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재발성 소아 고형 종양 치료를 위해 테모졸로마이드와 함께 제공되는 맛이 나는 경구 이리노테칸 VAL-413(오로테칸®)

2026년 5월 7일 업데이트: Valent Technologies, LLC

재발성 소아 고형 종양 환자에서 VAL-413(Orotecan®)의 파일럿 약동학 연구

신경모세포종, 횡문근육종, 유잉 육종, 간모세포종 및 수모세포종을 포함하나 이에 국한되지 않는 재발성 소아 고형 종양의 치료를 위해 테모졸로마이드와 함께 제공되는 풍미, 경구 투여 이리노테칸 VAL-413(Orotecan®)의 안전성 및 효능을 결정하기 위한 파일럿 약동학 시험

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

재발성 소아 고형 종양이 있는 1세 이상 또는 30세 이하의 최대 20명의 환자가 등록됩니다. 첫 번째 치료 주기 동안 각 환자는 VAL-413(Orotecan®) 1일 4회 용량과 경구로 복용하는 이리노테칸 정맥주사제(IRN-IVPO) 1일 용량을 5일간의 동시 테모졸로마이드와 함께 투여받습니다. 모든 후속 주기 동안 내약성이 있는 한 21일마다 투여되는 5일 과정에서 테모졸로마이드와 함께 Orotecan®만 제공됩니다.

이 연구의 투약 요법은 매 21일 주기 시작 시 연속 5일 동안 경구로 투여되는 90 또는 110mg/m2/일의 Orotecan®과 함께 100mg/m2/일의 Temozolomide입니다. IRN-IVPO의 단일 용량은 주기 1 동안 Orotecan®과 동일한 용량으로 대체됩니다. 최대 17주기의 치료가 이 연구에서 시행될 수 있습니다.

이 연구에서 수집된 데이터를 통해 Orotecan®의 안전성과 효능을 평가할 수 있습니다. 간격 병력, 표적 신체 검사, 전체 혈구 수 및 기타 실험실 및 안전성 평가는 모든 연구 대상에 대해 각 치료 주기의 1일에 수행됩니다. 기준선에서 그리고 연구 동안 질병 상태는 적절한 임상 및 영상 평가(CT, MRI 또는 ​​PET)와 고형 종양의 반응 평가 기준(RECIST)을 사용하거나 신경모세포종 환자의 경우 국제 신경모세포종 반응 기준을 사용하여 평가할 것입니다. 또한 환자가 Orotecan®의 맛을 평가할 수 있도록 첫 번째 주기의 1일차 또는 4일차에 기호도 조사를 실시할 예정입니다. 혈청 샘플은 주기 1 동안 1일과 4일의 다양한 시점에서 수집되어 경구 투여된 Orotecan® 및 기존의 이리노테칸의 약동학 프로파일을 특성화하고 비교합니다.

1주기 독성 평가는 Orotecan®의 권장 2상 용량을 확인하는 데 사용됩니다. 독성은 NCI CTCAE 지침을 사용하여 평가되고 문서화됩니다. 권장되는 2상 용량은 6명 중 1명 이하의 환자가 첫 주기 용량 제한 독성(DLT)을 경험하는 최고 용량으로 확인됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • UCSF, Mission Bay - Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Research Institute - Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M. Blank Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Riley Hospital for Children
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University - St. Louis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill - North Carolina Cancer Hospital
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
        • Atrium Health Levine Children's Hospital - Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Children's Hospital and Health Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute, Pediatric Hematology & Oncology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 환자는 연구 등록 시점에 1세 이상 30세 이하이어야 합니다.
  2. 환자는 최초 진단 또는 재발 시 고형 종양 또는 CNS 종양의 조직학적 확인을 받아야 합니다.
  3. 이 안전성/타당성 연구에 등록하기 위해 측정 가능하거나 평가 가능한 질병이 필요하지 않습니다.
  4. 환자의 현재 질병 상태는 알려진 치유 요법이 없거나 허용 가능한 삶의 질로 생존을 연장하는 것으로 입증된 요법이 없거나 이리노테칸 및/또는 테모졸로마이드가 기존 치료 표준에 따라 허용되는 치료 옵션인 것이어야 합니다.
  5. 16세 초과 환자의 경우 Karnofsky 수행도 ≥ 50%, 16세 미만 환자의 경우 Lansky 수행도 ≥ 50. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.
  6. 생식 가능성이 있는 남성 또는 여성은 연구 치료 중 및 치료 후 30일 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여할 수 없습니다. (금욕은 효과적인 피임 방법으로 인정됩니다.)
  7. 테모졸로마이드, 빈크리스틴 또는 이리노테칸을 사용한 사전 치료는 허용되지만 환자는 이리노테칸, 빈크리스틴 또는 테모졸로마이드를 받는 동안 질병 진행이 없어야 합니다.

  8. 환자는 아래에 설명된 바와 같이 이 연구에 참여하기 전에 이전의 모든 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 회복되어야 합니다.

    1. 골수억제 화학요법: 환자는 첫 번째 연구 치료 21일 이내에 골수억제 화학요법을 받지 않았지만, 첫 번째 연구 치료 8주(42일) 이내에 니트로소우레아를 받아야 합니다.
    2. 골수억제제로 알려지지 않은 항암제(예: 혈소판 또는 호중구 수 감소와 관련되지 않음): 첫 번째 연구 치료 후 7일 이내에 이러한 요법을 받지 않았거나 제제의 최소 5반감기(둘 중 하나가 적용됨) 더 길게)
    3. 항체 요법: 첫 번째 연구 치료 전에 마지막 항체 투여 후 최소 4주가 경과해야 합니다.
    4. 방사선 요법: 첫 번째 연구 치료 전에 마지막 국소 완화 방사선(작은 포트) 이후 최소 2주가 경과해야 합니다. 보다 많은 양의 방사선(예: >50% 골반, 두개척수, 전신)을 투여하거나 치료용 방사성 표지 131I MIBG 또는 기타 방사성 의약품 요법을 시행한 경우 최소 6주가 경과해야 합니다.
    5. 자가 줄기 세포 이식/구조를 통한 고용량 화학 요법: 첫 번째 연구 치료 전에 자가 조혈 줄기 세포를 받은 후 최소 2개월이 경과해야 합니다. 동종 이식을 받은 환자는 부적격입니다.
    6. 조혈 성장 인자: 지속형 성장 인자(예: 페그필그라스팀)의 경우 첫 번째 연구 치료 전 14일 동안, 또는 단기 성장 인자의 경우 첫 번째 연구 치료 전 7일 동안 투여받지 않았어야 합니다.
  9. 말초 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1,000/µL
  10. 혈소판 수 ≥100,000/µL(수혈 독립적, 첫 번째 연구 치료 전 7일 이내에 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의됨)
  11. 헤모글로빈 ≥ 8.0 gm/dL(적혈구 수혈을 받을 수 있음) 참고: 골수에 전이성 종양이 있는 환자는 위의 혈액학적 기준을 충족하는 경우 자격이 있습니다.

  12. 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR ≥ 70mL/min/1.73m2 또는 다음과 같은 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌:

    연령 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 여성 1~2세 미만 0.6 0.6 2~6세 미만 0.8 0.8 6~10세 미만 1 1 10~13세 미만 1.2 1.2 13~16세 미만 1.5 1.4

    16세 이상 1.7 1.4

    이 표의 역치 크레아티닌 값은 GFR 추정을 위한 Schwartz 공식에서 파생되었습니다(Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) CDC에서 발행한 아동의 키 및 키 데이터를 활용합니다.

  13. 빌리루빈(결합 + 비결합의 합) ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN)
  14. SGPT(ALT) ≤ 5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN)
  15. 혈청 알부민 ≥ 2g/dL

제외 기준:

  1. 다카르바진 또는 3세대 세팔로스포린에 심각한 알레르기 반응(예: 단순 발진 이상)의 병력이 있는 환자는 부적격입니다.
  2. 임신 중이거나 수유 중인 여성은 태아 및 기형 유발 부작용의 잠재적 위험으로 인해 이 연구에 참여하지 않습니다. 월경 후 여성 환자에서 화학 요법을 시작하기 전에 임신 테스트를 받아야 합니다.
  3. 현재 연구 약물을 받고 있거나 첫 번째 연구 치료 전 마지막 7일 이내에 연구 약물을 받은 환자는 자격이 없습니다.
  4. 현재 다른 항암제를 투여 받고 있는 환자는 부적격이다.
  5. phenobarbital, phenytoin, carbamazepine, oxcarbazepine (Trileptal), rifampin, voriconazole, itraconazole, ketoconazole 또는 기타 전신적으로 투여되는 azole 항진균제, aprepitant (Emend) 또는 St. John's Wort를 포함하되 이에 국한되지 않는 강력한 CYP3A4 유도제를 복용하는 환자 첫 번째 연구 치료 전 2주는 부적격입니다.
  6. 첫 번째 연구 치료 1주 전에 CYP3A4 또는 UGT1A1의 강력한 억제제를 복용하는 환자는 부적격입니다.
  7. 환자는 혈소판 기능을 억제하거나 시클로옥시게나제 활성을 선택적으로 억제하는 것으로 알려진 약물을 투여받지 않아야 합니다. 아세트아미노펜을 제외한 이 등급의 의약품은 제외됩니다.
  8. 제어되지 않는 감염이 있거나 등록 시 IV ​​항생제가 필요하거나 현재 클로스트리디움 디피실 감염 치료를 받고 있는 환자는 제외됩니다.
  9. 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없는 환자는 적합하지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 90 mg/m2/일 VAL-413(Orotecan®)
Orotecan® 90 mg/m2/일과 Temozolomide 100 mg/m2/일을 21일 주기 시작 시 연속 5일 동안 경구 투여. 경구용 이리노테칸 정맥 주사제(IRN-IVPO)의 단일 용량은 주기 1 동안 Orotecan®과 동일한 용량으로 대체됩니다.
의약품: 발-413
경구 투여되는 이리노테칸의 가향 제제
다른 이름들:
  • 오로테칸®
의약품: 테모졸로마이드
뇌암 치료에 사용되는 알킬화 경구 화학요법제
다른 이름들:
  • 테모다르
  • 테모달
  • 템캐드
  • TMZ
실험적: 110mg/m2/일 VAL-413(오로테칸®)
Orotecan® 110 mg/m2/day와 Temozolomide 100 mg/m2/day를 21일 주기 시작 시 연속 5일 동안 경구 투여. 경구용 이리노테칸 정맥 주사제(IRN-IVPO)의 단일 용량은 주기 1 동안 Orotecan®과 동일한 용량으로 대체됩니다.
의약품: 발-413
경구 투여되는 이리노테칸의 가향 제제
다른 이름들:
  • 오로테칸®
의약품: 테모졸로마이드
뇌암 치료에 사용되는 알킬화 경구 화학요법제
다른 이름들:
  • 테모다르
  • 테모달
  • 템캐드
  • TMZ
실험적: 75 mg/m2/일 VAL-413(Orotecan®)
독성으로 인해 90mg/m2/일의 시작 용량을 견딜 수 없는 경우, 더 낮은 시작 용량인 75mg/m2/일을 시행할 수 있습니다. Orotecan® 75 mg/m2/day와 Temozolomide 100 mg/m2/day를 21일 주기 시작 시 연속 5일 동안 경구 투여. 경구용 이리노테칸 정맥 주사제(IRN-IVPO)의 단일 용량은 주기 1 동안 Orotecan®과 동일한 용량으로 대체됩니다.
의약품: 발-413
경구 투여되는 이리노테칸의 가향 제제
다른 이름들:
  • 오로테칸®
의약품: 테모졸로마이드
뇌암 치료에 사용되는 알킬화 경구 화학요법제
다른 이름들:
  • 테모다르
  • 테모달
  • 템캐드
  • TMZ

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
권장 단계 II 용량(RP2D)
기간: 17개월
연속 5일 동안 테모졸로마이드와 병용하여 경구 투여되는 이리노테칸 VAL-413(Orotecan®)의 가향 제제의 권장 2상 용량 설정
17개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시맥스
기간: 1 일
1일에 VAL-413(Orotecan®)의 최대 관찰 농도
1 일
티맥스
기간: 1 일
1일차에 관찰된 VAL-413(Orotecan®) Cmax의 시간
1 일
AUClast
기간: 1 일
투여 전(시간 0)부터 제1일의 마지막 정량화 가능한 VAL-413(Orotecan®) 농도 시간까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
1 일
AUCinf
기간: 1 일
1일차에 무한대로 외삽된 VAL-413(Orotecan®)의 농도-시간 곡선 아래 면적
1 일
CL/F
기간: 1 일
제1일에 VAL-413(Orotecan®) 용량/AUC로 계산된 정상 상태에서의 총 구강 체내 청소율
1 일
MRT
기간: 1 일
AUMC/AUC로 계산된 VAL-413(Orotecan®)의 평균 체류 시간(AUMC는 모멘트 곡선 아래 면적임)
1 일
Vz
기간: 1 일
말기 동안 VAL-413(Orotecan®)의 겉보기 분포 용적
1 일
람다 z
기간: 1 일
제1일에 VAL-413(Orotecan®)에 대한 농도 시간 곡선의 말기 단계에서 적어도 3개의 감소하는 데이터 포인트의 선택에 의해 결정된 말기 제거 속도 상수
1 일
T1/2
기간: 1 일
0.693/Lambda z에서 결정된 1일차 VAL-413(Orotecan®)의 말기 제거 반감기
1 일
기호성
기간: 1 개월
독점적인 Valent Taste Survey를 사용하여 VAL-413(Orotecan®)의 기호성을 평가하기 위해 소아 환자 또는 그 부모가 VAL-413(Orotecan®)의 맛을 얼마나 좋아하는지 평가할 수 있습니다. 1로 낮추기, 매우 싫어함
1 개월
부작용
기간: 17개월
NCI CTCAE 가이드라인을 사용하여 이 병용 요법의 독성 프로파일을 평가하기 위해
17개월
치료 반응
기간: 17개월
고형 종양의 반응 평가 기준(RECIST) 가이드라인을 사용하여 치료 반응을 평가하거나 신경모세포종 환자의 경우 국제 신경모세포종 반응 기준(INRC) 가이드라인을 사용하여 치료 반응을 평가합니다.
17개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Valent Technologies, LLC

수사관

  • 수석 연구원: Mia Weiss, M.D., Washington University School of Medicine
  • 수석 연구원: Javier Oesterheld, M.D., Atrium Health Levine Children's Hospital - Carolinas Medical Center
  • 수석 연구원: Patrick Thompson, M.D., UNC Chapel Hill - North Carolina Cancer Hospital
  • 수석 연구원: Aerang Kim, M.D., Children's National Hospital - Washington, DC
  • 수석 연구원: Meghann McManus, D.O., Sarah Cannon Research Institute, Pediatric Hematology & Oncology
  • 수석 연구원: Kieuhoa Vo, M.D., UCSF - Mission Bay, Benioff Children's Hospital
  • 수석 연구원: Kyle Jackson, M.D., Indiana University School of Medicine, Riley Hospital for Children
  • 수석 연구원: Lars Wagner, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 수석 연구원: Michael Deel, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 수석 연구원: William Thomas Cash, M.D., Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M. Blank Hospital
  • 수석 연구원: Alok Kothari, M.D., Phoenix Children's Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 10월 25일

기본 완료 (추정된)

2026년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 4월 2일

처음 게시됨 (실제)

2020년 4월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VAL-10-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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