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근위축성 측삭 경화증(ALS) 참가자 및 ATX Ataxin-2(ATXN2) 유전자 돌연변이 참가자에서 BIIB105의 안전성, 내약성 및 질병 진행에 미치는 영향을 평가하기 위한 연구 (ALSpire)

2025년 9월 23일 업데이트: Biogen

다발성 경화증을 동반하거나 동반하지 않은 근위축성 측삭 경화증 성인에게 척수강 내 투여된 BIIB105의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 질병 진행에 대한 영향을 평가하기 위한 장기 공개 라벨 확장을 통한 1/2상 다중 상승 용량 연구 -Ataxin-2 유전자의 CAG 확장

파트 1: 주요 목표는 ALS 또는 poly-CAG 확장(polyQ)-ALS가 있는 참가자에서 BIIB105의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 2차 목표는 혈청 및 뇌척수액(CSF)의 약동학(PK) 프로필을 평가하고 ALS 또는 polyQ-ALS 참가자에서 BIIB105의 바이오마커 효과를 평가하는 것입니다.

파트 2: 주요 목표는 ALS 또는 polyQ-ALS 참가자에서 BIIB105의 장기 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.

파트 1 및 2: 주요 목표는 ALS 또는 polyQ-ALS 참가자에서 BIIB105의 장기 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다. 2차 목표는 ALS 또는 polyQ-ALS 참가자의 혈청 및 CSF에서 BIIB105의 장기 PK 프로필을 평가하는 것입니다. ALS 또는 polyQ-ALS 참가자에서 BIIB105의 장기 바이오마커 효과를 평가하기 위해; 바이오마커에 대한 BIIB105의 지연된 개시(즉, 파트 2 시작 시)와 비교하여 BIIB105의 조기 개시(즉, 파트 1 시작 시)의 영향을 평가하기 위해; 임상 기능 측정에 대한 BIIB105의 장기적 효과를 평가하고 BIIB105의 조기 개시(즉, 파트 1 시작 시)와 BIIB105의 지연 개시(즉, 파트 2 시작 시)가 조치에 미치는 영향을 평가하기 위해 임상 기능의.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

BIIB105 소개:

- BIIB105는 ataxin-2라는 단백질 수치를 낮추도록 설계된 임상시험용 약물이다. 그것은 척수강내로 투여됩니다(요추 천자라고 하는 절차를 통해).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

99

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • UMC Utrecht
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • University of California San Diego Medical Center
      • Palo Alto, California, 미국, 94305
        • Stanford Neuromuscular Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Hospital - Neuroscience Center -Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007-2113
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • Orlando Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • The Emory Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21218
        • ALS Clinic - Department of Neurology, Neuromuscular Division, Johns Hopkins University, School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University, School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah
  • 이탈리아
      • Torino, 이탈리아
        • A.O.U. Città della Salute e Della Scienza di Torino
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute-Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

1 부:

  • 참가자가 연구의 목적과 위험을 이해하고 정보에 입각한 동의를 표시할 수 있는 능력, 참가자 또는 참가자의 법적 권한을 위임받은 대리인이 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 및 국가 및 현지 개인 정보 보호 규정.
  • 모든 가임 여성과 모든 남성은 연구 기간 동안 그리고 여성 참가자의 경우 최소 6개월, 남성 참가자의 경우 마지막 연구 치료 투여 후 8개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
  • 슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1(SOD1) 또는 육종 융합(FUS) 유전자의 돌연변이에 대한 알려진 존재 또는 가족력이 없습니다.
  • 코호트 A, B, C1 및 D1의 참가자는 World Federation of Neurology El Escorial 기준(Airlie House Conference 1998[Brooks 2000]에 따라 개정됨)에 따라 ALS를 진단하기 위한 검사실 지원 개연성, 가능성 또는 확정 기준을 충족해야 합니다. ). 코호트 C2 및 D2의 참가자는 이전 조건 중 하나를 충족해야 하지만 ALS 진단에 대해 임상적으로 가능한 기준만 충족하거나 ATXN2(ataxin-2 protein) 중간 반복의 존재 시 ALS로 인한 약점을 나타낼 수도 있습니다.
  • 코호트 C2 및 D2의 참가자에서 확인된 중간 시토신-아데닌-구아닌/시토신-아데닌-아데닌(CAG/CAA) 반복 확장이 ataxin-2 유전자 또는 RNA(ATXN2) 유전자에서 30 ~ 33 CAG/CAA 반복.
  • 느린 폐활량(SVC) 기준:
  • 코호트 A, B, C1 및 D1의 참가자에서 성별, 연령 및 키(앉은 자세에서)에 대해 조정된 예측 값의 SVC ≥60%.
  • 코호트 C2 및 D2 참가자에서 성별, 연령 및 키(앉은 자세에서)에 대해 조정된 예측 값의 SVC ≥50%.
  • riluzole을 복용하는 경우, 참가자는 1일 전 ≥30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구자가 의학적 이유로 중단해야 한다고 결정하지 않는 한 최종 연구 방문까지 해당 용량을 유지할 것으로 예상됩니다. 연구 중에 다시 시작할 수 없습니다.
  • 연구 등록 시 에다라본을 병용하는 참가자는 연구 치료의 첫 번째 투여(제1일) 전 ≥60일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다. 에다라본을 동시에 복용하는 참가자는 연구자가 의학적 이유로 에다라본을 중단해야 한다고 결정하지 않는 한 연구 내내 동일한 용량 요법을 계속할 의향이 있어야 하며, 이 경우 연구 중에 다시 시작할 수 없습니다. 에다라본은 본 연구의 투약일에 투여되지 않을 수 있습니다.
  • 혈소판수, INR(International Normalized Ratio), PT(Prothrombin Time), aPTT(Activated Partial Thromboplastin Time) 등 응고인자의 스크리닝 값이 정상 범위 내에 있어야 한다.
  • 조사자의 판단에 따라 참가자의 스크리닝 시 인지 및 기능적 능력에 대한 정확한 정보를 제공할 수 있도록 참가자와 자주 충분한 접촉을 하는 정보 제공자/간병인이 있습니다.

2 부:

  • 참가자가 연구의 목적과 위험을 이해하고 정보에 입각한 동의를 표시할 수 있는 능력, 참가자 또는 참가자의 법적 대리인이 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 및 국가 및 지역 규정에 따라 보호 대상 건강 정보를 사용할 권한을 제공할 수 있는 능력 개인 정보 보호 규정
  • 참가자는 연구 NCT04494256 파트 1에서 25주까지 완료해야 합니다(코호트 A, B, C1, C2의 경우 175일 방문; 코호트 D1, D2의 경우 176일 방문). 이 포함 기준은 참가자가 25주차에 도달하기 전에 후원사가 파트 1을 종료한 참가자에게는 적용되지 않습니다.
  • 코호트 A, B, C1 및 C2의 참가자는 연구 NCT04494256 파트 1에서 받은 연구 치료의 마지막 용량과 연구 NCT04494256 파트 2에서 받은 BIIB105의 첫 번째 용량 사이에 16주 이상의 휴약기가 있어야 합니다. 코호트 D1 및 D2는 워시아웃 기간이 필요하지 않습니다.
  • riluzole을 복용하는 경우, 참가자는 1일 전 ≥30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구자가 의학적 이유로 중단해야 한다고 결정하지 않는 한 최종 연구 방문까지 해당 용량을 유지할 것으로 예상됩니다. 연구 중에 다시 시작할 수 없습니다.
  • 연구 등록 시 에다라본을 병용하는 참가자는 연구 치료의 첫 번째 투여(제1일) 전 ≥60일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다. 에다라본을 동시에 복용하는 참가자는 연구자가 의학적 이유로 에다라본을 중단해야 한다고 결정하지 않는 한 연구 내내 동일한 용량 요법을 계속할 의향이 있어야 하며, 이 경우 연구 중에 다시 시작할 수 없습니다. 에다라본은 본 연구의 투약일에 투여되지 않을 수 있습니다.
  • 혈소판 수, INR, PT 및 aPTT를 포함한 응고 매개변수의 스크리닝 값은 정상 범위 내에 있어야 합니다.

주요 제외 기준

1 부:

  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 선별검사에서 병력 또는 양성 검사 결과.
  • 현재 C형 간염 감염.
  • 현재 B형 간염 감염.
  • 알코올 또는 약물 남용의 이력 ≤6개월 스크리닝이 조사자에 의해 결정된 바와 같이 연구 참여를 제한할 것입니다.
  • 연구 기간 동안 다이어프램 페이싱 시스템에 대한 연구자의 의견에 따라 현재 또는 예상되는 필요성.
  • 기관 절개술의 존재.
  • 코호트 A, B, C1 및 D1의 참가자에서 조사관이 결정한 심근 경색 병력.
  • 코호트 A, B, C1 및 D1의 참가자에서, 스크리닝 동안 헤모글로빈 A1c(HbA1c) ≥8%로 정의된 1형 또는 2형 진성 당뇨병이 잘 조절되지 않았습니다.
  • 코호트 A, B 및 C1의 참가자에서, 사전 선별 ALSFRS-R 기울기 >-0.4 포인트/월, 여기서 사전 선별 ALSFRS-R 기울기는 다음과 같이 정의됩니다: (선별 시 ALSFRS-R 점수 - 48) / (증상 날짜로부터 개월 개시일부터 스크리닝 날짜까지). 이 기준은 코호트 C2, D1 및 D2에는 적용되지 않습니다.
  • 스크리닝 전에 1개월 또는 연구 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구 약물(동정적 사용 프로그램을 통한 ALS에 대한 연구 약물 포함) 또는 생물학적 제제로 치료.
  • 스크리닝 전 1개월 또는 요법의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 riluzole 또는 edaravone 이외의 ALS에 대해 승인된 질병 수정 요법으로 치료.
  • 조사자 또는 처방자의 의견에 따라 지역 치료 표준 및/또는 기관 지침에 따라 요추 천자(LP)에 대해 안전하게 중단할 수 없는 항혈소판 또는 항응고 요법을 사용한 치료.
  • 임신 중이거나 현재 모유 수유 중인 여성 참가자 및 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 참가자.

2 부:

  • HIV 선별검사에서 병력 또는 양성 검사 결과. 파트 1에서 파트 2로 매끄럽게 이동하는 코호트 D1 및 D2의 참가자가 파트 2에 대한 스크리닝 동안 HIV 양성 테스트를 받았지만 임상적으로 무증상인 경우, 그들은 연구자의 재량에 따라 파트 2에 등록할 수 있습니다.
  • 현재 C형 간염 감염. 파트 1에서 파트 2로 매끄럽게 이동하는 코호트 D1 및 D2의 참가자가 파트 2에 대한 스크리닝 동안 C형 간염에 대해 양성이지만 임상적으로 무증상인 경우, 그들은 조사자의 재량에 따라 파트 2에 등록할 수 있습니다.
  • 현재 B형 간염 감염. 파트 1에서 파트 2로 매끄럽게 이동하는 코호트 D1 및 D2의 참가자가 파트 2에 대한 스크리닝 동안 B형 간염에 대해 양성이지만 임상적으로 무증상인 경우, 그들은 조사자의 재량에 따라 파트 2에 등록할 수 있습니다.
  • 알코올 또는 약물 남용의 이력 ≤ 조사자가 결정한 연구 참여를 제한하는 스크리닝 6개월.
  • 연구 기간 동안 다이어프램 페이싱 시스템에 대한 연구자의 의견에 따라 현재 또는 예상되는 필요성.
  • 코호트 A, B, C1 및 D1의 참가자에서 조사관이 결정한 심근 경색 병력.
  • 코호트 A, B, C1 및 D1의 참가자에서, 스크리닝 동안 HbA1c ≥8%로 정의된 잘 조절되지 않은 1형 또는 2형 진성 당뇨병.
  • 스크리닝 전 1개월 또는 연구 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구 약물(동정적 사용 프로그램을 통한 ALS에 대한 연구 약물 포함, BIIB105 제외) 또는 생물학적 제제로 치료.
  • 조사자 또는 처방자의 의견에 따라 지역 치료 표준 및/또는 기관 지침에 따라 LP에 대해 안전하게 중단할 수 없는 항혈소판제 또는 항응고 요법을 사용한 치료.
  • 임신 중이거나 현재 모유 수유 중인 여성 참가자 및 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 참가자.

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 1: 코호트 A
ALS 참가자는 1일과 2일에 3회 부하 용량으로 BIIB105 1회 척수강내(IT) 투여를 받고, 이후 2일에 2회 유지 용량을 투여받습니다.
의약품: BIIB105
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
실험적: 파트 1: 코호트 B
ALS 참가자는 1일차와 2일차에 BIIB105 Dose 2, IT를 3회 투여한 후 2일차에 2회 유지 용량을 투여받습니다.
의약품: BIIB105
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
실험적: 파트 1: 코호트 C1
ALS가 있는 참가자는 BIIB105 Dose 3, IT를 1일과 2일에 3회 부하 용량으로 투여한 후 2일 후에 2회 유지 용량을 투여받습니다.
의약품: BIIB105
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
실험적: 파트 1: 코호트 D1
ALS 참가자는 1일차와 2일차에 BIIB105 Dose 4, IT를 3회 투여하고 이후 5일차에 5회 유지 용량을 투여받습니다.
의약품: BIIB105
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
실험적: 파트 1: 코호트 C2
PolyQ-ALS를 가진 참가자는 BIIB105 Dose 3, IT를 1일차와 2일차에 3회 로딩 용량으로 투여한 후 2일차에 2회 유지 용량을 투여받습니다.
의약품: BIIB105
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
실험적: 파트 1: 코호트 D2
PolyQ-ALS를 가진 참가자는 BIIB105 Dose 4, IT를 1일차와 2일차에 3회 로딩 용량으로 투여하고 이후 5일차에 5회 유지 용량을 투여받습니다.
의약품: BIIB105
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
위약 비교기: 파트 1: 집단 A-D2: 위약
코호트 A, B, C1 및 C2에 대해 ALS 및 polyQ-ALS가 있는 참가자는 BIIB105에 상응하는 위약을 1일 및 2일에 3회 로딩 용량으로 투여받은 후 2일 후에 2회 유지 용량을 투여받게 되며, ALS 및 polyQ가 있는 참가자는 -코호트 D1 및 D2에 대한 ALS는 BIIB105에 대한 매칭 위약을 1일 및 2일에 3회 로딩 용량으로 투여한 후 5일 후 5회 유지 용량으로 투여합니다.
의약품: 위약
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
실험적: 파트 2: 코호트 A-C2: 오픈 라벨
코호트 A, B, C1 및 C2를 완료한 참가자는 BIIB105 용량 3, IT를 1일차와 2일차에 3회 부하 용량으로 투여받고, 이후 최대 38일에 최대 38회 유지 용량을 투여받게 됩니다.
의약품: BIIB105
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
실험적: 파트 2: 코호트 D1, D2: 오픈 라벨
코호트 D1 및 D2를 완료한 참가자는 맹검 로딩 기간을 갖게 되며, 이 기간 동안 파트 1에서 위약을 투여받은 참가자는 1일차와 2일차에 BIIB105 용량 4, IT를 3개의 로딩 용량으로 투여받고, 2일차에 BIIB105를 투여받은 참가자는 파트 1에서는 1일차와 그 다음날에 BIIB105 Dose 4, IT의 2회 로딩 용량을 투여받고 15일차에는 위약을 투여받게 됩니다. 맹검 로딩 기간 이후 참가자는 최대 38일 동안 BIIB105 Dose 4를 최대 38회 유지 용량으로 투여받게 됩니다.
의약품: BIIB105
치료군에 명시된 대로 투여합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1부: 치료로 인한 부작용(TEAE) 및 치료로 인한 심각한 부작용(TESAE)이 발생한 참가자 수
기간: 파트 1의 연구 약물 첫 투여부터 파트 1의 추적 기간 종료까지(최대 260일)
AE는 의약품을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다. SAE는 임의의 투여량에서 사망을 초래하고, 참가자를 즉각적인 사망 위험에 놓이게 하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함을 초래하거나, 의학적으로 중요한 사건인 임의의 예상치 못한 의학적 사건이었습니다. TEAE/TESAE는 발병일이 연구 약물의 첫 번째 투여 이후인 모든 AE/SAE 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 중증도가 악화된 기존 상태로 정의되었습니다.
파트 1의 연구 약물 첫 투여부터 파트 1의 추적 기간 종료까지(최대 260일)
2부: TEAE 및 TESAE 참여자 수
기간: 파트 2의 첫 번째 연구 투여부터 파트 2의 추적 기간 종료까지(최대 1184일)
AE는 의약품을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다. SAE는 임의의 투여량에서 사망을 초래하고, 참가자를 즉각적인 사망 위험에 놓이게 하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함을 초래하거나, 의학적으로 중요한 사건인 임의의 예상치 못한 의학적 사건이었습니다. TEAE/TESAE는 발병일이 연구 약물의 첫 번째 투여 이후인 모든 AE/SAE 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 중증도가 악화된 기존 상태로 정의되었습니다.
파트 2의 첫 번째 연구 투여부터 파트 2의 추적 기간 종료까지(최대 1184일)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 1: BIIB105의 혈청 농도
기간: 1, 15, 29, 57, 85, 113, 141, 169일 및 2, 8, 92, 176일에 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 6시간
1, 15, 29, 57, 85, 113, 141, 169일 및 2, 8, 92, 176일에 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 6시간
파트 1: BIIB105의 CSF 농도
기간: 1, 15, 29, 57, 85, 113, 141, 169일 및 92, 130, 175, 176일에 사전 투여
1, 15, 29, 57, 85, 113, 141, 169일 및 92, 130, 175, 176일에 사전 투여
1부: 0시간부터 무한대까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적(AUCinf)
기간: 1일차
AUCinf는 0시간부터 무한 시간까지 외삽된 혈청 농도-시간 프로파일 아래의 면적입니다. AUCinf는 계획대로 1차 용량 이후에 보고되었습니다.
1일차
1부: 0시간부터 마지막 ​​측정 가능 농도 시간(AUClast)까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1일차
AUClast는 계획대로 1차 용량 이후에 보고되었습니다.
1일차
파트 1: 관찰된 최대 혈청 농도(Cmax)
기간: 1일, 15일, 29일, 57일, 85일, 113일, 141일 및 169일
1일, 15일, 29일, 57일, 85일, 113일, 141일 및 169일
파트 1: 관찰된 최대 혈청 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 1일, 15일, 29일, 57일, 85일, 113일, 141일 및 169일
1일, 15일, 29일, 57일, 85일, 113일, 141일 및 169일
파트 1: 혈청 내 반감기(t1/2) 제거
기간: 1일차
계획대로 1회 투여 후 제거 반감기(t1/2)가 보고되었습니다.
1일차
1부: 신경필라멘트 경쇄(NfL) 혈장 농도 대 기준선 비율
기간: 29, 57, 85, 113, 130(코호트 A, B, C1 및 C2의 경우)/141(코호트 D1 및 D2의 경우), 169(코호트 A, B, C1 및 C2의 경우)/175(코호트 D1 및 D2의 경우) 및 241일
기준선에 대한 혈장 NfL 비율은 기하 평균 비율로 보고되었습니다.
29, 57, 85, 113, 130(코호트 A, B, C1 및 C2의 경우)/141(코호트 D1 및 D2의 경우), 169(코호트 A, B, C1 및 C2의 경우)/175(코호트 D1 및 D2의 경우) 및 241일
통합된 파트 1 및 파트 2: BIIB105의 CSF PK 농도
기간: 1, 15, 29, 57, 85일 및 1일에 사전 투여 1,15,29,57,85,113,141,169.176,197,210,225,253,281,309,337,365,393,420,448,476,504,532,560,588,616,644,672,700,726,728
1, 15, 29, 57, 85일 및 1일에 사전 투여 1,15,29,57,85,113,141,169.176,197,210,225,253,281,309,337,365,393,420,448,476,504,532,560,588,616,644,672,700,726,728
통합된 파트 1 및 파트 2: BIIB105의 혈청 농도
기간: 176일까지
176일까지
통합된 파트 1 및 파트 2: 기준선에 대한 신경필라멘트 경쇄(NfL) 혈장 농도 비율
기간: 29일, 57일, 85일, 113일, 141일, 169일, 197일, 225일, 253일, 281일, 309일, 337일, 365일, 393일, 421일, 449일, 477일, 505일, 533일, 561일, 589일, 617일, 645일, 673, 701
기준선에 대한 혈장 NfL 비율은 기하 평균 비율로 보고되었습니다.
29일, 57일, 85일, 113일, 141일, 169일, 197일, 225일, 253일, 281일, 309일, 337일, 365일, 393일, 421일, 449일, 477일, 505일, 533일, 561일, 589일, 617일, 645일, 673, 701
1부 및 2부 통합: SVC(저속 필수 용량) 예측 비율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 281일차
폐활량은 참가자가 똑바로 앉은 상태에서 안면 마스크를 사용하여 느린 폐활량(SVC) 테스트를 통해 측정되었습니다. SVC는 최소 3번의 시험을 수행하여 결정되었습니다. 세 번의 시험 중 가장 높은 두 값의 차이가 ≥10%인 경우 최대 5번의 시험이 수행되었습니다. 각 방문 시 가장 높은 예측 SVC 값이 분석에 사용되었습니다. 여기서 기준선은 연구 약물 투여 전 파트 1 1일 값으로 정의됩니다. SAP에 명시된 대로, 최소 제곱 평균과 해당 표준 오차의 40주차(281일차) 기준선 대비 변화는 공분산 분석(ANCOVA) 모델을 사용하여 요약되었습니다. 기준선에서 부정적인 변화는 폐 기능의 감소를 나타냅니다.
기준선, 281일차
통합 파트 1 및 파트 2: 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 - 개정(ALSFRS-R) 점수의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 281일차
ALSFRS-R은 호흡 기능, 연수 기능, 대운동 능력, 소근육 운동 능력 등 4가지 기능 영역의 손상 정도를 측정한 설문지입니다. 각 영역은 3개 항목으로 구성되며 각 항목은 0~4점으로 점수가 높을수록 기능이 더 우수함을 나타냅니다. 각 도메인 점수는 해당 도메인에 대한 3개 항목의 점수 합으로 계산된 최대 12점을 가질 수 있으며 ALSFRS-R의 총 가능한 점수는 48점입니다. 총점은 4가지 기능 영역 점수의 합 또는 누락 항목 점수가 없는 경우 모든 개별 항목 점수의 합입니다. 여기서 기준선은 연구 약물 투여 전 파트 1 1일 값으로 정의됩니다. 기준선에서 음성 변화는 질병 진행을 나타냅니다. 40주차(281일차)에 기준선으로부터 SAP 변경에 지정된 대로 최소 제곱 평균과 해당 표준 오차가 ANCOVA 모델을 사용하여 요약되었습니다.
기준선, 281일차
통합 파트 1 및 파트 2: HHD(휴대용 동력측정법) Megascore로 측정한 근력의 기준선 변화
기간: 기준선, 281일차
정량적 근력은 표준 참가자 위치 지정을 사용하여 여러 근육의 등척성 근력을 테스트하는 HHD를 사용하여 평가되었습니다. 상지와 하지 모두에서 약 8개의 근육 그룹(각 측면당)을 검사했습니다. 근력 값은 (기준선 이후 측정값 - 평균)/SD로 Z 점수로 정규화되었으며 평균을 구하여 HHD 전체 메가스코어를 제공했습니다. 전체 메가스코어는 14개(≤ 14) 측정값이 누락된 경우 Z 점수를 평균하여 생성되었습니다. Z-점수(표준 점수라고도 함)는 데이터 포인트가 데이터 세트의 평균에서 얼마나 멀리 있고 어떤 방향으로 있는지 설명하는 방법입니다. 이 경우 양수 값은 강점을 나타내고 음수 값은 약점을 나타냅니다. Z 점수 0은 모집단 평균을 나타내고 양수 점수는 근력을 나타냅니다. 기준선에서 부정적인 변화는 근력 감소를 나타냅니다.
기준선, 281일차
통합된 1부 및 2부: 사망까지의 시간 또는 영구 환기
기간: 1184일까지의 기준선
사망까지의 시간 또는 영구 환기는 첫 투여부터 사망까지의 시간 또는 영구 환기(연속 21일 이상 동안 하루 22시간 이상의 기계적 환기[침습적 또는 비침습적]) 중 먼저 도래하는 시간으로 정의됩니다. 종료점 정의를 충족하지 못한 참가자는 파트 1 또는 파트 2에서 참가자의 마지막 접촉 날짜에 검열되었습니다. 사망까지의 시간 또는 영구 환기 데이터는 파트 1의 무작위화를 기반으로 Kaplan-Meier 곡선을 사용하여 요약되었습니다.
1184일까지의 기준선
통합 파트 1 및 2: 죽음까지의 시간
기간: 1184일까지의 기준선
사망까지의 시간은 첫 번째 투여부터 사망까지의 시간으로 정의되었습니다.
1184일까지의 기준선
통합 파트 1 및 파트 2: 사망까지의 시간, 연구 후 철회 또는 연구 완료 필수 상태 데이터 통합
기간: 1184일까지
1184일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biogen

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Biogen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 9월 28일

기본 완료 (실제)

2024년 8월 13일

연구 완료 (실제)

2024년 8월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 7월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 7월 30일

처음 게시됨 (실제)

2020년 7월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 23일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 275AS101
  • 2020-000207-36 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Http://clinicalresearch.biogen.com/에 있는 Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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