Nizozemská studie Parkinson GBA Ambroxol (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

Kritéria pro zařazení:

• Diagnóza Parkinsonovy choroby podle kritérií společnosti Movement Disorders Society (MDS) (27)
• Doba trvání onemocnění 10 let nebo méně v době zařazení
• Pacienti s PD nesoucí mutaci GBA1
• Schopnost napsat písemný informovaný souhlas, rozumět protokolu studie a provádět činnosti související s protokolem
• Ochota a schopnost samostatně si perorálně podávat ambroxol nebo placebo

Kritéria vyloučení:

• Odmítnutí být informován o nepředvídaném klinickém nálezu
• Použití implantovaného systému hluboké mozkové stimulace (DBS).
• Potvrzená dysfagie, která by vylučovala samopodávání tablet ambroxolu nebo placeba
• Historie známé citlivosti na zkoumanou medikaci
• Těhotné nebo kojící ženy
• Účastnice ve fertilním věku, které by neužívaly adekvátní antikoncepci, sestávající z negativního těhotenského testu při screeningové návštěvě a používání uznávaných antikoncepčních metod definovaných jako vysoce účinné během účasti ve studii
• MRI nekompatibilní implantáty v těle

• Jakýkoli klinicky významný nebo nestabilní zdravotní nebo chirurgický stav, který podle názoru hlavního zkoušejícího může účastníka při účasti ve studii vystavit riziku nebo může ovlivnit výsledky studie nebo ovlivnit schopnost účastníka zúčastnit se studie, jak bylo stanoveno anamnézou, fyzikálním vyšetřením, elektrokardiogramem (EKG) nebo laboratorními testy. Takové podmínky mohou zahrnovat:

  1. Zhoršená funkce ledvin (pozitivní močový test a laboratorní hodnoty nižší nebo vyšší: a eGFR <45 ml/min 1,73 M2, sodík 135–145 mmol/l, draslík 3,5–5,0 mmol/l, močovina 2,5-7,5 mmol/l).
  2. Středně těžké/závažné poškození jater (laboratorní hodnoty nižší nebo vyšší: AST 0-80 U/L, ALAT0-90 U/L, GGT > 80 U/L, alkalická fosfatáza 35-210 U/l).