- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03305250
Carga de arritmia, riesgo de muerte cardíaca súbita y accidente cerebrovascular en pacientes con enfermedad de Fabry (RaILRoAD)
Carga de arritmia, riesgo de muerte cardíaca súbita y accidente cerebrovascular en pacientes con enfermedad de Fabry: el papel de los registradores de bucle implantables
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo controlado aleatorizado, multicéntrico, abierto, de 3 años de duración, que evalúa la carga de arritmia en pacientes con enfermedad cardíaca de Fabry. Este es un estudio observacional, pero con la inserción de un registrador de bucle implantable (ILR) en el reclutamiento y la extracción al final del ensayo para el brazo de intervención.
Hipótesis nula: no habrá diferencia en la identificación de arritmia entre los pacientes que siguen la atención estándar en comparación con los pacientes que siguen la atención estándar pero con la adición de la monitorización de ILR.
Más allá de la hipótesis propuesta, los datos recopilados se utilizarán para informar si ILR en FD:
- Revelan una alta carga de arritmia no reconocida
- Conducir a modificaciones frecuentes del tratamiento (anticoagulación, implantación de marcapasos y DAI, ablación)
- Permitir el desarrollo de algoritmos de predicción de riesgos específicos de FD
- Identificar el poder predictivo de biomarcadores nuevos (troponina, BNP, lysoGB3, T1 y T2) y biomarcadores tradicionales
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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-
Sydney, Australia
- University of Sydney
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-
Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Cardiff, Reino Unido
- Cardiff and Vale University Health Board
-
London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free NHS Foundation Trust
-
Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Teaching Hospitals Nhs Foundation Trust
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
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-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con DF confirmada genotípica o enzimáticamente
- Adultos > 18 años
- Evidencia de compromiso cardíaco por FD que involucra:
- Cualquier anormalidad en el ECG asociada con FD
- T1 bajo en RMC (por debajo de la normalidad específica del centro según el sexo)
- HVI en eco transtorácico (definido como MWT >12 mm)
Criterio de exclusión:
- Paciente con un dispositivo cardíaco existente (PPM, ICD o ILR).
- Patología dual conocida:
- Enfermedad arterial coronaria conocida (imágenes no invasivas positivas, infarto de miocardio confirmado, revascularización percutánea o quirúrgica). Los pacientes mayores de 40 años con síntomas que podrían deberse a una enfermedad de las arterias coronarias tendrán esto excluido
- Mutación causante de enfermedad de miocardiopatía conocida (p. SCN5, MYBPC3)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Brazo intervencionista
Uso de un Grabador de Bucle Implantable para monitorización continua del ritmo y seguimiento domiciliario.
Esto se combinará con el procedimiento de atención estándar, que incluirá ECG anual, Holter de 24 horas/monitoreo de ECG de 5 días e investigación adicional dependiendo del estado de los síntomas.
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Un registrador de bucle implantable (ILR), también conocido como monitor cardíaco insertable, es un dispositivo pequeño (más pequeño que una batería AAA) que se inserta debajo de la piel en la parte frontal del pecho.
El ILR se inserta con anestesia local como un procedimiento ambulatorio y dura aproximadamente 30 minutos.
El ILR captura un ECG continuo de su actividad cardíaca, lo que permite a los médicos detectar cualquier ritmo cardíaco anormal en cualquier momento.
Si tiene el ILR, tendrá el dispositivo durante 3 años, luego de lo cual se lo quitarán con anestesia local durante un procedimiento ambulatorio, nuevamente con una duración aproximada de 30 minutos.
El dispositivo ILR es completamente seguro y no debería afectar su vida diaria.
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Sin intervención: Brazo de atención estándar
El estándar de atención con ECG anual, monitoreo Holter de 24 horas/ECG de 5 días e investigación adicional según el estado de los síntomas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Primera aparición de fibrilación auricular (FA) que requiere anticoagulación
Periodo de tiempo: Período de tiempo total de seguimiento en estudio - 3 años
|
Esto incluirá todas las descripciones de FA, que se pueden definir como:
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Período de tiempo total de seguimiento en estudio - 3 años
|
Primera aparición de bradiarritmia que requiere marcapasos cardíaco
Periodo de tiempo: Período de tiempo total de seguimiento en estudio - 3 años
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Esto incluiría:
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Período de tiempo total de seguimiento en estudio - 3 años
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Primera aparición de arritmia supraventricular que requiere tratamiento farmacológico o ablación.
Periodo de tiempo: Período de tiempo total de seguimiento en estudio - 3 años
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Período de tiempo total de seguimiento en estudio - 3 años
|
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Primera aparición de taquiarritmia ventricular no sostenida que requiere tratamiento farmacológico, implante de DAI o ablación
Periodo de tiempo: Período de tiempo total de seguimiento en estudio - 3 años
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Esto se clasifica como tres o más latidos ventriculares a una frecuencia >120 lpm, con una duración de menos de 30 segundos.
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Período de tiempo total de seguimiento en estudio - 3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de arritmia en pacientes con y sin realce tardío de gadolinio (LGE)
Periodo de tiempo: 3 años
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El estudio tendrá como objetivo cuantificar la extensión de LGE depositada en el tejido miocárdico en la resonancia magnética cardíaca.
Posteriormente, esto se correlacionará con la carga de arritmia detectada para evaluar los posibles factores de riesgo.
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3 años
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Frecuencia de arritmia según localización de fibrosis miocárdica (inferolateral vs. no inferolateral)
Periodo de tiempo: 3 años
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El estudio tendrá como objetivo correlacionar la ubicación de la fibrosis miocárdica con la presencia o ausencia de arritmia cardíaca para definir la ubicación de la fibrosis como un factor de riesgo potencial para la arritmia.
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3 años
|
Frecuencia de arritmia en aquellos pacientes con QRS mayor o menor de 120ms
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Frecuencia de arritmia en aquellos con un tamaño auricular por encima o por debajo del rango normal indexado para edad y sexo
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Richard Steeds, MD, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Muerte Súbita
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Paro cardíaco
- Muerte
- Enfermedad de Fabry
- Muerte Súbita Cardíaca
Otros números de identificación del estudio
- FD-ILR-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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