CX-8998 欠神発作用 (T-WAVE)

包含基準:

1. 従うべき手順、治療の実験的性質、代替手段、潜在的な利点、副作用、リスク、および不快感について被験者に通知したことを示す署名済みのインフォームド コンセント フォーム (ICF)。
2. 16 歳から 55 歳までの男性または妊娠していない、授乳していない女性で、地元の言語を読み、理解することができます。
3. -IGE（CAE、JAE、若年性ミオクロニーてんかん、またはジーボンズ症候群を含むがこれらに限定されない）の臨床診断と、国際てんかん連盟改訂発作分類（2017）に一致する欠神発作を伴う。
4. 患者のてんかん症候群に適した少なくとも 2 つの AED による治療として定義される、標準治療 (SOC) 治療にもかかわらず持続する欠神発作。 SOC の失敗は、治験責任医師の裁量により、適切な AED の使用を妨げる不十分な臨床反応または許容できない副作用として定義されます。
5. 中央脳波リーダーの裁量による年齢および薬物使用に基づく約 75% の正常なバックグラウンドで、24 時間歩行型脳波 (中央でレビュー) を介して 2 秒以上持続する約 2.5 ～ 4 Hz の全身性放電の少なくとも 3 つのインスタンスの観察。 断続的な焦点スパイクが許可されます。
6. -少なくとも30日間、1つまたは複数の抗てんかん薬の安定した用量で。 被験者が投薬を受けていない場合、治験依頼者の審査後、治療を受けていないことを正当化する適切な文書が被験者に受け入れられる場合があります。 -ケトジェニック、修正アトキンスダイエット（MAD）、またはスクリーニング前の少なくとも30日間の安定した炭水化物比率の低血糖食は、許容される抗てんかん療法です。 磁石を使用せずに、安定した設定 (スクリーニング前に少なくとも 30 日間) での迷走神経刺激も許容されます。
7. -スクリーニング時の体重が45kg以上。
8. -出産の可能性があるすべての男性と女性を含む生殖能力のある被験者（WOCBP）は、継続的な禁欲または適切な避妊方法（適切な二重バリア法または経口、パッチ、インプラント、または注射による避妊）をスクリーニング中にできるだけ早く実践することに同意する必要があります最後の投与後少なくとも30日までの期間（すなわち、「リズム」、温度モニタリング、またはタイミングの他の手段に基づく断続的な禁欲は受け入れられません）. WOCBPには、初経を経験し、外科的不妊手術（子宮摘出術、両側卵管結紮術、および/または両側卵巣摘出術）が成功していない、または閉経後ではない女性が含まれます。 閉経後は、別の原因のない無月経が 12 か月以上連続しており、血清卵胞刺激ホルモン (FSH) レベルが 35 mIU/mL 以上であると定義されています。
9. 出産の可能性のあるパートナーを持つ男性被験者は、外科的に滅菌されているか、スクリーニング期間中の可能な限り早くから最終投与から少なくとも30日後まで、殺精子剤を含むコンドームを使用する意思がある必要があります。
10. -予定された訪問、治療計画、臨床検査、およびその他の研究手順を順守することができ、喜んで順守します。
11. 研究の最終的な適格性に関するスポンサーの医療関係者または代理人による承認。

除外基準:

1. -てんかんの治療のための外科的介入の歴史。
2. てんかん性けいれん、全身性強直性発作、脱力発作、または焦点発作を含むがこれらに限定されない追加の発作（臨床的および電気的）タイプ。 -GTCSまたはミオクロニー発作のある被験者は、研究に適格です。
3. 治療が不十分な精神病または気分障害（統合失調症、大うつ病、双極性障害など）。
4. -重度の知的障害、重度の自閉症スペクトラム障害、または重度の発達障害の存在など、被験者がICFに署名できない、または研究手順に協力できない。
5. 許可された処方薬の使用によって説明される場合を除き、乱用薬物の陽性尿薬物スクリーニングの存在。
6. 1 日あたり 2 杯以上の標準的なアルコール飲料 (純アルコール 28 グラム) の定期的な使用。
7. エトスクシミドやゾニサミドなどの他のT型カルシウム剤に対する過敏症/アレルギー反応。
8. 処方薬または非処方薬またはその他の製品を含む強力な CYP3A4 阻害剤の使用 (すなわち、 グレープフルーツ ジュース)、投与 1 日目の少なくとも 2 週間前から研究全体を通して中止することはできません (付録 C)。

9. -試験参加の禁忌となる併発疾患には、以下が含まれますが、これらに限定されません：

   1. -スクリーニング前6か月未満の重度の動脈血栓塞栓イベント（心筋梗塞、不安定狭心症、脳卒中）
   2. NYHA クラス III または IV のうっ血性心不全、心室性不整脈または制御不能な高血圧
   3. -治験責任医師の評価または以下のいずれかによる臨床的に重要なECG異常： i）QTcF≧450ミリ秒（男性）または≧470ミリ秒（女性） ii）PR間隔≧250ミリ秒 iii）Mobitz Iを含む2度以上の房室ブロックiv) 持続性洞性徐脈 ≤ 50 拍/分;持続的とは、徐脈が最初の ECG および別の日に実施された 1 回の繰り返し ECG に存在することを意味します。治験責任医師は、ECG トレースのスキャンされた身元を隠したコピーを、確認のために治験安全担当者に送信する必要があります。
10. -スクリーニングでHIV、B型肝炎[進行中の感染を示す]、またはC型肝炎の陽性結果、またはHIV、B型肝炎、またはC型肝炎による既知の進行中の感染。 C 型肝炎の治癒療法は、HCV RNA の PCR 陰性と定義されています。
11. -スクリーニング時の重大な肝臓（AST / ALTまたはビリルビン≥正常上限の2倍）または腎疾患（クレアチニンクリアランス≤39 mL /分）。
12. 過去1年間のアルコールまたは薬物乱用の履歴。
13. -スクリーニング時の現在のC-SSRSスコアが4または5であるか、自殺未遂の履歴があります。
14. 心理的、社会的、家族的、または地理的な理由により、プロトコルの要件への準拠が妨げられるか妨げられるか、またはインフォームド コンセント プロセスが損なわれる。
15. -治験責任医師または治験安全担当者が被験者を治験に適さないと見なす原因となるその他の状態および/または状況（予想される治験薬の不遵守、治験手順に医学的に耐えられない、または被験者の不本意を含むがこれらに限定されない）研究関連の手続きを遵守するため）。
16. -CX-8998の初回投与前30日以内の治験薬による治療、または治験中に治験薬の投与を計画している。