神経軸索ジストロフィーの臨床試験

網膜色素変性症 | 脈絡膜血症 | アッシャー症候群 | バテン病 | レーバー先天性黒内障 | ゴールドマン・ファーブル症候群 | カーンズ・セイヤー症候群 | 網膜疾患 | バルデ・ビードル症候群 | スターガルト病 | 錐体ジストロフィー | 網膜分離症 | 色弱症 | 旋回萎縮症 | 遺伝性の目の病気 | バッセン・コーンツヴァイク症候群 | 最高の病気 | 脈絡膜ジストロフィー | コーンロッド型ジストロフィー | 先天性固定性夜盲症 | 強化された S コーン症候群 | 眼底白点 | 若年性黄斑変性症 | レフサム症候群 | アルベセン点状網膜炎 | ロッドコーンジストロフィー | ロッドジストロフィー | ロッド単色性

アメリカ

フルクトース代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病 | 糖原病V型 | 糖原病Ⅰ型 | 糖原病Ⅲ型 | 糖原病VII型 | 糖原病Ⅳ型 | 糖原病VI型 | 糖原病VIII型

ドイツ, インド, スリランカ

運動神経の病気 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | 前頭側頭型認知症 | 三好ミオパシー | 散発性筋萎縮性側索硬化症 | PLS | ルー・ゲーリッグス病 | 家族性疾患 | 認知症を伴う筋萎縮性側索硬化症

アメリカ

糖尿病性網膜症 | 網膜静脈閉塞症 | 網膜色素変性症 | 視神経萎縮 | 網膜剥離 | 網膜上膜 | 黄斑穴 | 中心性漿液性脈絡網膜症 | 網膜動脈閉塞症 | 緑内障の疑い | 病的近視 | 非滲出性加齢黄斑変性症 | 滲出性加齢黄斑変性症

中国

脳性麻痺 | 癌 | HIV/エイズ | 筋ジストロフィー | 嚢胞性線維症 | 心臓異常 | バッテン病

イラク

筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | 脊髄損傷 | 四肢麻痺 | 構音障害 | 脳幹梗塞 | ロックイン症候群 | アナルトリア

アメリカ

角結膜炎 | 角膜浮腫 | 角膜潰瘍 | 水疱性角膜症 | ベル麻痺 | 角膜ジストロフィー | エントロピオン | 糸状角膜炎 | 角膜びらん | 角膜の異物 | シカ症候群;角結膜炎 (病因)

アメリカ

麻痺 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | 神経疾患 | 脊髄性筋萎縮症 | 脊髄損傷 | 脳卒中、ラクナ | 上肢損傷 | 麻痺;脳卒中 | 脳卒中、脳幹

オーストラリア

麻痺 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | 脊髄損傷 | 神経疾患 | 脊髄性筋萎縮症 | 頸髄損傷 | 脳卒中、ラクナ | 麻痺;脳卒中 | 脳卒中の脳幹 | 四肢麻痺;麻痺 | 四肢麻痺/四肢麻痺

アメリカ

筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | 脊髄損傷 | 多系統萎縮症 | パーキンソン病とパーキンソニズム | 成人脳腫瘍 | 閉じ込め症候群 | 脳幹脳卒中

アメリカ

緑内障 | 加齢性黄斑変性症 | 黄斑変性症 | 網膜色素変性症 | レーベル遺伝性視神経症 | 視神経萎縮 | 失明 | 視神経症 | 視力低下 | 網膜疾患 | スターガルト病 | 黄斑症 | 網膜症 | 視神経疾患 | 非動脈炎性虚血性視神経症 | 失明の夜 | 部分的な視力喪失 | 網膜萎縮

アメリカ, アラブ首長国連邦

肺疾患、慢性閉塞性疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 筋緊張性ジストロフィー | 脊髄損傷 | 肥満低換気症候群 | 後弯症 | 先天性中枢性低換気症候群 | ミオパシー

ドイツ

健康 | 筋強直性ジストロフィー2型 | ポンペ病（遅発性） | 脊髄性筋萎縮症タイプ3 | 筋強直性ジストロフィー1型（DM1） | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー 1 | 封入体筋炎、散発性

ドイツ

原発性開放隅角緑内障 | 網膜静脈閉塞症 | 網膜色素変性症 | 網膜動脈閉塞症 | 乾燥性加齢黄斑変性症 | 遺伝性黄斑変性症 | 黄斑オフ | 網膜剥離の治療 | 非関節炎前部虚血性視神経障害 | 遺伝性常染色体優性視神経萎縮症 | 虚血性黄斑浮腫

ミトコンドリア病 | MDS | ミトコンドリアミオパシー | メラス症候群 | 中 | カーンズ・セイヤー症候群 | MERRF症候群 | バース症候群 | リー症候群 | MNGIE | ローン | ピアソン症候群 | NARP症候群 | コエンザイムQ10欠乏症 | サンド | スカエ | ミラス | CPEO

オーストリア, ドイツ, イタリア

脳卒中 | 脳性麻痺 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | 脊髄損傷 | 片麻痺 | 脊髄性筋萎縮症 | 四肢麻痺 | 関節拘縮症 | 神経疾患 | シャルコー・マリー・トゥース | 脳卒中の後遺症としての四肢の脱力 | 上位運動ニューロンの機能不全による筋力低下 | 腕の麻痺

アメリカ

炭水化物代謝、先天性エラー | 代謝、先天性エラー | 脂質代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病V型 | VLCAD欠損症 | 糖原病Ⅲ型 | ホスホグリセリン酸キナーゼ欠損症 | 中性脂質蓄積症 | カルニチン パルミトイル トランスフェラーゼ 2 欠損症 | 糖原病Ⅳ型 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | グリコゲニン-1欠乏症（糖原病XV型） | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 複数のアシルCoA脱水素酵素欠損症 | カルニチン輸送体欠損症 | 筋ホスホフルクトキナーゼ欠損症 | ホスホグルコムターゼ1欠損症 | ホスホグリセリン酸ムターゼ欠損症 | ホスホリラーゼキナーゼ欠損症 | ベータ エノラーゼ欠損症 | 乳酸脱水素酵素欠損症 | グ...

デンマーク

関節リウマチ | ブドウ膜炎 | 血管炎 | 1型糖尿病 | クローン病 | 筋炎 | 健康ボランティア | 強直性脊椎炎 | FMF | 全身性エリテマトーデス/抗リン脂質症候群 | クリオピリン関連周期性症候群/TNF受容体関連周期性症候群 | 潰瘍性直腸炎 | 未分類 IAD 膝および/または股関節炎、筋ジストロフィー

フランス

多発性硬化症 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | バセドウ病 | 重症筋無力症 | 外傷性脳損傷 | 脳卒中、虚血 | 脳卒中、急性 | 脳卒中出血性 | SCI - 脊髄損傷 | ギランバレー症候群 | エリテマトーデス | 脳卒中 (CVA) または TIA | エーラス・ダンロス症候群 (EDS)

アメリカ

エメリー・ドレイファス筋ジストロフィー | 先天性筋無力症症候群 | 肢帯型筋ジストロフィー | ITGA7（インテグリンα-7）欠損症を伴う先天性筋ジストロフィー | Α-ジストログリカノパチー（重度のてんかんを伴う先天性筋ジストロフィーおよびジストログリカンの異常グリコシル化） | Α-ジストログリカノパシー（TRAPPC11変異による脂肪肝および乳児発症型白内障を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィーおよびてんかん） | Α-ジストログリカノパシー... およびその他の条件

アメリカ

結節性硬化症 | ダウン症 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | レット症候群 | ターナー症候群 | ウィリアムズ症候群 | アンジェルマン症候群 | 染色体 22q11.2 欠失症候群 | クラインフェルター症候群 | フェラン・マクダーミド症候群 | Dup15Q症候群 | スミス・マジェニス症候群

アメリカ

血友病A | 血友病 B | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | 筋ジストロフィー、デュシェンヌ型 | 脆弱X症候群 | ハンチントン病 | 筋緊張性ジストロフィー | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | 神経線維腫症-ヌーナン症候群 | 筋ジストロフィー、ベッカー | 単一遺伝子疾患の家族歴を考慮した侵襲的出生前診断 | 近位脊髄性筋萎縮症 | MODY2 糖尿病 | X連鎖水頭症

フランス

脳卒中 | 多発性硬化症 | 緑内障 | 脳損傷 | 黄斑変性症 | 関節炎 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | むずむず脚症候群 | 糖尿病性網膜症 | 不眠症 | 網膜色素変性症 | 閉塞性睡眠時無呼吸 | 認知症 | 末期腎臓病 | 睡眠時無呼吸 | 失神 | 発作 | めまい | めまい | 急性冠症候群 | 物質使用 | 脊髄損傷 | 視覚障害 | 起立性低血圧 | うっ血性心不全 | 植込み型除細動器の使用者 | 肥大型閉塞性心筋症 | ナルコレプシー | 失神前症 | インスリン依存性糖尿病 | 足--異常

アメリカ

代謝性疾患 | プリン-ピリミジン代謝 | AICDA、OMIM *605257、Hyper-IgM による免疫不全、タイプ 2; HIGM2 | UNG、OMIM *191525、ハイパー IgM 症候群 5 | NT5C3A、OMIM *606224、貧血、溶血性、UMPH1 欠損による | UMPS、OMIM *613891、口腔酸尿症 | DHODH、OMIM *126064、ミラー症候群（軸後顔面骨形成不全症） | DPYD、OMIM *274270、ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ欠損症 | DPYS、OMIM *613326、ジヒドロピリミジナーゼ欠損症 | UPB1、OMIM *606673、ベータウレイドプロピオナーゼ欠損症 およびその他の条件

アメリカ

心不全 | 脳卒中 | てんかん | 多発性硬化症 | 肥満 | 糖尿病 | 慢性閉塞性肺疾患 | 変形性関節症 | 関節リウマチ | パーキンソン病 | 末梢動脈疾患 | 炎症性腸疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | 乾癬 | 喘息 | 筋ジストロフィー | 線維筋痛症 | アルツハイマー病 | 肺癌 | 睡眠時無呼吸 | 湿疹 | クローン病 | 脳腫瘍 | 頭痛 | 骨粗鬆症 | 嚢胞性線維症 | 髄膜炎 | 筋炎 | 脊髄損傷 | 運動失調 | 皮膚筋炎 | 多発性筋炎 | 神経皮膚症候群 | 慢性炎症 | 先天性心疾患 | 巨細胞性動脈炎 | リウマチ性多発筋痛症 | 若年性特発性関節炎 | 乾癬性関節炎 | 緊張型頭痛 | 脱毛症 | 痛風 | 不安定狭心症 | 慢性肝疾患 | 脳動脈瘤 | ギランバレー症候群 | 頭部外傷 | 強直性脊椎炎 | 群発頭痛 | エリテマトーデス | 高血圧 | 水頭症 | 腰椎椎間板疾患 | 不整脈 | ベル麻痺 | 強皮症 | 軸性脊椎関節炎 | 弁膜症 | 心臓発作 | 側頭動脈... およびその他の条件

アメリカ

うつ | メラノーマ | てんかん | リンパ腫 | 多発性硬化症 | 腎がん | 子宮頸癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳がん | 慢性腎臓病 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | 全身性エリテマトーデス | 多発性骨髄腫 | B型肝炎 | 不眠症 | 大腸がん | HIV/エイズ | 膵臓癌 | 乾癬 | 喘息 | 子宮内膜症 | 卵巣がん | 血栓性血小板減少性紫斑病 | 肺癌 | 双極性障害 | セリアック病 | クローン病 | 前立腺がん | 酒さ様皮膚炎 | 嚢胞性線維症 | 潰瘍性大腸炎 | 鎌状赤血球貧血 | ループス腎炎 | 特発性血小板減少性紫斑病 | 筋炎 | 皮膚ガン | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 結腸がん | 乾癬性関節炎 | シェーグレン症候群 | 多発性嚢胞腎 | 筋緊張性ジストロフィー | 円形脱毛症 | 脊髄性筋萎縮症 | 強直性脊椎炎 | 遺伝性出血性毛細血管拡張症 | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー | ハンチントン... およびその他の条件

アメリカ

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア