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네덜란드 파킨슨병 GBA Ambroxol 임상시험(DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

2023년 5월 8일 업데이트: University Medical Center Groningen

네덜란드 파킨슨 GBA Ambroxol 임상시험(DUPARG-AMBROXOL): GBA 돌연변이가 있는 파킨슨병 환자에서 Ambroxol을 사용한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 단일 센터 임상시험

파킨슨병에 대한 가장 흔한 유전적 위험 인자는 리소좀 효소 글루코세레브로시다제(GCase)를 암호화하는 GBA1 유전자의 이형접합 돌연변이입니다. 감소된 GCase 활성은 중추 신경계에서 단백질 알파 시누클레인(aSyn)의 응집과 연관되며, 이는 파킨슨병의 병리학적 원인과 관련이 있습니다. 암브록솔은 GCase의 샤페론 역할을 하는 잘못 접힌 GBA 단백질의 재접힘을 촉진하는 것으로 보이는 점액용해성 거담제입니다.

이 무작위 위약 대조 시험은 GBA1 돌연변이가 있는 파킨슨 병 환자에서 ambroxol의 질병 수정 특성을 조사하는 것을 목표로 합니다. 환자는 운동 및 인지 테스트, 영상 및 혈액 검사를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (예상)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
80

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드
        • 모병
        • University Medical Center Groningen
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Teus van Laar, Prof. dr.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • MDS(Movement Disorders Society) 기준(27)에 따른 파킨슨병의 진단
  • 포함 시점에서 10년 이하의 질병 기간
  • GBA1 돌연변이를 지닌 PD 환자
  • 서면 동의서를 작성하고, 연구 프로토콜을 이해하고, 프로토콜 관련 조치를 수행할 수 있습니다.
  • 경구 암브록솔 또는 위약 약물을 자가 투여할 의지와 능력

제외 기준:

  • 예상치 못한 임상 결과에 대한 정보 제공 거부
  • 이식된 심부 뇌 자극(DBS) 시스템 사용
  • 암브록솔 또는 위약 정제의 자가 투여를 방해하는 확인된 삼킴곤란
  • 연구 약물에 대해 알려진 민감성의 이력
  • 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
  • 스크리닝 방문 시 음성 임신 테스트 및 연구에 참여하는 동안 매우 효과적인 것으로 정의된 허용된 피임 방법의 사용으로 구성된 적절한 산아제한을 사용하지 않을 가임 가능성이 있는 참가자
  • 신체의 MRI 비호환 임플란트

  • 임상적으로 중요하거나 불안정한 의학적 또는 외과적 상태로서 연구책임자의 판단에 따라 연구에 참여할 때 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 연구 결과에 영향을 미치거나 연구에 참여할 수 있는 참가자의 능력에 영향을 미칠 수 있습니다. 병력, 신체 검사, 심전도(ECG) 또는 실험실 검사를 통해 이러한 조건에는 다음이 포함될 수 있습니다.

    1. 손상된 신장 기능(양성 소변 딥스틱 테스트 및 실험실 값이 이하 또는 이상: eGFR <45 ml/min 1,73M2, 나트륨 135-145mmol/L, 칼륨 3.5-5.0 mmol/L, 우레아 2.5-7.5mmol/L).
    2. 중등도/중증 간 장애(실험실 값 이하 또는 이상: ASAT 0-80U/L, ALAT0-90 U/L, GGT > 80 U/L, 알칼리 포스파타제 35-210 U/L).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
환자는 ambroxol 또는 위약을 받게 됩니다. 암브록솔은 초기에 600mg/일의 용량으로 제공됩니다. 1주일 후에는 1일 1200mg으로 증량합니다. 2주 후 최대 복용량은 1800mg/일입니다. 전체적으로 ambroxol은 48주 동안 투여됩니다. 이후 12주간 휴약 기간을 거친 후 최종 결과를 측정합니다(60주).
실험적: 암브록솔
암브록솔 1800mg/일
의약품: 암브록솔 염산염
환자는 ambroxol 또는 위약을 받게 됩니다. 암브록솔은 초기에 600mg/일의 용량으로 제공됩니다. 1주일 후에는 1일 1200mg으로 증량합니다. 2주 후 최대 복용량은 1800mg/일입니다. 전체적으로 ambroxol은 48주 동안 투여됩니다. 이후 12주간 휴약 기간을 거친 후 최종 결과를 측정합니다(60주).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
MDS-UPDRS3 모터 스케일
기간: 60주
PD 환자를 위해 개발된 운동 척도, 0-132. 0은 좋은 성능을 의미하고 132는 매우 나쁜 성능을 의미합니다.
60주

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 발생률 및 가능한 부작용으로 측정한 안전성 및 내약성
기간: 공부하는 내내. 구체적으로: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60주
AE를 모니터링하고 환자에게 처음 3주 동안 매주 부작용에 대해 질문하고 이후에는 방문하는 동안 3개월마다 질문합니다.
공부하는 내내. 구체적으로: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60주
혈액 단핵 세포에서 Glucocerebrosidase(GCase) 활성
기간: 0, 12, 60주
PBMC의 스핑고지질 수준으로 측정
0, 12, 60주
[18] F-DOPA PET 스캔으로 측정한 선조체 F-DOPA 흡수
기간: 0, 60주
0, 60주
PET 스캔을 위한 기능적 구조 및 구조적 MRI를 조사하기 위한 fMRI 휴식 상태
기간: 0, 60주
BOLD 신호의 변동은 뇌 내의 기능적 구조와 연결성을 조사하는 데 사용할 수 있습니다.
0, 60주
삶의 질(PDQ-39 설문지)
기간: 0, 60주
0, 60주
비운동 증상(NMSS 척도)
기간: 0, 60주
최소값은 0이고 최대값은 360입니다. 0은 좋은 성능을 나타내고, 360은 매우 나쁜 성능을 나타냅니다.
0, 60주
MoCA(Montreal Cognitive Assessment)를 사용한 인지
기간: 0, 60주
범위는 0-30이며 0은 최악의 성능을 나타내고 30은 최상의 성능을 나타냅니다.
0, 60주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
University Medical Center Groningen

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2023년 5월 1일

기본 완료 (예상)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 7월 1일

연구 완료 (예상)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2023년 3월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2023년 4월 13일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2023년 4월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2023년 5월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2023년 5월 8일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2023년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • 202100266

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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