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アンジェルマン症候群における GTX-102 の長期延長

2024年5月10日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

アンジェルマン症候群患者における GTX-102 の安全性と有効性を調査する長期延長試験

研究の主な目的は、アンジェルマン症候群 (AS) の参加者における GTX-102 の長期安全性プロファイルを評価することです。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、AS の参加者における GTX-102 の安全性と有効性を評価するためのフェーズ 3 長期延長 (LTE) 研究です。

参加者は、GTX-102 が承認されるまで、および/または地理的地域で利用可能になるまで、あるいはスポンサーが研究を中止するまで、研究に参加し続けることができます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

75

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Weill Cornell Medicine
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals Nhs Foundation Trust
  • イスラエル
      • Tel HaShomer、イスラエル、5265601
        • Sheba Medical Center
  • オーストラリア
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
        • Austin Health
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
        • The Royal Children's Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • スペイン
      • Majadahonda、スペイン、28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell、スペイン、08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig、ドイツ、04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • フランス
      • Marseille、フランス、13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris、フランス、75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 親または法定後見人からの署名済みのインフォームドコンセント。
  • GTX-102 の臨床試験に以前に参加したことがある。以前の GTX-102 研究からこの研究にロールオーバーするタイミングは、治験責任医師と Ultragenyx Medical Monitor の承認に基づいています。
  • インフォームドコンセントの時点から研究終了まで、および GTX-102 の最終投与後少なくとも 6 か月間は、妊娠の可能性があり性的に活動的な女性は、非常に効果的な避妊または禁欲を行わなければなりません。 男性は、研究期間中およびGTX-102の最終投与後少なくとも3か月間は禁欲を続ける（異性性交を控える）か、許容される避妊法を使用することに同意する場合に参加することができる。

除外基準:

  • -GTX-102またはその賦形剤に対する既知の過敏症で、治験責任医師の判断により、被験者を副作用のリスクが増大する。
  • 研究期間中のいつでも、妊娠中または授乳中、または妊娠を計画している（自分またはパートナー）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GTX-102
参加者は、患者内での柔軟な投与スケジュールに基づいて、くも膜下腔内腰椎穿刺 (IT LP) によって GTX-102 の投与を受けます。
薬：GTX-102
アンチセンスオリゴヌクレオチド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
頻度、重症度、治療薬の治験薬との関係 緊急有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：5年
5年

二次結果の測定

結果測定
時間枠
LTE 月 0 からの変更と Bayley-4 Raw スコアの前処理
時間枠：0 か月目、5 年目
0 か月目、5 年目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2024年8月1日

一次修了 (推定)

2029年2月1日

研究の完了 (推定)

2029年2月1日

試験登録日

最初に提出

2024年5月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年5月10日

最初の投稿 (実際)

2024年5月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年5月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年5月10日

最終確認日

2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

アンジェルマン症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

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