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결절성 경화증(TSC) 또는 산발성 림프관평활근종증(LAM)과 관련된 혈관근육지방종을 앓는 18세 이상의 환자에서 RAD001의 효능 및 안전성 (EXIST-2)

2017년 1월 3일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

결절성 경화증(TSC) 또는 산발성 림프관평활근종증(LAM) 환자의 혈관지방종 치료에서 RAD0001에 대한 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구

이 연구는 결절성 경화증 복합증 또는 산발성 림프관평활근종증과 관련된 혈관근육지방종 환자 치료에서 RAD001의 안전성과 효능을 평가할 예정이다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

118

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584CX
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10098
        • Novartis Investigative Site
      • München, 독일, 80336
        • Novartis Investigative Site
  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 127412
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • Barrow Tuberous Sclerosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital Massachussetts General Hospita
    • Minnesota
      • St. Paul, Minnesota, 미국, 55102-2383
        • Minnesota Epilepsy Group
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38103
        • LeBonheur Childrens Medical Group SC-2
  • 스페인
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, 스페인, 08025
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • London, 영국, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
    • East Sussex
      • Brighton, East Sussex, 영국, BN2 5BE
        • Novartis Investigative Site
    • Northern Ireland
      • Craigavon, Northern Ireland, 영국, BT63 5QQ
        • Novartis Investigative Site
    • Wales
      • Cardiff, Wales, 영국, CF14 4XN
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아, 00137
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, 이탈리아, 53100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, 이탈리아, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • 일본
      • Yamagata, 일본, 990-9585
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city, Hokkaido, 일본, 060-8648
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita-city, Osaka, 일본, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
    • Ontario
      • Torono, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • 폴란드
      • Warszawa, 폴란드, 04-730
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, 폴란드, 01138
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Lyon, 프랑스, 69003
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 18세 이상 남성 또는 여성
  • 수정된 Gomez 기준 또는 산발적 LAM(생검으로 입증되었거나 호환되는 흉부 CT 스캔)에 따른 결절성 경화증 복합체의 임상적으로 명확한 진단
  • 신혈관지방종의 임상적으로 확실한 진단
  • CT 또는 MRI를 사용하여 가장 긴 직경이 ≥ 3cm인 적어도 하나의 혈관근지방종
  • 가임 여성은 피임법을 사용해야 하며 음성 임신 테스트 문서가 있어야 합니다.
  • 현지 가이드라인에 따른 서면 동의서

제외 기준:

  • 최근 심장 마비, 심장 관련 흉통 또는 뇌졸중
  • 심하게 손상된 폐 기능
  • 무작위화 전 6개월 동안 혈관근육지방종 또는 색전술과 관련된 출혈
  • 임상적으로 중요한 유미 복수
  • 임상적으로 유의한 혈액학적 또는 간 이상
  • 심한 간 기능 장애
  • 심한 신장 기능 장애
  • 임신 또는 모유 수유
  • 현재 감염
  • 장기 이식의 역사
  • 연구 등록 전 2개월 이내에 수술
  • Everolimus와 같은 등급의 약물을 사용한 선행 요법
  • 최근 연구용 약물 사용
  • 출혈 체질 또는 경구용 항비타민 K 약물 복용
  • 통제되지 않은 높은 콜레스테롤
  • 조절되지 않는 당뇨병
  • 에이즈
  • 예정된 진료소 방문에 참석할 수 없음
  • MRI 평가를 금지하는 금속 이식 환자
  • 무작위 배정 시 수술이 필요한 혈관근육지방종
  • 악성의 역사
  • 용인할 수 없는 안전 위험을 초래하거나 프로토콜 준수를 저해하는 심각하거나 통제되지 않는 의학적 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에베로리무스
연구 약물은 5mg 정제 2개를 매일 지속적으로 경구 투여했습니다.
의약품: 에베로리무스(RAD001)
Everolimus는 5mg 강도의 정제로 사용되며, 10개의 정제 단위로 알루미늄 호일로 포장되어 매일 복용됩니다. 시험 기간 동안 매일 10mg을 투여합니다.
다른 이름들:
  • RAD001
플라시보_COMPARATOR: 위약
위약은 5mg 정제 2개를 매일 지속적으로 경구 투여했습니다.
의약품: 에베로리무스 위약
매칭 위약은 매칭 정제로 제공되었고 또한 10개 단위로 알루미늄 호일 아래에 블리스터 포장되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Central Radiology Review에 따른 혈관근지방종 반응률
기간: 무작위배정 날짜부터 최초 문서화된 AML 진행의 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜 또는 최대 5.7년

다음 기준의 조합으로 정의되는 혈관근육지방종 반응: 혈관근육지방종 부피가 기준선에 비해 ≥ 50% 감소, 여기서 혈관근육지방종 부피는 기준선에서 확인된 모든 표적 병변의 부피의 합이고 약 12주 후에 수행된 확인 스캔(아무도 없음) 8주 이내); 가장 긴 직경이 1.0cm 이상인 새로운 혈관근지방종 병변은 확인되지 않았습니다. nadir에서> ​​20 %의 신장 용적이 증가하지 않았습니다. 환자는 2등급 이상의 혈관근육지방종 관련 출혈이 없었습니다.

에베로리무스(핵심/연장 기간) 치료군의 경우, 기준선은 에베로리무스를 시작하거나 시작하기 전의 최신 값을 의미합니다.
무작위배정 날짜부터 최초 문서화된 AML 진행의 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜 또는 최대 5.7년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
중앙 방사선과 검토에 따른 혈관근육지방종 진행까지의 시간
기간: 무작위 배정 날짜부터 AML 진행이 처음 문서화된 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜까지 또는 최대 약 5.7년

혈관근육지방종 진행까지의 시간(TTAP)은 무작위배정 날짜부터 처음 문서화된 혈관근육지방종 진행 날짜까지의 시간으로 정의됩니다. 혈관근육지방종 진행은 다음 중 하나 이상으로 정의되었습니다: 혈관근육지방종 부피가 최저점에서 ≥ 25%에서 기준선보다 큰 값으로 증가했습니다. 가장 긴 직경이 1.0cm 이상인 새로운 혈관근육지방종의 출현; 기준선보다 큰 값으로 신장의 부피에서 20% 이상의 최저점에서 증가; 혈관근육지방종 관련 출혈 등급 ≥ 2.

에베로리무스(핵심/연장 기간) 치료군의 경우, 혈관지방종 진행까지의 시간은 에베로리무스 시작부터 정의됩니다. 기준선은 everolimus를 시작하거나 시작하기 전의 최신 값을 의미합니다.
무작위 배정 날짜부터 AML 진행이 처음 문서화된 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜까지 또는 최대 약 5.7년
조사자에 따른 피부 병변 반응률(기준선에서 피부 병변이 하나 이상 있는 환자만 해당)
기간: 무작위배정 날짜부터 최초 문서화된 AML 진행의 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜 또는 최대 5.7년
이중 맹검 기간의 피부 병변 반응률은 기준선에서 적어도 하나의 피부 병변이 있는 환자 중에서만 결정되었으며, PGA 임상 상태에 대한 의사의 종합 평가(PGA)에서 전반적으로 최고의 피부 병변 반응을 보이는 이 환자 그룹의 백분율입니다. ) 완전 임상 반응(CCR) 또는 부분 반응(PR) 중 하나. 완전 임상 반응(CCR)은 질병이 없음을 나타내는 0 등급이 필요합니다(조직학적 확인은 필요하지 않음). 1, 2, 3등급은 부분 반응을 구성하여 50% 이상 개선되었지만 100% 미만의 개선을 나타냅니다. 에베로리무스(핵심/연장 기간) 치료군의 경우, 기준선은 에베로리무스를 시작하거나 시작하기 전의 최신 값을 의미합니다.
무작위배정 날짜부터 최초 문서화된 AML 진행의 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜 또는 최대 5.7년
신장 장애가 있는 참가자의 비율
기간: 1일차부터 치료 종료 후 28일까지
신장 장애는 Modification of Diet in Renal Disease 공식을 사용하여 계산된 사구체 여과율로 측정되었습니다. 신장 장애가 있는 참가자의 비율이 보고되었습니다. 중증 신장애는 <30ml/min/1.73m2의 GFR로 정의되었습니다.
1일차부터 치료 종료 후 28일까지
혈장 혈관신생 분자의 기준선으로부터의 변화 - 혈관 내피 성장 인자(VEGF) 마커
기간: 4주, 12주, 24주, 36주 48주, 60주, 72주
바이오마커 평가를 위한 혈액 샘플은 연구 투여 직전에 수집되었습니다. 치료 중 샘플을 기준선으로부터의 변화로 기준선 샘플과 비교했습니다.
4주, 12주, 24주, 36주 48주, 60주, 72주
Everolimus 최저 농도(Cmin)
기간: 2, 4, 12, 24, 48주 투여 전
동일한 연구일에 용량 투여 전 및 이전 용량 후 20-28시간에 수집된 Cmin 값, 정상 상태에서, 환자는 이전 용량 4시간 이내에 토하지 않았습니다. 투여 첫 4일 동안 수집된 샘플은 모든 분석에서 제외되었습니다.
2, 4, 12, 24, 48주 투여 전
투여 후 2시간에서 Everolimus 혈중 농도(C2h)
기간: 2, 4, 12, 24, 48주에 용량 투여 후 2시간
C2h 값은 동일한 연구일에 용량 투여 후 1-3시간에 정상 상태에서 수집되었으며, 환자는 이전 용량을 복용한 후 혈액 수집 사이에 토하지 않았습니다. 투여 첫 4일 동안 수집된 샘플은 모든 분석에서 제외됩니다.
2, 4, 12, 24, 48주에 용량 투여 후 2시간
혈관근육지방종 반응까지의 시간 - 혈관근육지방종 반응을 보이는 Everolimus 환자만 해당
기간: 무작위배정 날짜부터 최초 문서화된 AML 진행의 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜 또는 최대 5.7년

혈관근육지방종 반응까지의 시간은 무작위 배정일로부터 최초로 기록된 혈관근육지방종 반응의 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다. 다음 기준의 조합으로 정의되는 혈관근육지방종 반응: 혈관근육지방종 부피가 기준선에 비해 ≥ 50% 감소, 여기서 혈관근육지방종 부피는 기준선에서 확인된 모든 표적 병변의 부피의 합이고 약 12주 후에 수행된 확인 스캔(아무도 없음) 8주 이내); 가장 긴 직경이 1.0cm 이상인 새로운 혈관근지방종 병변은 확인되지 않았습니다. nadir에서 > 20%의 신장 용적이 증가하지 않음; 2등급 이상의 혈관근육지방종 관련 출혈 없음.

에베로리무스(핵심/연장 기간) 치료군의 경우, 혈관지방종 반응까지의 시간은 에베로리무스 시작부터입니다. 응답 정의의 기준선은 everolimus를 시작하거나 시작하기 전의 최신 값을 의미합니다.
무작위배정 날짜부터 최초 문서화된 AML 진행의 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜 또는 최대 5.7년
혈관근육지방종 반응 기간 - 혈관근육지방종 반응이 있는 에베로리무스 환자만 해당
기간: 무작위 배정 날짜부터 AML 진행이 처음 문서화된 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜까지 또는 최대 약 5.7년
혈관근육지방종 반응 기간은 처음으로 문서화된 혈관근육지방종 반응 날짜부터 처음으로 문서화된 혈관근육지방종 진행 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다. 혈관근육지방종 반응은 다음 기준의 조합으로 정의되었다: 혈관근육지방종 부피가 기준선에 비해 50% 이상 감소했으며, 여기서 혈관근육지방종 부피는 기준선에서 확인된 모든 표적 병변의 부피의 합이고 약 12주 후에 확인 스캔을 수행했다. 늦어도 8주 후); 가장 긴 직경이 1.0cm 이상인 새로운 혈관근지방종 병변은 확인되지 않았습니다. nadir에서> ​​20 %의 신장 용적이 증가하지 않았습니다. 환자는 2등급 이상의 혈관근육지방종 관련 출혈이 없었습니다.
무작위 배정 날짜부터 AML 진행이 처음 문서화된 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜까지 또는 최대 약 5.7년
피부 병변 반응의 지속 시간 - 완전 임상 반응(CCR) 또는 부분 반응(PR)의 최상의 전반적인 피부 병변 반응을 보이는 Everolimus 환자만
기간: 무작위 배정 날짜부터 AML 진행이 처음 문서화된 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜까지 또는 최대 약 5.7년
피부 병변 반응 기간은 PGA(Physician's Global Assessment of Clinical Condition)에 따라 최초 피부 병변 반응 날짜부터 최초 피부 병변 진행 날짜까지의 시간으로 정의됩니다. 진행은 질병이 기준선 평가보다 >=25% 이상 악화되는 경우입니다.
무작위 배정 날짜부터 AML 진행이 처음 문서화된 가장 빠른 날짜까지, 추가 항 AML 약물(개방 라벨 Everolimus 포함)/수술 날짜까지 또는 최대 약 5.7년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2011년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 11월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 11월 12일

처음 게시됨 (추정)

2008년 11월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 2월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 1월 3일

마지막으로 확인됨

2017년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CRAD001M2302
  • 2008-002113-48 (EUDRACT_NUMBER)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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정황

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약물 개입

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