원발성 면역결핍 질환(PIDD)이 있는 소아 피험자에서 ASCENIV™(IGIV)의 약동학, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 오픈 라벨, 다기관 연구

포함 기준:

1. 피험자 및/또는 법적 보호자는 연구 절차를 이해할 수 있어야 하고, 연구 참여에 동의하고 자발적으로 IEC/IRB 승인 서면 동의서에 서명해야 합니다. 필요한 경우 동의서 또는 특정 동의서에 미성년자가 서명하고 날짜를 기입합니다.
2. 공통 가변성 면역결핍, X-연관 및 상염색체 형태의 무감마글로불린혈증, 고-IgM 증후군 또는 항체 결핍을 포함하되 이에 국한되지 않는 원발성 면역결핍 질환의 확인되고 문서화된 임상 진단이 있어야 합니다.
3. 피험자 또는 법적 보호자의 사전 동의 시점에 남성 또는 여성이고 2세 이상 12세 미만이어야 합니다.
4. 연구 시작 전 최소 3개월 동안 mg/kg 기준으로 평균 용량의 > 25%만큼 변경되지 않은 용량으로 IGIV를 투여받았습니다.
5. 지난 해에 2개의 최저 IgG 수준(선별 수준이 사용될 수 있음)을 가지고 있고, Asceniv™를 받기 전에 이전 2번의 평가에서 최저 혈청 IgG 수준 > 500 mg/dL을 유지했습니다. (최저 수치는 치료 전 혈청 IgG 수치보다 최소 300mg/dL 높아야 합니다. 단, 치료 전 값을 사용할 수 없는 X-연관 무감마글로불린혈증의 경우는 예외입니다. 문서에는 이 연구에서 첫 Asceniv™ 주입 전에 세 가지 용량에 사용된 IGIV 제품의 용량, 치료 간격 및 상품명이 포함되어야 합니다.
6. 여성 피험자의 경우, 가임 가능성이 있거나 연구 시작 전에 임신 검사 결과가 음성이고 연구 기간 동안 신뢰할 수 있는 피임법을 준수하여 임신할 위험이 없는 것으로 간주됩니다. 임신 가능성이 없는 여성은 사춘기 전 여아로 정의됩니다.

제외 기준:

1. 면역글로불린 또는 Asceniv™의 부형제에 대해 알려진 과민증이 있는 경우.
2. 혈액 또는 혈액 유래 제품에 대한 심각한 아나필락시스 또는 아나필락시양 반응의 병력이 있는 경우.
3. 특정 면역글로불린 A(IgA) 결핍(IgA ≤ 5 mg/dL 및 정상 IgG 및 IgM), IgA 함유 제품에 대한 알레르기 반응 병력이 있거나 IgA에 대한 입증 가능한 항체가 있습니다.
4. 비보상, 혈역학적으로 중요한 선천성 또는 기타 심장 질환이 있습니다. 급성 관상동맥 증후군 및 만성 안정형 협심증을 포함하되 이에 국한되지 않습니다.
5. 만성 림프 구성 백혈병, 림프종, 다발성 골수종 또는 HIV 감염과 같은 이차 면역 결핍을 유발하는 것으로 알려진 의학적 상태가 있습니다.
6. T 세포 또는 과립구의 수나 기능에 심각한 결함이 있는 경우(만성 또는 재발성 절대 호중구 수 <1000 x 109/L).
7. 심각한 신장 손상이 있는 경우(예상 사구체 여과율 ≤ 50mL/min/1.73m2로 정의됨) 또는 급성 신부전의 병력이 있습니다.
8. ALT 또는 AST ≥ 2.5 x ULN으로 정의되는 비정상적인 간 기능이 있습니다.
9. 만성 폐 질환(조절되지 않거나 만성, 중증 천식 등)이 있는 경우
10. 주입 포트, 카테터 또는 기타 이물질이 있어야 합니다(PE 튜브 제외). 장기간의 무감염 포트는 Medical Monitor의 재량에 따라 허용될 수 있습니다.
11. 연구 참여 과정 동안 수술을 받을 계획이거나 예정되어 있어야 합니다.
12. PI 평가에 따라 지속적으로 성공하지 못합니다.
13. 만성 항응고 요법을 받고 있어야 합니다.
14. DVT, 혈전성 또는 혈전색전증 병력이 있거나 심방 세동, 장기 고정이 필요한 질병 또는 부상, 또는 중대한 단백뇨 또는 단백소실성 장염.

15. 다음 약물의 현재 매일 사용:

    • 코르티코스테로이드(> 0.15mg/kg/일의 프레드니손 등가물) 참고: 의학적으로 필요하고 ADMA 의료 책임자가 승인한 경우 연구 중 간헐적인 코르티코스테로이드 사용이 허용됩니다. 복용량 당 40mg
    • 면역 조절 약물(예: TNF(억제제-Enbrel, Humira 등) Xolair 및 Dupixent 투여 허용.
    • 면역억제제(국소 피메크로리무스(Elidel) 및 타크로리무스(Protopic) 제외)
16. 과면역 또는 특수 고역가 면역글로불린 제품(예: Cytogam, VZIG, HBIG 등) 스크리닝 30일 이내, 또는 연구 과정 동안 과면역 면역글로불린 제품이 제공될 것으로 예상됩니다.
17. 제어할 수 없는 동맥성 고혈압이 있습니다.
18. 스크리닝 시 빈혈이 있습니다(헤모글로빈 <10g/dL).
19. IGIV 치료를 받는 동안 용혈 병력이 있는 경우.
20. 체질량 지수(BMI) ≥40으로 표시되는 병적 비만이어야 합니다.
21. 스크리닝 방문 전 2주 이내에 활동성 바이러스 또는 세균 감염 또는 이러한 감염과 일치하는 증상/징후가 있는 경우. 시험용 제품(IP)의 초기 주입 전 2주 동안 감염의 징후/증상이 없는 한 피험자는 항생제를 투여받을 수 있습니다.
22. 스크리닝 전 3개월 이내에 혈액 제품(면역글로불린 G 제외)을 받은 적이 있습니다.
23. 스크리닝 전 3개월 이내에 palivizumab(Synagis®)을 포함한 모든 RSV 특정 제품을 받은 경우.
24. 지난 12개월 이내에 알코올, 아편제, 향정신성 제제 또는 기타 화학 물질이나 약물을 남용했습니다.
25. 연구자의 의견에 따라 연구 수행을 방해할 수 있는 급성 또는 만성 의학적 상태가 있습니다.
26. 순응을 방해할 수 있는 임의의 심리적 장애를 포함하여 연구 참여를 배제하기 위해 연구 담당 의사가 판단한 모든 상태를 갖습니다.
27. 연구자의 의견으로는 연구 참여에서 제외되어야 하는 실험실 평가 결과가 있어야 합니다.
28. 현재 임신 ​​중이거나 수유 중입니다.
29. 급성 A형 간염, 급성 또는 만성 B형 또는 C형 간염 또는 HIV 감염이 있습니다.
30. Asceniv™의 예상 첫 주입 후 3주 이내에 조사 제품을 받았습니다.