Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Szívritmuszavar, hirtelen szívhalál és stroke kockázata Fabry-kórban szenvedő betegeknél (RaILRoAD)

2025. május 11. frissítette: Dr Richard Steeds, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Szívritmuszavar, hirtelen szívhalál és szélütés kockázata Fabry-betegségben szenvedő betegeknél: a beültethető hurokrögzítők szerepe

A Fabry-kór (FD) egy genetikai rendellenesség, amely a zsír vagy „szfingolipid” progresszív felhalmozódásához vezet a szövetekben, beleértve a szívizmot és a vezetőképes szöveteket. Az FD kimutatásának javulása, valamint a ritka betegségek szervezettebb klinikai szolgáltatásai a betegség prevalenciájának gyors növekedéséhez vezettek. A tünetmentes egyéneknek a betegség kialakulása előtti korábbi és gyakoribb diagnosztizálása a szervi érintettség korai felismerésére és a betegség progressziójának szorosabb nyomon követésére összpontosította a figyelmet. Ezenkívül az enzimpótló terápia bevezetése az elmúlt két évtizedben a következőképpen változtatta meg az FD természetes történetét: a) megnövekedett a várható élettartam; b) javult a morbiditás; c) a morbiditás és mortalitás fő okának módosítása a vese (vese) felől a kardiovaszkuláris (szív) eseményekig, beleértve a szívelégtelenséget, a szívritmuszavarokat, a stroke-ot és a hirtelen halált. Bár az olyan tünetek, mint a szívdobogás és az eszméletvesztés rendkívül gyakoriak, a bizonyítottan kóros szívritmusok gyakoriságáról korlátozott információ áll rendelkezésre. Ezen túlmenően az életmentő eszközök beültetésének gyakorisága és megfelelősége nagyon változó, beleértve a szívritmus-szabályozókat, amelyek túl lassúak, és a kardiodefibrillátorokat, amelyek leállítják a szívet, ha túl gyors. A hasonló betegségek, például a hypertrophiás kardiomiopátia kockázatának fő markerei nem használhatók FD-ben. Míg a betegeket rendszeresen nyomon követik a klinikán szívnyomkövetéssel és echokardiográfiával (a szív ultrahangjával), egy közelmúltbeli kis tanulmány hangsúlyozta, hogy ezek a tesztek alábecsülik az előrehaladott FD-ben szenvedő betegek kóros szívritmusának terhét. Az implantálható hurokrögzítővel (ILR) végzett folyamatos szívmonitorozás alkalmazása 15-ből 13-ban jelentős változást hozott a kezelésben. A kutatók úgy vélik, hogy az ILR-ek gyakoribb használata a jelenleg kezeltnél jóval több betegnél nagyobb terápiás változtatási igényt fog azonosítani, ezzel csökkentve a morbiditást és a mortalitást ebben a betegcsoportban. Ezen túlmenően ez értékes adatokkal szolgál majd e betegek jövőbeli kockázatának becsléséhez.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 3 éves, nyílt elrendezésű, többközpontú, randomizált, kontrollált vizsgálat, amely a Fabry-féle szívbetegségben szenvedő betegek aritmiás terhét értékeli. Ez egy megfigyeléses vizsgálat, de beültethető hurokrögzítőt (ILR) kell behelyezni a felvételkor, majd a vizsgálat végén eltávolítani a beavatkozási kar esetében.

Nullhipotézis: Nem lesz különbség az aritmia azonosításában a standard ellátást követő betegek között, mint a standard ellátást követő betegek között, de az ILR monitorozás hozzáadásával.

A javasolt hipotézisen túlmenően az összegyűjtött adatokat arra használjuk fel, hogy tájékoztassuk arról, hogy az ILR az FD-ben:

  1. Fedezze fel a fel nem ismert aritmia nagy terhét
  2. Gyakori kezelésmódosításhoz vezet (antikoaguláció, pacemaker és ICD beültetés, abláció)
  3. FD-specifikus kockázat-előrejelző algoritmusok fejlesztésének engedélyezése
  4. Azonosítsa az új (troponin, BNP, lizoGB3, T1 és T2 leképezés) és hagyományos biomarkerek prediktív erejét

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

169

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Sydney, Ausztrália
        • University of Sydney
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Egyesült Királyság
        • Cardiff And Vale University Health Board
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Egyesült Királyság
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Egyesült Királyság, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genotípusosan vagy enzimatikusan igazolt FD-ben szenvedő betegek
  • 18 év feletti felnőttek
  • Az FD által okozott szívérintettség bizonyítéka:
  • Bármilyen FD-vel kapcsolatos EKG-rendellenesség
  • Alacsony T1 a CMR-en (a nemtől függően a centrum-specifikus normál tartomány alatt)
  • LVH transthoracalis visszhangon (meghatározása szerint MWT >12 mm)

Kizárási kritériumok:

  • Meglévő kardiális eszközzel (PPM, ICD vagy ILR) rendelkező beteg.
  • Ismert kettős patológia:
  • Ismert koszorúér-betegség (pozitív, nem invazív képalkotás, igazolt szívinfarktus, perkután vagy sebészi revaszkularizáció). Azok a 40 év feletti betegek, akiknél a tünetek koszorúér-betegségből származhatnak, ezt kizárják
  • Mutációt okozó ismert kardiomiopátia (pl. SCN5, MYBPC3)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Beavatkozó kar
Beültethető hurokrögzítő használata folyamatos ritmusfigyeléshez és otthoni nyomon követéshez. Ezt a szokásos ellátási eljárással kombinálják, amely magában foglalja az éves EKG-t, a 24 órás Holter/5 napos EKG monitorozást és a tünetek állapotától függő további vizsgálatokat.
Eszköz: Beültethető hurokrögzítő
Az implantálható hurokrögzítő (ILR), más néven behelyezhető szívmonitor, egy kis eszköz (kisebb, mint egy AAA elem), amelyet a bőr alá helyeznek a mellkas elülső részén. Az ILR-t helyi érzéstelenítéssel, ambuláns eljárásként helyezik be, és körülbelül 30 percig tart. Az ILR folyamatos EKG-felvételt készít a szívműködésről, amely lehetővé teszi az orvosok számára, hogy bármely ponton észleljenek bármilyen kóros szívritmust. Ha rendelkezik ILR-vel, akkor a készüléket 3 évig fogja birtokolni, ezt követően helyi érzéstelenítéssel eltávolítják egy ambuláns beavatkozás során, amely ismét körülbelül 30 percig tart. Az ILR eszköz teljesen biztonságos, és nem befolyásolja a mindennapi életet.
Nincs beavatkozás: Standard Care Arm
Az ellátás színvonala éves EKG-val, 24 órás Holter/5 napos EKG monitorozással és a tünetek állapotától függő további vizsgálatokkal.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az antikoagulációt igénylő pitvarfibrilláció (AF) első előfordulása
Időkeret: A vizsgálat teljes megfigyelési ideje - 3 év

Ez magában foglalja az AF összes leírását, amely a következőképpen definiálható:

  1. paroxizmális – önműködően megszűnő epizódok, amelyek 48 óra és 7 nap között tartanak
  2. tartós - időszakos epizódok, amelyek 7 naptól 1 évig tartanak
  3. állandó - 1 évnél tovább tartó epizódok
A vizsgálat teljes megfigyelési ideje - 3 év
A szívingerlést igénylő bradyarrhythmia első előfordulása
Időkeret: A vizsgálat teljes megfigyelési ideje - 3 év

Ez a következőket tartalmazza:

  1. Tünetekkel járó jelentős AV-blokk.
  2. Mobitz 2-es típusú AV-blokk vagy teljes szívblokk, a tünetektől függetlenül.
A vizsgálat teljes megfigyelési ideje - 3 év
Szupraventrikuláris aritmia első előfordulása, amely gyógyszeres kezelést vagy ablációt igényel.
Időkeret: A vizsgálat teljes megfigyelési ideje - 3 év
A vizsgálat teljes megfigyelési ideje - 3 év
Gyógyszeres kezelést, ICD beültetést vagy ablációt igénylő, nem tartós kamrai tachyarrhythmia első előfordulása
Időkeret: A vizsgálat teljes megfigyelési ideje - 3 év
Ez három vagy több kamrai ütésnek minősül 120 bpm-nél nagyobb sebességgel, 30 másodpercnél rövidebb ideig.
A vizsgálat teljes megfigyelési ideje - 3 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az aritmiák gyakorisága késői gadolínium-növekedésben (LGE) szenvedő és anélküli betegeknél
Időkeret: 3 év
A vizsgálat célja a szívizomszövetben lerakódott LGE mértékének számszerűsítése a szív MRI-vizsgálata során. Ezt a későbbiekben korrelálni kell az észlelt aritmia terhével, hogy felmérjék a lehetséges kockázati tényezőket.
3 év
Az aritmia gyakorisága a szívizom fibrózisának helyétől függően (inferolaterális vs. nem inferolaterális)
Időkeret: 3 év
A tanulmány célja a szívizomfibrózis helyének és a szívritmuszavar jelenlétének vagy hiányának az összefüggése, hogy meghatározza a fibrózis helyét, mint az aritmia lehetséges kockázati tényezőjét.
3 év
Az aritmia gyakorisága azoknál a betegeknél, akiknél a QRS időtartama hosszabb vagy kevesebb, mint 120 ms
Időkeret: 3 év
3 év
A szívritmuszavar gyakorisága azoknál, akiknél a pitvar mérete meghaladja vagy alatta az életkor és nem szerinti normál tartományt
Időkeret: 3 év
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Együttműködők

Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
University of Sydney
Cardiff and Vale University Health Board

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Richard Steeds, MD, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. szeptember 18.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 3.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. május 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. május 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FD-ILR-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Nem tervezik az egyes résztvevők adatait más kutatók számára hozzáférhetővé tenni. Az anonimizált betegadatok felhasználásával végzett adatelemzéseket publikációk formájában osztják meg.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a Beültethető hurokrögzítő

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ireland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel