Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Q10 Ubikinoli autismikirjon häiriössä ja Phelan-McDermidin oireyhtymässä. (Q10ASD)

tiistai 17. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Antonio Persico

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen, kaksoissokkotutkimus aineenvaihduntaa tukevasta hoidosta Q10-ubikinolilla ja B- ja E-multivitamiinikompleksilla kahdessa potilasryhmässä, joilla on idiopaattinen ja oireyhtymäautismi (Phelan-McDermid-oireyhtymä)

Tämän kaksoissokkoutetun, ristikkäisen, satunnaistetun, kontrolloidun tutkimuksen (RCT) tavoitteena on arvioida aineenvaihdunnan tukihoidon tehokkuutta kahdessa potilasryhmässä, joilla on idiopaattinen autismispektrihäiriö tai Phelan-McDermidin oireyhtymä, joka liittyy yleisesti syndroomaan autismiin. Jokainen potilas saa Q10 ubikinolia + vitamiinia. E ja B 4 kuukauden ajan ja vain Vit. E ja B 4 kuukauden ajan kaksoissokkoutetussa cross-over-mallissa. Ensisijaisia ​​tehokkuuden mittareita ovat Vineland Adaptive Behavior Scales, Childhood Autism Rating Scale, Clinical Global Impression Improvement ja Visual Analog Scales; toissijaisia ​​tulosmittauksia ovat useat kyselylomakkeet ja testit autismista, kognitiivisista toiminnoista, ongelmakäyttäytymisestä, elämänlaadusta, kommunikaatio- ja komorbidihäiriöistä sekä oksidatiivisen stressin mittauksista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Autismispektrihäiriö (ASD) on kliinisesti ja geneettisesti heterogeeninen kokoelma erilaisia ​​sairauksia, jotka jakavat sosiaalis-kommunikatiivisia puutteita, toistuvia käyttäytymismalleja, rajoitettuja kiinnostuksen kohteita ja toimintahäiriöistä aistinvaraista käsittelyä. Tällä hetkellä ei ole olemassa farmaseuttisia yhdisteitä, jotka olisivat tehokkaita keskeisiin ASD-oireisiin. Lisääntynyt oksidatiivinen stressi ja mitokondrioiden toimintahäiriöt ovat yksi autististen yksilöiden systeemisesti ja keskushermostossa havaituista poikkeavuuksista. Redox-parametrien poikkeavuudet korreloivat merkittävästi autistisen käyttäytymisen vakavuuteen. Vaikka oksidatiivinen stressi on yleensä ASD:n seuraus eikä ensisijainen syy, vähentynyt ATP:n tuotanto ja oksidatiiviset vauriot voivat ilmeisesti lisätä lisätaakkaa ASD:tä aiheuttavien geneettisten tai epigeneettisten vikojen suoraan aiheuttamaan toimintahäiriöön. Tärkeää on, että redox-poikkeavuuksia on havaittu myös nuorilla autistisilla lapsilla, eivätkä ne liity ikään. Siksi lisääntynyt oksidatiivinen stressi ja mitokondrioiden toimintahäiriö edustavat ASD:hen liittyvää "tilasta riippuvaa" ominaisuutta, jota esiintyy johdonmukaisella määrällä autistisia yksilöitä heidän iästään ja heidän spesifisestä patogeneettisestä taustastaan ​​riippumatta. Mitokondrioiden toiminnan ylläpitäminen samalla kun kontrolloidaan redox-epätasapainoa, edustaa näin ollen toteuttamiskelpoista "epäsuoraa" terapeuttista lähestymistapaa, joka voi mahdollisesti parantaa käyttäytymis- ja neuropsykologisia puutteita monilla autistisilla yksilöillä.

Koentsyymi Q10 (CoQ10, ubikinoni tai ubikinoli) on rasvaliukoinen yhdiste, jota esiintyy useimmissa elävissä soluissa. Lisäämällä energian tuotantoa ja antioksidanttikapasiteettia CoQ10:n ennustetaan rajoittavan hermotulehduksen ja eksitotoksisuuden aiheuttamia vaurioita, jotka on hyvin dokumentoitu ASD-aivoissa, mikä lopulta johtaa liialliseen neuriittiseen karsimiseen ja/tai solujen apoptoosiin. Q10-ubikinolin antaminen autistisille lapsille, kuten usein määrättiin lapsille, joilla on mitokondriohäiriöitä, tuotti lupaavia tuloksia erittäin alhaisella ilmaantuvuuden ja vähäisellä sivuvaikutusten vaikutuksella kahdessa avoimessa tutkimuksessa ja kolmessa RCT:ssä, joissa oli mukana useita muita aktiivisia yhdisteitä. Nykyisessä RCT:ssä jokainen potilas saa Q10-ubikinolia (50-100 mg b.i.d.) + Vit. E (60 mg/die) ja polyvitamiini B 4 kuukauden ajan ja vain Vit. E ja B vielä 4 kuukautta (kokonaiskesto 8 kuukautta) kaksoissokkoutettuna, ristikkäismallissa. Q10-ubikinolin kohdennettu yhteisannostelu vain kahden tunnetun antioksidantin, E-vitamiinin ja monivitamiini B-kompleksin kanssa, on suunniteltu tehostamaan synergistisesti energiantuotannon ja solujen suojan lisääntymistä, jonka katsotaan johtuvan ensisijaisesti Q10-ubikinolin antamisesta. Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli myös voittaa kaksi rajoitusta, jotka esiintyivät aiemmissa RCT-tutkimuksissa, joissa arvioitiin Q10-ubikinonin (Q10-ubikinolin esiaste) vaikutuksia ASD-lapsilla ja aikuisilla: (a) Hyvin rajoitetun määrän aktiivisia yhdisteitä antaminen verrattuna cocktaileihin, jotka sisältävät monia vaikuttavia aineita, mahdollistaa tässä keskittymisen Q10-ubikinolin tehoon; (b) Q10-ubikinolin antaminen sen prekursorin Q10-ubikinonin sijaan välttää mahdollisen vasteen heikkenemisen riskin, joka johtuu farmakokineettisestä häiriöstä prekursorin biotransformaatiossa aktiiviseksi yhdisteeksi.

Tämä tutkimus käsittelee Q10-ubikinolin tehoa yhdessä Vit-valmisteen kanssa. E ja B, ei vain "idiopaattisessa" ASD:ssä, vaan myös "syndromisessa" ASD:ssä, käyttämällä Phelan-McDermidin oireyhtymää (PMS) paradigmana. PMS, joka tunnetaan myös nimellä kromosomi 22q13.3 deleetiooireyhtymä edustaa yhtä ASD:n tutkituimpia syndroomisia muotoja. Sille on tyypillistä autismi jopa 70-80 %:lla deleetion kantajista, varhain alkavan vakavan lihashypotonian, kehitysviiveen, kasvojen dysmorfismin, puhutun kielen puuttumisen tai vakavan kielen kehityshäiriön lisäksi. SHANK3-geenin deleetiot tai mutaatiot, jotka koodaavat synaptista rakennustelineproteiinia, joka on kriittinen glutamatergisen synapsin toiminnalle, ovat ensisijaisesti vastuussa oireyhtymästä, vaikkakin suurempi 22q13.3 deleetiot sisältävät muita sairausgeenejä.

Tähän tutkimukseen tulee osallistua enintään 140 potilasta, joilla on idiopaattinen ASD ja 60 potilasta, joilla on PMS. Tämän RCT:n tutkimussuunnitelma oli tasapainoinen siten, että puolet ASD- tai PMS-potilaista saa Q10-ubikinolia ensimmäisten 4 kuukauden aikana ja loput puolet Q10-ubikinolia seuraavan 4 kuukauden aikana. Tämän tasapainotuksen tarkoituksena ei ole vain tarkkailla sitä, tuottaako Q10-ubikinoli ja parantaako se primaari- ja toissijaisia ​​toimenpiteitä, vaan myös, säilyykö tämä parannus ajan mittaan huolimatta Q10-hoidon lopettamisesta vai vaatiiko Q10-annon jatkamista. Kliinisten ja psykometristen parametrien lisäksi oksidatiivinen stressi mitataan lähtötilanteessa ja 4 ja 8 kuukauden kuluttua ottamalla 8-10 ml verta, eristämällä leukosyytit Ficoll-gradientilla ja arvioimalla (a) proteiinin karbonylaatiotasot oksiblotilla; (b) sitraattisyntaasiaktiivisuuden normalisoitujen mitokondrioiden hengitysketjukompleksien aktiivisuus; (c) mitokondrioiden hengitysketjukompleksien ilmentymistasot mitattuna Western-blottauksella.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

200

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • ME
      • Messina, ME, Italia, I-98125
        • Interdipartimental Program "Autismo 0-90" at "G. Martino" Universitary Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Molempien vanhempien tai laillisesti valtuutetun potilaan edustajan (LAR) on annettava kirjallinen tietoinen suostumus. Vanhempien ja huoltajien on kyettävä ymmärtämään ja noudattamaan kokeellista protokollaa;
  2. Tutkimukseen voidaan ottaa mukaan molempia sukupuolia olevia, iältään 2–40-vuotiaita;
  3. Koehenkilön on täytettävä DSM-5-kriteerit autismispektrihäiriön (idiopaattinen autismi) ensisijaista diagnoosia varten tai hänellä on oltava dokumentoitu ihmisen kromosomin 22q13.33 deleetio tai mutaatio SHANK3-geenissä (Phelan-McDermid-oireyhtymä);
  4. Kohteiden, joilla on idiopaattinen autismi, on läpäistävä autismin diagnostisen havainnointiaikataulun Autismin kynnyspistemäärä;
  5. Lasten yleisen arviointiasteikon peruspistemäärän on oltava 45–59;
  6. Psykoaktiivisilla lääkkeillä (neuroleptit, epilepsialääkkeet jne.) hoidettavat potilaat otetaan mukaan vain, jos näiden lääkkeiden hoito ja annostus on pysynyt vakiona vähintään 3 kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista ja pysyy vakiona koko 8 kuukauden ajan. oikeudenkäynti;
  7. Kaikenlaista käyttäytymiseen liittyvää interventiota saavien potilaiden on täytynyt olla aloittanut interventio vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista ja intervention on pysyttävä muuttumattomana koko tutkimuksen 8 kuukauden ajan;
  8. Potilas pystyy nielemään kapselin tai hänen vanhempansa ovat valmiina avaamaan sen ja antamaan sen sisällön välittömästi pienessä määrässä mehua tai virvoitusjuomaa.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaita, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, ei oteta mukaan tutkimukseen:

  1. Potilaat, joilla on sekundaarinen autismi tunnetuista geneettisistä oireyhtymistä kuin Phelan-McDermid-oireyhtymästä (esimerkiksi Rett-oireyhtymä, fragile-X-oireyhtymä jne.);
  2. Aivojen epämuodostumia tai suuria rakenteellisia poikkeavuuksia, jotka näkyvät magneettikuvauksella;
  3. Potilaat, joilla on epileptisen enkefalopatian aiheuttama sekundaarinen autismi tai idiopaattinen autismi, joilla on kouristuksia useammin kuin yksi jakso 6 kuukauden välein jatkuvasta epilepsialääkkeestä huolimatta;
  4. Potilaat, joilla on autismi, johon liittyy huomattava kasvojen dysmorfismi ja/tai synnynnäiset epämuodostumat;
  5. Potilaat, joita hoidetaan antikoagulantteilla;
  6. Potilaat, joilla on vakavia lääketieteellisiä sairauksia (krooninen munuaissairaus, vaikea maksasairaus, sydän- ja verisuonitauti, hallitsematon verenpaine, jonka systolinen paine on > 170 ja diastolinen paine > 100 mmHg, pahanlaatuiset kasvaimet, HIV-infektio);
  7. Potilaat, joilla on ollut akuutteja aivoverisuonijaksoja;
  8. Potilaat, joilla on ollut mahaverenvuotoa tai aktiivinen peptinen haavauma;
  9. Potilaat, joilla on dokumentoitu allergia, yliherkkyys tai intoleranssi jollekin kokeellisen tai vertailutuotteen apuaineista.

Kokeilujakson keskeytyskriteerit:

  1. Potilaat, joiden sairaus vaatii antikoagulanttihoidon aloittamista.
  2. Potilaat, joilla on vakavia sairauksia, jotka alkavat 8 kuukauden tutkimuksen aikana.
  3. Potilaat, joille tehdään muutos psykofarmakologisessa tai käyttäytymishoidossa 8 kuukauden tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: PMS Placebo

Jos ruumiinpaino on enintään 20 kg:

  • E-vitamiini 30 mg b.i.d.
  • B-vitamiinikompleksi b.i.d., mukaan lukien Vit. B1 (1,05 mg), vit. B2 (1,2 mg), niasiini (9 mg), pantoteenihappo (4,5 mg), vit. B6 (1,5 mg), vit. B12 (4,5 mcg), foolihappo (0,1 mg), biotiini (0,1125 mg)

Jos ruumiinpaino on yli 20 kg:

  • E-vitamiini 30 mg b.i.d.
  • B-vitamiinikompleksi b.i.d., mukaan lukien Vit. B1 (2,1 mg), vit. B2 (2,4 mg), niasiini (18 mg), pantoteenihappo (9 mg), vit. B6 (3 mg), vit. B12 (9 mcg), foolihappo (0,2 mg), biotiini (0,225 mg)
Ravintolisä: E-vitamiini
E-vitamiini (30 mg b.i.d. painosta riippumatta) kapseleissa, jotka sisältävät myös Vit. B-kompleksi ja aktiivisissa käsissä Q10-ubikinoli. Kapselit voidaan avata ja sisältö juoda tai pureskella, jos lapsilla on vaikeuksia niellä kapseleita.
Muut nimet:
  • tokoferoleja
Ravintolisä: Multi-B-vitamiinikompleksi
Multi-B-vitamiinikompleksi, joka sisältää vitamiinia. B1, B2, B3, B5, B6, B8, B9 ja B12 kapseleissa, jotka sisältävät myös Vit. E ja aktiivisissa käsissä Q10 ubikinoli. Kapselit voidaan avata ja sisältö juoda tai pureskella, jos lapsilla on vaikeuksia niellä kapseleita.
Active Comparator: ASD Placebo

Jos ruumiinpaino on enintään 20 kg:

  • E-vitamiini 30 mg b.i.d.
  • B-vitamiinikompleksi b.i.d., mukaan lukien Vit. B1 (1,05 mg), vit. B2 (1,2 mg), niasiini (9 mg), pantoteenihappo (4,5 mg), vit. B6 (1,5 mg), vit. B12 (4,5 mcg), foolihappo (0,1 mg), biotiini (0,1125 mg)

Jos ruumiinpaino on yli 20 kg:

  • E-vitamiini 30 mg b.i.d.
  • B-vitamiinikompleksi b.i.d., mukaan lukien Vit. B1 (2,1 mg), vit. B2 (2,4 mg), niasiini (18 mg), pantoteenihappo (9 mg), vit. B6 (3 mg), vit. B12 (9 mcg), foolihappo (0,2 mg), biotiini (0,225 mg)
Ravintolisä: E-vitamiini
E-vitamiini (30 mg b.i.d. painosta riippumatta) kapseleissa, jotka sisältävät myös Vit. B-kompleksi ja aktiivisissa käsissä Q10-ubikinoli. Kapselit voidaan avata ja sisältö juoda tai pureskella, jos lapsilla on vaikeuksia niellä kapseleita.
Muut nimet:
  • tokoferoleja
Ravintolisä: Multi-B-vitamiinikompleksi
Multi-B-vitamiinikompleksi, joka sisältää vitamiinia. B1, B2, B3, B5, B6, B8, B9 ja B12 kapseleissa, jotka sisältävät myös Vit. E ja aktiivisissa käsissä Q10 ubikinoli. Kapselit voidaan avata ja sisältö juoda tai pureskella, jos lapsilla on vaikeuksia niellä kapseleita.
Kokeellinen: PMS-aktiivinen yhdiste

Jos ruumiinpaino on enintään 20 kg:

  • Q10 ubikinoli, 50 mg b.i.d.
  • E-vitamiini 30 mg b.i.d.
  • B-vitamiinikompleksi b.i.d., mukaan lukien Vit. B1 (1,05 mg), vit. B2 (1,2 mg), niasiini (9 mg), pantoteenihappo (4,5 mg), vit. B6 (1,5 mg), vit. B12 (4,5 mcg), foolihappo (0,1 mg), biotiini (0,1125 mg)

Jos ruumiinpaino on yli 20 kg:

  • Q10 ubikinoli, 100 mg b.i.d.
  • E-vitamiini 30 mg b.i.d.
  • B-vitamiinikompleksi b.i.d., mukaan lukien Vit. B1 (2,1 mg), vit. B2 (2,4 mg), niasiini (18 mg), pantoteenihappo (9 mg), vit. B6 (3 mg), vit. B12 (9 mcg), foolihappo (0,2 mg), biotiini (0,225 mg)
Ravintolisä: E-vitamiini
E-vitamiini (30 mg b.i.d. painosta riippumatta) kapseleissa, jotka sisältävät myös Vit. B-kompleksi ja aktiivisissa käsissä Q10-ubikinoli. Kapselit voidaan avata ja sisältö juoda tai pureskella, jos lapsilla on vaikeuksia niellä kapseleita.
Muut nimet:
  • tokoferoleja
Ravintolisä: Multi-B-vitamiinikompleksi
Multi-B-vitamiinikompleksi, joka sisältää vitamiinia. B1, B2, B3, B5, B6, B8, B9 ja B12 kapseleissa, jotka sisältävät myös Vit. E ja aktiivisissa käsissä Q10 ubikinoli. Kapselit voidaan avata ja sisältö juoda tai pureskella, jos lapsilla on vaikeuksia niellä kapseleita.
Ravintolisä: Q10 Ubiquinol
Q10 Ubikinoli (50 tai 100 mg b.i.d. painosta riippuen) kapseleina, jotka sisältävät myös Vit. E ja Vit. B-kompleksi, kuten edellä on kuvattu. Kapselit voidaan avata ja sisältö juoda tai pureskella, jos lapsilla on vaikeuksia niellä kapseleita.
Kokeellinen: ASD Aktiivinen yhdiste

Jos ruumiinpaino on enintään 20 kg:

  • Q10 ubikinoli, 50 mg b.i.d.
  • E-vitamiini 30 mg b.i.d.
  • B-vitamiinikompleksi b.i.d., mukaan lukien Vit. B1 (1,05 mg), vit. B2 (1,2 mg), niasiini (9 mg), pantoteenihappo (4,5 mg), vit. B6 (1,5 mg), vit. B12 (4,5 mcg), foolihappo (0,1 mg), biotiini (0,1125 mg)

Jos ruumiinpaino on yli 20 kg:

  • Q10 ubikinoli, 100 mg b.i.d.
  • E-vitamiini 30 mg b.i.d.
  • B-vitamiinikompleksi b.i.d., mukaan lukien Vit. B1 (2,1 mg), vit. B2 (2,4 mg), niasiini (18 mg), pantoteenihappo (9 mg), vit. B6 (3 mg), vit. B12 (9 mcg), foolihappo (0,2 mg), biotiini (0,225 mg)
Ravintolisä: E-vitamiini
E-vitamiini (30 mg b.i.d. painosta riippumatta) kapseleissa, jotka sisältävät myös Vit. B-kompleksi ja aktiivisissa käsissä Q10-ubikinoli. Kapselit voidaan avata ja sisältö juoda tai pureskella, jos lapsilla on vaikeuksia niellä kapseleita.
Muut nimet:
  • tokoferoleja
Ravintolisä: Multi-B-vitamiinikompleksi
Multi-B-vitamiinikompleksi, joka sisältää vitamiinia. B1, B2, B3, B5, B6, B8, B9 ja B12 kapseleissa, jotka sisältävät myös Vit. E ja aktiivisissa käsissä Q10 ubikinoli. Kapselit voidaan avata ja sisältö juoda tai pureskella, jos lapsilla on vaikeuksia niellä kapseleita.
Ravintolisä: Q10 Ubiquinol
Q10 Ubikinoli (50 tai 100 mg b.i.d. painosta riippuen) kapseleina, jotka sisältävät myös Vit. E ja Vit. B-kompleksi, kuten edellä on kuvattu. Kapselit voidaan avata ja sisältö juoda tai pureskella, jos lapsilla on vaikeuksia niellä kapseleita.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scales -pisteissä
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Vineland Adaptive Behavior Scales on standardoitu puolistrukturoitu haastattelu, jolla mitataan mukautuvaa käyttäytymistä, joka on yksi autismitutkimuksen herkimmistä muutoksista. Vakiopisteiden keskiarvo on 100 ja keskihajonta 15.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Muutos lapsuuden autismin luokitusasteikkopisteissä
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Childhood Autism Rating Scale on kliininen luokitusasteikko, jonka koulutettu kliinikko arvioi ASD:n merkkien ja oireiden esiintymisen ja vakavuuden tarkkailemalla lasta suoraan. Pisteet voivat vaihdella välillä 15-60: alle 30, ei-autistinen; 30-36,5, lievä tai kohtalainen autismi; 37-60, vaikea autismi.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Muutos kliinisen maailmanlaajuisen paranemisvaikutelman asteikon pistemäärissä kokeellisen ja aktiivisen vertailuhaaran välillä.
Aikaikkuna: 4 ja 8 kuukautta (kirjoita kerran kunkin haaran loppuun)
Clinical Global Impression of Improvement -asteikko on 7 pisteen asteikko, jonka kliinikko voi mitata sairauden vakavuuden, potilaan paranemisen/pahenemisen ja hoidon sivuvaikutukset. Kokeellisen ja aktiivisen vertailuhaaran lopussa kirjatut pisteet verrataan koehenkilön sisällä.
4 ja 8 kuukautta (kirjoita kerran kunkin haaran loppuun)
Muutos Visual Analog Scales -pisteissä
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
16 visuaalista analogista asteikkoa on luotu mittaamaan kaikkia ASD-diagnoosissa mukana olevia DSM-5-kohteita sekä muita kognitiivisia ja motorisia toimintoja, joihin ASD usein vaikuttaa. Pisteet mittaavat merkkien ja oireiden lisääntyvää vakavuutta asteikolla 0-10.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lasten globaali arviointiasteikko
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Children's Global Assessment Scale tarjoaa maailmanlaajuisen mittarin lasten ja nuorten toimintakyvystä. Mitta antaa yhden arvosanan asteikolla 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Sosiaalinen reagointiasteikko
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
65-kohtaisella kyselylomakkeella arvioitiin 4-18-vuotiaiden lasten ja nuorten sosiaalista vajaatoimintaa, kommunikaatiovajetta ja toistuvaa käyttäytymistä. Autismi on vakava, kohtalainen tai lievä, kun T-pisteet ovat yli 75, 66-75 tai 60-65. Alle 60 pisteet eivät ole kliinisesti merkittäviä.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Repetitive Behaviors Scale - tarkistettu
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
44 kohdan kyselylomake, jota käytetään arvioimaan toistuvaa käyttäytymistä. Vanhempien täyttämä 6-17-vuotiaille lapsille. Käyttäytyminen luokitellaan asteikolla 0-3, jotta voidaan mitata lisääntyvien oireiden vakavuutta, samoin kuin yleiset maailmanlaajuiset pisteet 0-100.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
58 kohdan kyselylomake, jolla arvioidaan ongelmakäyttäytymistä vanhempien tai huoltajien kanssa. Käyttäytyminen luokitellaan asteikolla 0-3, jotta voidaan mitata lisääntyvien oireiden vakavuutta.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Lyhyt aistinvarainen profiili
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Hoitajien täyttämä 38 kohdan kyselylomake arvioidakseen potilaiden aistinvaraista profiilia, mukaan lukien aistinkäsittely, modulaatio ja käyttäytymis-/emotionaaliset vastaukset. Kokonaispisteet vaihtelevat 0–190, ja alhaisemmat pisteet heijastavat suurempaa oireiden vakavuutta.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Connersin vanhempien luokitusasteikko tarkistettu
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
48 pisteen luokitusasteikko, jota käytetään arvioimaan vanhempien raporttien kautta lapsuuden yliaktiivisuuden/havainnoimattomuuden, impulsiivisuuden ja ulkoistavien käytösten esiintymistä ja voimakkuutta. Jokainen kohta on luokiteltu asteikolla 0-3 heijastamaan lisääntyvää oireiden vakavuutta.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Lasten käyttäytymisen tarkistuslista
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Lasten käyttäytymisen tarkistuslista/6-18 antaa vanhempainraportin mukaan arviot 6-18-vuotiaiden nuorten 20 osaamisesta ja 120 käyttäytymisongelmasta. Jokainen kohta on pisteytetty 0-2 oireiden vakavuuden tai esiintymistiheyden mukaan. Vakiopisteet skaalataan siten, että 50 on nuoren iän ja sukupuolen keskiarvo, keskihajonnan ollessa 10 pistettä.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Intellektuaalinen osamäärä
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Intellektuaalinen osamäärä mitattuna standardoidulla pistemäärällä väestön keskiarvolla 100 ja keskihajontalla 15 käyttäen yhtä kognitiivista testiä henkilöä kohden, joka valitaan iän ja kielen kehityksen mukaan (joko Griffithin kehitysasteikot, Wechslerin älykkyysasteikko lapsille – neljäs painos tai Leiter III) .
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Elämänlaatu autismissa -kysely
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Kyselylomake, jolla arvioitiin vanhempien elämänlaatua joko laajasti (osa A, 28 kohtaa, pisteet vaihtelevat 28-140) tai erityisesti heidän jälkeläisissään esiintyvään autismiin liittyvää (osa B, 20 kohtaa, pistemäärä 20-100). Kokonaispistemäärä vaihtelee 48-240, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Maailman terveysjärjestön elämänlaatukysely
Aikaikkuna: 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Kyselylomake, jolla arvioitiin vanhempien elämänlaatua neljällä alalla: fyysinen, psyykkinen, sosiaalinen ja ympäristö. Pisteet voivat vaihdella välillä 15-105, ja korkeampi pistemäärä on osoitus korkeammasta elämänlaadusta.
0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ensi- ja jälkihoito jokaisen käsivarren jälkeen)
Proteiinin karbonylaatiotason mittaus leukosyyttien oksidatiivisen stressin merkkinä.
Aikaikkuna: Veri otettu 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ennen ja jälkeen hoitoa kunkin käsivarren jälkeen).
Verenotto, leukosyyttien eristäminen Ficoll-gradientilla ja proteiinin karbonylaation mittaus oksiblotilla.
Veri otettu 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ennen ja jälkeen hoitoa kunkin käsivarren jälkeen).
Mitokondrioiden hengitysketjukompleksien aktiivisuuden mittaus.
Aikaikkuna: Veri otettu 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ennen ja jälkeen hoitoa kunkin käsivarren jälkeen).
Verenotto, leukosyyttien eristäminen Ficoll-gradientilla ja sitraattisyntaasiaktiivisuuden normalisoitujen mitokondrioiden hengitysketjukompleksien aktiivisuuden mittaus.
Veri otettu 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ennen ja jälkeen hoitoa kunkin käsivarren jälkeen).
Mitokondrioiden hengitysketjukompleksien ilmentymistasojen mittaus.
Aikaikkuna: Veri otettu 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ennen ja jälkeen hoitoa kunkin käsivarren jälkeen).
Verenotto, leukosyyttien eristäminen Ficoll-gradientilla ja mitokondrioiden hengitysketjukompleksien ilmentymistasojen mittaus Western-blottauksella.
Veri otettu 0, 4 ja 8 kuukauden iässä (ennen ja jälkeen hoitoa kunkin käsivarren jälkeen).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Antonio Persico

Yhteistyökumppanit

University of Bari
Associazione Italiana Sindrome di Phelan-McDermid (AISPHEM)

Tutkijat

  • Päätutkija: Antonio M. Persico, MD, University of Messina

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 9. maaliskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 31. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 31. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Q10_study_ASD

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Autismispektrihäiriö

Kliiniset tutkimukset E-vitamiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Kingdom

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa