Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En Proof-of-Mechanism-studie for å bestemme effekten av Danicopan på C3-nivåer hos deltakere med C3G eller IC-MPGN

7. oktober 2021 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase 2a Proof-of-Mechanism, Open-Label-studie for å bestemme effekten av ACH-0144471 på C3-nivåer hos deltakere med lave C3-nivåer på grunn av enten C3-glomerulopati (C3G) eller immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritt (IC-MPGN)

Hovedmålet med denne studien var å finne ut om ACH-0144471 (også kjent som danicopan og ALXN2040) øker nivåene av C3-komplementprotein (C3) i blodet hos deltakere med lave C3-nivåer på grunn av enten C3G eller IC-MPGN.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Må ha hatt klinisk diagnose av C3G (C3 glomerulonephritis eller dense deposit disease, de 2 typene av C3G) eller idiopatisk IC-MPGN ved nyrebiopsi i minst 3 måneder før dosering, med den patologiske diagnosen verifisert ved en gjennomgang av nyrebiopsien av studiens sentrale patolog
  • C3 må ha vært det
  • C4 komplementprotein (C4) må ha vært >90 % av nedre normalgrense
  • Må ha vært villig til å overholde studiespesifikke vaksinasjonskrav for Haemophilus influenzae, Streptococcus pneumoniae og Neisseria meningitidis stammer A, C, W og Y
  • Negativ graviditetstest for kvinner før dosering og gjennom hele studien

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Historie om en større organtransplantasjon (for eksempel hjerte, lunge, nyre, lever) eller hematopoetisk stamcelle/margtransplantasjon. Personer som fikk nyreerstatningsterapi ble også ekskludert
  • Bevis på monoklonal gammopati av uklar betydning, infeksjoner, malignitet, autoimmune sykdommer eller andre tilstander som C3G eller IC-MPGN kan ha vært sekundære til
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (ved bruk av modifikasjon av kosthold i ligningen for nyresykdom)
  • Mottak av eculizumab ved enhver dose eller intervall innen de siste 75 dagene før dosering
  • Bruk av takrolimus eller ciklosporin innen 2 uker etter første dose av danicopan
  • Anamnese med febril sykdom, kroppstemperatur >38 °C eller andre tegn på en klinisk signifikant aktiv infeksjon, innen 14 dager før administrasjon av studiemedisin
  • Historie med meningokokkinfeksjon, eller en førstegrads slektning eller husholdningskontakt med en historie med meningokokkinfeksjon
  • Kvinner som var gravide, ammet eller planla å bli gravide under studien eller innen 90 dager etter administrering av studiemedikamentet eller deltakere med en kvinnelig partner som var gravid, ammet eller planla å bli gravid under studien eller innen 90 dager etter studiemedisinen administrasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Gruppe 1: Danicopan 100 mg TID (Sentinel)
Alle deltakerne fikk 100 milligram (mg) danicopan tre ganger per dag (TID) i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: Danicopan
Deltakerne fikk studiemedisin i 14 dager (Behandlingsperiode), etterfulgt av en nedtrapping i løpet av de neste 7 dagene (Taper Period).
Andre navn:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471
Eksperimentell: Gruppe 2: Danicopan opptil 200 mg TID
Alle deltakerne fikk ikke mer enn 200 mg danicopan TID avhengig av tilgjengelige sikkerhets-, farmakokinetiske og farmakodynamiske data fra gruppe 1 (Sentinel) i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: Danicopan
Deltakerne fikk studiemedisin i 14 dager (Behandlingsperiode), etterfulgt av en nedtrapping i løpet av de neste 7 dagene (Taper Period).
Andre navn:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serum C3 komplementprotein (C3) nivåer på dag 15
Tidsramme: Grunnlinje, dag 15

Serum C3-nivåer ble målt ved konvensjonell Roche immunoturbidimetrisk analysemetode.

Endring fra Baseline = Serum C3-nivåer på dag 15 - Baseline Serum C3-nivåer
Grunnlinje, dag 15
Endring fra baseline i plasma intakt C3-nivå på dag 15
Tidsramme: Grunnlinje, dag 15
Plasma Intakt C3-nivå ble målt ved en ny multipleksanalysemetode. Endring fra baseline = Plasma Intakt C3-nivåer på dag 15 - Baseline Plasma Intakt C3-nivåer
Grunnlinje, dag 15

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Total Complement Classical Pathway (CP)-aktivitet på dag 14
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14

CP-aktivitet ble målt i serum ved DiaSorin Complement Activation Enzyme (CAE) funksjonell immunoanalysemetode, som måler terminal komplementkompleksdannelse etter aktivering. Resultatene er uttrykt i CAE-enheter som er beregnet i forhold til tidligere etablert CAE-aktivitet til et positivt kontrollserum.

Endring fra baseline = total komplement CP-aktivitet på dag 14 - baseline total komplement CP-aktivitet
Grunnlinje, dag 14
Endring fra baseline i total komplement alternativ vei (AP) funksjonell aktivitet (AP Wieslab) på dag 15
Tidsramme: Grunnlinje, dag 15

AP funksjonell aktivitet ble målt i serum ved Wieslab funksjonelle immunoassay-metoden, som måler terminal komplement kompleks (TCC) dannelse etter AP-spesifikk aktivering. Resultatene er uttrykt som prosent TCC-produksjon i forhold til et positivt kontrollserum.

Endring fra baseline = total komplement AP funksjonell aktivitet på dag 15 - baseline total komplement AP funksjonell aktivitet
Grunnlinje, dag 15
Tid for å oppnå topp serum C3-nivåer
Tidsramme: Fra den første doseringsdagen til og med dag 14
Serumprøver ble samlet på dag 1, 7 og 14.
Fra den første doseringsdagen til og med dag 14
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE), grad 3 og grad 4 behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og bivirkninger (AE) som fører til seponering
Tidsramme: Frem til dag 49
En AE var som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, enten det ble ansett som narkotikarelatert eller ikke. En SAE var en AE som oppfylte minst 1 av følgende kriterier: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse for AE, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å opptre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet til en deltaker som ble eksponert for studiemedikamentet), viktig medisinsk hendelse eller reaksjon. Intensiteten til en AE ble gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. Et sammendrag av SAE og andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Frem til dag 49
Farmakokinetikk (PK): Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra administrasjonstidspunkt til 8 timer etter dose (AUC0-8)
Tidsramme: Dag 1 og 7
Serieblodprøver ble tatt 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 og 8 timer etter dose på dag 1 og 7.
Dag 1 og 7
PK: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 og 7
Serieblodprøver ble tatt 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 og 8 timer etter dose på dag 1 og 7.
Dag 1 og 7
PK: Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Dag 1 og 7
Serieblodprøver ble tatt 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 og 8 timer etter dose på dag 1 og 7.
Dag 1 og 7
Endring fra baseline i Bb-fragment av komplementfaktor B (Bb) på dag 15
Tidsramme: Grunnlinje, dag 15

Plasma Bb ble målt ved enzymbundet immunosorbentanalyse (ELISA).

Endring fra baseline = komplement Bb på dag 15 - baseline
Grunnlinje, dag 15
Endring fra baseline i løselig terminalkomplementkompleks (sC5b-9) på dag 15
Tidsramme: Grunnlinje, dag 15

Plasma sC5b-9 ble målt ved ELISA.

Endring fra baseline = sC5b-9 på dag 15 - baseline sC5b-9
Grunnlinje, dag 15

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alexion Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
9. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
21. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
9. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
21. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. oktober 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ACH471-201
  • 2016-003525-42 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på C3 Glomerulopati

Kliniske studier på Danicopan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger