이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

VAL-1221은 보행이 가능하고 인공호흡기가 없는 후기 발병 폼페병 참가자에게 정맥 주사로 전달되었습니다.

2020년 5월 29일 업데이트: Valerion Therapeutics, LLC

후기 발병 GSD-II(폼페병) 환자에서 VAL-1221 대 Myozyme®/Lumizyme®의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 예비 효능에 대한 3개월, 공개, 무작위, 용량 증량 연구 모든 환자에서 VAL-1221을 사용한 공개 라벨 치료 후

이 1/2상 오픈 라벨, 무작위, 용량 증량 연구는 후기 발병 글리코겐 축적병-II 참가자를 대상으로 VAL-1221 대 Myozyme®/Lumizyme®의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 예비 효능을 평가합니다. (GSD-II) (폼페병)

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

파트 1은 VAL-1221(3, 10 또는 30mg/kg) 또는 양성 대조군(rhGAA)을 사용한 치료에 각각 무작위화된 4명의 환자로 구성된 3개의 순차적 코호트를 포함합니다. VAL-1221에 무작위 배정된 환자는 12주 동안 VAL-1221을 7회(격주로 1회 주입) 정맥 주사(IV) 주입받습니다. 대조군 환자는 Myozyme®의 익숙한 용량과 요법을 계속 받게 됩니다. 파트 2는 최대 40mg/kg의 용량으로 격주로 IV 주입으로 제공되는 VAL-1221의 장기 효과를 평가하기 위한 통제되지 않은 확장입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • University of California, Irvine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자는 연구 절차를 수행하기 전에 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 기꺼이 제공합니다.

  • 다음 중 하나에 근거한 GSDII 진단:

    • 내인성 배양 피부 섬유아세포 GAA 활성이 (
    • 결핍 범위의 내인성 전혈 또는 건조 혈반 GAA 활성
    • 두 대립 유전자 모두에서 병원성 변이를 보여주는 유전자 분석
  • 생후 1세 이후 폼페병 관련 증상 시작
  • 이전에 최소 12개월 동안 Myozyme 또는 Lumizyme으로 치료를 받았고 지난 6개월 동안 안정적인 요법을 받았습니다.

  • 허용되는 피임 방법(금욕, 경구 피임제, 살정제 차단 방법, 외과적 멸균법, 베이스라인 전 최소 1개월 동안 안정적인 용량의 이식 또는 주사 가능한 피임법, 호르몬 자궁 내 장치 [ IUD]는 기준일 최소 1개월 전에 삽입) 연구 중 및 치료 완료 후 30일 동안

    • 참가자가 여성이고 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 경우, 그녀는 폐경 후 최소 2년이고 난관 결찰술, 전체 자궁 적출술 또는 양측 난소 절제술을 받았습니다.
    • 참가자가 여성이고 가임기인 경우, 그녀는 스크리닝 및 베이스라인 동안 혈청 임신 테스트가 음성이고 연구 동안 특정 간격으로 임신 테스트를 받을 의향이 있어야 합니다.
  • 참가자는 다음 기준 중 하나 이상을 충족합니다: 30% 초과(>) 및 20% 그러나
  • 프로토콜 요구 사항 준수 가능

제외 기준:

  • 생후 첫 해의 심장 관련
  • 두 시점에서 항-GAA 항체 역가 >1:51,200
  • 지난 12개월 이내에 GSD-II에 대한 샤페론 요법의 이전 사용
  • 연구 등록 전 6개월 이내에 글루코코르티코이드 이외의 면역억제제 사용
  • 야간 또는 휴식 시간 동안 BiPAP(Bilevel Positive Airway Pressure) 이외의 침습적 인공호흡기 사용
  • 연구 약물을 처음 복용하기 전 30일 이내에 연구 약물을 받았거나 연구 약물 또는 요법과 관련된 연구에 등록했습니다.
  • 연구 약물의 첫 투여 전 30일 이내에 알부테롤 또는 호흡근 훈련의 일반적인 요법 시작 또는 변경
  • 연구 약물의 구성 성분에 대한 민감성 이력
  • 참가자는 모유 수유 중이거나 임신을 계획하고 있거나 연구 중에 모유 수유를 하고 있거나 현재 모유 수유 중입니다.
  • 참가자는 조사자의 의견에 따라 프로토콜을 준수하는 참가자의 능력이나 참가자의 웰빙 또는 안전을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 상황을 가지고 있습니다.
  • 참가자는 연구자의 관점에서 참가자를 불량한 치료 순응도 또는 연구를 완료하지 않을 위험이 높은 상태에 두는 모든 상태를 가지고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: VAL-1221 3mg/kg

파트 1: 참가자는 12주 동안 격주로 VAL-1221 3mg/kg IV 주입을 포함하여 총 7회 주입을 받습니다.

파트 2: VAL-1221 3mg/kg에 무작위 배정된 연구 파트 1의 참가자는 연구 파트 2에 참가하여 VAL-1221을 격주로 3mg/kg IV 주입 용량으로 받을 수 있습니다. 용량은 약력학, 효능 및 안전성 데이터에 따라 연구자에 의해 10mg/kg 및 추가로 30mg/kg(10mg/kg에서 최소 12주 투여 후)까지 증가될 수 있습니다.
의약품: 발-1221
VAL-1221 3, 10 또는 30 mg/kg, 군 그룹 설명에 지정된 용량 및 일정에 따라
실험적: VAL-1221 10mg/kg

파트 1: 참가자는 VAL-1221 10mg/kg IV 주입을 12주 동안 격주로 총 7회 주입합니다.

파트 2: VAL-1221 10mg/kg에 무작위 배정된 연구 파트 1의 참가자는 연구 파트 2에 참가하여 격주로 VAL-1221을 10mg/kg IV 주입 용량으로 받을 수 있습니다. 용량은 약력학, 효능 및 안전성 데이터에 따라 연구자에 의해 30 mg/kg IV 주입으로 증가될 수 있습니다.
의약품: 발-1221
VAL-1221 3, 10 또는 30 mg/kg, 군 그룹 설명에 지정된 용량 및 일정에 따라
실험적: VAL-1221 30mg/kg

파트 1: 참가자는 12주 동안 격주로 VAL-1221 30mg/kg IV를 총 7회 주입받습니다.

파트 2: VAL-1221 30mg/kg에 무작위 배정된 연구 파트 1의 참가자는 연구 파트 2에 들어갈 수 있으며 격주로 VAL-1221 30mg/kg IV 주입 용량을 받을 수 있습니다.
의약품: 발-1221
VAL-1221 3, 10 또는 30 mg/kg, 군 그룹 설명에 지정된 용량 및 일정에 따라
활성 비교기: rhGAA

파트 1: 참가자는 Myozyme 또는 Lumizyme의 현재 복용량과 요법을 유지합니다.

파트 2: rhGAA에 무작위 배정된 연구 파트 1의 참가자는 연구 파트 2에 참가하여 VAL-1221 3mg/kg, 10mg/kg 또는 30mg/kg(VAL 용량 기준)을 받을 수 있습니다. 격주로 파트 1) IV 주입에서 무작위화된 각각의 코호트에서 ~1221명.
의약품: 발-1221
VAL-1221 3, 10 또는 30 mg/kg, 군 그룹 설명에 지정된 용량 및 일정에 따라
의약품: RhGAA
활성 비교기
다른 이름들:
  • 미오자임
  • 루미자임

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 관련 치료 관련 부작용(TEAE)의 수
기간: 연구 파트 1의 기준선부터 연구 파트 2의 24개월까지
연구 파트 1의 기준선부터 연구 파트 2의 24개월까지
VAL-1221에 대한 주입 관련 반응이 있는 참가자 수
기간: 연구 파트 1의 기준선부터 연구 파트 2의 24개월까지
연구 파트 1의 기준선부터 연구 파트 2의 24개월까지
Anti-VAL-1221 항체를 가진 참가자의 비율
기간: 연구 파트 1의 기준선부터 연구 파트 2의 24개월까지
연구 파트 1의 기준선부터 연구 파트 2의 24개월까지
GAA 항체를 가진 참가자의 비율
기간: 연구 파트 1의 기준선부터 연구 파트 2의 24개월까지
연구 파트 1의 기준선부터 연구 파트 2의 24개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
혈장 내 VAL-1221의 약동학: 관찰된 최대 농도(Cmax)
기간: 파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
혈장 내 VAL-1221의 약동학: 최대 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
혈장 내 VAL-1221의 약동학: 농도 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
혈장 내 VAL-1221의 약동학: 말기 제거 반감기( t1/2)
기간: 파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
혈장 내 VAL-1221의 약동학: 겉보기 전신 청소율(CL)
기간: 파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
혈장 내 VAL-1221의 약동학: 겉보기 부피(V)
기간: 파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
파트 1: 주입 전, 주입 종료(EOI)(주입 기간 1mg/kg/시간), 1일, 2일에 EOI 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 및 336시간에 , 3 및 12주; 파트 2: 12, 14, 16, 18, 20, 22주, 12, 24, 36개월에 사전 주입
12주, 6, 9, 12개월에 요중 육탄당 사당(hex4) 배설량의 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 파트 1의 베이스라인, 연구 파트 1의 12주차, 연구 파트 2의 12, 24, 36개월
연구 파트 1의 베이스라인, 연구 파트 1의 12주차, 연구 파트 2의 12, 24, 36개월
12주, 6, 9, 12개월에 혈청 크레아틴 키나제(CK)의 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 파트 1의 베이스라인, 연구 파트 1의 12주차, 연구 파트 2의 12, 24, 36개월
연구 파트 1의 베이스라인, 연구 파트 1의 12주차, 연구 파트 2의 12, 24, 36개월
12주차에 근육에 존재하는 Acid Alpha Glucosidase(GAA) 활동량의 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 파트 1의 기준선, 연구 파트 1의 12주차
연구 파트 1의 기준선, 연구 파트 1의 12주차
12주차에 근육 글리코겐 함량의 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 파트 1의 베이스라인, 12주차 연구 파트 1
연구 파트 1의 베이스라인, 12주차 연구 파트 1
6, 9, 12개월에 크레아티닌 배설의 기준치로부터의 변화
기간: 연구 파트 1의 베이스라인, 연구 파트 2의 12, 24, 36개월
연구 파트 1의 베이스라인, 연구 파트 2의 12, 24, 36개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Valerion Therapeutics, LLC

수사관

  • 연구 책임자: Hal Landy, MD, Valerion Therapeutics, LLC

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 6월 21일

기본 완료 (실제)

2020년 3월 25일

연구 완료 (실제)

2020년 3월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 9월 8일

처음 게시됨 (추정)

2016년 9월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 6월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 5월 29일

마지막으로 확인됨

2020년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VAL1221-201-16

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

폼페병에 대한 임상 시험

발-1221에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Malta

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다