Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Den hollandske Parkinson GBA Ambroxol Trial (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

8. maj 2023 opdateret af: University Medical Center Groningen

Det hollandske Parkinson GBA Ambroxol-forsøg (DUPARG-AMBROXOL): Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, Singlecenter-forsøg med Ambroxol i Parkinson-patienter med en GBA-mutation

Den mest almindelige genetiske risikofaktor for Parkinsons sygdom er en heterozygot mutation af GBA1-genet, der koder for det lysosomale enzym glucocerebrosidase (GCase). Reduceret GCase-aktivitet er forbundet med aggregering af proteinet alfa-synuklein (aSyn) i centralnervesystemet, hvilket er relateret til den patologiske årsag til PD. Ambroxol er et slimløsende slimløsende middel, der ser ud til at lette genfoldningen af ​​det fejlfoldede GBA-protein, der fungerer som en chaperone for GCase.

Dette randomiserede placebokontrollerede forsøg har til formål at undersøge ambroxols sygdomsmodificerende egenskaber hos PD-patienter med en GBA1-mutation. Patienterne vil gennemgå motoriske og kognitive tests samt billed- og blodprøver.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
80

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Holland
      • Groningen, Holland
        • Rekruttering
        • University Medical Center Groningen
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Teus van Laar, Prof. dr.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Parkinsons sygdom ifølge Movement Disorders Society (MDS) kriterier (27)
  • Sygdomsvarighed på 10 år eller mindre på tidspunktet for inklusion
  • PD-patienter, der bærer en GBA1-mutation
  • Kunne skrive skriftligt informeret samtykke, forstå undersøgelsesprotokol og udføre protokolrelaterede handlinger
  • Villig og i stand til selv at administrere oral ambroxol eller placebomedicin

Ekskluderingskriterier:

  • Afslaget på at blive informeret om et uforudset klinisk fund
  • Brug af et implanteret Deep Brain Stimulation (DBS) system
  • Bekræftet dysfagi, der ville udelukke selvadministration af ambroxol eller placebotabletter
  • Anamnese med kendt følsomhed over for undersøgelsesmedicinen
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Deltagere i den fødedygtige alder, som ikke ville bruge tilstrækkelig prævention, bestående af en negativ graviditetstest ved screeningsbesøget og brug af accepterede præventionsmetoder defineret som yderst effektive, mens de deltog i undersøgelsen
  • MR-inkompatible implantater i kroppen

  • Enhver klinisk signifikant eller ustabil medicinsk eller kirurgisk tilstand, som efter hovedforskerens opfattelse kan bringe deltageren i fare ved deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke undersøgelsens resultater eller påvirke deltagerens evne til at deltage i undersøgelsen, som bestemt ved sygehistorie, fysiske undersøgelser, elektrokardiogram (EKG) eller laboratorieundersøgelser. Sådanne betingelser kan omfatte:

    1. Nedsat nyrefunktion (en positiv urinstikprøve og laboratorieværdier under eller over: en eGFR <45 ml/min 1,73M2, Natrium 135-145 mmol/L, Kalium 3,5-5,0 mmol/L, Urea 2,5-7,5 mmol/L).
    2. Moderat/svært nedsat leverfunktion (laboratorieværdier under eller over: ASAT 0- 80 U/L, ALAT0-90 U/L, GGT > 80 U/L, Alkalisk fosfatase 35-210 U/L).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Patienterne vil enten modtage ambroxol eller placebo. ambroxol gives initialt i en dosis på 600 mg/dag. Efter 1 uge øges dette til 1200mg/dag. Efter 2 uger vil den maksimale dosis på 1800 mg/dag blive givet. I alt vil ambroxol blive administreret i 48 uger. Dette efterfølges af en 12 ugers udvaskningsperiode, hvorefter de endelige resultater vil blive målt (uge 60).
Eksperimentel: Ambroxol
Ambroxol 1800mg/dag
Medicin: Ambroxol Hydrochlorid
Patienterne vil enten modtage ambroxol eller placebo. ambroxol gives initialt i en dosis på 600 mg/dag. Efter 1 uge øges dette til 1200mg/dag. Efter 2 uger vil den maksimale dosis på 1800 mg/dag blive givet. I alt vil ambroxol blive administreret i 48 uger. Dette efterfølges af en 12 ugers udvaskningsperiode, hvorefter de endelige resultater vil blive målt (uge 60).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MDS-UPDRS3 motorvægt
Tidsramme: 60 uger
Motorisk skala udviklet til PD-patienter, 0-132. 0 betyder god præstation, 132 betyder meget dårlig præstation
60 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet målt ved forekomst af uønskede hændelser og mulige bivirkninger
Tidsramme: hele studiet igennem. specifikt ved: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 uger
AE vil blive overvåget, og patienter vil blive udspurgt om bivirkninger hver uge i de første 3 uger og derefter hver 3. måned under besøgene
hele studiet igennem. specifikt ved: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 uger
Glucocerebrosidase (GCase) aktivitet i mononukleære blodceller
Tidsramme: 0, 12, 60 uger
Målt ved niveauet af sphingolipider i PBMC'er
0, 12, 60 uger
Striatal F-DOPA-optagelse som målt ved [18] F-DOPA PET-scanning
Tidsramme: 0, 60 uger
0, 60 uger
fMRI hviletilstand for at undersøge den funktionelle arkitektur og strukturelle MR til PET-scanning
Tidsramme: 0, 60 uger
Udsving i BOLD-signalet kan bruges til at undersøge den funktionelle arkitektur og forbindelse i hjernen.
0, 60 uger
Livskvalitet (PDQ-39 spørgeskema)
Tidsramme: 0, 60 uger
0, 60 uger
Ikke-motoriske symptomer (NMSS-skala)
Tidsramme: 0, 60 uger
minimumsværdi er 0, maksimumværdi er 360. 0 indikerer en god præstation, 360 indikerer en meget dårlig præstation
0, 60 uger
Kognition ved hjælp af Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: 0, 60 uger
Området er 0-30, 0 angiver den dårligste ydeevne, 30 angiver den bedste ydeevne
0, 60 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Medical Center Groningen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2025

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. maj 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 202100266

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Parkinsons sygdom

Kliniske forsøg med Ambroxol Hydrochlorid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger