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症状性プリオン病に対するPrP-siRNAの初回ヒト投与試験 (PRiSM)

2026年5月7日 更新者：Broad Institute of MIT and Harvard

症状性プリオン病と診断された成人患者における髄腔内投与PrP-siRNAの安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するためのオープンラベル単回漸増投与量試験

この試験の目的は、症状のあるプリオン病患者におけるPrP-siRNAの安全性、忍容性、薬物動態および薬力学への影響を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これはプリオン病の参加者を対象とした、初めてヒトに投与する、非盲検、単回投与漸増試験です。 本研究は、最大2週間のスクリーニング期間、単回の髄腔内投与によるPrP-siRNAの投与、および24週間の追跡調査期間で構成されます。 複数の用量レベルが試験されます。 この試験には、観察群も含まれており、この群の参加者は試験薬を受けず、ベースライン後8週間追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

30

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • 主任研究者：
          • Steven E Arnold, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Vijay K Ramanan, MD PhD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Medical Center
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lawrence Honig, MD PhD
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Amanda Peltier, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主要な参加基準：

  1. 研究者の意見によるプリオン病の臨床的症状があること。
  2. CDC基準に基づく可能性のあるプリオン病の診断があること。
  3. CSF RT-QuICまたはPRNP遺伝子検査が陽性であること。
  4. MRC-PDRSスコアが15以上で、中等度以下の機能障害であること。
  5. 研究手順を支援するための研究パートナーが利用可能であること。

主要な除外基準：

  1. 妊娠していること。
  2. 腰椎穿刺（LP）の禁忌があること。
  3. 最近、別のプリオン病臨床試験に参加したこと。

追加の参加基準および除外基準が適用され、スクリーニング時に評価されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
介入なし：アーム1：観察研究
第1群では、参加者はベースライン（第0週）、第4週、第8週に腰椎穿刺およびその他の研究活動を受けます。研究薬は投与されません。
第2群の登録を優先します。第1群は、第2群が登録を受け付けていない場合にのみ登録を受け付けます。
実験的：アーム2：単回投与漸増試験
アーム2では、参加者は臨床試験センターに入院し、単回の髄腔内投与でPrP-siRNAを受けます。 順次評価される投与量レベルは、50、100、200 mgです。 患者は2日目に退院し、その後、外来ベースで週1、2、4、8、12、24に定期的に研究センターに戻り、24週間の追跡期間を通じて安全性モニタリングと研究活動を行います。
薬：PrP-siRNA
PRNP mRNAを標的とするように設計された、髄腔内投与用二価siRNA。 構造はDOI: 10.1101/2024.12.05.627039で公開されています。
他の名前：
  • 2439-s4
  • 2439-exNA
  • 二価siRNA 2439-exNA

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象の頻度
時間枠：ベースラインから24週目まで
ベースラインから24週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CSF PrP濃度
時間枠：投与後4週間
髄液中のプリオン蛋白質（PrP）濃度、PrP-siRNA活性の薬力学（PD）バイオマーカー
投与後4週間
CSF PrP濃度
時間枠：投与後8週間
プリオン蛋白質（PrP）濃度 脳脊髄液（CSF）中、PrP-siRNA活性の薬力学（PD）バイオマーカー
投与後8週間
CSF PrP濃度
時間枠：投与後12週間
プリオンタンパク質（PrP）濃度、脳脊髄液（CSF）中のPrP-siRNA活性の薬力学（PD）バイオマーカー
投与後12週間
CSF PrP濃度
時間枠：投与後24週間
脳脊髄液（CSF）中のプリオンタンパク質（PrP）濃度、PrP-siRNA活性の薬力学（PD）バイオマーカー
投与後24週間
PrP-siRNAの血漿中濃度
時間枠：投与後4時間
血漿中の治験薬濃度の薬物動態（PK）測定
投与後4時間
PrP-siRNAの血漿中濃度
時間枠：投与後24時間
血漿中の研究薬物濃度の薬物動態学（PK）測定
投与後24時間
PrP-siRNAの血漿中濃度
時間枠：投与後4週間
血漿中の試験薬濃度の薬物動態（PK）測定
投与後4週間
PrP-siRNAのCSF濃度
時間枠：投与後4週間
脳脊髄液（CSF）における治験薬濃度の薬物動態（PK）測定
投与後4週間
CSF PrPの経時変化
時間枠：ベースラインから24週間
ベースラインから24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Broad Institute of MIT and Harvard

協力者

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

捜査官

  • 主任研究者：Eric V Minikel, PhD、Broad Institute of MIT and Harvard

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

  • Gentile JE, Corridon TL, Serack FE, Echeverria D, Kennedy ZE, Gallant-Behm CL, Hassler MR, Kinberger G, Kamath NG, Lian Y, Gross KY, Miller R, DeSouza-Lenz K, Howard M, Guzman K, Chan N, Curtis DT, Fettes K, Lemaitre M, Cappon G, Jackson AL, Yamada K, Alterman JF, Coffey AA, Minikel EV, Khvorova A, Vallabh SM. Divalent siRNA for prion disease. bioRxiv. 2024 Dec 5;2024.12.05.627039. https://doi.org/10.1101/2024.12.05.627039

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年4月1日

一次修了 (推定)

2029年8月14日

研究の完了 (推定)

2029年8月14日

試験登録日

最初に提出

2026年2月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年2月27日

最初の投稿 (実際)

2026年3月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月7日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NN112
  • OT2NS138339 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ブロード研究所は、バイオマーカーおよび臨床測定値を含む、個人識別情報を除去した参加者データを共有します。 アクセスは、研究結果の発表時、またはこの試験を支援するNIH助成金の終了日から遅くとも1年以内のいずれか早い方の時期に、公開データセットのリリースを通じて行われます。

IPD 共有時間枠

遅くとも2030年8月14日から無期限まで。

IPD 共有アクセス基準

公開されました。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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