운동 신경 질환에서 IC14의 용량 증량, 안전성 및 약동학 연구

포함 기준:

환자가 등록 자격을 갖추려면 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

1. 연구 관련 절차를 시작하기 전에 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
2. Awaji-Shima Consensus Recommendations에 의해 임상적으로 가능하거나 가능성이 있거나 확실한 것으로 정의된 가족성 또는 산발성 운동 신경 질환(MND).
3. 정보에 입각한 동의 후 3년 이내에 MND의 첫 증상.
4. 정보에 입각한 동의 시점에 18세에서 75세 사이의 연령.
5. 착석 강제 폐활량(FVC) ≥ 예측 값의 65%.
6. 스크리닝 방문 전 최소 4주 동안 리루졸을 복용하지 않았거나 안정적인 용량의 리루졸을 복용했습니다.

7. 적절한 골수 보존, 신장 및 간 기능:

   • 절대 호중구 수 ≥ 1500/µL
   • 림프구 수 < 48%
   • 혈소판 수 ≥ 150,000/µL
   • 헤모글로빈 ≥ 11g/dL
   • 예상 사구체 여과율(eGFR) >= 40mL/분/1.73 m2
   • 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및/또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) ≤ 2x 정상 상한치(ULN), 총 빌리루빈 ≤ 1.5x ULN
   • 혈청 알부민 ≥ 2.8g/dL

8. 가임 여성은 다음과 같은 허용되는 피임 방법 중 하나를 사용하고 계속 사용할 것을 약속해야 합니다.

   • 스크리닝 전 1개월 동안 연구 완료까지의 성적 금욕(비활동); 또는
   • 연구 완료를 통해 연구 전 최소 3개월 동안 자궁 내 장치(IUD)를 제자리에 두었습니다. 또는
   • 연구 완료를 통해 연구 전 최소 3개월 동안 안정적인 호르몬 피임; 또는
   • 연구 최소 6개월 전에 남성 파트너의 외과적 불임술(정관 절제술).
9. 비임신 가능성으로 간주되기 위해 여성은 외과적으로 불임 수술(연구 최소 2개월 전에 양측 난관 결찰술, 자궁절제술 또는 양측 난소절제술)을 받거나 폐경 후 및 마지막 월경 이후 최소 3년이 경과해야 합니다.
10. 가임 여성 파트너가 있는 남성은 연구 완료 시까지 피임법을 사용해야 합니다.
11. 뇌척수액을 채취하기 위해 요추 천자를 하는 것은 의학적으로 안전합니다.
12. 정보에 입각한 동의를 할 수 있고 모든 연구 방문 및 모든 연구 절차를 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

스크리닝 시 다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구 등록에서 제외됩니다.

1. 환기 장치 없이는 반듯이 누울 수 없거나 잠을 잘 수 없거나 지속적인 주간 사용으로 정의되는 기계적 환기에 대한 의존성; 스크리닝 시 기관절개술의 존재; 또는 스크리닝 시 다이어프램 페이싱 시스템의 존재.
2. 지난 30일 이내에 규제 승인을 받지 않은 약물 또는 장치를 사용한 치료.
3. 12개월 이내에 면역조절제 또는 면역억제제(시클로포스파미드, 시클로스포린, 인터페론-α, 인터페론-β-1a, 리툭시맙, 알렘투주맙, 아자티오프린, 에타너셉트, 인플릭시맙, 아달리무맙, 세르톨리주맙, 골리무맙, 아나킨라, 릴로나셉트, 세쿠키누맙을 포함하되 이에 국한되지 않음)로 치료 , 토실리주맙, 마이코페놀레이트 모페틸, 메토트렉세이트, 조혈 줄기 세포 이식).
4. 재발성 세균, 바이러스, 진균, 마이코박테리아 또는 기타 기회 감염 또는 4주 이내에 입원 또는 IV 항생제 치료를 필요로 하는 주요 감염 에피소드의 알려진 활성 현재 또는 병력.
5. 인간, 인간화 또는 뮤린 모노클로날 항체에 대한 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력.

6. 다음 임상 상태 중 하나의 존재:

   • 7일 이내의 출혈 체질 또는 항응고제 수령(또는 조사관의 의견으로는 요추 천자 동안 환자를 증가된 위험에 처하게 하는 임의의 다른 임상 상태).
   • 다음 중 하나 이상의 병력: 심부전(New York Heart Association [NYHA] III/IV), 조절되지 않는 심장 부정맥, 불안정한 허혈성 심장 질환 또는 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압 > 170 mmHg 또는 확장기 혈압 > 110 mmHg ).
   • 12개월 이내의 정맥 혈전색전증 병력, 심근 경색 또는 뇌혈관 사고.
   • 불안정한 폐, 신장, 간, 내분비 또는 혈액 질환.
   • 자가면역 질환, 혼합 결합 조직 질환, 경피증, 다발성 근염, 또는 류마티스 관절염에 이차적인 중요한 전신 침범.
   • 활동성 악성 질환, 지난 5년 이내에 진단된 악성 종양 또는 지난 5년 이내에 진단된 유방암(흑색종 이외의 피부암 제외)의 증거.
   • 인간 면역 결핍 바이러스 감염 또는 기타 면역 결핍 질환.
   • 90일 이내에 정신병 또는 치료되지 않은 주요 우울증으로 정의된 불안정한 정신 질환.
   • 지난 12개월 이내에 약물 남용 또는 알코올 중독.
   • MND 이외의 중요한 신경근 질환.
   • 독소 노출, 식이 결핍, 조절되지 않는 당뇨병, 갑상선 기능 항진증, 암, 전신성 홍반성 루푸스 또는 기타 결합 질환, HIV 감염, B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염(HCV), 라임과 같은 신경병증을 유발할 수 있는 기타 진행 중인 질병 질병, 다발성 골수종, 발덴스트룀 마크로글로불린혈증, 아밀로이드 및 유전성 신경병증.
7. 임신 또는 모유 수유.
8. 행정 또는 법원 명령에 의한 자유 박탈.