PAH 피험자(RAPID)에서 피하 Remodulin® 요법의 신속한 용량 적정의 안전성 및 내약성 (RAPID)

포함 기준:

1. 피험자는 스크리닝 시 18세 이상입니다.
2. 피험자는 스크리닝 시 체중이 최소 40kg이고 체질량 지수가 40kg/m^2 미만입니다.
3. 성적으로 왕성한 가임 여성은 두 가지 형태의 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다. 연구에 참여하는 남성은 연구 기간 동안 그리고 연구 약물을 중단한 후 최소 64일 동안 콘돔을 사용해야 합니다.
4. 피험자는 증후성 특발성 또는 유전성 PAH(IPAH 또는 HPAH) 진단을 받았습니다.
5. 동시 부상, 질병(PAH 또는 PAH 관련 상태 제외) 또는 피험자의 운동 능력에 영향을 미칠 수 있는 기타 교란 요인이 없는 경우 150~550미터의 기준선 6MWD가 필요합니다.
6. 대상자는 치료 경험이 없거나 스크리닝 전 적어도 60일 동안 승인된 PDE-5 억제제 및/또는 승인된 ERA를 받고 있고 30일 동안 안정적인 용량을 사용하며 PDE-5 억제제를 계속 사용할 의향이 있고/있습니다. 또는 16주 치료 기간 동안 동일한 용량의 ERA.
7. 피험자는 스크리닝 전 최소 14일 동안 추가, 중단 또는 용량 변경(이뇨제 및 항응고제 용량 조정 제외) 없이 기존의 폐고혈압 요법(예: 경구용 혈관 확장제, 산소, 디곡신 등)으로 최적의 치료를 받아야 합니다.
8. 피험자는 스크리닝 시(또는 스크리닝 전 8주 이내에) 우심장 카테터 삽입술을 받았으며 평균 폐동맥압(PAPm)이 25mmHg 이상, 폐모세혈관쐐기압(PCWP)이 25mmHg 이상인 것으로 문서화되었습니다. 15 mmHg 이상 및 3 Wood 단위 이상의 폐혈관 저항(PVR).
9. 피험자는 임상적으로 정상적인 좌 수축기 및 이완기 심실 기능, 임의의 임상적으로 유의한 좌심장 질환(예: 승모판 협착증)의 부재 및 치료되지 않은 선천성 심장 질환의 부재로 스크리닝 시 심초음파 검사를 받았습니다.
10. 대상은 PAH의 진단과 일치하는 이전의 환기 관류 폐 스캔 및/또는 가슴의 고해상도 컴퓨터 단층촬영 스캔 및/또는 폐 혈관조영술을 가지고 있습니다(예: 폐색전증의 낮은 확률; 주요 관류 결함의 부재).

11. 피험자는 다음과 같은 스크리닝 후 9개월 이내에 수행된 폐 기능 검사를 받았습니다.

    • 총폐활량(TLC)은 최소 60%(예측값의)였습니다.
    • 1초간 강제 호기량/강제 폐활량(FEV1/FVC) 비율이 50% 이상
12. 수석 연구원의 의견에 따르면, 피험자는 연구 인력과 효과적으로 의사소통할 수 있고 신뢰할 수 있고 프로토콜 요구 사항에 기꺼이 협조할 가능성이 있는 것으로 간주되었습니다.
13. 피험자는 자발적으로 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공합니다.

제외 기준:

1. 피험자는 임신 중이거나 수유 중입니다.
2. 피험자는 스크리닝 전 30일 이내에 에포프로스테놀, 트레프로스티닐, 정맥내 일로프로스트 또는 베라프로스트를 투여받았습니다(급성 혈관반응성 검사 동안 사용된 경우는 제외).
3. 피험자는 이전에 프로스타사이클린 또는 프로스타사이클린 유사체에 대한 불내성 또는 현저한 효능 부족으로 인해 해당 요법을 효과적으로 적정할 수 없거나 중단되었습니다.
4. 피험자는 특발성 PAH 또는 유전성 PAH 이외의 PH와 관련된 임의의 질병이 있거나 심방 중격 절개술을 받았습니다.
5. 주제는 WHO 기능 등급 IV에 있습니다.
6. 피험자는 현재 의사가 정의한 조절되지 않는 수면 무호흡증 진단을 받았습니다.
7. 피험자는 간 기능 검사(아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 또는 알라닌 트랜스아미나제(ALT))가 검사실 기준 범위 상한의 3배를 초과하고/하거나 스크리닝 시 3단위를 초과하는 국제 표준화 비율(INR)을 가집니다.
8. 대상자는 스크리닝 전 6개월 이내에 활동성 위장 궤양, 두개내 출혈, 손상 또는 임상적으로 유의한 출혈 에피소드의 다른 원인의 병력이 있거나, 대상자의 안전을 위태롭게 하고/하거나 방해할 수 있는 임의의 다른 질병/상태를 가집니다. 연구자의 의견에 따른 연구 평가의 해석.
9. 피험자는 스크리닝 6개월 이내에 이전의 심근 경색 또는 증후성 관상 동맥 질환을 포함하는 허혈성 심장 질환의 병력이 있거나, 또는 보다 큰 PCWP(또는 좌심실 이완기 말압(LVEDP))에 의해 입증되는 좌측 심근 질환의 병력이 있습니다. 15mmHg 또는 좌심실 박출률(LVEF)이 40% 미만입니다.
10. 피험자는 수축기 혈압이 160 mmHg 이상 또는 이완기 혈압이 100 mmHg 이상으로 입증되는 조절되지 않는 전신성 고혈압이 있습니다.
11. 피험자는 근골격계 장애(예: 하지에 영향을 미치는 관절염, 최근 고관절 또는 무릎 관절 교체, 인공 다리) 또는 보행을 제한할 가능성이 있는 기타 질병이 있거나 휴대할 수 없는 기계에 연결되어 있습니다.
12. 대상이 불안정한 정신과적 상태를 가지고 있거나 임상시험의 목표, 성격 또는 결과를 정신적으로 이해할 수 없습니다.
13. 피험자가 조사 약물을 받고 있거나, 조사 장치를 가지고 있거나, 스크리닝 전 30일 이내에 조사 약물 또는 장치 연구에 참여했습니다.