Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A VAL-1221 intravénásan adják be ambuláns és lélegeztetőgép nélküli betegeknek későn fellépő Pompe-kórban

2020. május 29. frissítette: Valerion Therapeutics, LLC

Három hónapos, nyílt, randomizált, dózis-eszkalációs vizsgálat a VAL-1221 biztonságosságáról, tolerálhatóságáról, farmakokinetikájáról, farmakodinámiájáról és előzetes hatékonyságáról a Myozyme®/Lumizyme® kontrasztban késői GSD-II-ben (Pompe-kórban) szenvedő betegeknél Ezt követi a nyílt címkés kezelés VAL-1221-gyel minden betegnél

Ez az I/II. fázisú nyílt elrendezésű, randomizált, dózis-eszkalációs vizsgálat a VAL-1221 biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját, farmakodinamikáját és előzetes hatékonyságát fogja felmérni a Myozyme®/Lumizyme®-hez képest késői glikogénraktározási betegségben II. (GSD-II) (Pompe-kór)

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az 1. rész 3 egymást követő 4 betegből álló kohorszból áll, amelyek mindegyike VAL-1221 (3, 10 vagy 30 mg/kg) vagy pozitív kontroll (rhGAA) kezelésre randomizált. A VAL-1221-re randomizált betegek 7 intravénás (IV) VAL-1221 infúziót kapnak (egy infúziót minden második héten) 12 héten keresztül. A kontroll betegek továbbra is a megszokott adagot és Myozyme® kezelési rendet kapják. A 2. rész egy ellenőrizetlen kiterjesztés a VAL-1221 hosszú távú hatásainak értékelésére, amelyet kéthetente egyszer, 40 mg/kg-ig terjedő dózisban IV infúzióban adnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California, Irvine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni bármilyen vizsgálati eljárás elvégzése előtt

  • A GSDII diagnózisa a következők egyike alapján:

    • Az endogén tenyésztett bőr fibroblaszt GAA aktivitása kisebb, mint (
    • Endogén teljes vér vagy szárított vér folt GAA aktivitása hiány tartományban
    • Genetikai elemzés, amely mindkét allélban patogén variánsokat mutat
  • A Pompe-kórhoz kapcsolódó tünetek 1 éves kor után jelentkeznek
  • Korábban Myozyme-mal vagy Lumizyme-mal kezelték legalább 12 hónapig, és stabil kezelésben részesültek az elmúlt 6 hónapban

  • Szexuálisan aktív résztvevők, akik hajlandóak elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni (absztinencia, orális fogamzásgátlók, spermicides barrier-módszer, műtéti sterilizálás, beültetett vagy injekciós fogamzásgátlók stabil dózissal legalább 1 hónapig az alaphelyzet előtt, hormonális méhen belüli eszköz [ IUD] legalább 1 hónappal az alapvonal előtt) a vizsgálat alatt és a kezelés befejezése után 30 napig

    • Ha a résztvevő nő, és nem tekinthető fogamzóképesnek, legalább 2 évvel a menopauza után van, petevezeték lekötésen, teljes méheltávolításon vagy kétoldali peteeltávolításon esett át.
    • Ha a résztvevő nő és fogamzóképes, negatív szérum terhességi tesztje van a szűrés és a kiindulási állapot során, és késznek kell lennie arra, hogy a vizsgálat során meghatározott időközönként terhességi tesztet végezzen.
  • A résztvevő megfelel az alábbi kritériumok legalább egyikének: több mint (>) 30% és 20%, de
  • Képes megfelelni a protokollkövetelményeknek

Kizárási kritériumok:

  • Szív érintettség az első életévben
  • Az anti-GAA antitest titerek >1:51 200 két időpontban
  • Chaperone terápia korábbi alkalmazása GSD-II-re az elmúlt 12 hónapban
  • A glükokortikoidokon kívüli immunszuppresszív gyógyszerek alkalmazása a vizsgálatba való felvételt megelőző 6 hónapon belül
  • A kétszintű pozitív légúti nyomáson (BiPAP) eltérő invazív lélegeztetési segítség alkalmazása éjszaka vagy pihenőidőben
  • Bármilyen vizsgálati gyógyszert kapott, vagy olyan vizsgálatban vett részt, amely vizsgálati gyógyszereket vagy terápiákat tartalmazott a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 30 napon belül
  • Az albuterol vagy a légzőizom edzésének megkezdése vagy megváltoztatása a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 30 napon belül
  • A vizsgált gyógyszer bármely összetevőjével szembeni érzékenység anamnézisében
  • A résztvevő szoptat, terhességet tervez vagy szoptat a vizsgálat alatt, vagy éppen szoptat
  • A résztvevőnek olyan egészségügyi állapota vagy körülménye van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevő azon képességét, hogy megfeleljen a protokollnak, vagy a résztvevő jólétét vagy biztonságát
  • A résztvevőnek bármilyen olyan feltétele van, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a résztvevõt a rossz kezelési megfelelõség vagy a vizsgálat elmulasztása miatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: VAL-1221 3 mg/kg

1. rész: A résztvevők VAL-1221 3 mg/kg IV infúziót kapnak minden második héten 12 héten keresztül, összesen 7 infúziót.

2. rész: A vizsgálat 1. részében szereplő résztvevők, akiket randomizáltak a 3 mg/kg VAL-1221-re, beléphetnek a vizsgálat 2. részébe, és kéthetente 3 mg/kg IV infúzióban kaphatnak VAL-1221-et. Az adagot a vizsgáló 10 mg/kg-ra, majd 30 mg/kg-ra emelheti (legalább 12 hetes 10 mg/kg-os adagolás után), a farmakodinamikai, hatásossági és biztonsági adatoktól függően.
Drog: VAL-1221
VAL-1221 3, 10 vagy 30 mg/ttkg a karcsoport leírásában meghatározott adag és ütemezés szerint
Kísérleti: VAL-1221 10 mg/kg

1. rész: A résztvevők VAL-1221 10 mg/kg IV infúziót kapnak minden második héten 12 héten keresztül, ezt is beleértve, összesen 7 infúziót.

2. rész: A vizsgálat 1. részében szereplő résztvevők, akiket randomizáltak 10 mg/kg VAL-1221-re, beléphetnek a vizsgálat 2. részébe, és kéthetente kaphatnak VAL-1221-et 10 mg/kg IV infúzióban. Az adagot a vizsgáló 30 mg/ttkg IV infúzióra emelheti, a farmakodinamikai, hatásossági és biztonsági adatoktól függően.
Drog: VAL-1221
VAL-1221 3, 10 vagy 30 mg/ttkg a karcsoport leírásában meghatározott adag és ütemezés szerint
Kísérleti: VAL-1221 30 mg/kg

1. rész: A résztvevők 30 mg/kg IV VAL-1221-et kapnak minden második héten 12 héten keresztül, összesen 7 infúziót.

2. rész: A vizsgálat 1. részében szereplő résztvevők, akiket randomizáltak a 30 mg/kg VAL-1221-re, beléphetnek a vizsgálat 2. részébe, és minden második héten kaphatnak VAL-1221-et 30 mg/kg IV infúzióval.
Drog: VAL-1221
VAL-1221 3, 10 vagy 30 mg/ttkg a karcsoport leírásában meghatározott adag és ütemezés szerint
Aktív összehasonlító: rhGAA

1. rész: A résztvevők az aktuális Myozyme vagy Lumizyme adagot és kezelési rendet tartják fenn.

2. rész: A vizsgálat 1. részében szereplő, rhGAA-ra randomizált résztvevők beléphetnek a vizsgálat 2. részébe, és 3 mg/kg, 10 mg/kg vagy 30 mg/kg VAL-1221-et kaphatnak (a VAL dózisa alapján). -1221 a megfelelő kohorszokban, amelyekbe véletlenszerűen besorolták őket az 1. rész IV. infúzióban minden második héten.
Drog: VAL-1221
VAL-1221 3, 10 vagy 30 mg/ttkg a karcsoport leírásában meghatározott adag és ütemezés szerint
Drog: RhGAA
Aktív összehasonlító
Más nevek:
  • Myozyme
  • Lumizyme

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezeléssel összefüggő kezeléssel járó nemkívánatos események (TEAE) száma
Időkeret: Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja a 2. tanulmányi rész 24. hónapjáig
Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja a 2. tanulmányi rész 24. hónapjáig
Azon résztvevők száma, akiknél infúzióval összefüggő reakciók léptek fel a VAL-1221-re
Időkeret: Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja a 2. tanulmányi rész 24. hónapjáig
Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja a 2. tanulmányi rész 24. hónapjáig
Anti-VAL-1221 antitesttel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja a 2. tanulmányi rész 24. hónapjáig
Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja a 2. tanulmányi rész 24. hónapjáig
A GAA antitestekkel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja a 2. tanulmányi rész 24. hónapjáig
Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja a 2. tanulmányi rész 24. hónapjáig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A VAL-1221 farmakokinetikája plazmában: Maximális megfigyelt koncentráció (Cmax)
Időkeret: 1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
A VAL-1221 farmakokinetikája a plazmában: A maximális koncentráció (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: 1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
A VAL-1221 farmakokinetikája a plazmában: A koncentrációs idő görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: 1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
A VAL-1221 farmakokinetikája plazmában: terminális eliminációs felezési idő (t1/2)
Időkeret: 1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
A VAL-1221 farmakokinetikája a plazmában: látszólagos teljes test clearance (CL)
Időkeret: 1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
A VAL-1221 farmakokinetikája plazmában: látszólagos térfogat (V)
Időkeret: 1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
1. rész: Előinfúzió, infúzió vége (EOI) (infúzió időtartama 1 mg/kg/óra), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 és 336 órával az EOI után az 1., 2. napon , 3. és 12. hét; 2. rész: Előinfúzió a 12., 14., 16., 18., 20., 22. héten, 12., 24., 36. hónapban
Változás a kiindulási értékhez képest a vizelet hexóz-tetraszacharid (hex4) kiválasztásában a 12. héten, a 6., 9. és 12. hónapban
Időkeret: Az 1. vizsgálati rész kiindulópontja, az 1. vizsgálati rész 12. hete, a 2. vizsgálati rész 12., 24. és 36. hónapja
Az 1. vizsgálati rész kiindulópontja, az 1. vizsgálati rész 12. hete, a 2. vizsgálati rész 12., 24. és 36. hónapja
A szérum kreatin-kináz (CK) kiindulási értékének változása a 12. héten, a 6., 9. és 12. hónapban
Időkeret: Az 1. vizsgálati rész kiindulópontja, az 1. vizsgálati rész 12. hete, a 2. vizsgálati rész 12., 24. és 36. hónapja
Az 1. vizsgálati rész kiindulópontja, az 1. vizsgálati rész 12. hete, a 2. vizsgálati rész 12., 24. és 36. hónapja
A 12. héten az izmokban jelenlévő savas alfa-glükozidáz (GAA) aktivitás mennyiségének változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja, az 1. tanulmányi rész 12. hete
Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja, az 1. tanulmányi rész 12. hete
Változás az alapvonalhoz képest az izomglikogéntartalomban a 12. héten
Időkeret: Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja, a 12. hét, az 1. tanulmányi rész
Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja, a 12. hét, az 1. tanulmányi rész
Változás a kiindulási értékhez képest a kreatinin kiválasztásában a 6., 9. és 12. hónapban
Időkeret: Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja, a 2. vizsgálati rész 12., 24., 36. hónapja
Az 1. tanulmányi rész kiindulópontja, a 2. vizsgálati rész 12., 24., 36. hónapja

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Valerion Therapeutics, LLC

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Hal Landy, MD, Valerion Therapeutics, LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. június 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. március 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. március 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. szeptember 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. szeptember 8.

Első közzététel (Becslés)

2016. szeptember 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. június 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 29.

Utolsó ellenőrzés

2020. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VAL1221-201-16

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a VAL-1221

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Singapore

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel