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중증 헤모글로비노병증 치료를 위한 이식 전 면역 억제 및 기증자 줄기 세포 이식

2024년 10월 22일 업데이트: M.D. Anderson Cancer Center

중증 혈색소병증 환자를 위한 이식 전 면역 억제 및 관련 일배체 조혈 세포 이식

이 임상 시험은 중증 혈액 질환(혈색소병증) 환자 치료에서 이식 전 면역 억제(PTIS) 및 기증자 줄기 세포 이식의 효과를 연구합니다. PTIS는 이식을 위한 신체 준비를 돕고 이식편대숙주병(GVHD) 발병 위험을 낮춥니다. 조혈 세포는 골수에서 발견되며 혈액 세포를 생성합니다. 조혈 세포 이식(HCT)은 건강한 조혈 세포를 체내에 주입하여 혈액 세포 생산을 지원합니다. PTIS 및 HCT는 심각한 혈색소병증을 조절하는 데 도움이 될 수 있습니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 목표:

I. HCT 후 2년에 무병 생존(EFS)을 추정하기 위함.

2차 목표:

I. HCT 후 100일 및 1년에 사건 없는 생존(EFS)을 평가합니다. II. HCT 후 100일 및 1년에 전체 생존(OS)을 평가합니다. III. 30일 이식 관련 사망률(TRM). IV. 혈소판 및 호중구 생착까지의 시간. V. 100일까지의 이식 실패율(1차 및 2차). VI. 100일까지 급성 이식편대숙주병(aGVHD) 발생. VII. 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 발병률은 1년 및 2년입니다.

VIII. 100일까지 등급 II 이상의 장기 독성 비율. IX. 100일까지 간 정현파 폐색 증후군(SOS)의 발생률. X. 100일까지 후두 가역성 뇌병증 증후군(PRES)을 포함한 중추신경계(CNS) 독성의 발생.

XI. 100일까지 감염성 합병증 발생률.

탐구 목표:

I. HCT 후 1년 및 2년까지 혈색소병증의 임상 및 검사실 발현에 대한 HCT의 효과.

II. 이식 후 결과를 더 잘 이해하기 위해 부술판과 티모글로불린의 약동학 프로필을 평가합니다.

III. HCT 후 면역 재구성 동역학을 평가합니다.

개요:

공여자 특정 항-HLA 탈감작: PTIS 시작 시 공여자 특정 항-HLA 항체 역가 >= 1:3,000인 환자는 -69, -41, -28, -13일에 리툭시맙을 정맥내(IV) 투여하고 보르테조밉을 투여합니다. -68, -65, -40 및 -37일에 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 1분 미만에 걸쳐 IV. PTIS 시작 시 공여자 특이적 항-HLA 항체 역가 > 1:15,000인 환자는 -69, -41, -28, -13일에 리툭시맙 IV를 투여받고 -68일에 1분 미만 동안 보르테조밉 IV를 투여받습니다. 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 -65, -62, -58, -40, -37, -34 및 -31. 컨디셔닝 시작 시 기증자 특정 항-HLA 항체 역가가 > 1:5,000인 환자는 또한 -12일에 혈장분리교환술을 받을 수 있습니다.

PTIS: 환자는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 상태에서 -68~-64일 및 -40~-36일에 1시간 이상 플루다라빈 인산(플루다라빈) 정맥 주사를, 1분 미만 동안 덱사메타손 정맥 주사를 받습니다.

컨디셔닝: 환자는 -12~-10일에 4~6시간 동안 라핀 T-림프구 면역 글로불린(rATG) IV, -8~-4일에 1시간 동안 플루다라빈 인산염 IV, - -일에 2시간 동안 부설판 IV를 투여받습니다. 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 7~-4.

이식: 환자는 0일에 HCT를 받습니다.

GVHD 예방: 환자는 허용할 수 없는 독성이 없는 상태에서 3일 및 4일에 2-3시간에 걸쳐 사이클로포스파미드 IV를 투여받습니다. 5일차부터 환자는 또한 매일 지속적으로 타크로리무스 IV를 투여받은 다음 최대 12개월 동안 치료 의사의 재량에 따라 매일 2회 경구(PO)로 투여(BID)하고 부재 시 최대 60일 동안 마이코페놀레이트 모페틸 IV 또는 PO BID를 투여받습니다. 허용되지 않는 독성.

HCT 완료 후 환자는 최대 2년 동안 주기적으로 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • M D Anderson Cancer Center
        • 수석 연구원:
          • Kris M. Mahadeo
        • 연락하다:
          • Kris M. Mahadeo
          • 전화번호: 713-729-2873

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 겸상적혈구병(SCD)(SS 및 겸상적 베타[SB]-지중해빈혈, 겸상적 베타 0[SB0] 및 겸상적 베타 플러스[SB+] 모두) 또는 중증 B-지중해빈혈이 확인된 2-30세 환자는 다음과 같습니다. 잠재적 자격

  • SCD 환자는 또한 Medicaid 및 Medicare 서비스 센터에서 약술한 다음 적격성 기준을 충족해야 합니다: 낫적혈구병 및 다음 중 하나 이상:

    • 24시간 이상 지속되는 뇌졸중 또는 신경학적 결함
    • 재발성 급성 흉부 증후군(ACS): 등록 전 2년 동안 2회 이상의 ACS 에피소드
    • 재발성 혈관 폐쇄성 통증 위기: 등록 전 2년 동안 매년 3회 이상 또는 재발성 지속발기증(등록 전 2년 동안 3회 이상)
    • 등록 전 1년 동안 중추 신경계 및/또는 혈관 폐색 합병증을 예방하기 위해 연간 8회 이상의 포장 적혈구(PRBC) 수혈로 정의되는 만성 수혈 프로그램
    • 신경 심리학적 기능 장애 및 비정상적인 대뇌 자기 공명 영상(MRI) 스캔(조용한 뇌졸중)
    • 1기 또는 2기 낫모양 폐질환
    • 겸상콩팥병증(중등도 또는 중증 단백뇨 또는 예상 정상치의 30~50% 사구체 여과율)
    • 적어도 한쪽 눈의 양측성 증식성 망막병증 및 주요 시각 장애
    • 여러 관절의 골괴사증
    • 삼첨판 역류 제트 속도(TRJV) >= 2.7m/초의 심초음파 소견

  • B-지중해 빈혈 환자는 다음 중 하나에 해당하는 경우 중증으로 간주됩니다.

    • 수혈 의존
    • 골수외 조혈의 증거
    • 페자로 클래스 III
  • 환자는 이용 가능한 신생아 선별검사 또는 헤모글로빈 전기영동 및/또는 유전자 검사를 검토하여 1차 진단을 확인하지 않고 HCT를 진행해서는 안 됩니다.
  • 기증자: 임상적으로 유의미한 혈색소병증이 없는 모든 생물학적 부모 및 형제자매에게 고해상도 HLA 유형이 수행될 것입니다. HLA-대립 유전자 불일치 수가 가장 적은 공여자에게 우선권이 주어집니다.
  • 기증자: 모든 환자로부터 기증자 특정 항-HLA 항체를 확보하고 분석합니다. 가능하면 역가가 없거나 낮은 항 HLA 공여자 특이적 항체 수준을 가진 공여자에게 우선권이 주어집니다.

제외 기준:

  • 통제되지 않은 감염
  • 임신 중이거나 모유 수유를 중단할 의사가 없는 여성
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 혈청양성
  • Lansky 또는 Karnofsky 성능 상태 < 70%
  • 수반되는 질병으로 인해 기대 수명이 심각하게 제한됨
  • 조절되지 않는 부정맥 또는 증상이 있는 심장 질환
  • 조절되지 않는 증상이 있는 폐질환
  • 만성 활동성 간염 또는 간경변의 증거

  • 혈청 결합(직접) 빌리루빈 > 연령에 대한 정상 상한치의 2배. 혈청 결합(직접) 빌리루빈이 현지 검사실에 따른 연령 정상 상한치의 2배를 초과하고 다음과 같은 경우 참가자가 제외되지 않습니다.

    • 최근 적혈구(RBC) 수혈 후 과용혈 반응의 증거가 있거나,
    • 직접 혈청 빌리루빈이 정상 상한치(ULN)의 5배 미만이고 기저 간 질환에 의해 유발되지 않은 것으로 정의되는 중등도 직접 고빌리루빈혈증의 증거가 있습니다.
  • ALT(Alanine aminotransferase) 및 AST(aspartate aminotransferase) > 5 x 정상 연령 상한선
  • 혈청 크레아티닌 > 1.5 x 연령에 대한 정상 상한치 AND 예상 또는 측정된 크레아티닌 청소율 < 70 mL/min/1.72 m^2
  • 동의를 제공할 수 없거나 제공할 의사가 없는 환자, 부모 또는 보호자 및 표시된 경우 동의
  • HLA 일치 관련 기증자가 있는 환자
  • 유전자 치료 사전 접수
  • 기증자: 모든 잠재적 기증자는 헤모글로빈 전기영동으로 테스트해야 합니다. 임상적으로 심각한 혈색소병증이 있는 모든 잠재적 기증자는 부적격으로 간주됩니다. 겸상 적혈구 형질 및 베타 지중해 빈혈 형질을 가진 기증자는 기증할 자격이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료(PTIS, HCT)
자세한 설명을 참조하십시오.
의약품: 사이클로포스파마이드
주어진 IV
다른 이름들:
  • 사이톡산
  • CTX
  • (-)-시클로포스파미드
  • 2H-1,3,2-옥사자포스포린, 2-[비스(2-클로로에틸)아미노]테트라하이드로-, 2-옥사이드, 일수화물
  • 칼록산
  • 시클로포스파미다
  • 시클로포스파마이드
  • 시클록살
  • 클라펜
  • CP 일수화물
  • CYCLO 셀
  • 사이클로블라스틴
  • 사이클로포스팜
  • 사이클로포스파미드 일수화물
  • 사이클로포스파미둠
  • 시클로포스판
  • 사이클로포스판
  • 시클로포스파늄
  • 사이클로스틴
  • 사이토포스판
  • 포스파세론
  • 제녹살
  • 제눅살
  • 레독시나
  • 미톡산
  • 네오사르
  • 리바이뮨
  • 실클로포스파미드
  • WR-138719
생물학적: 리툭시맙
주어진 IV
다른 이름들:
  • 리툭산
  • 맙테라
  • ABP 798
  • BI 695500
  • C2B8 단클론항체
  • 키메라 항-CD20 항체
  • CT-P10
  • IDEC-102
  • IDEC-C2B8
  • IDEC-C2B8 단클론항체
  • 단클론항체 IDEC-C2B8
  • PF-05280586
  • 리툭시맙 ABBS
  • 리툭시맙 바이오시밀러 ABP 798
  • 리툭시맙 바이오시밀러 BI 695500
  • 리툭시맙 바이오시밀러 CT-P10
  • 리툭시맙 바이오시밀러 GB241
  • 리툭시맙 바이오시밀러 IBI301
  • 리툭시맙 바이오시밀러 JHL1101
  • 리툭시맙 바이오시밀러 PF-05280586
  • 리툭시맙 바이오시밀러 RTXM83
  • 리툭시맙 바이오시밀러 SAIT101
  • 리툭시맙 바이오시밀러 SIBP-02
  • 리툭시맙 바이오시밀러 TQB2303
  • 리툭시맙-abbs
  • RTXM83
  • 트룩시마
절차: 조혈 세포 이식
HCT 받기
다른 이름들:
  • 조혈모세포이식
  • HCT
  • 줄기 세포 이식
의약품: 플루다라빈 인산염
주어진 IV
다른 이름들:
  • 2-F-ara-AMP
  • 베네플러
  • 플루다라
  • 9H-퓨린-6-아민, 2-플루오로-9-(5-O-포스포노-.베타.-D-아라비노푸라노실)-
  • SH T 586
의약품: 타크로리무스
주어진 IV 또는 PO
다른 이름들:
  • 프로그라프
  • 헤코리아
  • FK 506
  • 후지마이신
  • 프로토픽
의약품: 부설판
주어진 IV
다른 이름들:
  • 부설펙스
  • 미설판
  • 미토산
  • 미엘로루콘
  • 골수산
  • 1,4-비스[메탄설포녹시]부탄
  • 버스
  • 부술팜
  • 부술파눔
  • 부술판
  • CB 2041
  • CB-2041
  • 글리조프롤
  • GT41
  • GT-41
  • 조아카민
  • 메탄술폰산 테트라메틸렌 에스테르
  • 메탄술폰산, 테트라메틸렌에스테르
  • 미엘루신
  • 미술반
  • 미레우콘
  • 마일레시탄
  • 밀레란
  • 설파부틴
  • 테트라메틸렌 비스(메탄설포네이트)
  • 테트라메틸렌 비스[메탄설포네이트]
  • WR-19508
생물학적: Lapine T 림프구 면역 글로불린
주어진 IV
다른 이름들:
  • 티모글로불린
  • 항 흉선 세포 글로불린 토끼
  • 그라팔론
  • 토끼 항인간 흉선세포 글로불린(RATG)
  • 토끼 항흉선세포 글로불린
  • 토끼ATG
  • rATG
의약품: 덱사메타손
주어진 IV
다른 이름들:
  • 데카드론
  • Aacidexam
  • 아덱손
  • 아크니히톨 덱사
  • 알바덱스
  • 알린
  • 알린 디포
  • 알린 오프탈미코
  • 증폭
  • 안물모노
  • 오리쿨라룸
  • 옥실로손
  • 베이카드론
  • 바이큐텐
  • 베이큐튼 N
  • 코르티덱사손
  • 코르티섬만
  • 데카코트
  • 데카드롤
  • 데카드론 DP
  • 데칼릭스
  • 데카메스
  • 데카손 R.p.
  • 데탄실
  • 델타플루오렌
  • 데로닐
  • 데사메타손
  • 데사메톤
  • 덱사-마말렛
  • 덱사-코뿔소
  • 덱사-스케로손
  • 덱사 사인
  • 덱사피질
  • 덱사코르틴
  • 덱사파마
  • 덱사플루오렌
  • 덱사로컬
  • 덱사메코르틴
  • 덱사메스
  • 덱사메타손 인텐솔
  • 덱사메타소눔
  • 덱사모노존
  • 덱사포스
  • 덱시노랄
  • 덱손
  • 다이노르몬
  • 드제보
  • 플루오로델타
  • 포르테코틴
  • 감마코르텐
  • 헥사데카드롤
  • 헥사드롤
  • 로컬리슨-F
  • 로베린
  • 메틸플루오르프레드니솔론
  • 밀리코트
  • 마이메타손
  • 오르가드론
  • 스퍼사덱스
  • 테이퍼덱스
  • 비스메타존
  • 조덱스
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
주어진 IV 또는 PO
다른 이름들:
  • 셀셉트
  • MMF
의약품: 보르테조밉
주어진 IV
다른 이름들:
  • 벨케이드
  • MLN341
  • PS-341
  • 자민당 341
  • [(1R)-3-메틸-1-[[(2S)-1-옥소-3-페닐-2-[(피라지닐카르보닐)아미노]프로필]아미노]부틸]보론산
  • PS341
절차: 혈장분리반출법
혈장분리반출법 진행
다른 이름들:
  • 플라즈마 교환
  • 치료용 플라즈마 교환
  • 치료용 혈장분리반출술

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사건 없는 생존(EFS)
기간: 조혈 세포 이식(HCT) 후 2년
EFS는 적격 이벤트 없이 HCT 이후의 생존 시간으로 정의됩니다. 95% 신뢰 구간의 Kaplan-Meier 방법으로 요약됩니다.
조혈 세포 이식(HCT) 후 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사건 없는 생존
기간: HCT 후 최대 100일
EFS는 적격 이벤트 없이 HCT 이후의 생존 시간으로 정의됩니다. 95% 신뢰 구간의 Kaplan-Meier 방법으로 요약됩니다.
HCT 후 최대 100일
사건 없는 생존
기간: HCT 후 최대 1년
EFS는 적격 이벤트 없이 HCT 이후의 생존 시간으로 정의됩니다. 95% 신뢰 구간의 Kaplan-Meier 방법으로 요약됩니다.
HCT 후 최대 1년
전반적인 생존
기간: HCT 후 최대 100일
Kaplan-Meier 방법으로 요약하겠습니다.
HCT 후 최대 100일
전반적인 생존
기간: HCT 후 최대 1년
Kaplan-Meier 방법으로 요약하겠습니다.
HCT 후 최대 1년
이식 관련 사망률
기간: HCT 후 최대 30일
Kaplan-Meier 방법으로 요약하겠습니다.
HCT 후 최대 30일
혈소판 및 호중구 생착 시간
기간: HCT 후 최대 2년
Gooley 등의 방법을 사용하여 추정됩니다.
HCT 후 최대 2년
이식 실패 발생률(1차 및 2차)
기간: HCT 후 최대 100일
Gooley 등의 방법을 사용하여 추정됩니다.
HCT 후 최대 100일
급성 이식편대숙주병의 발생률
기간: HCT 후 최대 100일
Gooley 등의 방법을 사용하여 추정됩니다.
HCT 후 최대 100일
만성 이식편대숙주병의 발생률
기간: HCT 후 최대 1년
Gooley 등의 방법을 사용하여 추정됩니다.
HCT 후 최대 1년
만성 이식편대숙주병의 발생률
기간: HCT 후 최대 2년
Gooley 등의 방법을 사용하여 추정됩니다.
HCT 후 최대 2년
등급 II 이상의 장기 독성 발생률
기간: HCT 후 최대 100일
백분율이 포함된 개수로 보고됩니다.
HCT 후 최대 100일
간 정현파 폐쇄 증후군의 발병률
기간: HCT 후 최대 100일
백분율이 포함된 개수로 보고됩니다.
HCT 후 최대 100일
가역적 후두뇌병증 증후군을 포함한 중추신경계 독성의 발생률
기간: HCT 후 최대 100일
백분율이 포함된 개수로 보고됩니다.
HCT 후 최대 100일
감염성 합병증의 발생
기간: HCT 후 최대 100일
백분율이 포함된 개수로 보고됩니다.
HCT 후 최대 100일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

M.D. Anderson Cancer Center

수사관

  • 수석 연구원: Kris M Mahadeo, M.D. Anderson Cancer Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 12월 29일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 5일

연구 완료 (추정된)

2022년 12월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 2월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 2월 25일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 10월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 10월 22일

마지막으로 확인됨

2022년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2020-0952 (기타 식별자: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2021-00365 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험

사이클로포스파마이드에 대한 임상 시험

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