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자폐 스펙트럼 장애 및 Phelan-McDermid 증후군에서의 Q10 Ubiquinol. (Q10ASD)

2020년 3월 17일 업데이트: Antonio Persico

특발성 및 증후성 자폐증(Phelan-McDermid 증후군) 환자의 두 코호트에서 Q10 유비퀴놀과 종합 비타민 B 및 E 복합체를 사용한 대사 지원 요법에 대한 무작위, 위약 대조, 교차, 이중 맹검 연구

이 이중 맹검, 교차, 무작위, 통제 시험(RCT)은 일반적으로 증후군성 자폐증과 관련된 특발성 자폐증 스펙트럼 장애 또는 Phelan-McDermid 증후군 환자의 두 코호트에서 대사 지원 요법의 효과를 평가하는 것을 목표로 합니다. 각 환자는 Q10 유비퀴놀 + Vit를 받게 됩니다. E와 B는 4개월 동안 Vit. 이중 맹검 교차 디자인에서 4개월 동안 E와 B. 효능의 1차 결과 측정에는 Vineland 적응 행동 척도, 아동기 자폐증 평가 척도, 임상적 전반적인 인상 개선 및 시각적 아날로그 척도가 포함됩니다. 이차 결과 측정에는 산화 스트레스 측정뿐만 아니라 자폐증, 인지 기능, 문제 행동, 삶의 질, 의사 소통 및 동반 질환에 대한 여러 설문지 및 테스트가 포함됩니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

상세 설명

자폐증 스펙트럼 장애(ASD)는 임상적으로나 유전적으로 다른 조건의 이질적인 모음이며, 사회 의사소통 결함, 반복적인 행동, 제한된 관심 및 기능 장애 감각 처리를 공유합니다. 현재 핵심 ASD 증상에 효과적인 약제학적 화합물은 없습니다. 강화된 산화 스트레스와 미토콘드리아 기능 장애는 자폐증 개인의 전신 및 중추 신경계(CNS) 모두에서 감지되는 가장 많이 복제되는 이상 중 하나를 나타냅니다. 산화환원 매개변수의 이상은 자폐증 행동의 심각성과 상당한 상관관계가 있습니다. 산화 스트레스는 일반적으로 ASD의 주요 원인이 아니라 결과를 나타내지만, 감소된 ATP 생산 및 산화 손상은 ASD 유발 유전적 또는 후성 유전적 결함에 의해 직접 생성된 기능 장애에 추가 부담을 줄 수 있습니다. 중요한 것은 산화 환원 이상이 어린 자폐아에서도 발견되었으며 연령과 관련이 없다는 것입니다. 따라서 강화된 산화 스트레스와 미토콘드리아 기능 장애는 나이와 특정 기본 병인 토대에 관계없이 일관된 수의 자폐증 개인에게 존재하는 ASD 관련 "상태 의존적" 특성을 나타냅니다. 따라서 산화환원 불균형을 조절하면서 미토콘드리아 기능을 유지하는 것은 실행 가능한 "간접적인" 치료 접근법을 나타내며 잠재적으로 많은 자폐증 개인의 행동 및 신경심리학적 결함을 개선할 수 있습니다.

코엔자임 Q10(CoQ10, 유비퀴논 또는 유비퀴놀)은 대부분의 살아있는 세포에 존재하는 지용성 화합물입니다. CoQ10은 에너지 생산과 항산화 능력을 증가시킴으로써 ASD 뇌에서 잘 기록된 신경염증과 흥분독성에 의해 생성된 손상을 제한하여 궁극적으로 과도한 신경염 가지치기 및/또는 세포 사멸로 이어질 것으로 예측됩니다. 미토콘드리아 장애가 있는 어린이에게 자주 처방되는 자폐아에게 Q10 유비퀴놀을 투여하면 2건의 공개 시험과 수많은 다른 활성 화합물을 포함하는 3건의 RCT에서 매우 낮은 발생률과 부작용의 경미한 영향으로 유망한 결과를 얻었습니다. 현재 RCT에서 각 환자는 Q10 유비퀴놀(50-100 mg b.i.d.) + Vit. E(60mg/die) 및 종합비타민 B를 4개월 동안 Vit. 이중 맹검 교차 디자인에서 E와 B를 추가로 4개월 동안(총 기간 8개월). Q10 유비퀴놀과 비타민 E 및 종합 비타민 B 복합체의 두 가지 알려진 항산화제와의 집중적인 병용 투여는 Q10 유비퀴놀 투여에서 주로 파생되는 것으로 보이는 에너지 생산 및 세포 보호의 증가를 상승적으로 촉진하도록 설계되었습니다. 이 연구는 또한 ASD 어린이와 성인에서 Q10 유비퀴논(Q10 유비퀴놀의 전구체)의 효과를 평가하는 이전 RCT에 존재하는 두 가지 한계를 극복하도록 설계되었습니다. 많은 활성 물질은 여기에서 Q10 유비퀴놀의 효능에 집중할 수 있게 합니다. (b) 전구체 Q10 유비퀴논 대신에 Q10 유비퀴놀을 투여하면 활성 화합물로의 전구체 생체변환에 대한 약동학적 간섭으로 인한 반응 감소의 잠재적 위험을 피할 수 있다.

이 시험은 Vit와 쌍을 이루는 Q10 유비퀴놀의 효능을 다룹니다. E와 B는 "특발성" ASD뿐만 아니라 Phelan-McDermid 증후군(PMS)을 패러다임으로 사용하는 "증후군" ASD에서도 나타납니다. 염색체 22q13.3으로도 알려진 PMS 결실 증후군은 ASD의 가장 많이 연구된 증후군 형태 중 하나입니다. 70-80% 정도의 결손 보인자에서 자폐증이 나타나며, 초기에 심한 근긴장 저하, 발달 지연, 안면 기형, 구어 부재 또는 심각한 언어 발달 장애가 나타납니다. 글루탐산성 시냅스 기능에 중요한 시냅스 스캐폴드 단백질을 암호화하는 SHANK3 유전자의 결실 또는 돌연변이는 22q13.3이 더 크지만 주로 이 증후군의 원인이 됩니다. 삭제는 추가 질병 유전자를 포함합니다.

이 연구에는 최대 140명의 특발성 ASD 환자와 60명의 PMS 환자가 포함됩니다. 이 RCT의 연구 설계는 균형을 이루어 ASD 또는 PMS 환자의 절반이 처음 4개월 동안 Q10 유비퀴놀을 받고 나머지 절반은 두 번째 4개월 동안 Q10 유비퀴놀을 받게 됩니다. 이러한 균형의 목적은 Q10 유비퀴놀이 1차 및 2차 측정에서 생성되고 개선되는지 여부뿐만 아니라 이러한 개선이 Q10 중단에도 불구하고 시간이 지남에 따라 지속되는지 또는 Q10 투여를 계속해야 하는지를 관찰하는 것입니다. 임상 및 심리적 매개변수에 더하여, 산화 스트레스는 기준선에서 그리고 4개월 및 8개월 후에 혈액 8-10ml를 채취하고 Ficoll 구배로 백혈구를 분리하고 (a) 옥시블롯으로 단백질 카르보닐화 수준; (b) 시트레이트 신타제 활성에 의해 정규화된 미토콘드리아 호흡 사슬 복합체의 활성; (c) Western-Blotting으로 측정한 미토콘드리아 호흡 사슬 복합체의 발현 수준.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

200

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이탈리아
    • ME
      • Messina, ME, 이탈리아, I-98125
        • Interdipartimental Program "Autismo 0-90" at "G. Martino" Universitary Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 부모 또는 법적으로 승인된 환자 대리인(LAR) 모두 서면 동의서를 제공해야 합니다. 부모와 보호자는 실험 프로토콜을 이해하고 준수할 수 있어야 합니다.
  2. 2세에서 40세 사이의 남녀 피험자가 연구에 포함될 수 있습니다.
  3. 피험자는 자폐증 스펙트럼 장애(특발성 자폐증)의 1차 진단을 위한 DSM-5 기준을 충족하거나 인간 염색체 22q13.33의 기록된 결실을 가지고 있어야 합니다. 또는 SHANK3 유전자의 돌연변이(펠란-맥더미드 증후군);
  4. 특발성 자폐증이 있는 피험자는 자폐증 진단 관찰 일정의 자폐증에 대한 임계값 점수를 통과해야 합니다.
  5. 기준 아동의 글로벌 평가 척도 점수는 45~59 사이여야 합니다.
  6. 향정신성 약물(신경이완제, 항간질제 등)로 치료받는 환자는 이러한 약물의 치료 및 용량이 시험 등록 전 최소 3개월 동안 일정하고 임상시험 기간 8개월 동안 일정하게 유지되는 경우에만 등록됩니다. 재판;
  7. 모든 종류의 행동 개입을 받는 환자는 등록 최소 3개월 전에 개입을 시작해야 하며 개입은 8개월의 시험 기간 동안 변경되지 않은 상태로 유지되어야 합니다.
  8. 환자가 캡슐을 삼킬 수 있거나 부모가 캡슐을 열어 내용물을 소량의 주스나 청량 음료에 즉시 투여할 수 있습니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구에 모집되지 않습니다.

  1. Phelan-McDermid 증후군 이외의 알려진 유전적 증후군(예: Rett 증후군, Fragile-X 증후군 등)에 속발하는 자폐증 환자;
  2. 자기 공명 영상으로 볼 수 있는 뇌 기형 또는 주요 구조적 이상 존재;
  3. 간질성 뇌병증에 이차적인 자폐증이 있는 환자 또는 진행 중인 항간질제 치료에도 불구하고 6개월마다 1회 이상 발작을 동반하는 특발성 자폐증 환자;
  4. 현저한 안면 기형 및/또는 선천성 기형을 동반한 자폐증 환자;
  5. 항응고제로 치료받는 환자;
  6. 심각한 의학적 질병이 있는 환자(만성 신장 질환, 중증 간 질환, 심혈관 질환, 수축기 혈압 > 170 및 확장기 혈압 > 100mmHg의 조절되지 않는 고혈압, 악성 종양, HIV 감염);
  7. 급성 뇌혈관 발작의 병력이 있는 환자;
  8. 위출혈 또는 활동성 소화성 궤양 병력이 있는 환자
  9. 실험 또는 비교 제품의 부형제 중 하나에 대해 기록된 알레르기, 과민성 또는 과민증이 있는 환자.

평가판 중단 기준:

  1. 의학적 상태가 항응고제로 치료를 시작해야 하는 환자.
  2. 시험 기간 8개월 동안 중증 질환을 앓고 있는 환자.
  3. 8개월의 임상시험 기간 동안 정신약물학적 또는 행동학적 치료의 변화를 겪는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: PMS 위약

체중이 20kg 이하인 경우:

  • 비타민 E 30 mg b.i.d.
  • Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체 b.i.d. B1(1.05mg), 비타민. B2(1.2mg), 니아신(9mg), 판토텐산(4.5mg), Vit. B6(1.5mg), Vit. B12(4.5mcg), 엽산(0.1mg), 비오틴(0.1125mg)

체중이 20kg 이상인 경우:

  • 비타민 E 30 mg b.i.d.
  • Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체 b.i.d. B1(2.1mg), 비타민. B2(2.4mg), 니아신(18mg), 판토텐산(9mg), Vit. B6(3mg), Vit. B12(9mcg), 엽산(0.2mg), 비오틴(0.225mg)
건강 보조 식품: 비타민 E
비타민 E(30 mg b.i.d. 체중에 관계없이) Vit. B 복합물, 활성 팔에는 Q10 유비퀴놀. 어린이가 캡슐을 삼키는 데 어려움이 있는 경우 캡슐을 열어 내용물을 마시거나 씹을 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 토코페롤
건강 보조 식품: 멀티 비타민 B 복합체
Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체. B1, B2, B3, B5, B6, B8, B9, B12, Vit. E 및 활성 팔에서 Q10 유비퀴놀. 어린이가 캡슐을 삼키는 데 어려움이 있는 경우 캡슐을 열어 내용물을 마시거나 씹을 수 있습니다.
활성 비교기: ASD 위약

체중이 20kg 이하인 경우:

  • 비타민 E 30 mg b.i.d.
  • Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체 b.i.d. B1(1.05mg), 비타민. B2(1.2mg), 니아신(9mg), 판토텐산(4.5mg), Vit. B6(1.5mg), Vit. B12(4.5mcg), 엽산(0.1mg), 비오틴(0.1125mg)

체중이 20kg 이상인 경우:

  • 비타민 E 30 mg b.i.d.
  • Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체 b.i.d. B1(2.1mg), 비타민. B2(2.4mg), 니아신(18mg), 판토텐산(9mg), Vit. B6(3mg), Vit. B12(9mcg), 엽산(0.2mg), 비오틴(0.225mg)
건강 보조 식품: 비타민 E
비타민 E(30 mg b.i.d. 체중에 관계없이) Vit. B 복합물, 활성 팔에는 Q10 유비퀴놀. 어린이가 캡슐을 삼키는 데 어려움이 있는 경우 캡슐을 열어 내용물을 마시거나 씹을 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 토코페롤
건강 보조 식품: 멀티 비타민 B 복합체
Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체. B1, B2, B3, B5, B6, B8, B9, B12, Vit. E 및 활성 팔에서 Q10 유비퀴놀. 어린이가 캡슐을 삼키는 데 어려움이 있는 경우 캡슐을 열어 내용물을 마시거나 씹을 수 있습니다.
실험적: PMS 활성 화합물

체중이 20kg 이하인 경우:

  • Q10 유비퀴놀, 50 mg b.i.d.
  • 비타민 E 30 mg b.i.d.
  • Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체 b.i.d. B1(1.05mg), 비타민. B2(1.2mg), 니아신(9mg), 판토텐산(4.5mg), Vit. B6(1.5mg), Vit. B12(4.5mcg), 엽산(0.1mg), 비오틴(0.1125mg)

체중이 20kg 이상인 경우:

  • Q10 유비퀴놀, 100 mg b.i.d.
  • 비타민 E 30 mg b.i.d.
  • Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체 b.i.d. B1(2.1mg), 비타민. B2(2.4mg), 니아신(18mg), 판토텐산(9mg), Vit. B6(3mg), Vit. B12(9mcg), 엽산(0.2mg), 비오틴(0.225mg)
건강 보조 식품: 비타민 E
비타민 E(30 mg b.i.d. 체중에 관계없이) Vit. B 복합물, 활성 팔에는 Q10 유비퀴놀. 어린이가 캡슐을 삼키는 데 어려움이 있는 경우 캡슐을 열어 내용물을 마시거나 씹을 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 토코페롤
건강 보조 식품: 멀티 비타민 B 복합체
Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체. B1, B2, B3, B5, B6, B8, B9, B12, Vit. E 및 활성 팔에서 Q10 유비퀴놀. 어린이가 캡슐을 삼키는 데 어려움이 있는 경우 캡슐을 열어 내용물을 마시거나 씹을 수 있습니다.
건강 보조 식품: Q10 유비퀴놀
Q10 유비퀴놀(50 또는 100 mg b.i.d. 체중에 따라 다름) Vit. E와 Vit. 위에서 설명한 바와 같이 B 복합체. 어린이가 캡슐을 삼키는 데 어려움이 있는 경우 캡슐을 열어 내용물을 마시거나 씹을 수 있습니다.
실험적: ASD 활성 화합물

체중이 20kg 이하인 경우:

  • Q10 유비퀴놀, 50 mg b.i.d.
  • 비타민 E 30 mg b.i.d.
  • Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체 b.i.d. B1(1.05mg), 비타민. B2(1.2mg), 니아신(9mg), 판토텐산(4.5mg), Vit. B6(1.5mg), Vit. B12(4.5mcg), 엽산(0.1mg), 비오틴(0.1125mg)

체중이 20kg 이상인 경우:

  • Q10 유비퀴놀, 100 mg b.i.d.
  • 비타민 E 30 mg b.i.d.
  • Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체 b.i.d. B1(2.1mg), 비타민. B2(2.4mg), 니아신(18mg), 판토텐산(9mg), Vit. B6(3mg), Vit. B12(9mcg), 엽산(0.2mg), 비오틴(0.225mg)
건강 보조 식품: 비타민 E
비타민 E(30 mg b.i.d. 체중에 관계없이) Vit. B 복합물, 활성 팔에는 Q10 유비퀴놀. 어린이가 캡슐을 삼키는 데 어려움이 있는 경우 캡슐을 열어 내용물을 마시거나 씹을 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 토코페롤
건강 보조 식품: 멀티 비타민 B 복합체
Vit를 포함한 종합 비타민 B 복합체. B1, B2, B3, B5, B6, B8, B9, B12, Vit. E 및 활성 팔에서 Q10 유비퀴놀. 어린이가 캡슐을 삼키는 데 어려움이 있는 경우 캡슐을 열어 내용물을 마시거나 씹을 수 있습니다.
건강 보조 식품: Q10 유비퀴놀
Q10 유비퀴놀(50 또는 100 mg b.i.d. 체중에 따라 다름) Vit. E와 Vit. 위에서 설명한 바와 같이 B 복합체. 어린이가 캡슐을 삼키는 데 어려움이 있는 경우 캡슐을 열어 내용물을 마시거나 씹을 수 있습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Vineland 적응 행동 척도 점수의 변화
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
Vineland 적응 행동 척도는 자폐증 연구에서 변화에 가장 민감한 적응 행동을 측정하기 위한 표준화된 반구조화 인터뷰입니다. 표준 점수는 평균이 100이고 표준 편차가 15입니다.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
아동기 자폐증 등급 척도 점수의 변화
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
아동기 자폐증 평가 척도는 숙련된 임상의가 아동을 직접 관찰하여 ASD 징후 및 증상의 존재 및 심각도를 평가하기 위한 임상 평가 척도입니다. 점수 범위는 15에서 60까지입니다: 30 미만, 자폐가 아님; 30-36.5, 경도 내지 중등도 자폐증; 37-60, 중증 자폐증.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
실험군과 능동 비교군 사이의 임상적 전반적 개선 인상 척도 점수의 변화.
기간: 4개월 및 8개월(각 팔 끝에 한 번 기록)
Clinical Global Impression of Improvement scale은 임상의가 질병의 중증도, 환자의 호전/악화 및 치료 부작용을 정량화하기 위한 7점 척도입니다. 실험 및 활성 비교기 암의 끝에 기록된 점수는 피험자 내에서 대조됩니다.
4개월 및 8개월(각 팔 끝에 한 번 기록)
Visual Analog Scales 점수의 변화
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
ASD 진단에 포함된 모든 DSM-5 항목과 ASD에서 종종 영향을 받는 기타 인지 및 운동 기능을 측정하기 위해 16개의 시각적 아날로그 척도가 만들어졌습니다. 점수는 0-10 척도로 징후 및 증상의 증가하는 중증도를 측정합니다.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
어린이 글로벌 평가 척도
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
어린이 종합 평가 척도는 어린이와 청소년의 기능 수준에 대한 종합적인 척도를 제공합니다. 이 측정은 0-100 척도로 단일 등급을 제공하며 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
사회적 반응 척도
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
4-18세 아동 및 청소년의 사회적 장애, 의사소통 결함 및 반복적 행동을 평가하는 데 사용되는 65개 항목 설문지. 자폐증은 T-점수가 각각 75, 66-75 또는 60-65 이상이면 중증, 중등도 또는 경증입니다. 60 미만의 점수는 임상적으로 유의하지 않습니다.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
반복 행동 척도 - 개정
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
반복 행동을 평가하는 데 사용되는 44개 항목 설문지. 6-17세 어린이를 위해 부모가 채웁니다. 행동은 0-100 범위의 전체 글로벌 점수와 마찬가지로 증가하는 증상 심각도를 측정하기 위해 0-3 척도로 평가됩니다.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
비정상적인 행동 체크리스트
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
부모 또는 보호자와 함께 문제 행동을 평가하는 데 사용되는 58개 항목 설문지. 행동은 증가하는 증상 심각도를 측정하기 위해 0-3 등급으로 평가됩니다.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
짧은 감각 프로필
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
간병인이 작성하는 38개 항목 설문지는 감각 처리, 조절 및 행동/정서적 반응을 포함하여 환자의 감각 프로필을 평가합니다. 전체 점수의 범위는 0에서 190까지이며 점수가 낮을수록 증상의 심각도가 높음을 나타냅니다.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
Conners의 부모 등급 척도 개정
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
아동기 과잉행동/부주의, 충동성 및 외현화 행동의 존재 및 강도를 부모 보고서를 통해 평가하는 데 사용되는 48개 항목 평가 척도. 각 항목은 증가하는 증상 심각도를 반영하기 위해 0-3 등급으로 평가됩니다.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
아동 행동 체크리스트
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
아동 행동 체크리스트/6-18은 6-18세 청소년의 20개 역량과 120개 행동 문제 항목에 대한 등급을 부모 보고서로 제공합니다. 각 항목은 증상의 심각도 또는 빈도를 반영하기 위해 0-2점으로 점수가 매겨집니다. 표준 점수는 50이 청소년의 연령과 성별의 평균이 되도록 조정되며 표준 편차는 10점입니다.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
지적 지수
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
연령 및 언어 발달에 따라 선택된 대상자당 하나의 인지 테스트를 사용하여 인구 평균 100 및 표준 편차 15의 표준화된 점수로 측정된 지적 지수(Griffiths Developmental Rating Scales, Wechsler Intelligence Scale for Children - Fourth Edition 또는 Leiter III) .
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
자폐증 설문지의 삶의 질
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
부모의 삶의 질을 광범위하게(파트 A, 28개 항목, 점수 범위 28-140) 또는 구체적으로 자녀의 자폐증과 관련하여(파트 B, 20개 항목, 점수 범위 20-100) 평가하는 데 사용되는 설문지입니다. 총 점수 범위는 48-240이며 점수가 높을수록 삶의 질이 더 나은 것을 나타냅니다.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
세계보건기구의 삶의 질 설문지
기간: 0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
신체적, 심리적, 사회적 및 환경의 네 가지 영역에서 부모의 삶의 질을 평가하는 데 사용되는 설문지입니다. 점수의 범위는 15에서 105까지이며 점수가 높을수록 삶의 질이 높음을 나타냅니다.
0, 4, 8개월(각 팔 후 치료 전후)
백혈구의 산화 스트레스 지표인 단백질 카르보닐화 수준 측정.
기간: 0, 4 및 8개월에 채혈(각 팔 후 치료 전 및 후).
채혈, Ficoll 구배에 의한 백혈구 분리 및 oxyblot에 의한 단백질 카르보닐화 측정.
0, 4 및 8개월에 채혈(각 팔 후 치료 전 및 후).
미토콘드리아 호흡 사슬 복합체의 활동 측정.
기간: 0, 4 및 8개월에 채혈(각 팔 후 치료 전 및 후).
채혈, Ficoll 구배에 의한 백혈구 분리 및 구연산염 합성 효소 활성에 의해 정규화된 미토콘드리아 호흡 사슬 복합체의 활성 측정.
0, 4 및 8개월에 채혈(각 팔 후 치료 전 및 후).
미토콘드리아 호흡 사슬 복합체의 발현 수준 측정.
기간: 0, 4 및 8개월에 채혈(각 팔 후 치료 전 및 후).
혈액 채취, Ficoll 구배에 의한 백혈구 분리 및 Western-Blotting에 의한 미토콘드리아 호흡 사슬 복합체의 발현 수준 측정.
0, 4 및 8개월에 채혈(각 팔 후 치료 전 및 후).

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Antonio Persico

협력자

University of Bari
Associazione Italiana Sindrome di Phelan-McDermid (AISPHEM)

수사관

  • 수석 연구원: Antonio M. Persico, MD, University of Messina

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 3월 9일

기본 완료 (예상)

2022년 12월 31일

연구 완료 (예상)

2023년 8월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 17일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 3월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 3월 17일

마지막으로 확인됨

2020년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Q10_study_ASD

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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