Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

VAL-1221 podawany dożylnie uczestnikom ambulatoryjnym i bez respiratora z późną postacią choroby Pompego

29 maja 2020 zaktualizowane przez: Valerion Therapeutics, LLC

Trzymiesięczne, otwarte, randomizowane badanie z eskalacją dawki dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i wstępnej skuteczności VAL-1221 w porównaniu z Myozyme®/Lumizyme® u pacjentów z późną postacią GSD-II (choroba Pompego) Następnie otwarte leczenie VAL-1221 u wszystkich pacjentów

To otwarte, randomizowane badanie I/II fazy z eskalacją dawki oceni bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i wstępną skuteczność VAL-1221 w porównaniu z Myozyme®/Lumizyme® u uczestników z chorobą spichrzania glikogenu o późnym początku-II (GSD-II) (choroba Pompego)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część 1 obejmuje 3 kolejne kohorty po 4 pacjentów, z których każda została losowo przydzielona do leczenia VAL-1221 (w dawce 3, 10 lub 30 mg/kg) lub kontroli pozytywnej (rhGAA). Pacjenci przydzieleni losowo do grupy VAL-1221 otrzymają 7 wlewów dożylnych (IV) VAL-1221 (jeden wlew co drugi tydzień) przez 12 tygodni. Pacjenci z grupy kontrolnej będą nadal otrzymywać przyzwyczajoną dawkę i schemat leczenia preparatem Myozyme®. Część 2 jest niekontrolowanym rozszerzeniem mającym na celu ocenę długoterminowych efektów VAL-1221 podawanego we wlewie dożylnym raz na dwa tygodnie w dawkach do 40 mg/kg.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik jest w stanie i chce wyrazić świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych

  • Diagnoza GSDII na podstawie jednego z poniższych:

    • Aktywność GAA endogennych hodowanych fibroblastów skóry mniejsza niż (
    • Endogenna krew pełna lub aktywność GAA w wysuszonej plamce krwi w zakresie niedoboru
    • Analiza genetyczna wykazująca warianty patogenne w obu allelach
  • Początek objawów związanych z chorobą Pompego po 1 roku życia
  • Wcześniej leczony Myozyme lub Lumizyme przez co najmniej 12 miesięcy i stabilny schemat przez ostatnie 6 miesięcy

  • Aktywne seksualnie uczestniczki, które chcą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji (abstynencja, doustne środki antykoncepcyjne, metoda barierowa ze środkiem plemnikobójczym, sterylizacja chirurgiczna, antykoncepcja wszczepiona lub w postaci zastrzyków ze stałą dawką przez co najmniej 1 miesiąc przed punktem wyjściowym, hormonalna wkładka wewnątrzmaciczna [ IUD] założoną co najmniej 1 miesiąc przed punktem wyjściowym) w trakcie badania i przez 30 dni po zakończeniu leczenia

    • Jeśli uczestniczką jest kobieta i nie uważa się, że może zajść w ciążę, jest co najmniej 2 lata po menopauzie, przeszła podwiązanie jajowodów, całkowitą histerektomię lub obustronne wycięcie jajników
    • Jeśli uczestnik jest kobietą i może zajść w ciążę, ma ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i w punkcie wyjściowym i musi wyrazić chęć poddania się testowi ciążowemu w określonych odstępach czasu podczas badania
  • Uczestnik spełnia co najmniej jedno z poniższych kryteriów: powyżej (>) 30% i 20%, ale
  • Potrafi spełnić wymagania protokołu

Kryteria wyłączenia:

  • Zajęcie serca w pierwszym roku życia
  • Miana przeciwciał anty-GAA >1:51 200 w dwóch punktach czasowych
  • Wcześniejsze stosowanie terapii opiekuńczej dla GSD-II w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Stosowanie leków immunosupresyjnych innych niż glikokortykosteroidy w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Stosowanie inwazyjnej wentylacji wspomaganej innej niż dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych (BiPAP) w nocy lub w okresach odpoczynku
  • Otrzymał jakikolwiek badany lek lub zapisał się do dowolnego badania z udziałem eksperymentalnych leków lub terapii w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
  • Rozpoczęcie lub zmiana zwykłego schematu albuterolu lub treningu mięśni oddechowych w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
  • Historia wrażliwości na którykolwiek ze składników badanego leku
  • Uczestnik karmi piersią lub planuje zajść w ciążę lub karmić piersią podczas badania lub obecnie karmi piersią
  • Uczestnik ma stan zdrowia lub okoliczności, które w opinii badacza mogą zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania protokołu lub jego dobrostanowi lub bezpieczeństwu
  • Uczestnik ma jakiekolwiek schorzenie, które w opinii badacza naraża go na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VAL-1221 3 mg/kg

Część 1: Uczestnicy będą otrzymywać infuzję dożylną VAL-1221 3 mg/kg co drugi tydzień przez 12 tygodni włącznie, w sumie 7 infuzji.

Część 2: Uczestnicy Części 1 badania, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej VAL-1221 3 mg/kg, mogą wziąć udział w Części 2 badania i otrzymywać VAL-1221 w dawce 3 mg/kg we wlewie dożylnym co drugi tydzień. Badacz może zwiększyć dawkę do 10 mg/kg i dalej do 30 mg/kg (po co najmniej 12 tygodniach podawania dawki 10 mg/kg), w zależności od danych dotyczących farmakodynamiki, skuteczności i bezpieczeństwa.
Lek: VAL-1221
VAL-1221 3, 10 lub 30 mg/kg zgodnie z dawką i schematem podanym w opisie grupy ramienia
Eksperymentalny: VAL-1221 10 mg/kg

Część 1: Uczestnicy będą otrzymywać infuzję dożylną VAL-1221 10 mg/kg co drugi tydzień przez 12 tygodni włącznie, w sumie 7 infuzji.

Część 2: Uczestnicy z części 1 badania, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy VAL-1221 10 mg/kg, mogą wziąć udział w części 2 badania i otrzymywać VAL-1221 w dawce 10 mg/kg we wlewie dożylnym co drugi tydzień. Badacz może zwiększyć dawkę do 30 mg/kg we wlewie dożylnym, w zależności od danych dotyczących farmakodynamiki, skuteczności i bezpieczeństwa.
Lek: VAL-1221
VAL-1221 3, 10 lub 30 mg/kg zgodnie z dawką i schematem podanym w opisie grupy ramienia
Eksperymentalny: VAL-1221 30 mg/kg

Część 1: Uczestnicy będą otrzymywać VAL-1221 30 mg/kg dożylnie co drugi tydzień przez 12 tygodni włącznie, w sumie 7 infuzji.

Część 2: Uczestnicy Części 1 badania, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy VAL-1221 30 mg/kg, mogą wziąć udział w Części 2 badania i otrzymywać VAL-1221 w dawce 30 mg/kg we wlewie dożylnym co drugi tydzień.
Lek: VAL-1221
VAL-1221 3, 10 lub 30 mg/kg zgodnie z dawką i schematem podanym w opisie grupy ramienia
Aktywny komparator: rhGAA

Część 1: Uczestnicy będą otrzymywać aktualną dawkę i schemat leczenia preparatem Myozyme lub Lumizyme.

Część 2: Uczestnicy Części 1 badania, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy rhGAA, mogą wziąć udział w Części 2 badania i otrzymać VAL-1221 w dawce 3 mg/kg, 10 mg/kg lub 30 mg/kg (w zależności od dawki VAL-1221 -1221 w odpowiednich kohortach, do których zostali losowo przydzieleni w Części 1) Wlew dożylny co drugi tydzień.
Lek: VAL-1221
VAL-1221 3, 10 lub 30 mg/kg zgodnie z dawką i schematem podanym w opisie grupy ramienia
Lek: RhGAA
Aktywny komparator
Inne nazwy:
  • Myozym
  • Lumizym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa badania Część 1 do miesiąca 24 badania Część 2
Linia bazowa badania Część 1 do miesiąca 24 badania Część 2
Liczba uczestników z reakcjami związanymi z infuzją na VAL-1221
Ramy czasowe: Linia bazowa badania Część 1 do miesiąca 24 badania Część 2
Linia bazowa badania Część 1 do miesiąca 24 badania Część 2
Odsetek uczestników z przeciwciałami anty-VAL-1221
Ramy czasowe: Linia bazowa badania Część 1 do miesiąca 24 badania Część 2
Linia bazowa badania Część 1 do miesiąca 24 badania Część 2
Odsetek uczestników z przeciwciałami GAA
Ramy czasowe: Linia bazowa badania Część 1 do miesiąca 24 badania Część 2
Linia bazowa badania Część 1 do miesiąca 24 badania Część 2

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka VAL-1221 w osoczu: maksymalne obserwowane stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Farmakokinetyka VAL-1221 w osoczu: czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Farmakokinetyka VAL-1221 w osoczu: pole pod krzywą stężenia w czasie (AUC)
Ramy czasowe: Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Farmakokinetyka VAL-1221 w osoczu: okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Farmakokinetyka VAL-1221 w osoczu: pozorny całkowity klirens ciała (CL)
Ramy czasowe: Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Farmakokinetyka VAL-1221 w osoczu: pozorna objętość (V)
Ramy czasowe: Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Część 1: Wstępna infuzja, koniec infuzji (EOI) (czas trwania infuzji 1 mg/kg mc./godz.), 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12, 24, 48 i 336 godzin po EOI w dniach 1, 2 , 3 i Tydzień 12; Część 2: Infuzja wstępna w tygodniach 12, 14, 16, 18, 20, 22, miesiącach 12, 24, 36
Zmiana wydalania tetrasacharydu heksozy (hex4) z moczem w stosunku do wartości początkowej w 12. tygodniu, 6., 9. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania Część 1, 12 tydzień badania Część 1, miesiące 12, 24 i 36 badania Część 2
Punkt wyjściowy badania Część 1, 12 tydzień badania Część 1, miesiące 12, 24 i 36 badania Część 2
Zmiana stężenia kinazy kreatynowej (CK) w surowicy w stosunku do wartości początkowej w 12. tygodniu, 6., 9. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania Część 1, 12 tydzień badania Część 1, miesiące 12, 24 i 36 badania Część 2
Punkt wyjściowy badania Część 1, 12 tydzień badania Część 1, miesiące 12, 24 i 36 badania Część 2
Zmiana w stosunku do wartości początkowej aktywności kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) obecnej w mięśniach w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania Część 1, tydzień 12 badania Część 1
Punkt wyjściowy badania Część 1, tydzień 12 badania Część 1
Zmiana zawartości glikogenu mięśniowego w stosunku do wartości wyjściowych w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania Część 1, tydzień 12 Badanie część 1
Punkt wyjściowy badania Część 1, tydzień 12 Badanie część 1
Zmiana wydalania kreatyniny w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącach 6, 9 i 12
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy badania Część 1, miesiące 12, 24, 36 badania Część 2
Poziom wyjściowy badania Część 1, miesiące 12, 24, 36 badania Część 2

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Valerion Therapeutics, LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Hal Landy, MD, Valerion Therapeutics, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 marca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 marca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 września 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 września 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VAL1221-201-16

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Badania kliniczne na VAL-1221

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj