Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Belastung durch Arrhythmie, Risiko für plötzlichen Herztod und Schlaganfall bei Patienten mit Morbus Fabry (RaILRoAD)

11. Mai 2025 aktualisiert von: Dr Richard Steeds, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Belastung durch Arrhythmie, plötzlicher Herztod und Schlaganfall bei Patienten mit Morbus Fabry: die Rolle implantierbarer Loop-Rekorder

Fabry-Krankheit (FD) ist eine genetische Störung, die zu einer fortschreitenden Ansammlung von Fett oder „Sphingolipid“ im Gewebe führt, einschließlich des Herzmuskels und des leitfähigen Gewebes. Verbesserungen bei der Erkennung von FD haben zusammen mit besser organisierten klinischen Diensten für seltene Krankheiten zu einem schnellen Anstieg der Krankheitsprävalenz geführt. Eine frühere und häufigere Diagnose von asymptomatischen Personen vor der Entwicklung der Krankheit selbst hat die Aufmerksamkeit auf die Früherkennung einer Organbeteiligung und eine genauere Überwachung des Krankheitsverlaufs gelenkt. Darüber hinaus hat die Einführung der Enzymersatztherapie in den letzten zwei Jahrzehnten den natürlichen Verlauf der FD wie folgt verändert: a) erhöhte Lebenserwartung; b) verbesserte Morbidität; c) Veränderung der Hauptursache für Morbidität und Mortalität von renalen (Niere) zu kardiovaskulären (Herz) Ereignissen, einschließlich Herzinsuffizienz, Herzrhythmusstörungen, Schlaganfall und plötzlichem Tod. Obwohl Symptome wie Herzklopfen und Ohnmacht sehr häufig sind, sind Informationen über die Häufigkeit nachgewiesener Herzrhythmusstörungen begrenzt. Darüber hinaus ist die Häufigkeit und Angemessenheit der Implantation von lebensrettenden Geräten sehr unterschiedlich, einschließlich Schrittmachern, um das Herz zu stärken, wenn es zu langsam ist, und Kardio-Defibrillatoren, die das Herz stoppen, wenn es zu schnell ist. Die Hauptrisikomarker bei ähnlichen Krankheiten wie der hypertrophen Kardiomyopathie können bei FD nicht verwendet werden. Während Patienten in der Klinik routinemäßig mit Herzaufzeichnungen und Echokardiographie (Ultraschall des Herzens) nachuntersucht werden, hat eine kürzlich durchgeführte kleine Studie betont, dass diese Tests die Belastung durch abnormale Herzrhythmen bei Patienten mit fortgeschrittener FD unterschätzen. Die Verwendung einer kontinuierlichen Herzüberwachung mit einem implantierbaren Loop-Recorder (ILR) hat bei 13 von 15 FD-Patienten zu einer signifikanten Änderung der Behandlung geführt. Die Forscher glauben, dass eine häufigere Anwendung von ILRs bei viel mehr Patienten als den derzeit behandelten Patienten einen größeren Bedarf für eine Änderung der Therapie erkennen lässt, mit dem Ziel, die Morbidität und Mortalität in dieser Patientenkohorte zu reduzieren. Darüber hinaus wird dies wertvolle Daten liefern, um eine Schätzung des zukünftigen Risikos für diese Patienten zu ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 3-jährige offene, multizentrische, randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der Arrhythmiebelastung bei Patienten mit Morbus Fabry. Dies ist eine Beobachtungsstudie, jedoch mit implantierbarem Loop-Recorder (ILR) bei der Rekrutierung und Entfernung am Ende der Studie für den Interventionsarm.

Nullhypothese: Es gibt keinen Unterschied in der Erkennung von Arrhythmie zwischen Patienten mit Standardversorgung im Vergleich zu Patienten mit Standardversorgung, aber mit zusätzlicher ILR-Überwachung.

Über die vorgeschlagene Hypothese hinaus werden die gesammelten Daten verwendet, um darüber zu informieren, ob ILR in FD:

  1. Decken Sie eine hohe Belastung durch unerkannte Arrhythmie auf
  2. Führen zu häufigen Behandlungsänderungen (Antikoagulation, Schrittmacher- und ICD-Implantation, Ablation)
  3. Ermöglichen Sie die Entwicklung von FD-spezifischen Risikovorhersagealgorithmen
  4. Identifizieren Sie die Vorhersagekraft neuer (Troponin-, BNP-, LysoGB3-, T1- und T2-Kartierung) und traditioneller Biomarker

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

169

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Sydney, Australien
        • University of Sydney
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit genotypisch oder enzymatisch bestätigter FD
  • Erwachsene > 18 Jahre
  • Hinweise auf eine kardiale Beteiligung durch FD mit entweder:
  • Jegliche EKG-Anomalie im Zusammenhang mit FD
  • Niedriges T1 bei CMR (unterhalb des zentrumsspezifischen Normalbereichs je nach Geschlecht)
  • LVH bei transthorakalem Echo (definiert als MWT > 12 mm)

Ausschlusskriterien:

  • Patient mit einem vorhandenen Herzgerät (PPM, ICD oder ILR).
  • Bekannte duale Pathologie:
  • Bekannte koronare Herzkrankheit (positive nicht-invasive Bildgebung, bestätigter Myokardinfarkt, perkutane oder chirurgische Revaskularisation). Bei Patienten über 40 Jahren mit Symptomen, die auf eine koronare Herzkrankheit zurückzuführen sein könnten, wird dies ausgeschlossen
  • Bekannte Kardiomyopathie, die eine Mutation verursacht (z. SCN5, MYBPC3)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Interventioneller Arm
Verwendung eines implantierbaren Loop-Recorders zur kontinuierlichen Rhythmusüberwachung und Nachsorge zu Hause. Dies wird mit dem Standardpflegeverfahren kombiniert, das ein jährliches EKG, eine 24-Stunden-Holter-/5-Tage-EKG-Überwachung und weitere Untersuchungen in Abhängigkeit vom Symptomstatus umfasst.
Gerät: Implantierbarer Loop-Recorder
Ein implantierbarer Loop-Recorder (ILR), auch bekannt als einsteckbarer Herzmonitor, ist ein kleines Gerät (kleiner als eine AAA-Batterie), das unter der Haut auf der Vorderseite der Brust eingesetzt wird. Die ILR wird ambulant in örtlicher Betäubung eingesetzt und dauert ca. 30 Minuten. Der ILR zeichnet ein kontinuierliches EKG Ihrer Herzaktivität auf, wodurch Ärzte jederzeit anormale Herzrhythmen erkennen können. Wenn Sie die ILR haben, haben Sie das Gerät für 3 Jahre, danach wird es in einem ambulanten Eingriff in örtlicher Betäubung entfernt, der wiederum etwa 30 Minuten dauert. Das ILR-Gerät ist absolut sicher und sollte Ihren Alltag nicht beeinträchtigen.
Kein Eingriff: Pflegestandard Arm
Der Behandlungsstandard mit jährlichem EKG, 24-Stunden-Holter/5-Tage-EKG-Überwachung und weiterer Untersuchung abhängig vom Symptomstatus.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erstmaliges Auftreten von Vorhofflimmern (AF), das eine Antikoagulation erfordert
Zeitfenster: Gesamtüberwachungszeitraum in der Studie – 3 Jahre

Dies umfasst alle Beschreibungen von AF, die wie folgt definiert werden können:

  1. paroxysmal – selbstbeendende Episoden, die zwischen 48 Stunden und 7 Tagen andauern
  2. anhaltend - intermittierende Episoden, die zwischen 7 Tagen und 1 Jahr andauern
  3. permanent - Episoden, die länger als 1 Jahr andauern
Gesamtüberwachungszeitraum in der Studie – 3 Jahre
Erstes Auftreten einer Bradyarrhythmie, die eine Herzstimulation erfordert
Zeitfenster: Gesamtüberwachungszeitraum in der Studie – 3 Jahre

Dazu gehören:

  1. Symptomatischer signifikanter AV-Block.
  2. Mobitz-Typ-2-AV-Block oder kompletter Herzblock, unabhängig von den Symptomen.
Gesamtüberwachungszeitraum in der Studie – 3 Jahre
Erstes Auftreten einer supraventrikulären Arrhythmie, die eine medikamentöse Behandlung oder Ablation erfordert.
Zeitfenster: Gesamtüberwachungszeitraum in der Studie – 3 Jahre
Gesamtüberwachungszeitraum in der Studie – 3 Jahre
Erstes Auftreten einer nicht anhaltenden ventrikulären Tachyarrhythmie, die eine medikamentöse Behandlung, ICD-Implantation oder -Ablation erfordert
Zeitfenster: Gesamtüberwachungszeitraum in der Studie – 3 Jahre
Dies wird als drei oder mehr ventrikuläre Schläge mit einer Frequenz > 120 bpm für eine Dauer von weniger als 30 Sekunden klassifiziert.
Gesamtüberwachungszeitraum in der Studie – 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Arrhythmien bei Patienten mit und ohne spätes Gadolinium-Enhancement (LGE)
Zeitfenster: 3 Jahre
Ziel der Studie ist die Quantifizierung des Ausmaßes der LGE-Ablagerung im Myokardgewebe bei kardialer MRT-Untersuchung. Diese wird anschließend mit der festgestellten Belastung durch Arrhythmie korreliert, um potenzielle Risikofaktoren zu bewerten.
3 Jahre
Häufigkeit von Arrhythmien nach Lokalisation der Myokardfibrose (inferolateral vs. nicht-inferolateral)
Zeitfenster: 3 Jahre
Ziel der Studie ist es, den Ort der Myokardfibrose mit dem Vorhandensein oder Nichtvorhandensein von Herzrhythmusstörungen zu korrelieren, um den Ort der Fibrose als potenziellen Risikofaktor für Arrhythmie zu definieren.
3 Jahre
Häufigkeit von Arrhythmien bei Patienten mit einer QRS-Dauer von mehr oder weniger als 120 ms
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Häufigkeit von Arrhythmien bei Patienten mit einer Vorhofgröße über oder unter dem indizierten Normalbereich für Alter und Geschlecht
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Mitarbeiter

Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
University of Sydney
Cardiff and Vale University Health Board

Ermittler

  • Hauptermittler: Richard Steeds, MD, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. September 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FD-ILR-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Es ist nicht geplant, einzelne Teilnehmerdaten anderen Forschern zur Verfügung zu stellen. Datenanalysen, die unter Verwendung anonymisierter Patientendaten durchgeführt wurden, werden durch Veröffentlichungen geteilt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Implantierbarer Loop-Recorder

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Greece

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren