C형 Niemann-Pick 질병에 대한 N-Acetyl-L-Leucine(NPC)
N-Acetyl-L-Leucine이 Niemann Pick C형 질병에 미치는 영향: 다국적, 다기관, 공개 라벨, 평가자 맹검 2상 연구.
이것은 Niemann-Pick C형 질병(NPC) 치료를 위한 N-Acetyl-L-Leucine(IB1001)의 안전성과 효능을 평가할 다국적, 다기관, 공개 라벨, 평가자 맹검 전향적 2상 연구입니다.
이 연구에는 부모 연구와 확장 단계의 두 단계가 있습니다.
부모 연구는 NPC의 증상 치료를 위한 N-Acetyl-L-Leucine(IB1001)의 안전성과 효능을 평가합니다.
연장 단계에서는 NPC의 신경 보호 및 질병 조절 치료에 대한 IB1001의 장기적인 안전성과 효능을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
부모 연구에서 환자는 세 가지 연구 단계인 기준선 기간, 6주 치료 기간 및 6주 치료 휴약 기간 동안 평가됩니다. 초기 스크리닝 방문 전 6주 이내에 환자가 적격성 기준에 정의된 금지 약물을 받은 경우(이전 치료 기간에 관계없이) 첫 번째 스크리닝 방문 전에 6주의 휴약 연구가 필요합니다. 기본 평가. 모든 환자는 치료 기간 동안 연구 약물을 받게 됩니다. 각 개별 환자에 대해 부모 연구는 약 3.5 - 4개월 동안 지속되며 그 동안 연구 장소를 6번 방문합니다.
이 연장 단계에서는 모 연구를 완료한 환자가 주임 연구원(PI)의 재량에 따라 N-아세틸-L-류신(IB1001)으로 치료를 계속할 수 있습니다. 환자들은 6주 워시아웃으로 구분된 1년 치료 기간 2회 동안 IB1001로 치료를 받게 됩니다. 모든 환자는 두 번의 1년 치료 기간 동안 연구 약물을 받게 됩니다. 각 개별 환자에 대해 연장 단계는 약 25.5개월 동안 지속되며, 그 동안 연구 사이트를 6번 방문합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Gießen, 독일, 35389
- University of Gießen
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München, 독일, 80539
- Ludwig Maximilian University of Munich
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Barcelona, 스페인, 08907
- Bellvitge University Hospital
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Bratislava, 슬로바키아, 833 40
- Comenius University in Bratislva
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London, 영국
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Greater Manchester
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Salford, Greater Manchester, 영국, M5 5AP
- Salford Trust
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준
다음 기준을 모두 충족하는 개인은 연구에 참여할 수 있습니다.
- 환자 및/또는 법적 대리인/부모가 서명한 서면 동의서
- 유럽의 경우 6세 이상이거나 미국의 경우 18세 이상이며 동의서 서명 시점에 NPC 진단이 확인된 남성 또는 여성. 환자는 NPC의 임상적 특징과 NPC1의 두 복사본 또는 NPC2의 두 복사본 모두에서 돌연변이에 대한 양성 유전자 검사를 받아야 합니다.
임신 가능성이 있는 폐경 전 여성으로 정의되는 가임 여성은 성적으로 비활동적이거나(최초 투여 전 14일 동안 지속되어 마지막 투여 후 28일까지 금욕) 다음 중 하나를 사용하는 경우 포함됩니다. 매우 효과적인 피임약(즉, 일관되고 올바르게 사용했을 때 실패율이 1% 미만) 첫 번째 투여 전 14일부터 마지막 투여 후 28일까지 지속:
- 자궁 내 장치(IUD);
- 파트너의 외과적 불임 수술(최소 6개월 동안의 정관 절제술);
- 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 또는 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법(경구, 질내 또는 경피);
- 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임법(경구, 주사 또는 이식);
- 자궁내 호르몬 방출 시스템(IUS);
- 양측 난관 폐쇄.
임신 가능성이 없는 여성은 첫 번째 투여 전 최소 6개월 전에 다음 불임 절차 중 하나를 수행해야 합니다.
- 자궁경 멸균;
- 양측 난관 결찰술 또는 양측 난관절제술;
- 자궁절제술;
- 양측 난소절제술;
또는
첫 번째 투여 전 최소 1년 동안 무월경을 동반한 폐경 후 상태여야 하며 난포 자극 호르몬(FSH) 혈청 수치가 폐경 후 상태와 일치해야 합니다. 폐경 후 여성에 대한 FSH 분석은 스크리닝 시 수행됩니다. FSH 수치는 중앙 검사실에서 결정한 폐경 후 범위에 있어야 합니다.
- 정관 수술을 받지 않은 남성 환자는 연구 기간 동안 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 성교를 삼가거나 살정제와 함께 콘돔을 사용하는 데 동의하고 여성 파트너는 포함 기준 3 또는 4를 준수하는 데 동의합니다. 연구가 시작되기 6개월 이상 전에 정관 절제술을 받은 경우 성교 중에 콘돔을 사용해야 합니다. 연구 시작 전 6개월 이내에 정관 수술을 받은 남성은 정관 수술을 받지 않은 남성과 동일한 제한 사항을 따라야 합니다.
- 남성인 경우, 환자는 첫 번째 투여부터 투여 후 90일까지 정자를 기증하지 않는 데 동의합니다.
환자는 다음 범위에 속해야 합니다.
a) SARA 점수 5 ≤ X ≤ 33점(40점 만점) 및 i. SARA 척도의 보행 소검사의 2-7 범위 이내(0-8 범위 외) 또는 ii. 20 ≤ X ≤150초 내에 지배적인 손으로 9홀 페그 테스트(9HPT-D)(SCAFI 하위 테스트)를 수행할 수 있어야 합니다.
- 스크리닝 시 체중 ≥15kg.
환자는 금지 약물 목록에 있는 약물을 포함하여 NPC의 (증상)에 대한 기존 약물/요법을 기꺼이 공개합니다. 금지되지 않은 약물/요법(예: 미글루스타트, 수반되는 언어 요법 및 물리 요법)은 다음과 같은 경우 허용됩니다.
- 연구자는 약물/요법이 연구 프로토콜/결과를 방해할 것이라고 생각하지 않습니다.
- 환자는 방문 1(기준 1) 전 최소 6주 동안 안정적인 용량/기간 및 치료 유형을 받았습니다.
- 환자는 연구 기간 동안 안정적인 용량을 기꺼이 유지하고/치료를 변경하지 않습니다.
- 서면 환자 정보 및 환자 또는 법적 대리인/부모의 정보에 입각한 동의서에 제공된 연구 참여의 의미에 대한 이해, 지침을 준수하고 필요한 연구 방문에 참석하려는 의지를 보여줍니다(아동의 경우 이 기준은 부모 또는 지정된 보호자).
제외 기준
다음 기준 중 하나라도 충족하는 개인은 연구에 참여할 자격이 없습니다.
- 무증상 환자
- 환자는 NPC의 임상적 특징과 양성 바이오마커 스크리닝 및/또는 필리핀 테스트를 가지고 있지만, NPC에 대한 이전 유전자 검사에서 음성 결과가 나왔습니다.
다음 중 어느 하나에 해당하는 환자:
- 만성 설사;
- 설명할 수 없는 시력 상실;
- 악성종양;
- 인슐린 의존성 당뇨병.
- N-Acetyl-Leucine(DL-, L-, D-) 또는 유도체에 대한 과민증의 알려진 병력.
- Ora-Blend®의 부형제(즉, 자당, 소르비톨, 셀룰로오스, 카르복시메틸셀룰로오스, 크산탄검, 카라기난, 디메티콘, 메틸파라벤 및 소르빈산칼륨)에 대해 알려진 과민증 병력.
- 방문 1 이전 6주 이내에 다른 임상 연구에 동시 참여 또는 조사 의약품(IMP; '연구 약물')의 투여를 포함하는 임의의 임상 연구에 참여.
- 연구자의 재량에 따라 환자를 위험에 빠뜨리거나, 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나, 환자의 임상 연구 참여를 방해할 수 있는 신체적 또는 정신적 상태를 가진 환자.
다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 혈액학, 응고, 임상 화학 또는 소변 검사에서 알려진 임상적으로 중요한(조사자의 재량에 따라) 실험실:
- 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) >5x 정상 상한치(ULN);
- 총 빌리루빈 >1.5x ULN, 길버트 증후군이 존재하지 않는 한 총 빌리루빈 >2x ULN.
- 약물, 약물 또는 알코올의 알려진 또는 지속적인 사용, 오용 또는 의존성.
- 현재 또는 계획된 임신 또는 모유 수유 중인 여성.
- 연구자의 재량에 따라 연구 평가를 수행하는 능력을 방해하는 심각한 시력 또는 청각 장애(안경이나 보청기로 교정되지 않음)가 있는 환자.
- 관절, 근육, 인대 및/또는 신경에 영향을 미치는 관절염 또는 기타 근골격계 장애로 진단받은 환자는 스스로 환자의 이동성에 영향을 미치고 연구자의 재량에 따라 연구 평가를 수행하는 능력을 방해합니다.
방문 1(기준 1) 이전에 다음 금지 약물 중 임의의 것으로부터 6주간의 휴약 기간을 거치기를 원하지 않거나 및/또는 할 수 없고 방문 6까지 금지된 약물 없이 남아 있는 환자.
- 아미노피리딘(지속 방출 형태 포함);
- N-아세틸-DL-류신(예: Tanganil®);
- N-아세틸-L-류신(IMP로 제공되지 않는 경우 금지됨);
- 릴루졸;
- 가바펜틴;
- 바레니클린;
- 클로르족사존;
- 설파살라진;
- 로수바스타틴.
확장 단계 포함 기준
- IB1001-201 모 연구의 방문 6 완료
- 주임 조사자는 IB1001을 사용한 추가 치료가 환자에게 최선의 이익이 되도록 결정합니다.
- 연장 단계에 참여하기 위해 환자 및/또는 법적 대리인/부모/공정한 증인이 서명한 서면 동의서
환자는 연장 단계 기간 내내 방문 6에서 다음과 같은 금지된 약물 없이 계속 남아 있을 의향이 있습니다.
- 아미노피리딘(지속 방출 형태 포함);
- N-아세틸-DL-류신(예: Tanganil®);
- N-아세틸-L-류신(IMP로 제공되지 않는 경우 금지됨);
- 릴루졸;
- 가바펜틴;
- 바레니클린;
- 클로르족사존;
- 설파살라진;
- 로수바스타틴.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: IB1001로 치료
모 연구: 경구 투여된 IB1001로 6주 치료. 연장 단계: 경구 투여된 IB1001로 1년 치료. 13세 이상의 환자는 1일 총 4g을 투여받습니다(1일 3회 투여). 6-12세의 환자는 체중에 따른 복용량을 받게 됩니다.
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IB1001(N-Acetyl-L-Leucine)은 경구 투여되는 변형된 아미노산 에스테르입니다.
다른 이름들:
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간섭 없음: 치료 후 세척
모 연구 6주 치료 기간 및 연장기 1년 치료 기간 후에 환자는 치료 후 6주 휴약 기간에 들어갑니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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심각도 변화에 대한 임상적 인상(CI-CS) [Fields et al 2021]
기간: IB1001의 기준선(1일)과 IB1001의 6주간 치료 종료(대략 42일)를 비교하는 CI-CS 마이너스 IB1001의 6주간 치료 종료(대략 42일)와 IB1001의 종료를 비교하는 CI-CS 치료 후 6주간의 세척
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심각도 평가 변화에 대한 임상적 인상은 맹검 평가자에게 다음을 고려하도록 지시합니다. '첫 번째 비디오와 비교하여 주로 사용하는 손의 9홀 페그 테스트(9HPT-D) 또는 8미터 걷기 테스트에서 성능의 심각도가 어떻습니까? 두 번째 영상에서 관찰된 것처럼 (8MWT) 6주 만에 변화(개선 또는 악화)되었나요?' 심각도 변화에 대한 임상적 인상은 7점 리커트 척도(+3=상당히 개선됨 ~ -3=상당히 악화됨)로 평가됩니다. |
IB1001의 기준선(1일)과 IB1001의 6주간 치료 종료(대략 42일)를 비교하는 CI-CS 마이너스 IB1001의 6주간 치료 종료(대략 42일)와 IB1001의 종료를 비교하는 CI-CS 치료 후 6주간의 세척
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주요 2차 종점: CI-CS의 개별 구성요소
기간: 기준선부터 IB1001 치료 종료까지(부모 연구 6주 치료), IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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심각도 평가 변화에 대한 임상적 인상은 맹검 평가자에게 다음을 고려하도록 지시합니다. '첫 번째 비디오와 비교하여 주로 사용하는 손의 9홀 페그 테스트(9HPT-D) 또는 8미터 걷기 테스트에서 성능의 심각도가 어떻습니까? 두 번째 영상에서 관찰된 것처럼 (8MWT) 6주 만에 변화(개선 또는 악화)되었나요?'
심각도 변화에 대한 임상적 인상은 7점 리커트 척도(+3=상당히 개선됨 ~ -3=상당히 악화됨)로 평가됩니다.
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기준선부터 IB1001 치료 종료까지(부모 연구 6주 치료), IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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주요 2차 종점: 평균 CI-S에 따른 심각도 변화
기간: 기준 기간과 치료 기간 종료를 비교하는 CI-CS에서 치료 기간 종료와 휴약 기간 종료 사이의 CI-S 변화를 뺀 값입니다.
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심각도 평가 변화에 대한 임상적 인상은 맹검 평가자에게 다음을 고려하도록 지시합니다. '첫 번째 비디오와 비교하여 주로 사용하는 손의 9홀 페그 테스트(9HPT-D) 또는 8미터 걷기 테스트에서 성능의 심각도가 어떻습니까? 두 번째 영상에서 관찰된 것처럼 (8MWT) 6주 만에 변화(개선 또는 악화)되었나요?'
심각도 변화에 대한 임상적 인상은 7점 리커트 척도(+3=상당히 개선됨 ~ -3=상당히 악화됨)로 평가됩니다.
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기준 기간과 치료 기간 종료를 비교하는 CI-CS에서 치료 기간 종료와 휴약 기간 종료 사이의 CI-S 변화를 뺀 값입니다.
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주요 2차 평가변수: 3점 척도로 재분류된 CI-CS 점수
기간: 기준선부터 IB1001 치료 종료까지(부모 연구 6주 치료), IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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심각도 평가 변화에 대한 임상적 인상은 맹검 평가자에게 다음을 고려하도록 지시합니다: '첫 번째 비디오와 비교하여, 주로 사용하는 손의 9홀 페그 테스트(9HPT-D) 또는 8미터 걷기 테스트( 8MWT)가 두 번째 영상에서 관찰된 것처럼 6주 만에 변화(개선 또는 악화)되었나요?' 심각도 변화에 대한 임상적 인상은 7점 리커트 척도(+3=상당히 개선됨 ~ -3=상당히 악화됨)로 평가됩니다. CI-CS 점수 <0은 악화됨(-1)으로 재분류되었고, CI-CS 점수 0은 변경되지 않은 상태(0)로 분류되었으며, CI-CS 점수 >0은 개선됨(+1)으로 재분류되었습니다. |
기준선부터 IB1001 치료 종료까지(부모 연구 6주 치료), IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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주요 2차 종점: 비1차 앵커 테스트에 대한 CI-CS 점수
기간: 비1차 앵커 테스트의 CI-CS를 평가하여 1차 앵커 테스트에 대해 수행된 것과 같이 방문 4 대 방문 2, 방문 6 대 방문 4의 CI-CS를 비교했습니다.
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심각도 변화에 대한 임상적 인상은 7점 리커트 척도(+3=상당히 개선됨 ~ -3=상당히 악화됨)로 평가됩니다.
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비1차 앵커 테스트의 CI-CS를 평가하여 1차 앵커 테스트에 대해 수행된 것과 같이 방문 4 대 방문 2, 방문 6 대 방문 4의 CI-CS를 비교했습니다.
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척수소뇌실조증 기능지수(SCAFI) [Schmitz-Hübsch et al, 2008]
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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척수소뇌실조증 기능 지수(SCAFI)는 8미터 걷기 테스트, 우세 손과 비우세 손의 9홀 페그 테스트(9HPT-D/9HPT-ND)로 구성됩니다(3가지 테스트는 시간 제한이 있는 평가입니다. 각각은 두 번 수행되고 값 8MWT, 9HPT-D 및 9HPT-ND 값은 시간에서 속도로 변환되고 결과는 기준선에 대한 각 테스트의 복합 Z-점수로 표시됩니다. 10초 이내에 음절 "PATA"를 반복합니다. 이는 말하기 성능의 척도입니다.
이들 3개의 점수는 Z-점수(=각 작업을 수행하기 위한 두 시험의 개인 평균 - 기준선에서 연구 집단의 평균)/기준선에서 연구 집단의 SD)로 변환되었습니다.
Z 점수 0은 기준선의 모집단 평균과 동일합니다.
3개 모두에서 Z 점수가 높을수록(평균보다 높음) 성능이 더 우수함을 의미합니다.
SCAFI 총점은 3에 대한 누락되지 않은 Z 점수의 산술 평균으로 계산되었습니다.
총점이 높을수록 성과가 좋다는 것을 의미합니다.
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IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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실조증 평가 및 평가 척도(SARA) 점수 [Schmitz-Hübsch et al, 2006; 서브라모니, 2007]
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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실조증 평가 및 등급 척도는 보행, 자세, 앉기, 말하기, 손가락 추적 검사, 코 손가락 검사, 빠른 교대 동작, 발뒤꿈치 검사와 관련된 8개 항목으로 구성됩니다.
범위는 0~40점으로 점수가 낮을수록 신경학적 호전을 의미하고 점수가 높을수록 신경학적 악화를 의미한다.
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IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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EuroQuol- 5차원(EQ-5D) 삶의 질 척도: 시각적 아날로그 척도(VAS)
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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게시에서는 EQ-5D 시각 아날로그 척도(VAS)를 기반으로 한 건강 관련 삶의 질을 2차 평가변수로 제시했습니다. EQ-5D VAS는 환자에게 전반적인 건강 상태를 표시하도록 요청하는 0-100 척도로, 0점은 최악의 건강 상태를, 100점은 가장 좋은 건강 상태를 나타냅니다. |
IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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수정된 장애 등급 척도(mDRS) [Iturriaga et al. 2006]
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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6가지 영역(보행, 조작, 언어, 삼키기, 발작 및 안구 운동)을 기반으로 한 전반적인 신경학적 상태입니다.
수정된 장애 등급 척도의 범위는 0~24이며, 여기서 0은 최고의 신경학적 상태이고 24는 최악의 상태입니다.
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IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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조사자의 변화에 대한 임상적 글로벌 인상(CGI-C)
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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조사자가 평가한 변화에 대한 임상적 전반적인 인상은 1='매우 개선됨'에서 7='매우 악화됨' 범위의 7점 리커트 척도로 평가됩니다.
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IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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부모/보호자의 변화에 대한 임상적 전반적 인상(CGI-C)
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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부모/보호자가 평가한 변화에 대한 임상적 전반적인 인상은 1='매우 개선됨'에서 7='매우 더 나쁨' 범위의 7점 리커트 척도로 평가됩니다.
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IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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가능한 경우 환자의 임상적 전반적 인상(CGI)
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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환자(가능한 경우)가 평가한 변화에 대한 임상적 전반적인 인상은 1='매우 개선됨'에서 7='매우 악화됨' 범위의 7점 리커트 척도로 평가됩니다.
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IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Bremova-Ertl T, Claassen J, Foltan T, Gascon-Bayarri J, Gissen P, Hahn A, Hassan A, Hennig A, Jones SA, Kolnikova M, Martakis K, Raethjen J, Ramaswami U, Sharma R, Schneider SA. Efficacy and safety of N-acetyl-L-leucine in Niemann-Pick disease type C. J Neurol. 2022 Mar;269(3):1651-1662. doi: 10.1007/s00415-021-10717-0. Epub 2021 Aug 13.
- Churchill GC, Strupp M, Factor C, Bremova-Ertl T, Factor M, Patterson MC, Platt FM, Galione A. Acetylation turns leucine into a drug by membrane transporter switching. Sci Rep. 2021 Aug 4;11(1):15812. doi: 10.1038/s41598-021-95255-5.
- Fields T, Patterson M, Bremova-Ertl T, Belcher G, Billington I, Churchill GC, Davis W, Evans W, Flint S, Galione A, Granzer U, Greenfield J, Karl R, Kay R, Lewi D, Mathieson T, Meyer T, Pangonis D, Platt FM, Tsang L, Verburg C, Factor M, Strupp M. A master protocol to investigate a novel therapy acetyl-L-leucine for three ultra-rare neurodegenerative diseases: Niemann-Pick type C, the GM2 gangliosidoses, and ataxia telangiectasia. Trials. 2021 Jan 22;22(1):84. doi: 10.1186/s13063-020-05009-3.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 정신 질환
- 대사 질환
- 뇌 질환
- 중추신경계 질환
- 신경계 질환
- 림프계 질환
- 신경학적 징후
- 신경 행동 징후
- 신경인지 장애
- 유전병, 선천적
- 신경퇴행성 질환
- TDP-43 단백질병
- 단백질 결핍증
- 대사, 선천적 오류
- 리소좀 축적병
- 지질 대사 장애
- 백치
- 뇌 질환, 대사
- 뇌 질환, 대사, 선천성
- 언어 장애
- 의사소통 장애
- 스핑고지질증
- 리소좀 저장 질환, 신경계
- 지질
- 지질 대사, 선천적 오류
- 언어 장애
- 전측두엽 변성
- 실어증
- 조직구증, 비랑게르한스세포
- 조직구증
- 전측두엽 치매
- 실어증, 기본 진행성
- 뇌의 질병 선택
- 니만-픽 질병
- 니만-피크병, A형
- 니만-픽병, C형
기타 연구 ID 번호
- IB1001-201
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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니만-픽병, C형에 대한 임상 시험
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...완전한Niemann-Pick 질병 유형 C1 | 청소년 신경세로이드 리포푸스증증 | 스미스-렘리-오피츠 증후군 | 크레아틴 수송체 결핍미국
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National Taiwan University Hospital완전한
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Cyclo Therapeutics, Inc.모집하지 않고 적극적으로니만-피크병, C1형미국, 대만, 영국, 이스라엘, 스페인, 브라질, 이탈리아, 호주, 칠면조, 사우디 아라비아, 아르헨티나, 폴란드, 독일
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota모집하지 않고 적극적으로헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 이색성 백질이영양증 | 알파-만노시다증 | 헌터 증후군 | 뮤코다당증 장애 | 마로토 라미 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 당단백질 대사 장애 | 열성 백질이영양증 | 구형 세포 백질이영양증 | 니만-픽 B | Niemann-Pick C 하위 유형 2 | 스핑고미엘린 결핍 | 대뇌 관련 부신백질이영양증 | 젤위거 증후군 | 신생아 부신백질이영양증 | 영아 레프섬병 | 아실-CoA 산화 효소 결핍 | D-이기능성 효소 결핍증 | 다기능 효소 결핍 | 알파-메틸아실-CoA Racmase 결핍증 | 미토콘드리아 신경위장뇌병증 | 심한 골화석증 | Axonal 회전 타원체를... 그리고 다른 조건미국
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국
IB1001에 대한 임상 시험
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Medexus Pharma, Inc.완전한
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Medexus Pharma, Inc.완전한
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Medexus Pharma, Inc.종료됨
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IntraBio Inc완전한
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IntraBio Inc모병
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IntraBio Inc모집하지 않고 적극적으로운동실조-모세혈관확장증 | 운동실조-모세혈관확장증(A-T)미국, 스페인, 독일, 영국, 스위스, 슬로바키아