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Carga de Arritmia, Risco de Morte Súbita Cardíaca e AVC em Pacientes com Doença de Fabry (RaILRoAD)

7 de maio de 2024 atualizado por: Dr Richard Steeds, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Carga de arritmia, risco de morte súbita cardíaca e acidente vascular cerebral em pacientes com doença de Fabry: o papel dos gravadores de loop implantáveis

A doença de Fabry (DF) é um distúrbio genético que leva ao acúmulo progressivo de gordura ou "esfingolipídio" nos tecidos, incluindo o músculo cardíaco e o tecido condutor. Melhorias na detecção de DF, juntamente com serviços clínicos mais organizados para doenças raras, levaram a um rápido crescimento na prevalência da doença. O diagnóstico precoce e mais frequente de indivíduos assintomáticos antes do desenvolvimento da própria doença tem focado a atenção na detecção precoce do envolvimento de órgãos e no monitoramento mais próximo da progressão da doença. Além disso, a introdução da terapia de reposição enzimática nas últimas duas décadas mudou a história natural da DF: a) aumento da expectativa de vida; b) morbidade melhorada; c) modificação da principal causa de morbidade e mortalidade de eventos renais (rins) para cardiovasculares (coração), incluindo insuficiência cardíaca, ritmos cardíacos anormais, acidente vascular cerebral e morte súbita. Embora sintomas como palpitações e desmaios sejam extremamente comuns, as informações sobre a frequência de ritmos cardíacos anormais comprovados são limitadas. Além disso, a taxa e adequação da implantação de dispositivos salva-vidas é muito variável, incluindo marca-passos para estimular o coração quando muito lento e cardiodesfibriladores que param o coração quando muito rápido. Os principais marcadores de risco em doenças semelhantes, como a cardiomiopatia hipertrófica, não podem ser usados ​​na DF. Embora os pacientes sejam rotineiramente acompanhados na clínica com traçados cardíacos e ecocardiografia (ultrassonografia do coração), um pequeno estudo recente enfatizou que esses testes subestimam a carga de ritmos cardíacos anormais em pacientes com DF avançada. O uso de monitoramento cardíaco contínuo com um gravador de loop implantável (ILR) levou a uma mudança significativa no tratamento em 13 de 15 pacientes com DF. Os investigadores acreditam que o uso mais frequente de ILRs identificará uma maior necessidade de mudança na terapia em muito mais pacientes do que os atualmente tratados, com o objetivo de reduzir a morbidade e a mortalidade nessa coorte de pacientes. Além disso, isso fornecerá dados valiosos para informar uma estimativa do risco futuro para esses pacientes.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo controlado randomizado, multicêntrico, aberto, de 3 anos, que avalia a carga de arritmia em pacientes com doença cardíaca de Fabry. Este é um estudo observacional, mas com inserção de gravador de loop implantável (ILR) no recrutamento e remoção no final do ensaio para o braço de intervenção.

Hipótese nula: Não haverá diferença na identificação de arritmia entre os pacientes que seguem o tratamento padrão em comparação com os pacientes que seguem o tratamento padrão, mas com a adição do monitoramento de ILR.

Além da hipótese proposta, os dados coletados serão usados ​​para informar se o ILR em DF irá:

  1. Revelar uma alta carga de arritmia não reconhecida
  2. Leva a modificação frequente do tratamento (anti-coagulação, implante de marca-passo e CDI, ablação)
  3. Permitir o desenvolvimento de algoritmos de previsão de risco específicos de FD
  4. Identifique o poder preditivo de novos (mapeamento de troponina, BNP, lisoGB3, T1 e T2) e biomarcadores tradicionais

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

169

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Sydney, Austrália
        • University of Sydney
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Reino Unido
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Reino Unido
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com DF confirmada genotipicamente ou enzimaticamente
  • Adultos > 18 anos de idade
  • Evidência de envolvimento cardíaco de FD envolvendo:
  • Qualquer anormalidade de ECG associada a DF
  • T1 baixo na RMC (abaixo da faixa normal específica do centro de acordo com o sexo)
  • HVE no eco transtorácico (definido como MWT >12mm)

Critério de exclusão:

  • Paciente com um dispositivo cardíaco existente (PPM, ICD ou ILR).
  • Patologia dupla conhecida:
  • Doença arterial coronariana conhecida (imagens não invasivas positivas, infarto do miocárdio confirmado, revascularização percutânea ou cirúrgica). Pacientes > 40 anos com sintomas que podem ser de doença arterial coronariana terão isso excluído
  • Doença de cardiomiopatia conhecida causando mutação (por exemplo, SCN5, MYBPC3)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Braço de intervenção
Usando um Gravador de Loop Implantável para monitoramento contínuo do ritmo e acompanhamento domiciliar. Isso será combinado com o procedimento de atendimento padrão, que incluirá ECG anual, Holter de 24 horas/monitoramento de ECG de 5 dias e investigação adicional dependendo do status dos sintomas.
Dispositivo: Gravador de loop implantável
Um gravador de loop implantável (ILR), também conhecido como monitor cardíaco inserível, é um pequeno dispositivo (menor que uma pilha AAA) que é inserido sob a pele na frente do tórax. O ILR é inserido usando anestésico local como um procedimento ambulatorial e dura aproximadamente 30 minutos. O ILR captura um ECG contínuo de sua atividade cardíaca, o que permite aos médicos detectar quaisquer ritmos cardíacos anormais em qualquer ponto. Se você tiver o ILR, terá o dispositivo por 3 anos, após o qual será removido sob anestesia local durante um procedimento ambulatorial, novamente com duração aproximada de 30 minutos. O dispositivo ILR é totalmente seguro e não deve afetar o seu dia a dia.
Sem intervenção: Braço Padrão de Cuidados
O padrão de atendimento com ECG anual, Holter de 24 horas/monitoramento de ECG de 5 dias e investigação adicional depende do estado dos sintomas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Primeira ocorrência de fibrilação atrial (FA) que requer anticoagulação
Prazo: Período total de monitoramento no estudo - 3 anos

Isso incluirá todas as descrições de AF, que podem ser definidas como:

  1. paroxística - episódios auto-terminantes durando entre 48 horas a 7 dias
  2. persistente - episódios intermitentes com duração entre 7 dias a 1 ano
  3. permanente - episódios com duração superior a 1 ano
Período total de monitoramento no estudo - 3 anos
Primeira ocorrência de bradiarritmia que requer estimulação cardíaca
Prazo: Período total de monitoramento no estudo - 3 anos

Isso incluiria:

  1. Bloqueio AV significativo sintomático.
  2. Bloqueio AV Mobitz tipo 2 ou bloqueio cardíaco completo independentemente dos sintomas.
Período total de monitoramento no estudo - 3 anos
Primeira ocorrência de arritmia supraventricular que requer tratamento medicamentoso ou ablação.
Prazo: Período total de monitoramento no estudo - 3 anos
Período total de monitoramento no estudo - 3 anos
Primeira ocorrência de taquiarritmia ventricular não sustentada requerendo tratamento medicamentoso, implante de CDI ou ablação
Prazo: Período total de monitoramento no estudo - 3 anos
Isso é classificado como três ou mais batimentos ventriculares em uma frequência > 120 bpm, com duração inferior a 30 segundos.
Período total de monitoramento no estudo - 3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de arritmia em pacientes com e sem realce tardio com gadolínio (LGE)
Prazo: 3 anos
O estudo terá como objetivo quantificar a extensão do LGE depositado com tecido miocárdico na ressonância magnética cardíaca. Posteriormente, isso será correlacionado com a carga de arritmia detectada para avaliar possíveis fatores de risco.
3 anos
Frequência de arritmia de acordo com a localização da fibrose miocárdica (inferolateral vs. não inferolateral)
Prazo: 3 anos
O estudo terá como objetivo correlacionar a localização da fibrose miocárdica com a presença ou ausência de arritmia cardíaca para definir a localização da fibrose como um potencial fator de risco para arritmia.
3 anos
Frequência de arritmia naqueles pacientes com duração do QRS maior ou menor que 120ms
Prazo: 3 anos
3 anos
Frequência de arritmia naqueles com tamanho atrial acima ou abaixo da faixa normal indexada para idade e sexo
Prazo: 3 anos
3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Colaboradores

Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
University of Sydney
Cardiff and Vale University Health Board

Investigadores

  • Investigador principal: Richard Steeds, MD, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

9 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FD-ILR-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Não há nenhum plano para tornar os dados individuais dos participantes disponíveis para outros pesquisadores. A análise de dados realizada com dados anônimos de pacientes será compartilhada por meio de publicações.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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