Un estudio de prueba de mecanismo para determinar el efecto de Danicopan en los niveles de C3 en participantes con C3G o IC-MPGN

Criterios clave de inclusión:

• Debe haber tenido un diagnóstico clínico de C3G (glomerulonefritis C3 o enfermedad por depósitos densos, los 2 tipos de C3G) o IC-MPGN idiopática por biopsia renal durante al menos 3 meses antes de la dosificación, con el diagnóstico patológico verificado por una revisión de la biopsia renal por el patólogo central del estudio
• C3 debe haber sido
• La proteína del complemento C4 (C4) debe haber sido> 90% del límite inferior de lo normal
• Debe haber estado dispuesto a cumplir con los requisitos de vacunación específicos del estudio para las cepas A, C, W e Y de Haemophilus influenzae, Streptococcus pneumoniae y Neisseria meningitidis.
• Prueba de embarazo negativa para mujeres antes de la dosificación y durante todo el estudio

Criterios clave de exclusión:

• Antecedentes de un trasplante de órgano principal (por ejemplo, corazón, pulmón, riñón, hígado) o trasplante de células madre hematopoyéticas/médula. También se excluyeron las personas que recibieron terapia de reemplazo renal.
• Evidencia de gammapatía monoclonal de significado incierto, infecciones, neoplasias malignas, enfermedades autoinmunes u otras afecciones a las que C3G o IC-MPGN pueden haber sido secundarias
• Tasa de filtración glomerular estimada (utilizando la ecuación Modification of Diet in Renal Disease)
• Recepción de eculizumab en cualquier dosis o intervalo dentro de los últimos 75 días antes de la dosificación
• Uso de tacrolimus o ciclosporina dentro de las 2 semanas de la primera dosis de danicopan
• Antecedentes de enfermedad febril, temperatura corporal >38 °C u otra evidencia de una infección activa clínicamente significativa, dentro de los 14 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
• Antecedentes de infección meningocócica, o un familiar de primer grado o contacto doméstico con antecedentes de infección meningocócica
• Mujeres que estaban embarazadas, amamantando o planeando quedar embarazadas durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la administración del fármaco del estudio o participantes con una pareja femenina que estaba embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la administración del fármaco del estudio administración