Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MTP-131:n turvallisuus, siedettävyys ja teho mitokondriaalisen myopatian hoidossa (MMPOWER)

sunnuntai 8. joulukuuta 2019 päivittänyt: Stealth BioTherapeutics Inc.

Vaiheen 1/2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, usean nousevan annoksen kliininen tutkimus IV MTP-131:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta mitokondriaaliseen myopatiaan geneettisesti vahvistetussa mitokondriotaudissa

Vaihe 1/2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, moninkertainen nouseva annos, lumekontrolloitu tutkimus, johon otettiin mukaan 36 koehenkilöä, joilla oli mitokondriaalinen myopatia, joka liittyi geneettisesti vahvistettuun mitokondriosairauteen turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka (PK) ja alustavan arvioimiseksi. MTP-131:n tehokkuutta tässä potilaspopulaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tähän monikeskustutkimukseen, satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun tutkimukseen otettiin 36 koehenkilöä kolmeen 12 henkilön kohorttiin arvioimaan hoitoa kolmella nousevalla annoksella suonensisäistä elamipretidia (0,01, 0,10 ja 0,25 mg/kg/tunti infuusiona 2 ajan tuntia). Jokaisen kohortin jälkeen turvallisuusseurantalautakunta (SMB) määritti, oliko annoksen nostaminen seuraavaksi suuremmaksi elamipretidiannokseksi perusteltua. Jokainen kohortti kävi läpi 3 eri jaksoa: seulonta, hoito ja seuranta.

Seulontajakso alkoi tietoon perustuvalla suostumuksella ja on saattanut kestää jopa 40 päivää. Tänä aikana suoritettiin seulontamenettelyjä, joilla määritettiin koehenkilön kelpoisuus tutkimukseen, mukaan lukien sairauden vahvistus, joka sisälsi komitean arvioinnin tutkijan toimittamasta diagnoosista ja geneettisistä tuloksista. Hoitojakso alkoi päivänä 1 (käynti 2) ja kesti 5 päivää (päivään 5 [käynti 6]). Kussakin kohortissa 9 potilasta satunnaistettiin saamaan aktiivista lääkettä ja 3 potilasta satunnaistettiin saamaan lumelääkettä päivänä 1 ja kohteet saivat hoitoa kerran päivässä 5 peräkkäisenä päivänä. Turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa koskevat toimenpiteet suoritettiin ennalta määrättyinä aikoina. Seurantajakso alkoi kotiutuksen yhteydessä päivänä 5. Koehenkilöt palasivat tutkimuskeskukseen seurantakäynnille päivänä 7 (+1 päivä).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburg of UPMC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mitokondrioiden sairauden diagnoosi, jonka uskotaan heikentävän mitokondrioiden hengitysketjua.
  • Kelpoisuus edellyttää mitokondriotaudin ennakkovarmistusta.
  • Mitokondriaalisen myopatian diagnoosi, jonka tutkijat arvioivat johtuvan olemassa olevasta mitokondrioiden sairaudesta.
  • On kyettävä suorittamaan seulontakäynti 6MWT.
  • Painoindeksin (BMI) pistemäärä >15,0 ja <35,0 kg/m2 seulontakäynnillä.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään pöytäkirjassa määriteltyä ehkäisyä päivästä, jona he ovat allekirjoittaneet ICF:n, kahden kuukauden kuluttua viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa aikaisempi tai nykyinen sairaus, joka tutkijan arvion mukaan estäisi tutkittavaa osallistumasta turvallisesti kaikkiin tutkimusvaatimuksiin ja/tai suorittamasta niitä.
  • Hänellä oli poissulkevia Newcastlen mitokondriaalisen sairauden aikuisten asteikon (NMDAS) pisteitä seulontakäynnillä.
  • Sairaalahoidossa (sairaalahoidossa) 1 kuukauden sisällä ennen peruskäyntiä.
  • Aiemmin tyypin 1 diabetes mellitus (T1DM).
  • Kontrolloimaton tyypin 1 (T1DM) tai tyypin 2 diabetes mellitus (T2DM), tutkijan mielestä.
  • Kreatiniinipuhdistuma <45 ml/min Cockcroft Gault -yhtälöllä laskettuna.
  • Vaatii sydämentahdistimen, defibrillaattorin tai hänelle on tehty sydänleikkaus 2 vuoden sisällä seulontakäynnistä.
  • QTc:n pidentymä määritellään QTc:ksi > 450 ms miehillä ja > 480 ms naishenkilöillä.
  • Hallitsematon verenpaine (>160 mmHg systolinen tai >100 mmHg diastolinen) seulontakäynnillä.
  • Aiempi rabdomyolyysi määritellään seerumin kreatiinifosfokinaasi (CPK) -arvon akuuttiksi nousuksi, joka tutkijan mielestä aiheutti kliinisesti merkittäviä oireita.
  • Seerumin natrium yli 5 meq/l alle viitearvon alarajan seulontakäynnillä.

  • Osallistui toiseen kliiniseen interventiotutkimukseen 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä tai on tällä hetkellä mukana ei-interventiotutkimuksessa, jonka tutkija arvioi olevan yhteensopimaton nykyisen tutkimuksen kanssa.

    • Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pieni annos
elamipretidi 0,01 mg/kg/h infusoituna 2 tunnin ajan 5 päivän ajan
Lääke: elamipretidi (pieni annos)
elamipretidia (0,01 mg/kg/tunti) annettuna yhden päivän laskimonsisäisenä infuusiona 2 tunnin aikana 5 päivän ajan
Muut nimet:
  • MTP-131
Kokeellinen: Väliannos
elamipretidi 0,10 mg/kg/tunti infusoituna 2 tunnin ajan 5 päivän ajan
Lääke: elamipretidi (väliannos)
elamipretidia (0,10 mg/kg/tunti) annettuna yhden päivän laskimonsisäisenä infuusiona 2 tunnin aikana 5 päivän ajan
Muut nimet:
  • MTP-131
Kokeellinen: Suuri annos
elamipretidi 0,25 mg/kg/h infusoituna 2 tunnin ajan 5 päivän ajan
Lääke: elamipretidi (suuri annos)
elamipretidia (0,25 mg/kg/tunti) annettuna yhden päivän laskimonsisäisenä infuusiona 2 tunnin aikana 5 päivän ajan
Muut nimet:
  • MTP-131
Placebo Comparator: Plasebo
Kussakin kohortissa koehenkilöt saivat joko IV elamipretidia kerran päivässä 2 tunnin ajan 5 päivän ajan tai vastaavaa lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
lumelääkettä (kullakin annoskohortilla) annettuna yhden päivän laskimonsisäisenä infuusiona 2 tunnin aikana 5 päivän ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kävellyssä matkassa (metreinä) 6 minuutin kävelytestissä (6 MWT)
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, päivä 5 (hoidon lopetuskäynti)
Muutos kävellyssä matkassa mitattuna metreillä 6 minuutin kävelytestissä lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Arvioitu lähtötilanteessa, päivä 5 (hoidon lopetuskäynti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos maksimaalisessa hapenottokyvyssä (ml/kg/min)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos maksimaalisessa hapenoton määrässä mitattuna ml/kg/min lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos ilmanvaihdon tehokkuudessa (VE/VCO2-kaltevuus)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Hengitystehokkuuden muutos mitattuna VE/VCO2-kaltevuuskulmalla lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos aerobisessa tehokkuudessa (ΔO2-kulutus/Δ työsuhde)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos aerobisessa tehokkuudessa mitattuna ΔO2:n kulutuksen/Δ-työsuhteella lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos hapenkäytössä (ΔVO2/ΔlogVE-suhde)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos hapenkäytössä mitattuna ΔVO2/ΔlogVE-suhteella lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos hapenottokinetiikassa (keskimääräinen vasteaika sekunteina mitattuna)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos hapenottokinetiikassa (keskimääräinen vasteaika) mitattuna sekunteina lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos harjoitusta edeltävissä laktaattitasoissa (mg/dl)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos harjoitusta edeltävissä laktaattitasoissa mitattuna mg/dl:lla lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos harjoituksen jälkeisissä laktaattitasoissa (mg/dl)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos harjoituksen jälkeisissä laktaattitasoissa mitattuna mg/dl:lla lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos huippuhengityksen vaihtosuhteessa (VCO2/VO2)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos huippuhengityksen vaihtosuhteessa mitattuna VCO2/VO2:lla lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos huippuhengityksen taajuudessa (hengitys/min)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos huippuhengitysnopeudessa mitattuna hengityksellä/min lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos huippuilmanvaihdossa (L/min)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos huippuventilaatiossa mitattuna L/min lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos huippusykkeessä (lyöntiä/min)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos huippusykessä mitattuna lyönteinä minuutissa lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos huippuhappisaturaatiossa (% O2-kyllästetty hemoglobiini)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos happisaturaatiohuippussa mitattuna O2-kyllästetyn hemoglobiinin prosentteina lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos huippusystolisessa verenpaineessa (mmHg)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos systolisen verenpaineen huippuarvossa mitattuna mmHg:llä lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos huippudiastolisessa verenpaineessa (mmHg)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Diastolisen verenpaineen huippuarvon muutos mitattuna mmHg:llä lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos Peak Borg Hengenahdistus
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos Borgin hengenahdistuksen huipussa mitattuna arvolla 0-10, jossa 0 tarkoittaa, ettei hengenahdistusta ja 10 tarkoittaa maksimaalista hengenahdistusta lähtötilanteesta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos VO2:n anaerobisessa kynnyksessä (ml)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos VO2:n anaerobisessa kynnyksessä mitattuna ml:na lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos watteina
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Wattien muutos lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Lämpötilan muutos (°C)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Lämpötilan muutos celsiusyksiköillä mitattuna lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos EKG-PR-välissä (msek)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
PR-välin muutos mitattuna EKG:llä millisekunteina lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos EKG-QRS-kompleksissa (msek)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
QRS-kompleksin muutos mitattuna EKG:llä msekissä lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos EKG-QT-välissä (msek)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
QT-ajan muutos mitattuna EKG:llä msekissä lähtötilanteesta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos EKG-QTc-välissä (msek)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
QTc-ajan muutos mitattuna EKG:llä msekissä lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli itsemurha-ajatuksia, itsemurhakäyttäytymistä tai ei-itsemurhasta itsetuhoista käyttäytymistä Jälkitarkastus.
Aikaikkuna: Päivät 1-5 ja päivä 7.
Sellaisten osallistujien määrä, joilla oli itsemurha-ajatuksia, itsemurhakäyttäytymistä tai ei-itsemurhasta itsetuhoista käyttäytymistä seulonnan jälkeen mitattuna päivinä 1–5 ja päivänä 7 Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS) -asteikolla. Kyllä/ei-binäärivastausta käytetään seuraavissa kymmenessä kategoriassa: 1 - Halu olla kuollut; 2 - Epäspesifiset aktiiviset itsemurha-ajatukset; 3 - Aktiivinen itsemurha-ajattelu millä tahansa menetelmillä (ei suunnitelmalla) ilman aikomusta toimia; 4 - Aktiivinen itsemurha-ajatus jossain määrin toimia, ilman erityistä suunnitelmaa; 5 - Aktiivinen itsemurha-ajattelu erityisellä suunnitelmalla ja tarkoituksella; 6 - Valmistelevat toimet tai käyttäytyminen; 7 - Keskeytetty yritys; 8 - Keskeytetty yritys; Luokka 9 – todellinen yritys (ei kuolemaan johtava); 10 - Valmis itsemurha. Kyllä/ei-binaarista vastausta käytetään myös arvioitaessa itsetuhoista käyttäytymistä ilman itsemurha-aiheita. Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta, kun taas korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Päivät 1-5 ja päivä 7.
Muutos kreatiinifosfokinaasissa (IU/L)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos kreatiinifosfokinaasissa mitattuna IU/L:llä lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos alaniiniaminotransferaasissa (ALT) (U/L)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Alaniiniaminotransferaasin (ALT) muutos mitattuna (U/L) lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos aspartaattiaminotransferaasissa (AST) (U/L)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos aspartaattiaminotransferaasissa (AST) mitattuna U/L:llä lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5
Muutos eosinofiileissä (10^9 solua/l)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 5
Muutos eosinofiileissä mitattuna (10^9 solua/l) lähtötasosta (viimeinen arviointi ennen tutkimuksen alkua) päivään 5 (hoitokäynnin loppu).
Perustaso, päivä 5

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stealth BioTherapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. helmikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. helmikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 20. helmikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 8. joulukuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPIMM-201

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset elamipretidi (pieni annos)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Romania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa