Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badania na ludziach z użyciem PrP-siRNA w objawowej chorobie prionowej. (PRiSM)

7 maja 2026 zaktualizowane przez: Broad Institute of MIT and Harvard

Otwarte, jednorazowe, rosnące dawkowanie badania oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę podawanego dooponowo PrP-siRNA u dorosłych pacjentów z rozpoznaną objawową chorobą prionową.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki oraz wpływu farmakodynamicznego PrP-siRNA u pacjentów z objawową chorobą prionową.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest pierwsze badanie na ludziach, otwarte, z pojedynczymi rosnącymi dawkami u uczestników z chorobą prionową. Badanie będzie składać się z okresu kwalifikacji trwającego do 2 tygodni, podania pojedynczej dawki PrP-siRNA dooponowo oraz 24-tygodniowego okresu obserwacji. Zostaną przetestowane różne poziomy dawek. Badanie obejmuje również ramię obserwacyjne, w którym uczestnicy nie otrzymają leku badawczego i będą obserwowani przez 8-tygodniowy okres po punkcie wyjściowym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Steven E Arnold, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vijay K Ramanan, MD PhD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lawrence Honig, MD PhD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amanda Peltier, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. objawy kliniczne choroby prionowej, w opinii badacza;
  2. rozpoznanie prawdopodobnej choroby prionowej zgodnie z kryteriami CDC;
  3. dodatni wynik testu RT-QuIC w płynie mózgowo-rdzeniowym lub testu genetycznego PRNP;
  4. nie więcej niż umiarkowane upośledzenie funkcjonalne określone wynikiem MRC-PDRS ≥15; oraz
  5. dostępność partnera badania do pomocy w procedurach badawczych.

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  1. ciąża;
  2. przeciwwskazanie do nakłucia lędźwiowego (LP); lub
  3. ostatni udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym choroby prionowej.

Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia i wyłączenia, które zostaną ocenione podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Arm 1: Obserwacyjny
W ramieniu 1 uczestnicy przejdą punkcje lędźwiowe i inne czynności badawcze w punkcie wyjściowym (tydzień 0) oraz w tygodniu 4 i tygodniu 8. Lek badany nie będzie podawany. Priorytetowo będziemy prowadzić rekrutację do ramienia 2; ramię 1 będzie otwarte na rekrutację wtedy, gdy ramię 2 nie będzie otwarte na rekrutację.
Eksperymentalny: Grupa 2: Pojedyncza dawka rosnąca
W grupie 2 uczestnicy zostaną przyjęci do ośrodka badań klinicznych i otrzymają jedną dawkę PrP-siRNA podpajęczynówkowo. Poziomy dawek, które będą kolejno oceniane, to 50, 100 i 200 mg. Pacjenci zostaną wypisani w drugim dniu, a następnie będą okresowo wracać do ośrodka badawczego w trybie ambulatoryjnym w tygodniu 1, 2, 4, 8, 12 i 24 w celu monitorowania bezpieczeństwa i działań badawczych przez 24-tygodniowy okres obserwacji.
Lek: PrP-siRNA
Podawane dooponowo dwuwartościowe siRNA zaprojektowane do ukierunkowania na mRNA PRNP. Struktura została opublikowana w DOI: 10.1101/2024.12.05.627039
Inne nazwy:
  • 2439-s4
  • 2439-exNA
  • siRNA dwuwartościowy 2439-exNA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodnia 24
Od punktu wyjściowego do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie PrP w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 4 tygodnie po podaniu dawki
Stężenie białka prionowego (PrP) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF), biomarker farmakodynamiczny (PD) dla aktywności PrP-siRNA
4 tygodnie po podaniu dawki
Stężenie PrP w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 8 tygodni po podaniu dawki
Stężenie białka prionowego (PrP) w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR), farmakodynamiczny (PD) biomarker aktywności PrP-siRNA
8 tygodni po podaniu dawki
Stężenie PrP w CSF
Ramy czasowe: 12 tygodni po podaniu dawki
Stężenie białka prionowego (PrP) w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR), biomarker farmakodynamiczny (PD) dla aktywności PrP-siRNA
12 tygodni po podaniu dawki
Stężenie PrP w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 24 tygodnie po podaniu dawki
Stężenie białka prionowego (PrP) w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR), farmakodynamiczny (PD) biomarker aktywności PrP-siRNA
24 tygodnie po podaniu dawki
Stężenie PrP-siRNA w osoczu
Ramy czasowe: 4 godziny po podaniu dawki
Farmakokinetyczny (PK) pomiar stężenia leku badawczego w osoczu
4 godziny po podaniu dawki
Stężenie plazmatyczne PrP-siRNA
Ramy czasowe: 24 godziny po podaniu dawki
Farmakokinetyczny (PK) pomiar stężenia leku badawczego w osoczu
24 godziny po podaniu dawki
Stężenie plazmowe PrP-siRNA
Ramy czasowe: 4 tygodnie po podaniu dawki
Farmakokinetyczny (PK) pomiar stężenia badanego leku w osoczu
4 tygodnie po podaniu dawki
Stężenie PrP-siRNA w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 4 tygodnie po podaniu dawki
Farmakokinetyczne (PK) pomiary stężenia badanego leku w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
4 tygodnie po podaniu dawki
Zmiana stężenia białka PrP w płynie mózgowo-rdzeniowym w czasie
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodnia 24
Od punktu wyjściowego do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Broad Institute of MIT and Harvard

Współpracownicy

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Eric V Minikel, PhD, Broad Institute of MIT and Harvard

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

  • Gentile JE, Corridon TL, Serack FE, Echeverria D, Kennedy ZE, Gallant-Behm CL, Hassler MR, Kinberger G, Kamath NG, Lian Y, Gross KY, Miller R, DeSouza-Lenz K, Howard M, Guzman K, Chan N, Curtis DT, Fettes K, Lemaitre M, Cappon G, Jackson AL, Yamada K, Alterman JF, Coffey AA, Minikel EV, Khvorova A, Vallabh SM. Divalent siRNA for prion disease. bioRxiv. 2024 Dec 5;2024.12.05.627039. https://doi.org/10.1101/2024.12.05.627039

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

14 sierpnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN112
  • OT2NS138339 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Broad Institute udostępni zanonimizowane dane indywidualnych uczestników, w tym pomiary biomarkerów i kliniczne. Dostęp będzie możliwy poprzez publiczne wydanie zestawu danych w momencie publikacji wyników badania lub nie później niż 1 rok po dacie zakończenia grantu NIH wspierającego to badanie, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Nie później niż 14 sierpnia 2030 roku na czas nieokreślony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Publicznie udostępnione.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba prionowa

Badania kliniczne na PrP-siRNA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj