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미토콘드리아 근병증 치료를 위한 MTP-131의 안전성, 내약성 및 효능 (MMPOWER)

2019년 12월 8일 업데이트: Stealth BioTherapeutics Inc.

유전적으로 확인된 미토콘드리아 질환에서 미토콘드리아 근병증에 대한 IV MTP-131의 안전성, 내약성 및 효능에 대한 1/2상 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 다중 증량 임상 연구

유전적으로 확인된 미토콘드리아 질환과 관련된 미토콘드리아 근병증이 있는 36명의 피험자를 등록하여 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 예비 이 환자 집단에서 MTP-131의 효능.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 다중심, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구에서는 36명의 피험자를 각각 12명의 피험자로 구성된 3개의 코호트에 등록하여 3가지 상승 용량의 엘라미프레타이드(0.01, 0.10 및 0.25 mg/kg/hr를 2일 동안 주입)로 치료를 평가했습니다. 시간). 각 코호트 후 안전성 모니터링 위원회(SMB)는 다음으로 더 높은 용량의 elamipretide로 용량을 증량하는 것이 타당한지 여부를 결정했습니다. 각 코호트는 선별, 치료 및 후속 조치의 3가지 별개의 기간을 거쳤습니다.

스크리닝 기간은 정보에 입각한 동의로 시작되었으며 최대 40일 동안 지속되었을 수 있습니다. 이 기간 동안 조사자가 제출한 진단 및 유전 결과에 대한 위원회 검토를 포함하는 질병 확인을 포함하여 연구에 대한 피험자 적격성을 결정하기 위한 스크리닝 절차가 발생했습니다. 치료 기간은 1일(방문 2)에 시작하여 5일(5일[방문 6]까지) 동안 지속되었습니다. 각 코호트 내에서 9명의 피험자가 활성 약물에 무작위 배정되었고 3명의 피험자가 위약에 무작위 배정되었으며 피험자는 연속 5일 동안 하루에 한 번 치료를 받았습니다. 안전성, 내약성 및 효능 측정은 미리 지정된 시간에 수행되었습니다. 추적 기간은 5일째 퇴원 시 시작되었습니다. 피험자는 7일째(+1일) 추적 방문을 위해 연구 센터로 돌아왔습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

36

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92093
        • University of California
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburg of UPMC

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 미토콘드리아 호흡 사슬을 손상시키는 것으로 여겨지는 미토콘드리아 질병의 진단.
  • 적격성은 미토콘드리아 질환에 대한 사전 유전적 확인이 필요합니다.
  • 기존의 미토콘드리아 질환으로 인한 것으로 조사관이 판단한 미토콘드리아 근병증의 진단.
  • 스크리닝 방문 6MWT를 완료할 수 있어야 합니다.
  • 스크리닝 방문 시 체질량 지수(BMI) 점수 >15.0 및 <35.0 kg/m2.
  • 가임 여성은 ICF에 서명한 날짜부터 연구 약물의 마지막 투여 후 2개월까지 프로토콜에 명시된 피임 사용에 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 조사자의 판단에 따라 피험자가 모든 연구 요구 사항에 안전하게 참여 및/또는 완료하는 것을 방해하는 이전 또는 현재의 의학적 상태.
  • 스크리닝 방문 시 임의의 배타적 뉴캐슬 미토콘드리아 질병 성인 척도(NMDAS) 점수를 가졌다.
  • 기준선 방문 전 1개월 이내에 입원(입원 환자로 입원).
  • 1형 진성 당뇨병(T1DM) 병력.
  • 통제되지 않는 1형(T1DM) 또는 2형 진성 당뇨병(T2DM), 연구자의 의견.
  • Cockcroft Gault 방정식으로 계산한 크레아티닌 청소율 <45 mL/min.
  • 심박 조율기, 제세동기가 필요하거나 스크리닝 방문 2년 이내에 심장 수술을 받은 경우.
  • QTc 연장은 QTc >450msec(남성 대상자) 및 >480msec(여성 대상자)로 정의됩니다.
  • 스크리닝 방문 시 조절되지 않는 고혈압(수축기 >160 mmHg 또는 이완기 >100 mmHg).
  • 조사자의 의견에 따라 임상적으로 유의한 증상을 유발하는 혈청 크레아틴 포스포키나제(CPK) 값의 급성 상승으로 정의되는 횡문근융해증의 병력.
  • 스크리닝 방문 시 정상 기준 하한치보다 5meq/L 이상 낮은 혈청 나트륨.

  • 스크리닝 방문 3개월 이내에 다른 중재적 임상시험에 참여했거나 현재 임상시험과 양립할 수 없다고 연구자가 판단한 비중재적 임상시험에 현재 등록되어 있는 자.

    • 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 저용량
elamipretide 0.01 mg/kg/hr 2시간 동안 5일 동안 주입
의약품: 엘라미프레타이드(저용량)
엘라미프레타이드(0.01 mg/kg/hr)를 5일 동안 2시간에 걸쳐 하루 정맥 주입으로 투여
다른 이름들:
  • MTP-131
실험적: 중간 용량
elamipretide 0.10 mg/kg/hr 2시간 동안 5일 동안 주입
의약품: 엘라미프레타이드(중간 용량)
엘라미프레타이드(0.10 mg/kg/hr)를 5일 동안 2시간에 걸쳐 하루 정맥 주입으로 투여
다른 이름들:
  • MTP-131
실험적: 고용량
elamipretide 0.25 mg/kg/hr 2시간 동안 5일 동안 주입
의약품: 엘라미프레타이드(고용량)
엘라미프레타이드(0.25 mg/kg/hr)를 5일 동안 2시간에 걸쳐 하루 정맥 주입으로 투여
다른 이름들:
  • MTP-131
위약 비교기: 위약
각 코호트에서 피험자는 5일 동안 2시간 동안 1일 1회 IV 엘라미프레티드 또는 위약을 받았습니다.
의약품: 위약
5일 동안 2시간에 걸쳐 하루 정맥 주입으로 투여된 위약(각 용량 코호트에서)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6분 걷기 테스트(6MWT)에서 걷는 거리(미터)의 변화
기간: 기준선에서 평가됨, 5일(치료 종료 방문)
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 6분 걷기 테스트에서 미터로 측정한 걸은 거리의 변화.
기준선에서 평가됨, 5일(치료 종료 방문)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최대 산소 섭취량의 변화(ml/kg/Min)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 mL/kg/min으로 측정한 최대 산소 섭취량의 변화.
기준선, 5일차
환기 효율의 변화(VE/VCO2 Slope)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 VE/VCO2 기울기에 의해 측정된 환기 효율의 변화.
기준선, 5일차
유산소 효율의 변화(ΔO2 소비량/Δ 작업 비율)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 ΔO2 소비/Δ 작업 비율에 의해 측정된 유산소 효율의 변화.
기준선, 5일차
산소 이용률 변화(ΔVO2/ΔlogVE 비율)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 ΔVO2/ΔlogVE 비율로 측정한 산소 이용률의 변화.
기준선, 5일차
산소 흡수 동역학의 변화(초 단위로 측정된 평균 응답 시간)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 초 단위로 측정된 산소 섭취 동역학(평균 반응 시간)의 변화.
기준선, 5일차
운동 전 젖산 수치의 변화(mg/dL)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 mg/dL로 측정한 운동 전 젖산 수치의 변화.
기준선, 5일차
운동 후 젖산 수치의 변화(mg/dL)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 mg/dL로 측정한 운동 후 젖산 수치의 변화.
기준선, 5일차
최고 호흡 교환 비율(VCO2/VO2)의 변화
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 VCO2/VO2로 측정한 최고 호흡 교환 비율의 변화.
기준선, 5일차
최고 호흡수(호흡/분)의 변화
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 호흡/분으로 측정한 최고 호흡률의 변화.
기준선, 5일차
최대환기량 변화(L/Min)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 L/min으로 측정한 최고 환기량의 변화.
기준선, 5일차
최고 심박수(비트/분)의 변화
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 분당 박동수로 측정한 최고 심박수의 변화.
기준선, 5일차
최고 산소 포화도의 변화(% O2-포화 헤모글로빈)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 O2-포화 헤모글로빈의 백분율로 측정한 최고 산소 포화도의 변화.
기준선, 5일차
최고 수축기 혈압(mmHg)의 변화
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 mmHg로 측정된 최고 수축기 혈압의 변화.
기준선, 5일차
최고 이완기 혈압(mmHg)의 변화
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 mmHg로 측정된 최고 이완기 혈압의 변화.
기준선, 5일차
Peak Borg Dyspnea의 변화
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 숨가쁨 없음을 의미하는 0 및 최대 숨가쁨을 의미하는 10을 포함하여 0-10으로 측정된 최대 보그 호흡곤란의 변화.
기준선, 5일차
VO2 무산소 역치의 변화(mL)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 mL로 측정한 VO2 무산소 역치의 변화.
기준선, 5일차
와트의 변화
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 와트의 변화.
기준선, 5일차
온도 변화(°C)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 섭씨 단위로 측정한 온도 변화.
기준선, 5일차
ECG-PR 간격의 변화(Msec)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 ECG로 측정한 PR 간격의 변화(밀리초).
기준선, 5일차
ECG-QRS 복합 변화(Msec)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 ECG로 측정한 QRS 복합체의 변화(밀리초).
기준선, 5일차
ECG-QT 간격(Msec)의 변화
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 ECG로 측정한 QT 간격(msec)의 변화.
기준선, 5일차
ECG-QTc 간격(Msec)의 변화
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 ECG로 측정한 QTc 간격의 변화(msec).
기준선, 5일차
스크리닝 후 자살 생각, 자살 행동 또는 자살하지 않는 자해 행동을 한 참가자 수.
기간: 1-5일 및 7일.
Columbia Suicide Severity Rating Scale(CSSRS)에서 1-5일 및 7일에 측정된 자살 생각, 자살 행동 또는 비자살적 자해 행동이 있는 참가자 수. 예/아니오 이항식 응답은 다음 10가지 범주에서 사용됩니다. 1 - 죽고 싶다; 2 - 비특이적 활성 자살 생각; 3 - 행동할 의도 없이 모든 방법(계획이 아님)을 사용한 능동적 자살 생각; 4 - 구체적인 계획 없이 행동할 의도가 있는 능동적 자살 생각; 5 - 구체적인 계획과 의도가 있는 능동적 자살 생각; 6 - 준비 행위 또는 행동; 7 - 중단된 시도; 8 - 중단된 시도; 범주 9 - 실제 시도(치명적이지 않음) 10 - 자살 완료. 예/아니오 이항 응답은 자살 의도가 없는 자해 행동을 평가하는 데에도 사용됩니다. 점수가 낮을수록 좋은 결과를 의미하고 점수가 높을수록 나쁜 결과를 의미합니다.
1-5일 및 7일.
크레아틴 포스포키나아제의 변화(IU/L)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 IU/L로 측정한 크레아틴 포스포키나아제의 변화.
기준선, 5일차
ALT(Alanine Aminotransferase)의 변화(U/L)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 (U/L)로 측정한 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)의 변화.
기준선, 5일차
Aspartate Aminotransferase(AST)의 변화(U/L)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)부터 5일(치료 방문 종료)까지 U/L로 측정한 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)의 변화.
기준선, 5일차
호산구의 변화(10^9 세포/L)
기간: 기준선, 5일차
기준선(연구 시작 전 마지막 평가)에서 5일(치료 방문 종료)까지 (10^9 세포/L)로 측정한 호산구의 변화.
기준선, 5일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stealth BioTherapeutics Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 2월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 2월 12일

처음 게시됨 (추정)

2015년 2월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 12월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 12월 8일

마지막으로 확인됨

2019년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SPIMM-201

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