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증상이 있는 프리온병 환자를 대상으로 한 PrP-siRNA의 첫 인간 대상 임상 시험. (PRiSM)

2026년 5월 7일 업데이트: Broad Institute of MIT and Harvard

성인 프리온병 환자를 대상으로 척수강 내 투여되는 PrP-siRNA의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 개방형 단일 용량 증가 연구

이 임상시험의 목적은 증상이 있는 프리온병 환자에서 PrP-siRNA의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학적 영향을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 프리온병 환자를 대상으로 한 최초 인체 적용, 개방형 라벨, 단일 체증량 연구입니다. 이 연구는 최대 2주간의 선별 기간, PrP-siRNA의 단일 척수강 내 투여, 그리고 24주간의 추적 관찰 기간으로 구성됩니다. 여러 용량 수준이 테스트될 예정입니다. 이 임상시험에는 또한 참가자가 연구용 약물을 투여받지 않고, 기준선 이후 8주간 추적 관찰되는 관찰 그룹도 포함됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

30

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Massachusetts General Hospital
        • 수석 연구원:
          • Steven E Arnold, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Vijay K Ramanan, MD PhD
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Medical Center
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lawrence Honig, MD PhD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • 모병
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amanda Peltier, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 연구자의 판단에 따라 프리온병의 임상적 증상이 나타남;
  2. CDC 기준에 따른 가능성이 높은 프리온병 진단;
  3. 양성의 뇌척수액 RT-QuIC 또는 PRNP 유전자 검사;
  4. MRC-PDRS 점수 ≥15로 정량화된 중등도 이상의 기능 장애가 없음; 그리고
  5. 연구 절차를 지원할 연구 파트너의 가용성.

주요 제외 기준:

  1. 임신;
  2. 척수 천자에 대한 금기증; 또는
  3. 다른 프리온병 임상 시험에의 최근 참여.

추가 포함 및 제외 기준이 적용되며, 선별 과정에서 평가될 것입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
간섭 없음: Arm 1: 관찰군
1군에서는 참가자들이 기준 시점(0주차)과 4주차, 8주차에 요추천자 및 기타 연구 활동을 수행할 것입니다. 시험용 약물은 투여되지 않습니다. 우리는 2군 등록을 우선시할 것이며, 1군은 2군 등록이 열려 있지 않을 때마다 등록에 개방될 것입니다.
실험적: Arm 2: 단일 상승 용량
Arm 2에서는 참가자가 임상 시험 센터에 입원하여 단일 척수강 내 PrP-siRNA 투여를 받습니다. 순차적으로 평가될 용량 수준은 50, 100 및 200 mg입니다. 환자는 Day 2에 퇴원한 후 외래 환자 기준으로 Week 1, 2, 4, 8, 12 및 24에 주기적으로 연구 센터에 재방문하여 24주 추적 기간 동안 안전성 모니터링 및 연구 활동을 수행합니다.
의약품: PrP-siRNA
PRNP mRNA를 표적으로 설계된 척수강 내 투여용 이가 siRNA. 구조는 DOI: 10.1101/2024.12.05.627039에 게시되었습니다.
다른 이름들:
  • 2439-s4
  • 2439-exNA
  • 이가 siRNA 2439-exNA

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용 발생 빈도
기간: 기저선부터 24주까지
기저선부터 24주까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CSF PrP 농도
기간: 투여 4주 후
프리온 단백질(PrP) 농도는 뇌척수액(CSF)에서 측정되며, PrP-siRNA 활성의 약력학적(PD) 바이오마커입니다.
투여 4주 후
CSF 프리온 단백질 농도
기간: 투여 후 8주
프리온 단백질(PrP) 농도, 뇌척수액(CSF) 내 PrP-siRNA 활성의 약력학(PD) 바이오마커
투여 후 8주
CSF PrP 농도
기간: 투여 후 12주
뇌척수액(CSF) 내 프리온 단백질(PrP) 농도, PrP-siRNA 활성의 약력학(PD) 바이오마커
투여 후 12주
CSF PrP 농도
기간: 투여 후 24주
프리온 단백질(PrP) 농도는 뇌척수액(CSF) 내에서 PrP-siRNA 활성의 약력학(PD) 바이오마커로 작용합니다
투여 후 24주
PrP-siRNA의 혈장 농도
기간: 투여 후 4시간
연구용 약물의 혈장 내 농도에 대한 약동학적(PK) 측정
투여 후 4시간
PrP-siRNA의 혈장 농도
기간: 투여 후 24시간
혈장 내 연구용 약물 농도의 약동학(PK) 측정
투여 후 24시간
PrP-siRNA의 혈장 농도
기간: 투여 후 4주
혈장 내 연구용 약물 농도의 약동학적(PK) 측정
투여 후 4주
PrP-siRNA의 뇌척수액 농도
기간: 투여 후 4주
연구용 약물의 뇌척수액(CSF) 내 농도에 대한 약동학(PK) 측정
투여 후 4주
CSF PrP의 시간 경과에 따른 변화
기간: 기저선부터 24주까지
기저선부터 24주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Broad Institute of MIT and Harvard

협력자

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

수사관

  • 수석 연구원: Eric V Minikel, PhD, Broad Institute of MIT and Harvard

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

  • Gentile JE, Corridon TL, Serack FE, Echeverria D, Kennedy ZE, Gallant-Behm CL, Hassler MR, Kinberger G, Kamath NG, Lian Y, Gross KY, Miller R, DeSouza-Lenz K, Howard M, Guzman K, Chan N, Curtis DT, Fettes K, Lemaitre M, Cappon G, Jackson AL, Yamada K, Alterman JF, Coffey AA, Minikel EV, Khvorova A, Vallabh SM. Divalent siRNA for prion disease. bioRxiv. 2024 Dec 5;2024.12.05.627039. https://doi.org/10.1101/2024.12.05.627039

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 8월 14일

연구 완료 (추정된)

2029년 8월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 2월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 27일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NN112
  • OT2NS138339 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

브로드 연구소는 생체표지자 및 임상 측정치를 포함한 비식별 개별 참가자 데이터를 공유할 것입니다. 데이터 접근은 연구 결과 발표 시점 또는 이 임상을 지원하는 NIH 보조금 종료일로부터 1년 이내 중 더 빠른 시점에 공개 데이터셋 출시를 통해 이루어집니다.

IPD 공유 기간

2030년 8월 14일 이후 무기한으로.

IPD 공유 액세스 기준

공개적으로 발표되었습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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