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HOPE-B: 重症または中等度の重症血友病 B 患者における AMT-061 の試験

2024年6月27日 更新者：CSL Behring

コドン最適化ヒト第IX因子遺伝子のパドヴァ変異体を含む血清型5アデノ随伴ウイルスベクターを調査する第III相、非盲検、単回投与、多施設、多国籍試験（AAV5-hFIXco-Padua、AMT-061）重度または中程度の重度の血友病 B の成人被験者に投与

これは、AMT-061の有効性を実証し、その安全性プロファイルをさらに説明するための、非盲検、単回投与、多施設、多国籍試験です。

治験薬は、AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061) として識別されます。 AMT-061 は、肝臓特異的プロモーターの制御下にコドン最適化されたヒト FIX 相補的デオキシリボ核酸 (cDNA) のパドヴァ変異体を含む、血清型 5 (AAV5) の組換えアデノ随伴ウイルスベクターです。 AMT-061 の製剤形態は、2 x 10^13 gc/kg の用量で投与される静脈内注入用の溶液です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

67

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D08 A978
        • National Coagulation Centre, St James's Hospital
  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles、California、アメリカ、90007
        • Los Angeles Orthopedic Hospital
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California, Davis
      • San Diego、California、アメリカ、92161
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center Hematology and Oncology
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • University of South Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14209
        • Hemophilia Center of Western New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina, Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38163
        • University of Tennessee Health Science Center
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas Health Science Center & Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
        • Washington Institute for Coagulation
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • Bloodworks Northwest
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • The Cambridge Haemophilia and Thrombophilia Centre Camridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Box 217 Addenbrooke's Hospital
      • London、イギリス、E1 2ES
        • The Royal London Hospital (Barts Health NHS Trust)
      • Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam、オランダ、3015 CE
        • Erasmus MC
      • Utrecht、オランダ、3508 GA
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • スウェーデン
      • Malmö、スウェーデン、SE-205 02
        • Center for Thrombosis and Hemostasis Skåne University Hospital Malmö
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Righospitalet
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt am main、ドイツ、60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitat
  • ベルギー
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Leuven、ベルギー、3000
        • University Hospital Leuven

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 男
  2. 年齢 ≥18 歳
  3. -重度または中程度に重度に分類され、現在第IX因子の予防を受けている先天性血友病Bの被験者
  4. 過去150日以上の第IX因子タンパク質による治療曝露

除外基準:

  1. 第IX因子阻害剤の歴史
  2. -スクリーニング時の第IX因子阻害剤検査陽性
  3. スクリーニング検査値を選択 > 通常の上限の 2 倍
  4. -スクリーニング時のヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査が陽性であり、抗ウイルス療法で制御されていない
  5. -スクリーニング時のB型またはC型肝炎ウイルスによる活動性感染症
  6. -B型またはC型肝炎への曝露の歴史、現在、導入段階の終わりに抗ウイルス療法によって制御されている
  7. 以前の遺伝子治療
  8. スクリーニング前の60日以内の実験薬の受領
  9. -この試験での治験薬投与後1年以内の現在の参加または参加予定 薬物またはデバイスを含む他の介入臨床試験

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AMT-061

AMT-061の単回注入

被験者は、ベースラインでAAV5-hFIXco-Padua（AMT-061）の単回注入を受けます。 治験薬の投与後（治験薬後）、投与後数時間、治験施設で治験薬に対する耐性および潜在的な即時AEの検出について被験者を監視します。
遺伝的：AAV5-hFIXco-パドヴァ
AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061) の単回静脈内注入
他の名前：
  • AMT-061
  • エトラナコゲネ デザパルボベク
アクティブコンパレータ：FIX 交換（導入期間）
最低 26 週間 (つまり 6 か月以上) 続く導入段階で、被験者は専用の電子日記に FIX 補充療法の使用と出血エピソードを記録しました。
生物学的：ファクターIX（FIX）
最低 26 週間 (つまり 6 か月以上) 続く導入段階で、被験者は専用の電子日記に FIX 補充療法の使用と出血エピソードを記録しました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
すべての出血エピソードの年間出血率 (ABR)
時間枠：AMT-061の導入期間と治療後7～18ヶ月
ABR は、365.25 を乗じた時間間隔の日数に対する出血数の比率として計算されました。
AMT-061の導入期間と治療後7～18ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AMT-061投与後の第IX因子活性レベル
時間枠：ベースラインおよび AMT-061 投与後 6、12、および 18 か月
ベースラインおよび AMT-061 投与後 6、12、および 18 か月
年換算の外因性第 IX 因子消費量
時間枠：AMT-061 投与後 0 ～ 6、7 ～ 12、および 13 ～ 18 か月の導入期間および月
AMT-061 投与後 0 ～ 6、7 ～ 12、および 13 ～ 18 か月の導入期間および月
FIX補充療法の調整済み年間注入率
時間枠：AMT-061 投与後 7 ～ 18 か月の導入期間
AMT-061 投与後 7 ～ 18 か月の導入期間
FIX予防を中止し、AMT-061投与後に定期的なFIX予防を行わなかった被験者の割合
時間枠：AMT-061 投与後 7 ～ 18 か月
AMT-061 投与後 7 ～ 18 か月
トラフ FIX 活動が正常の 12% 未満の被験者の割合
時間枠：AMT-061 投与後 3、12、および 18 か月のリードイン
AMT-061 投与後 3、12、および 18 か月のリードイン
FIXで治療された出血エピソードのABR
時間枠：AMT-061 投与後 7 ～ 18 か月の導入および月間
AMT-061 投与後 7 ～ 18 か月の導入および月間
自然出血エピソードの数
時間枠：AMT-061投与後7～18ヶ月の導入期間と月
AMT-061投与後7～18ヶ月の導入期間と月
関節出血エピソードの数
時間枠：AMT-061投与後7～18ヶ月の導入期間と月
AMT-061投与後7～18ヶ月の導入期間と月
AMT-061投与後のAAV5に対する既存の中和抗体を有する被験者における平均FIX活性(%)
時間枠：ベースラインおよび AMT-061 投与後 6、12、および 18 か月
ベースラインおよび AMT-061 投与後 6、12、および 18 か月
AMT-061投与後にAAV5に対する既存の中和抗体を持たない被験者の平均FIX活性(%)
時間枠：ベースラインおよび AMT-061 投与後 6、12、および 18 か月
ベースラインおよび AMT-061 投与後 6、12、および 18 か月
新しいターゲット ジョイントの数と解決された新しいターゲット ジョイントの数。
時間枠：AT-061投与後最大18ヶ月
標的関節は、投与来院前の連続した 6 か月間に 1 つの関節に 3 回以上の自然出血エピソードがあり、投与時までに解消されなかったものとして定義されました。 連続した 12 か月間に 2 回以下の自然出血エピソードがある特定された標的関節は、回復したと見なされました。
AT-061投与後最大18ヶ月
AMT-061 投与後、安定した FIX 発現に続く 52 週間 (6 ～ 18 か月) に出血エピソードがゼロの参加者の割合
時間枠：AMT-061 の導入期間と治療後 7 ～ 18 か月
AMT-061 の導入期間と治療後 7 ～ 18 か月
国際身体活動アンケート (iPAQ) 総合スコア
時間枠：AT-01投与後12ヶ月までの導入期間
IPAQ は、1 週間あたりの代謝当量 (MET) 分で毎日の身体活動を評価できるように設計されています。 1 週間の MET 分数を計算するには、指定された MET 値 (ウォーキング = 3.3、中等度の活動 = 4、激しい活動 = 8) に活動を行った分数を掛け、さらにその活動を行った日数を掛けます。 スコアが高いほど有利と見なされます。
AT-01投与後12ヶ月までの導入期間
EuroQol-5 ディメンション - 5 レベル (EQ-5D-5L) VAS 総合スコア
時間枠：AMT-061投与後、導入期間および最大12か月
EQ-5D-5L 健康関連の QoL 状態の記述システムは、5 つの次元 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成されます。 EQ-5D-5L VAS の総合スコアは 0 から 100 の範囲です。 スコアが高いほど有利と見なされます。
AMT-061投与後、導入期間および最大12か月
有害事象の数
時間枠：5年
安全性について報告された有害事象をフォローアップして評価する
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

CSL Behring

捜査官

  • 主任研究者：Steven Pipe, MD、University of Michigan

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年6月27日

一次修了 (実際)

2021年9月22日

研究の完了 (推定)

2025年3月1日

試験登録日

最初に提出

2018年6月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年6月14日

最初の投稿 (実際)

2018年6月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年6月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年6月27日

最終確認日

2024年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CSL222_3001 (CT-AMT-061-02)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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