중등도 내지 중증 중증 근무력증에서 CFZ533의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능

포함 기준:

1. MG 등급 IIa에서 IVa까지의 진단(미국 임상 분류의 중증 근무력증 재단).
2. 양적 중증 근무력증(QMG) 점수 10 이상. QMG 점수가 15 미만인 경우 항목 1 또는 2(안구 운동 장애 및 눈꺼풀 처짐)에서 4점 이하를 도출할 수 있습니다.
3. 아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 근육 특이적 키나아제(MuSK) 항체 양성의 문서화된 이력.
4. 연구 동안 안정적인 용량의 면역억제제 또는 면역조절제 하나만 허용됩니다. (i) 아자티오프린 및 미코페놀레이트 모페틸은 무작위화 전 최소 4개월 동안 안정적이어야 합니다. (ii) 사이클로스포린은 무작위화 전 최소 3개월 동안 안정적이어야 합니다.
5. 환자가 스크리닝 시 경구용 코르티코스테로이드, 메토트렉세이트 또는 타크로리무스를 복용 중인 경우 용량은 무작위 배정 전 최소 1개월 동안 안정적이어야 합니다.
6. 환자가 스크리닝 시 콜린에스테라제 억제제를 사용 중인 경우, 용량은 무작위 배정 전 최소 2주 동안 안정적이어야 합니다.
7. 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성은 연구 기간 동안과 연구 치료 후 12주 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하는 경우 연구에 포함될 수 있습니다.

제외 기준:

1. MGFA 등급 I, IVb 또는 V 질병.
2. 절제되지 않은 흉선종의 문서화된 존재.
3. 스크리닝 6개월 이내에 흉선절제술 또는 흉선절제술(흉선종 절제술)을 받은 환자.

4. 무작위화 이전에 다음 치료 중 하나를 받은 환자:

   1. 8주 이내 IVIg 또는 혈장 교환;
   2. 3개월 이내에 경구 또는 IV 사이클로포스파미드 치료;
   3. 3개월 이내에 IV 코르티코스테로이드 볼루스(1mg/kg보다 높은 용량);
   4. 6개월 이내에 벨리무맙. 이전에 벨리무맙을 투여받은 환자의 경우 B 세포 수가 정상 범위 내에 있어야 합니다.
   5. 12개월 이내에 리툭시맙. 이전에 리툭시맙을 투여받은 환자의 경우 B 세포 수가 정상 범위 내에 있어야 합니다.
   6. 1개월 이내 또는 반감기의 5배 중 더 긴 기간 이내의 다른 생물학적 제제 또는 연구용 약물.
   7. 연구 약물 주입 4주 이내의 생백신.

5. 시험자가 판단한 TE에 대한 상당한 위험이 있거나 다음 중 하나가 있는 환자:

   1. 항카디오리핀 자가항체가 있거나 없는 혈전증 또는 3회 이상의 자연 유산의 병력;
   2. 연장된 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT)의 존재.