C3G 또는 IC-MPGN 참가자의 C3 수준에 대한 Danicopan의 효과를 결정하기 위한 메커니즘 증명 연구
2021년 10월 7일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals
C3 사구체병증(C3G) 또는 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN)으로 인해 C3 수치가 낮은 참가자의 C3 수치에 대한 ACH-0144471의 효과를 확인하기 위한 2a상 기전 증명 공개 라벨 연구
이 연구의 1차 목적은 ACH-0144471(다니코판 및 ALXN2040이라고도 함)이 C3G 또는 IC-MPGN으로 인해 C3 수준이 낮은 참가자의 혈중 C3 보체 단백질(C3) 수준을 증가시키는지 여부를 확인하는 것이었습니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
6
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 투약 전 최소 3개월 동안 신생검에 의해 C3G(C3 사구체신염 또는 치밀침착질환, C3G의 2종) 또는 특발성 IC-MPGN의 임상 진단을 받았고, 신생검 검토를 통해 병리학적 진단이 확인되어야 함 연구 중앙 병리학자에 의해
- C3는 틀림없이
- C4 보체 단백질(C4)은 정상 하한치의 >90%여야 합니다.
- Haemophilus influenzae, Streptococcus pneumoniae 및 Neisseria meningitidis 균주 A, C, W 및 Y에 대한 연구별 예방접종 요건을 기꺼이 준수해야 합니다.
- 투약 전 및 연구 전반에 걸쳐 여성에 대한 음성 임신 테스트
주요 제외 기준:
- 주요 장기 이식(예: 심장, 폐, 신장, 간) 또는 조혈모세포/골수 이식의 병력. 신장 대체 요법을 받는 개인도 제외되었습니다.
- 의미가 불분명한 단클론 감마글로불린병증, 감염, 악성 종양, 자가면역 질환 또는 C3G 또는 IC-MPGN이 부차적일 수 있는 기타 상태의 증거
- 예상 사구체 여과율(신질환 방정식의 수정식 사용)
- 투약 전 지난 75일 이내에 임의의 용량 또는 간격으로 에쿨리주맙 수령
- 다니코판 첫 투여 후 2주 이내에 타크로리무스 또는 사이클로스포린 사용
- 연구 약물 투여 전 14일 이내에 열성 질환의 병력, 섭씨 38도 이상의 체온 또는 임상적으로 유의미한 활동성 감염의 기타 증거
- 수막구균 감염 병력, 또는 수막구균 감염 병력이 있는 직계 가족 또는 가족 접촉자
- 연구 기간 동안 또는 연구 약물 투여 90일 이내에 임신, 수유 또는 임신 계획이 있는 여성 또는 연구 기간 동안 또는 연구 약물 투여 90일 이내에 임신, 수유 또는 임신 계획이 있는 여성 파트너가 있는 참가자 관리
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 1: 다니코판 100mg TID(센티넬)
모든 참가자는 치료 기간 동안 1일 3회(TID) 다니코판 100밀리그램(mg)을 받았습니다.
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참가자는 14일(치료 기간) 동안 연구 약물을 받은 후 다음 7일 동안 테이퍼링했습니다(테이퍼 기간).
다른 이름들:
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실험적: 그룹 2: 다니코판 최대 200mg TID
모든 참가자는 치료 기간 동안 그룹 1(Sentinel)의 안전성, 약동학 및 약력학 데이터에 따라 200mg 이하의 다니코판 TID를 받았습니다.
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참가자는 14일(치료 기간) 동안 연구 약물을 받은 후 다음 7일 동안 테이퍼링했습니다(테이퍼 기간).
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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15일째 혈청 C3 보체 단백질(C3) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 15일차
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혈청 C3 수치는 통상적인 Roche 면역비탁법 분석법으로 측정하였다. 기준선으로부터의 변화 = 15일째의 혈청 C3 수준 - 기준선 혈청 C3 수준 |
기준선, 15일차
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15일째 혈장 온전한 C3 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 15일차
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Plasma Intact C3 수준은 새로운 다중 분석 방법으로 측정되었습니다.
기준선으로부터의 변화 = 15일째 혈장 온전한 C3 수준 - 기준선 혈장 온전한 C3 수준
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기준선, 15일차
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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14일째 총 보완 고전적 경로(CP) 활동에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 14일차
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활성화 후 말단 보체 복합체 형성을 측정하는 DiaSorin 보체 활성화 효소(CAE) 기능적 면역분석 방법에 의해 혈청에서 CP 활성을 측정하였다. 결과는 이전에 확립된 양성 대조군 혈청의 CAE 활성에 대해 계산된 CAE 단위로 표현됩니다. 베이스라인에서 변경 = 14일의 총 보완 CP 활동 - 베이스라인 총 보완 CP 활동 |
기준선, 14일차
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15일째 총 보완 대체 경로(AP) 기능적 활동(AP Wieslab)에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 15일차
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AP 기능적 활성은 AP-특이적 활성화 후 말단 보체 복합체(TCC) 형성을 측정하는 Wieslab 기능적 면역분석 방법에 의해 혈청에서 측정되었다. 결과는 양성 대조군 혈청에 대한 TCC 생산 백분율로 표시됩니다. 기준선으로부터의 변화 = 15일의 총 보완 AP 기능 활동 - 기준선 총 보완 AP 기능 활동 |
기준선, 15일차
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최고 혈청 C3 수준을 달성하는 시간
기간: 투여 첫날부터 14일차까지
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일련의 혈청 샘플을 1일, 7일 및 14일에 수집했습니다.
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투여 첫날부터 14일차까지
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심각한 부작용(SAE), 3등급 및 4등급 치료 관련 부작용(TEAE) 및 중단으로 이어지는 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 49일까지
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AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간의 약물 사용과 관련된 모든 비정상적인 의학적 사건이었습니다.
SAE는 다음 기준 중 적어도 1개를 충족하는 AE였습니다: 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, AE에 대한 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력 또는 수행 능력의 상당한 중단 정상적인 생활 기능, 선천적 기형/선천적 결함(연구 약물에 노출된 참가자의 자녀), 중요한 의학적 사건 또는 반응.
AE의 강도는 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 이상 반응 심각도 등급 표에 따라 등급이 매겨졌습니다.
인과관계에 관계없이 SAE 및 기타 심각하지 않은 AE의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 있습니다.
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49일까지
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약동학(PK): 투여 시점부터 투여 후 8시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-8)
기간: 1일 및 7일
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1일 및 7일에 투여 후 0, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 4, 6 및 8시간에 일련의 혈액 샘플을 수집하였다.
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1일 및 7일
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PK: 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일 및 7일
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1일 및 7일에 투여 후 0, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 4, 6 및 8시간에 일련의 혈액 샘플을 수집하였다.
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1일 및 7일
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PK: 최대 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 1일 및 7일
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1일 및 7일에 투여 후 0, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 4, 6 및 8시간에 일련의 혈액 샘플을 수집하였다.
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1일 및 7일
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15일째 보완 인자 B(Bb)의 Bb 단편에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 15일차
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혈장 Bb는 ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay)로 측정하였다. 기준선에서 변경 = 15일차에 Bb 보완 - 기준선 |
기준선, 15일차
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15일에 가용성 말단 보체 복합체(sC5b-9)에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 15일차
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혈장 sC5b-9는 ELISA에 의해 측정되었습니다. 기준선으로부터의 변화 = 15일째 sC5b-9 - 기준선 sC5b-9 |
기준선, 15일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 8월 9일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2018년 12월 21일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2019년 1월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 4월 19일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 4월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2021년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 10월 7일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2021년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- ACH471-201
- 2016-003525-42 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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C3 사구체병증에 대한 임상 시험
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NCT03369236완전한C3 사구체병증 | C3 사구체신염 | 조밀한 예금 질병
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NCT02907320빼는
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NCT07183488모병건강한 | 기타 : 단형 지방산 (SCFA) | 기타 : 부티레이트 (C4) | 기타 : Propionate (C3)
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NCT03723512완전한IC-MPGN | C3 사구체병증 | C3 사구체신염 | 조밀한 예금 질병 | 면역복합체 막증식성 사구체신염
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NCT03459443종료됨IC-MPGN | C3 사구체병증 | C3 사구체신염 | 조밀한 예금 질병 | 면역복합체 막증식성 사구체신염
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NCT04183101모병C3 사구체병증 | C3 사구체신염 | 조밀한 예금 질병 | 막증식성 사구체신염 | 보완 이상
다니코판에 대한 임상 시험
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NCT06449001모병발작성 야간혈색소뇨증 | PNH | 혈관외 용혈
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NCT07413250모집하지 않고 적극적으로발작성 야간혈색소뇨증 | PNH
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NCT05389449모집하지 않고 적극적으로