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ALXN1840으로 치료한 윌슨병 참가자의 간 생검에서 구리 농도 및 조직병리학적 변화

2024년 10월 16일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

ALXN1840으로 치료받은 윌슨병 환자의 구리 농도 및 조직병리학적 변화를 평가하기 위해 간 생검 표본을 사용한 단일 팔 병리학자 맹검 48주 2상 연구(최대 48주 연장 기간)

이 연구의 주요 목적은 이전에 표준 치료(즉, 트리엔틴, 페니실라민 또는 아연)입니다. 치료 기간에서 ALXN1840의 효능 및 안전성은 48주차에 평가됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

48주 치료 기간을 완료한 참가자에게는 ALXN1840의 장기 효능 및 안전성 평가를 위한 추가 시간을 제공하는 48주 연장 기간 동안 치료를 계속할 수 있는 기회가 제공됩니다. 연장 기간 동안에는 간 생검을 실시하지 않습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

31

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Grafton, 뉴질랜드, 1010
        • Research Site
  • 덴마크
      • Århus N, 덴마크, 8200
        • Research Site
  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 119021
        • Research Site
      • St. Petersburg, 러시아 연방, 194017
        • Research Site
  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Research Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08036
        • Research Site
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Research Site
  • 싱가포르
      • Singapore, 싱가포르, 169608
        • Research Site
  • 영국
      • London, 영국, SE5 9RS
        • Research Site
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 라이프치히 기준 ≥ 4 또는 과거 검사 결과에 의한 WD 진단.
  2. 스크리닝 전 최소 1년 동안 페니실라민, 트리엔틴 또는 아연으로 WD에 대한 지속적인 치료.
  3. 체질량 지수 < 30kg/제곱미터.
  4. 경피적 간 생검과 협력할 수 있습니다.
  5. 프로토콜에 명시된 피임 요구 사항을 따를 의지와 능력.
  6. 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.

제외 기준:

  1. 비대상성 간경변증 또는 말기 간 질환 모델 점수 > 13.
  2. 수정된 Nazer 점수 > 7.
  3. 지난 3개월 이내에 임상적으로 중요한 위장관 출혈.
  4. 알라닌 아미노트랜스퍼라제 > 2 × 정상 상한.
  5. 혈소판 수 < 100,000 및 프로트롬빈 시간 ≥ 1.5에 대한 국제 표준화 비율을 포함하여 출혈 이상 또는 알려진 응고병증의 병력.
  6. 필요한 경우 혈액 제품을 받아들이지 않으려는 참여자.
  7. 비위 영양관 또는 집중 입원 치료가 필요한 현저한 신경계 질환.
  8. 연령 및 성별에 대한 기준 범위의 하한 미만인 헤모글로빈.
  9. 투석 중 말기 신장 질환(만성 신장 질환 5) 또는 크레아티닌 청소율 < 30밀리리터/분으로 정의되는 신부전 참가자.
  10. 림프종, 백혈병 또는 지난 5년 이내의 모든 악성 종양.
  11. WD와 관련되지 않은 간 질환의 현재 또는 만성 병력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ALXN1840
참가자는 ALXN1840을 받게 됩니다.
의약품: 비스-콜린 테트라티오몰리브데이트
참가자는 1일 1회 15밀리그램으로 시작하여 6주차에 1일 1회 30밀리그램으로 증량합니다.
다른 이름들:
  • ALXN1840

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
48주(치료 기간)에 간 Cu 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주차(치료 기간)
간 Cu 농도 평가를 위해 간 생검 샘플을 채취했습니다. 48주차에 기준선 값에 기초한 어떤 이유로든 누락된 데이터를 대체하기 위해 다중 대체가 사용되었습니다.
기준선, 48주차(치료 기간)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
48주(치료 기간)에 비알코올성 지방간염 임상 연구 네트워크(NASH CRN) 섬유증 단계에서 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 48주차(치료 기간)
조직학의 섬유증은 NASH CRN 섬유증 단계에 의해 평가되었으며, 이는 점수 0: 없음; 점수 1: 굴주위 또는 문맥주위 - 1a - 약함, 구역 3, 굴주위; 점수 1: 굴주위 또는 문맥주위 - 1b - 보통, 구역 3, 굴주위; 점수 1: 굴주위 또는 문맥주위 - 1c - 문맥/주위문; 점수 2: 굴주위 및 문맥/주위 모두; 점수 3: 가교 섬유증; 및 점수 4: 간경화. 더 높은 점수는 더 큰 섬유증을 나타냅니다.
기준선, 48주차(치료 기간)
48주(치료 기간)에 Metavir Fibrosis 점수가 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 48주차(치료 기간)
조직학의 섬유증은 Metavir Fibrosis Score에 의해 평가되었으며, 이는 0에서 4까지의 범위이며 점수 0: 섬유증 없음; 점수 1: 문맥관의 성상 비대가 있으나 격벽 형성은 없음; 점수 2: 드문 격벽 형성을 동반한 문맥의 확대; 점수 3: 간경변증이 없는 다수의 격막; 및 점수 4: 간경화. 더 높은 점수는 더 큰 섬유증을 나타냅니다.
기준선, 48주차(치료 기간)
48주(치료 기간)에 Ishak Fibrosis 점수가 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 48주차(치료 기간)
조직학의 섬유증은 Ishak Fibrosis Score에 의해 평가되었으며, 이는 0에서 6까지의 범위이며 점수 0: 섬유증 없음; 점수 1: 짧은 섬유성 중격이 있거나 없는 일부 문맥 영역의 섬유성 확장; 점수 2: 짧은 섬유성 중격이 있거나 없는 대부분의 문맥 영역의 섬유성 확장; 점수 3: 때때로 포털 대 포털(P-P) 브리징으로 대부분의 포털 영역의 섬유성 확장; 및 점수 4: 표시된 브리징(P-P) 및 포털 중앙(P-C)이 있는 포털 영역의 섬유성 확장; 점수 5: 때때로 결절(불완전한 간경변증)이 있는 현저한 가교(P-P 및/또는 P-C); 및 점수 6: 간경변증, 가능성이 있거나 확실함. 더 높은 점수는 더 큰 섬유증을 나타냅니다.
기준선, 48주차(치료 기간)
48주(치료 기간)에 간 콜라겐 함량의 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, 48주차(치료 기간)
조직학의 섬유증은 간 콜라겐 함량의 형태학적 정량화에 의해 평가되었습니다.
기준선, 48주차(치료 기간)
48주(치료 기간)에 a-SMA 함량의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주차(치료 기간)
조직학의 섬유증은 간 α-SMA 함량의 형태학적 정량화에 의해 평가되었습니다.
기준선, 48주차(치료 기간)
48주(치료 기간)에 NAS 지방증 등급 점수가 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 48주차(치료 기간)
조직학의 지방증은 NAS의 지방증 성분에 의해 평가되었으며, 이는 0에서 3까지의 범위였으며 점수 0: < 5%(최소); 점수 1: 5 - 33%(약함); 점수 2: 34 - 66%(보통); 및 점수 3: > 66%(중증). 점수가 높을수록 지방증이 더 큰 것으로 나타났습니다.
기준선, 48주차(치료 기간)
48주차(치료기간) 간지방 함량 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 48주차(치료 기간)
조직학의 지방증은 간 지방 함량의 형태학적 정량화에 의해 평가되었습니다.
기준선, 48주차(치료 기간)
48주차(치료 기간)에 NAS 총점의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주차(치료 기간)
염증은 NAS 총 점수로 정량화되었습니다. 점수는 지방증(0[최소]에서 3[중증]), 소엽 염증(0[없음]에서 3[>4 병소/200x 필드]) 및 간세포 팽창(0 [ 없음]에서 2[다수]), 따라서 0(염증 없음)에서 8(심각한 염증)까지의 범위이며 점수가 높을수록 더 심각한 질병을 나타냅니다.
기준선, 48주차(치료 기간)
치료 기간: 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일차(치료기간) ~ 48주차(치료기간)
유해 사례(AE)는 약물 관련 여부에 관계없이 인간의 약물 사용과 관련된 뜻밖의 의학적 발생으로 정의되었습니다. SAE는 다음 기준 중 적어도 1개를 충족하는 AE였습니다: 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, AE에 대한 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력 또는 수행 능력의 상당한 중단 정상적인 생활 기능, 선천적 기형/선천적 결함(연구 약물에 노출된 참가자의 자녀), 중요한 의학적 사건 또는 반응. TEAE는 첫 번째 연구 약물 용량 또는 그 이후에 발병한 AE였습니다. 인과관계에 관계없이 모든 심각한 이상 반응 및 기타 이상 반응(심각하지 않음)의 요약은 '보고된 이상 반응' 섹션에 있습니다.
1일차(치료기간) ~ 48주차(치료기간)
치료 기간: 투약 전 최저 혈장 총 Mo 농도
기간: 6주차(43일차) 및 36주차(253일차)에 투여 후 최대 4시간까지 사전 투여
6주차(43일차) 및 36주차(253일차)에 투여 후 최대 4시간까지 사전 투여
치료 기간: 투약 전 최저 혈장 총 PUF Mo 농도
기간: 6주차(43일차) 및 36주차(253일차)에 투여 후 최대 4시간까지 사전 투여
6주차(43일차) 및 36주차(253일차)에 투여 후 최대 4시간까지 사전 투여
48주차에 간 생검 표본에서 Mo의 기준선으로부터의 변화(치료 기간)
기간: 기준선, 48주차(치료 기간)
기준선, 48주차(치료 기간)
48주차(치료 기간)의 임상적 전반적 인상-개선(CGI-I) 척도 점수
기간: 48주차(치료 기간)
CGI-I는 7점 척도 임상 평가이며 1= 매우 많이 개선됨; 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 변화 없음; 5 = 최소한으로 악화됨; 6 = 훨씬 나쁨; 또는 7 = 매우 훨씬 나쁩니다. 높은 점수는 질병의 악화를 나타냅니다.
48주차(치료 기간)
48주차(치료 기간)에 CGI-S 척도 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주차(치료 기간)
CGI-S는 7점 척도 임상 평가입니다. 참가자는 다음과 같이 평가/평가 시 질병의 중증도에 대해 평가되었습니다: 1 = 정상, 전혀 아프지 않음; 2 = 경계선 병; 3 = 경증; 4 = 중등도 질병; 5 = 현저하게 아프다; 6 = 심하게 아프다; 또는 7 = 극도로 아프다. 높은 점수는 질병의 악화를 나타냅니다.
기준선, 48주차(치료 기간)
연장 기간: TEAE 참가자 수
기간: 1일차(연장기간) ~ 52주차(연장기간)
AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간에서의 약물 사용과 관련된 모든 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다. SAE는 다음 기준 중 적어도 하나를 충족하는 AE였습니다. 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, 입원 환자 입원이 필요했거나 AE로 인해 기존 입원 기간이 연장되었거나, 지속적이거나 심각한 장애/무능력 또는 수행 능력의 실질적인 중단이 있었습니다. 정상적인 생활 기능, 선천적 기형/선천적 결함(연구 약물에 노출된 참가자의 자녀에서), 중요한 의학적 사건 또는 반응. TEAE는 첫 번째 연구 약물 투여 시 또는 그 이후에 시작된 AE였습니다. 인과관계에 상관없이 모든 심각한 이상사례 및 기타 이상사례(심각하지 않음)에 대한 요약은 '보고된 이상사례' 섹션에 나와 있습니다.
1일차(연장기간) ~ 52주차(연장기간)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 12월 2일

기본 완료 (실제)

2022년 5월 21일

연구 완료 (실제)

2023년 5월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 5월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 5일

처음 게시됨 (실제)

2020년 6월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 10월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 10월 16일

마지막으로 확인됨

2024년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALXN1840-WD-205
  • 2019-003711-60 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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