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파브리병 환자의 부정맥 부담, 심장 돌연사 및 뇌졸중 위험 (RaILRoAD)

2022년 5월 27일 업데이트: Dr Richard Steeds, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

파브리병 환자의 부정맥 부담, 돌연심장사 및 뇌졸중 위험: 이식형 루프 레코더의 역할

파브리병(FD)은 심장 근육 및 전도성 조직을 포함한 조직 내에서 지방 또는 '스핑고지질'의 점진적인 축적을 유발하는 유전 질환입니다. 희귀 질환에 대한 보다 체계적인 임상 서비스와 함께 FD 검출의 개선으로 인해 질병 유병률이 빠르게 증가했습니다. 질병 자체가 발병하기 전에 무증상 개인에 대한 조기 및 보다 빈번한 진단은 장기 침범의 조기 발견과 질병 진행의 면밀한 모니터링에 관심을 집중시켰습니다. 더욱이, 지난 20년 동안 효소 대체 요법의 도입은 FD의 자연사를 다음과 같이 변화시켰습니다: a) 기대 수명 증가; b) 이환율 개선; c) 심부전, 비정상적인 심장 박동, 뇌졸중 및 돌연사를 포함하여 신장(신장)에서 심혈관(심장) 사건으로 이환율 및 사망의 주요 원인을 수정합니다. 심계항진 및 실신과 같은 증상이 매우 흔하지만 입증된 비정상적인 심장 박동의 빈도에 대한 정보는 제한적입니다. 또한 너무 느릴 때 심장을 강화하는 심박 조율기와 너무 빠를 때 심장을 정지시키는 제세동기를 포함하여 생명을 구하는 장치의 이식 속도와 적절성은 매우 다양합니다. 비대성 심근병증과 같은 유사한 질병의 주요 위험 지표는 FD에서 사용할 수 없습니다. 심장 추적 및 심초음파(심장 초음파)로 환자를 진료소에서 일상적으로 추적하는 동안 최근 소규모 연구에서는 이러한 검사가 진행성 FD 환자의 비정상적인 심장 박동의 부담을 과소 평가한다고 강조했습니다. 이식 가능한 루프 기록기(ILR)를 사용한 지속적인 심장 모니터링의 사용은 FD 환자 15명 중 13명에서 치료에 상당한 변화를 가져왔습니다. 연구자들은 ILRs를 더 자주 사용하면 이 환자 코호트에서 이환율과 사망률을 줄이기 위해 현재 치료받는 것보다 더 많은 환자에서 치료 변화의 필요성이 더 커질 것이라고 믿습니다. 또한 이것은 이러한 환자에 대한 향후 위험 추정치를 알려주는 귀중한 데이터를 제공할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 파브리 심장병 환자의 부정맥 부담을 평가하는 3년 오픈 라벨 다기관 무작위 통제 시험입니다. 이것은 관찰 연구이지만 모집 시 삽입형 루프 레코더(ILR)를 삽입하고 개입군에 대한 시험 종료 시 제거합니다.

귀무 가설: 표준 치료를 따르지만 ILR 모니터링을 추가한 환자와 비교하여 표준 치료를 따르는 환자 사이의 부정맥 식별에는 차이가 없을 것입니다.

제안된 가설 외에도 수집된 데이터는 FD의 ILR이 다음을 수행하는지 여부를 알리는 데 사용됩니다.

  1. 인식할 수 없는 부정맥의 높은 부담을 드러냅니다.
  2. 잦은 치료 수정(항응고, 심장 박동기 및 ICD 이식, 절제)으로 이어짐
  3. FD 특정 위험 예측 알고리즘 개발 지원
  4. 신규(트로포닌, BNP, lysoGB3, T1 및 T2 매핑) 및 기존 바이오마커의 예측력 식별

연구 유형

중재적

등록 (예상)

164

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • 아직 모집하지 않음
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rosemary Rusk, MD
      • London, 영국, NW3 2QG
        • 아직 모집하지 않음
        • Royal Free NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Derralynn Hughes, MD
      • Manchester, 영국, M6 8HD
        • 모병
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ana Jovanovic, MD
      • Sheffield, 영국
        • 모병
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • 수석 연구원:
          • Nigel Lewis, MD
        • 연락하다:
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, 영국, B15 2TH
        • 모병
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Richard Steeds, MD
        • 수석 연구원:
          • Tarekegn Hiwot, MD
  • 호주
      • Sydney, 호주
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Sydney
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rebecca Kozor, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 유전자형 또는 효소적으로 확인된 FD 환자
  • 성인 > 만 18세
  • 다음 중 하나와 관련된 FD의 심장 관련 증거:
  • FD와 관련된 모든 ECG 이상
  • CMR의 낮은 T1(성별에 따른 중심별 정상 범위 미만)
  • 경흉부 에코의 LVH(MWT >12mm로 정의됨)

제외 기준:

  • 기존 심장 장치(PPM, ICD 또는 ILR)가 있는 환자.
  • 알려진 이중 병리:
  • 알려진 관상 동맥 질환(긍정적인 비침습적 영상, 확인된 심근 경색, 경피적 또는 외과적 재관류술). 관상 동맥 질환일 수 있는 증상이 있는 40세 이상의 환자는 제외됩니다.
  • 돌연변이를 유발하는 것으로 알려진 심근병증 질환(예: SCN5, MYBPC3)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 특수 증상
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 중재 팔
지속적인 리듬 모니터링 및 가정 후속 조치를 위해 이식 가능한 루프 레코더 사용. 이는 연간 ECG, 24시간 Holter/5일 ECG 모니터링 및 증상 상태에 따른 추가 조사를 포함하는 표준 치료 절차와 결합됩니다.
장치: 이식 가능한 루프 레코더
삽입형 심장 모니터라고도 하는 이식형 루프 레코더(ILR)는 가슴 앞쪽 피부 아래에 삽입되는 소형 장치(AAA 배터리보다 작음)입니다. ILR은 외래 시술로 국소 마취제를 사용하여 삽입하며 약 30분간 지속됩니다. ILR은 심장 활동의 지속적인 ECG를 캡처하여 의사가 어느 시점에서든 비정상적인 심장 박동을 감지할 수 있도록 합니다. ILR이 있는 경우 3년 동안 장치를 사용하게 되며, 그 후 외래 환자 시술 중에 국소 마취하에 제거되며 다시 약 30분 동안 지속됩니다. ILR 장치는 완전히 안전하며 일상 생활에 영향을 미치지 않아야 합니다.
간섭 없음: 케어 암의 표준
연간 ECG, 24시간 홀터/5일 ECG 모니터링 및 증상 상태에 따른 추가 조사를 통한 치료 표준.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
항응고가 필요한 심방 세동(AF)의 첫 발생
기간: 연구에서 총 모니터링 기간 - 3년

여기에는 다음과 같이 정의할 수 있는 AF에 대한 모든 설명이 포함됩니다.

  1. 발작성 - 48시간에서 7일 사이에 지속되는 자가 종료 에피소드
  2. 지속성 - 7일에서 1년 사이에 지속되는 간헐적 에피소드
  3. 영구 - 1년 이상 지속되는 에피소드
연구에서 총 모니터링 기간 - 3년
심장 조율이 필요한 서맥성 부정맥의 첫 발생
기간: 연구에서 총 모니터링 기간 - 3년

여기에는 다음이 포함됩니다.

  1. 증상이 있는 중요한 방실 차단.
  2. Mobitz type 2 방실차단 또는 완전심장차단은 증상과 무관합니다.
연구에서 총 모니터링 기간 - 3년
약물 치료 또는 절제가 필요한 상심실성 부정맥의 첫 발생.
기간: 연구에서 총 모니터링 기간 - 3년
연구에서 총 모니터링 기간 - 3년
약물 치료, ICD 삽입 또는 제거가 필요한 비지속성 심실성 부정맥의 첫 발생
기간: 연구에서 총 모니터링 기간 - 3년
이것은 30초 미만의 기간 동안 >120bpm의 속도로 3회 이상의 심실 박동으로 분류됩니다.
연구에서 총 모니터링 기간 - 3년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
후기 가돌리늄 증강(LGE) 유무에 관계없이 환자의 부정맥 빈도
기간: 3 년
이 연구는 심장 MRI 스캔에서 심근 조직에 침착된 LGE의 정도를 정량화하는 것을 목표로 합니다. 이것은 잠재적인 위험 요인을 평가하기 위해 감지된 부정맥의 부담과 이후에 상관관계가 있을 것입니다.
3 년
심근 섬유증의 위치에 따른 부정맥의 빈도(하외측 vs. 비하외측)
기간: 3 년
이 연구는 섬유증의 위치를 ​​부정맥의 잠재적 위험 인자로 정의하기 위해 심근 섬유증의 위치와 심장 부정맥의 유무를 연관시키는 것을 목표로 합니다.
3 년
QRS 지속 시간이 120ms보다 크거나 작은 환자의 부정맥 빈도
기간: 3 년
3 년
나이와 성별에 대해 지수화된 정상 범위보다 높거나 낮은 심방 크기를 가진 사람들의 부정맥 빈도
기간: 3 년
3 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

협력자

Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
University of Sydney

수사관

  • 수석 연구원: Richard Steeds, MD, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 9월 18일

기본 완료 (예상)

2024년 1월 1일

연구 완료 (예상)

2024년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 9월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 10월 3일

처음 게시됨 (실제)

2017년 10월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 5월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 5월 27일

마지막으로 확인됨

2022년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FD-ILR-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

개별 참가자 데이터를 다른 연구자가 사용할 수 있도록 할 계획은 없습니다. 익명화된 환자 데이터를 사용하여 수행된 데이터 분석은 간행물을 통해 공유됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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