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ファブリー病患者における不整脈負荷、心臓突然死および脳卒中のリスク (RaILRoAD)

2022年5月27日 更新者：Dr Richard Steeds、University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

ファブリー病患者における不整脈負荷、心臓突然死および脳卒中のリスク：埋め込み型ループレコーダーの役割

ファブリー病 (FD) は、心筋や伝導組織などの組織内に脂肪または「スフィンゴ脂質」が徐々に蓄積する遺伝性疾患です。 FD の検出の改善は、希少疾患に対するより組織化された臨床サービスとともに、疾患の有病率の急速な成長につながっています。 疾患自体の発症前に無症候性の個人を早期かつより頻繁に診断することで、臓器の関与の早期発見と疾患の進行の綿密なモニタリングに注意が向けられています。 さらに、過去 20 年間に酵素補充療法が導入されたことで、FD の自然史が次のように変化しました。 b) 罹患率の改善; c) 心不全、不整脈、脳卒中、突然死など、腎 (腎臓) から心血管 (心臓) への罹患率と死亡率の主な原因の変更。 動悸や失神などの症状は非常に一般的ですが、証明された不整脈の頻度に関する情報は限られています。 さらに、心臓の速度が遅すぎる場合に心臓を押し上げるペースメーカーや、心臓の速度が速すぎる場合に心臓を停止させる除細動器など、救命装置の埋め込みの速度と適切性は非常に多様です。 肥大型心筋症などの同様の疾患のリスクの主なマーカーは、FD では使用できません。 患者は定期的にクリニックで心臓追跡と心エコー検査 (心臓の超音波検査) でフォローアップされていますが、最近の小規模な研究では、これらの検査が進行した FD 患者の不整脈の負担を過小評価していることが強調されています。 植込み型ループ レコーダー (ILR) による連続心臓モニタリングの使用は、15 人中 13 人の FD 患者の治療に大きな変化をもたらしました。 研究者は、この患者コホートの罹患率と死亡率を減らすことを目的として、ILR をより頻繁に使用することで、現在治療されているよりも多くの患者で治療を変更する必要性が高まると考えています。 さらに、これはこれらの患者の将来のリスクの推定を知らせる貴重なデータを提供します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ファブリー病患者の不整脈負荷を評価する 3 年間の非盲検多施設無作為対照試験です。 これは観察研究ですが、募集時に埋め込み型ループ レコーダー (ILR) を挿入し、介入アームの試験終了時に除去します。

帰無仮説：標準治療を受けた患者と標準治療を受けた患者の間で不整脈の同定に違いはありませんが、ILRモニタリングが追加されています。

提案された仮説を超えて、収集されたデータは、FD の ILR が次のことを行うかどうかを通知するために使用されます。

  1. 認識されていない不整脈の高い負荷を明らかにする
  2. 頻繁な治療の変更につながる (抗凝固、ペースメーカーと ICD の埋め込み、アブレーション)
  3. FD 固有のリスク予測アルゴリズムの開発を可能にする
  4. 新しい (トロポニン、BNP、lysoGB3、T1 および T2 マッピング) および従来のバイオマーカーの予測力を特定する

研究の種類

介入

入学 (予想される)

164

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • まだ募集していません
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rosemary Rusk, MD
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • まだ募集していません
        • Royal Free NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Derralynn Hughes, MD
      • Manchester、イギリス、M6 8HD
        • 募集
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ana Jovanovic, MD
      • Sheffield、イギリス
        • 募集
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Nigel Lewis, MD
        • コンタクト：
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、イギリス、B15 2TH
        • 募集
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Richard Steeds, MD
        • 主任研究者：
          • Tarekegn Hiwot, MD
  • オーストラリア
      • Sydney、オーストラリア
        • まだ募集していません
        • University of Sydney
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rebecca Kozor, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -遺伝子型または酵素的に確認されたFDの患者
  • 大人 > 18 歳
  • -いずれかを含むFDからの心臓への関与の証拠：
  • FDに関連する心電図異常
  • CMRのT1が低い（性別に応じたセンター固有の正常範囲未満）
  • 経胸壁エコーでの左室心室エコー (MWT > 12mm と定義)

除外基準:

  • -既存の心臓装置（PPM、ICD、またはILR）を持つ患者。
  • 既知の二重病理:
  • -既知の冠動脈疾患（陽性の非侵襲的画像、確認された心筋梗塞、経皮的または外科的血行再建術）。 冠動脈疾患に起因する可能性のある症状を伴う40歳以上の患者は、これを除外します
  • -突然変異を引き起こす既知の心筋症疾患（例： SCN5、MYBPC3)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：診断
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：介入アーム
埋め込み型ループ レコーダーを使用して、継続的なリズム モニタリングと在宅フォローアップを行います。 これは、年 1 回の心電図、24 時間のホルター/5 日間の心電図モニタリング、および症状の状態に応じたさらなる調査を含む標準治療手順と組み合わされます。
デバイス：埋め込み型ループレコーダー
埋め込み型ループ レコーダー (ILR) は、挿入型心臓モニターとも呼ばれ、胸部前面の皮膚の下に挿入される小型のデバイス (単 4 電池よりも小さい) です。 ILR は、外来処置として局所麻酔薬を使用して挿入され、約 30 分続きます。 ILR は、心臓の活動の継続的な ECG をキャプチャします。これにより、医師はいつでも異常な心拍リズムを検出できます。 ILR をお持ちの場合は、デバイスを 3 年間使用できます。その後、外来患者の処置中に局所麻酔下でデバイスを取り外し、再び約 30 分間持続します。 ILR デバイスは完全に安全であり、日常生活に影響を与えることはありません。
介入なし：スタンダード オブ ケア アーム
年 1 回の心電図、24 時間ホルター/5 日間の心電図モニタリング、および症状の状態に応じたさらなる調査による標準治療。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
抗凝固療法を必要とする心房細動 (AF) の最初の発生
時間枠：研究における総モニタリング期間 - 3年

これには、次のように定義できる AF のすべての説明が含まれます。

  1. 発作性 - 48 時間から 7 日間持続する自己終了エピソード
  2. 持続性 - 7日から1年の間続く断続的なエピソード
  3. 永続的 - 1 年以上続くエピソード
研究における総モニタリング期間 - 3年
心臓ペーシングを必要とする徐脈性不整脈の最初の発生
時間枠：研究における総モニタリング期間 - 3年

これには以下が含まれます。

  1. 症候性の重大な房室ブロック。
  2. Mobitz 2 型房室ブロックまたは完全心ブロック。症状に関係ありません。
研究における総モニタリング期間 - 3年
薬物治療またはアブレーションを必要とする上室性不整脈の最初の発生。
時間枠：研究における総モニタリング期間 - 3年
研究における総モニタリング期間 - 3年
薬物治療、ICD 埋め込みまたはアブレーションを必要とする非持続性心室性頻脈性不整脈の最初の発生
時間枠：研究における総モニタリング期間 - 3年
これは、120bpm を超えるレートで 30 秒未満の 3 回以上の心室拍動として分類されます。
研究における総モニタリング期間 - 3年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
後期ガドリニウム増強（LGE）のある患者とない患者における不整脈の頻度
時間枠：3年
この研究は、心臓MRIスキャンで心筋組織に沈着したLGEの程度を定量化することを目的としています。 これはその後、潜在的なリスク要因を評価するために検出された不整脈の負荷と相関します。
3年
心筋線維症の位置による不整脈の頻度（下外側対非下外側）
時間枠：3年
この研究は、心筋線維症の位置を心不整脈の有無と相関させて、線維症の位置を不整脈の潜在的な危険因子として定義することを目的としています。
3年
QRS 持続時間が 120 ミリ秒を超える、または未満の患者における不整脈の頻度
時間枠：3年
3年
心房サイズが年齢と性別のインデックス正常範囲より上または下の場合の不整脈の頻度
時間枠：3年
3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

協力者

Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
University of Sydney

捜査官

  • 主任研究者：Richard Steeds, MD、University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年9月18日

一次修了 (予想される)

2024年1月1日

研究の完了 (予想される)

2024年8月1日

試験登録日

最初に提出

2017年9月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年10月3日

最初の投稿 (実際)

2017年10月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年5月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年5月27日

最終確認日

2022年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FD-ILR-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

個々の参加者のデータを他の研究者が利用できるようにする予定はありません。 匿名化された患者データを使用して行われたデータ分析は、出版物を通じて共有されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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