Holenderskie badanie GBA ambroksolu dotyczące choroby Parkinsona (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

Kryteria przyjęcia:

• Rozpoznanie choroby Parkinsona według kryteriów Towarzystwa Zaburzeń Ruchu (MDS) (27)
• Czas trwania choroby 10 lat lub mniej w momencie włączenia
• Pacjenci z PD będący nosicielami mutacji GBA1
• Potrafi napisać pisemną świadomą zgodę, zrozumieć protokół badania i wykonać czynności związane z protokołem
• Chętny i zdolny do samodzielnego podawania ambroksolu doustnie lub placebo

Kryteria wyłączenia:

• Odmowa bycia poinformowanym o nieprzewidzianym znalezisku klinicznym
• Zastosowanie wszczepionego systemu głębokiej stymulacji mózgu (DBS).
• Potwierdzona dysfagia wykluczająca samodzielne podawanie tabletek ambroksolu lub placebo
• Historia znanej wrażliwości na badany lek
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Uczestniczki w wieku rozrodczym, które nie stosowałyby adekwatnej antykoncepcji polegającej na ujemnym teście ciążowym podczas wizyty przesiewowej oraz stosowaniu akceptowanych metod antykoncepcji określonych jako wysoce skuteczne podczas udziału w badaniu
• Niekompatybilne implanty MRI w ciele

• Każdy klinicznie istotny lub niestabilny stan medyczny lub chirurgiczny, który w opinii głównego badacza może narazić uczestnika na ryzyko podczas udziału w badaniu lub może wpłynąć na wyniki badania lub wpłynąć na zdolność uczestnika do wzięcia udziału w badaniu, zgodnie z ustaleniami na podstawie historii medycznej, badań fizykalnych, elektrokardiogramu (EKG) lub testów laboratoryjnych. Takie warunki mogą obejmować:

  1. Zaburzenia czynności nerek (dodatni test paskowy moczu i wartości laboratoryjne poniżej lub powyżej: eGFR <45 ml/min 1,73M2, sód 135-145 mmol/l, potas 3,5-5,0 mmol/l, mocznik 2,5-7,5 mmol/l).
  2. Umiarkowane/ciężkie zaburzenia czynności wątroby (wartości laboratoryjne poniżej lub powyżej: ASAT 0-80 j./l, ALAT0-90 j./l, GGT > 80 j./l, fosfataza alkaliczna 35-210 j./l).