar a frequência de cada evento; 0 = nunca, 1 = ocasionalmente, 2 = às vezes, 3 = frequentemente e 4 = sempre ou não pode fazer nada. A pontuação total de cada dimensão variou de 0 a 100, com pontuações mais baixas indicando melhor saúde e pontuações mais altas indicando sintomas mais graves.
Linha de base, mês 3
Mudança da linha de base na pontuação do EuroQol-5 Dimension (EQ-5D) no mês 3
Prazo: Linha de base, mês 3
O EQ-5D é um questionário desenvolvido para fornecer medidas de estados de qualidade de vida relacionados à saúde, composto por 5 domínios (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Cada dimensão tem uma escala de resposta de 3 pontos projetada para indicar o nível do problema: 1 = sem problemas, 2 = alguns problemas, 3 = problemas extremos. Uma pontuação mais alta indica um aumento no nível do problema. O EQ-5D também contém uma escala analógica visual (EQ-VAS), que registra o estado de saúde autoavaliado do entrevistado em uma escala analógica visual graduada vertical que varia de 0 (pior estado de saúde imaginável) a 100 (melhor estado de saúde imaginável). Pontuação mais alta indica melhora.
Linha de base, mês 3
Pontuação da Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA)
Prazo: Mês 3
MoCA é um questionário de 30 pontos para disfunção cognitiva. Avalia diferentes domínios cognitivos: atenção e concentração, funções executivas, memória, linguagem, habilidades visuoconstrutivas, pensamento conceitual, cálculos e orientação. As pontuações no MoCA variam de 0 a 30, com 26 a 30 indicando cognição global normal; 18-25 comprometimento cognitivo leve; 10-17 comprometimento cognitivo moderado; e <10 comprometimento cognitivo grave.
Mês 3
Pontuação do Inventário de Depressão de Beck (BDI)
Prazo: Mês 3
O BDI é uma ferramenta de autoavaliação de 21 itens que mede atitudes características e sintomas de depressão, incluindo sintomas físicos. Cada um dos 21 itens da ferramenta BDI representa um sintoma depressivo. Os sintomas são pontuados em uma escala Likert de 4 pontos de 0 (sintoma ausente) a 3 (sintoma grave). As pontuações para cada sintoma são somadas para obter as pontuações totais para todos os 21 itens, que são interpretados da seguinte forma 1-10 (normal); 11-16 (distúrbio leve do humor); 17-20 (depressão clínica limítrofe); 21-30 (depressão moderada); 31-40 (depressão grave); e >40 (depressão extrema). Os participantes com pontuação de sintoma de 0 não foram incluídos no resumo.
Mês 3
Mudança da linha de base na pontuação total da escala de classificação de depressão de Montgomery e Asberg (MADRS) no mês 3
Prazo: Linha de base, mês 3
O MADRS é uma ferramenta avaliada por médicos para medir mudanças na gravidade dos sintomas depressivos. Dez sintomas centrais e características cognitivas (sentimentos de tristeza, lassidão, pessimismo, tensão interna, tendências suicidas, sono ou apetite reduzido, dificuldade de concentração e falta de interesse) foram classificados em uma escala de gravidade de 0 (sem sintomas)) a 6 ( sintomas de gravidade máxima). A pontuação total foi a soma das pontuações dos 10 itens, variando de 0 a 60, sendo que a pontuação mais alta indica aumento dos sintomas depressivos.
Linha de base, mês 3
Mudança da linha de base no tempo para concluir o teste Time Up and Go (TUG) no estado ON no mês 3
Prazo: Linha de base, mês 3
Os testes motores cronometrados são medidas simples, objetivas e quantitativas para a avaliação da doença de Parkinson. Eles incluem, no estado de medicação e não medicação, movimentos físicos registrados cronometrados. O Time Up and Go Test (TUG) é um dos testes motores cronometrados que é usado para avaliar a mobilidade de uma pessoa e requer equilíbrio estático e dinâmico. Esta é uma avaliação de caminhada. Os participantes começam na posição sentada, levantam-se, caminham 7 metros, viram-se e sentam-se novamente. Todo o processo, desde a saída da cadeira até o retorno à cadeira, foi cronometrado. O tempo total foi resumido no estado ON com participantes em terapia com dopamina.
Linha de base, mês 3
Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de PTC589
Prazo: 0 hora (pré-dose) e 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 horas pós-dose no Mês 1 e 3
0 hora (pré-dose) e 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 horas pós-dose no Mês 1 e 3
Nível de Biomarcador Relacionado à Doença (Glutationa) no Plasma
Prazo: Mês 3
Limite inferior de quantificação de glutationa (LLOQ) = 0,01 micromoles (uM) e limite superior de quantificação (ULOQ) = 27,83 uM no plasma.
Mês 3
Nível de biomarcador relacionado à doença (glutationa) no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Mês 3
Glutationa LLOQ = 0,002 uM e ULOQ = 0,35 uM no CSF.
Mês 3
Nível de biomarcador relacionado à doença (glutationa) na urina
Prazo: Mês 3
Glutationa LLOQ = 0,01 uM e ULOQ = 1,39 uM na urina.
Mês 3

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Edison Pharmaceuticals Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Matthew B Klein, MD FACS, Edison Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de maio de 2016

Conclusão Primária (Real)

8 de janeiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

8 de janeiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de maio de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de junho de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

4 de junho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de abril de 2022

Última verificação

1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EPI589-15-002

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em PTC-589

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Mauritius

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever