Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Бремя аритмий, риск внезапной сердечной смерти и инсульта у пациентов с болезнью Фабри (RaILRoAD)

11 мая 2025 г. обновлено: Dr Richard Steeds, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Бремя аритмий, риск внезапной сердечной смерти и инсульта у пациентов с болезнью Фабри: роль имплантируемых петлевых регистраторов

Болезнь Фабри (БФ) представляет собой генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующему накоплению жира или «сфинголипидов» в тканях, включая сердечную мышцу и проводящую ткань. Улучшения в выявлении БФ, наряду с более организованной клинической службой по лечению редких заболеваний, привели к быстрому росту распространенности заболевания. Более ранняя и более частая диагностика бессимптомных лиц до развития самого заболевания привлекла внимание к раннему выявлению поражения органов и более тщательному мониторингу прогрессирования заболевания. Более того, введение ферментозаместительной терапии в течение последних двух десятилетий изменило естественное течение БФ следующим образом: а) увеличилась продолжительность жизни; б) улучшение заболеваемости; в) изменение основной причины заболеваемости и смертности с почечных (почек) на сердечно-сосудистые (сердечные) события, включая сердечную недостаточность, нарушения сердечного ритма, инсульт и внезапную смерть. Хотя такие симптомы, как учащенное сердцебиение и потемнение в глазах, чрезвычайно распространены, информация о частоте доказанных аномальных сердечных ритмов ограничена. Кроме того, частота и уместность имплантации спасательных устройств очень различны, включая кардиостимуляторы для ускорения работы сердца, когда оно слишком медленное, и кардиодефибрилляторы, которые останавливают сердце, когда оно слишком быстрое. Основные маркеры риска при подобных заболеваниях, таких как гипертрофическая кардиомиопатия, не могут быть использованы при ФД. В то время как пациенты обычно наблюдаются в клинике с ЭКГ и эхокардиографией (УЗИ сердца), недавнее небольшое исследование подчеркнуло, что эти тесты недооценивают бремя аномальных сердечных ритмов у пациентов с прогрессирующим БФ. Использование непрерывного мониторинга сердца с помощью имплантируемого петлевого регистратора (ILR) привело к значительным изменениям в лечении 13 из 15 пациентов с БФ. Исследователи считают, что более частое использование ILR выявит большую потребность в изменении терапии у гораздо большего числа пациентов, чем в настоящее время, с целью снижения заболеваемости и смертности в этой когорте пациентов. Кроме того, это предоставит ценные данные для оценки будущего риска для этих пациентов.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это 3-летнее открытое многоцентровое рандомизированное контролируемое исследование по оценке бремени аритмии у пациентов с болезнью Фабри. Это обсервационное исследование, но с имплантируемым петлевым регистратором (ILR) при включении и удалении в конце исследования в группе вмешательства.

Нулевая гипотеза: не будет никакой разницы в выявлении аритмии между пациентами, получающими стандартную помощь, и пациентами, получающими стандартную помощь, но с добавлением мониторинга ILR.

Помимо предложенной гипотезы, собранные данные будут использоваться для информирования о том, будет ли ILR в FD:

  1. Выявление высокого бремени нераспознанной аритмии
  2. Приводить к частой модификации лечения (антикоагулянтная терапия, имплантация кардиостимулятора и ИКД, абляция)
  3. Обеспечьте разработку алгоритмов прогнозирования рисков, специфичных для FD.
  4. Определите прогностическую силу новых (картирование тропонина, BNP, lysoGB3, T1 и T2) и традиционных биомаркеров.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

169

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Sydney, Австралия
        • University of Sydney
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с генотипически или ферментативно подтвержденным БФ
  • Взрослые > 18 лет
  • Доказательства поражения сердца при БФ, включая:
  • Любая аномалия ЭКГ, связанная с БФ
  • Низкий T1 на CMR (ниже специфического для центра нормального диапазона в зависимости от пола)
  • ГЛЖ на трансторакальном эхо (определяется как MWT> 12 мм)

Критерий исключения:

  • Пациент с существующим кардиологическим устройством (PPM, ICD или ILR).
  • Известная двойная патология:
  • Известное заболевание коронарной артерии (положительные результаты неинвазивной визуализации, подтвержденный инфаркт миокарда, чрескожная или хирургическая реваскуляризация). Пациенты старше 40 лет с симптомами, которые могут быть связаны с ишемической болезнью сердца, будут исключены.
  • Известное кардиомиопатическое заболевание, вызывающее мутацию (например, SCN5, MYBPC3)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Интервенционная рука
Использование имплантируемого петлевого регистратора для непрерывного мониторинга ритма и наблюдения в домашних условиях. Это будет сочетаться со стандартной процедурой ухода, которая будет включать ежегодную ЭКГ, 24-часовое холтеровское/5-дневное мониторирование ЭКГ и дальнейшее обследование в зависимости от статуса симптомов.
Устройство: Имплантируемый петлевой регистратор
Имплантируемый петлевой регистратор (ILR), также известный как вставной кардиомонитор, представляет собой небольшое устройство (меньше, чем батарея AAA), которое вставляется под кожу на передней части грудной клетки. ILR вводится под местной анестезией в амбулаторных условиях и длится примерно 30 минут. ILR фиксирует непрерывную ЭКГ сердечной деятельности, что позволяет врачам обнаруживать любые нарушения сердечного ритма в любой момент. Если у вас есть ILR, у вас будет устройство в течение 3 лет, после чего оно будет удалено под местной анестезией во время амбулаторной процедуры, которая снова будет длиться примерно 30 минут. Устройство ILR полностью безопасно и не должно влиять на вашу повседневную жизнь.
Без вмешательства: Стандарт ухода за рукой
Стандарт лечения с ежегодной ЭКГ, 24-часовым холтеровским/5-дневным мониторированием ЭКГ и дальнейшим обследованием в зависимости от статуса симптомов.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Первый случай фибрилляции предсердий (ФП), требующий антикоагулянтной терапии
Временное ограничение: Общий срок наблюдения в исследовании - 3 года

Это будет включать все описания AF, которые могут быть определены как:

  1. пароксизмальные – самокупирующиеся эпизоды продолжительностью от 48 часов до 7 дней.
  2. персистирующие - периодические эпизоды продолжительностью от 7 дней до 1 года
  3. постоянные - эпизоды, длящиеся более 1 года
Общий срок наблюдения в исследовании - 3 года
Первое появление брадиаритмии, требующей кардиостимуляции
Временное ограничение: Общий срок наблюдения в исследовании - 3 года

Это будет включать:

  1. Симптоматическая значимая АВ блокада.
  2. АВ-блокада типа Мобитц 2 или полная сердечная блокада независимо от симптомов.
Общий срок наблюдения в исследовании - 3 года
Первое появление суправентрикулярной аритмии, требующей медикаментозного лечения или аблации.
Временное ограничение: Общий срок наблюдения в исследовании - 3 года
Общий срок наблюдения в исследовании - 3 года
Первый случай неустойчивой желудочковой тахиаритмии, требующей медикаментозного лечения, имплантации или абляции ИКД
Временное ограничение: Общий срок наблюдения в исследовании - 3 года
Это классифицируется как три или более желудочковых сокращения с частотой >120 ударов в минуту продолжительностью менее 30 секунд.
Общий срок наблюдения в исследовании - 3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота аритмий у пациентов с поздним усилением гадолинием (LGE) и без него
Временное ограничение: 3 года
Исследование будет направлено на количественную оценку степени LGE, депонированного в ткани миокарда при МРТ-сканировании сердца. Впоследствии это будет коррелировано с бременем выявленной аритмии для оценки потенциальных факторов риска.
3 года
Частота аритмии в зависимости от локализации миокардиального фиброза (нижнелатеральная или нениферолатеральная)
Временное ограничение: 3 года
Исследование будет направлено на то, чтобы сопоставить локализацию миокардиального фиброза с наличием или отсутствием сердечной аритмии, чтобы определить локализацию фиброза как потенциальный фактор риска аритмии.
3 года
Частота аритмии у пациентов с продолжительностью комплекса QRS больше или меньше 120 мс.
Временное ограничение: 3 года
3 года
Частота аритмии у лиц с размером предсердий выше или ниже индексированного нормального диапазона для возраста и пола
Временное ограничение: 3 года
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Соавторы

Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
University of Sydney
Cardiff and Vale University Health Board

Следователи

  • Главный следователь: Richard Steeds, MD, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FD-ILR-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Не планируется предоставлять данные об отдельных участниках другим исследователям. Анализ данных, проведенный с использованием анонимных данных пациентов, будет распространяться через публикации.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Имплантируемый петлевой регистратор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in India

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться