原発性免疫不全疾患（PIDD）の小児被験者におけるASCENIV™（IGIV）の薬物動態、有効性、および安全性を評価するための非盲検多施設試験

包含基準:

1. 被験者および/または法定後見人は、研究手順を理解し、研究に参加することに同意し、IEC / IRBが承認した書面によるインフォームドコンセントに自発的に署名できなければなりません。 同意書または特定の同意書は、必要に応じて、未成年者によって署名され、日付が記入されます。
2. 以下を含むがこれらに限定されない原発性免疫不全疾患の臨床診断を確認し、文書化している：一般的な可変免疫不全症、無ガンマグロブリン血症のX連鎖型および常染色体型、高IgM症候群、または抗体欠損症。
3. -男性または女性であり、被験者または法定後見人によるインフォームドコンセントの時点で2歳以上12歳未満。
4. -研究に参加する前の少なくとも3か月間、mg / kgベースで平均用量の25％を超えて変更されていない用量でIGIVを受けています。
5. 昨年 IgG のトラフ値が 2 つあり（スクリーニング レベルが使用される場合があります）、Asceniv™ を受ける前の 2 回の評価で血清 IgG のトラフ値が 500 mg/dL を超えていること。 (トラフレベルは、治療前の血清 IgG レベルよりも少なくとも 300 mg/dL 高くなければなりません。ただし、治療前の値が得られない X 連鎖無ガンマグロブリン血症の場合は例外です。 文書には、この研究での最初の Asceniv™ 注入前の 3 回の投与に使用された IGIV 製品の投与量、治療間隔、および商品名を含める必要があります。
6. -女性被験者の場合、妊娠の可能性がないか、研究開始前に妊娠検査が陰性であり、研究期間中、信頼できる避妊方法を順守することにより妊娠するリスクがないと見なされます。 非出産の可能性のある女性は、思春期前の女の子として定義されます。

除外基準:

1. -免疫グロブリンまたはAsceniv™の賦形剤に対する既知の過敏症があります。
2. -血液または血液由来製品に対する重度のアナフィラキシーまたはアナフィラキシー反応の病歴がある。
3. -特定の免疫グロブリンA（IgA）欠乏症（IgA ≤ 5 mg / dLおよび正常なIgGおよびIgM）、IgAを含む製品に対するアレルギー反応の病歴、またはIgAに対する明らかな抗体があります。
4. -代償されていない、血行力学的に重要な、先天性またはその他の心臓病がある。 急性冠症候群および慢性安定狭心症を含むがこれらに限定されない。
5. 慢性リンパ性白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫、または HIV 感染症など、二次的な免疫不全を引き起こすことが知られている病状がある。
6. -数または機能に重大なT細胞または顆粒球の欠乏がある（慢性または再発性の絶対好中球数<1000 x 109 / L）。
7. -重大な腎障害がある（推定糸球体濾過率≤50 mL /分/ 1.73m2として定義）; または急性腎不全の病歴がある。
8. -ALTまたはAST≧2.5 x ULNとして定義される異常な肝機能があります。
9. 慢性肺疾患がある（制御不能または慢性、重度の喘息など）
10. 注入ポート、カテーテル、またはその他の異物が存在する (PE チューブを除く)。 医療モニターの裁量により、長期にわたる感染のないポートが許可される場合があります。
11. -研究参加の過程で手術を受ける予定または予定されている。
12. PI評価ごとに成功することが継続的に失敗しています。
13. -慢性抗凝固療法を受けている。
14. -DVT、血栓性または血栓塞栓性イベントの病歴がある、または心房細動、長期の固定を必要とする疾患または損傷、またはその他の危険因子の存在により、血栓性イベントのリスクが高いタンパク尿またはタンパク喪失腸症。

15. 以下の薬の現在の毎日の使用：

    • コルチコステロイド (> 0.15 mg/kg/日相当のプレドニゾン) 注: 研究中の断続的なコルチコステロイドの使用は、医学的に必要であり、ADMA メディカルディレクターによって承認されている場合、許容されます: すなわち、1 mg/kg を 1 日 2 回、10 日間、最大40mg/回
    • 免疫調節薬（例： TNF（阻害剤 - エンブレル、ヒュミラなど） ゾレア、デュピクセントの投与可。
    • 免疫抑制剤（局所ピメクロリムス（Elidel）およびタクロリムス（Protopic）を除く）
16. 過免疫または特殊な高力価免疫グロブリン製品の投与 (例: Cytogam、VZIG、HBIGなど）をスクリーニングから30日以内に、または過免疫免疫グロブリン製品が研究の過程で与えられることを期待しています。
17. 制御不能な動脈性高血圧がある。
18. スクリーニング時に貧血がある (ヘモグロビン < 10 g/dL)。
19. -IGIV療法による治療中に溶血の病歴がある。
20. 体格指数 (BMI) ≥40 で示されるように病的肥満であること。
21. -スクリーニング来院前の2週間以内に、活発なウイルスまたは細菌感染症、またはそのような感染症と一致する症状/徴候がある。 被験体は、治験薬（IP）の最初の注入の2週間前に感染の徴候/症状が見られない限り、抗生物質を投与されている可能性があります。
22. -スクリーニング前の3か月以内に血液製剤（免疫グロブリンG以外）を受け取ったことがある。
23. -パリビズマブ（Synagis®）を含むRSV固有の製品を受け取った スクリーニング前の3か月以内。
24. 過去 12 か月以内にアルコール、麻薬、向精神薬、またはその他の化学物質や薬物を乱用したことがある。
25. -研究者の意見では、研究の実施を妨げる可能性のある急性または慢性の病状があります。
26. -コンプライアンスを妨げる可能性のある心理的障害を含む、研究への参加を排除するために研究担当医師によって判断された状態があります。
27. 研究者の意見では、研究への参加からの除外を正当化する実験室評価結果があります。
28. 現在妊娠中または授乳中の方。
29. 急性A型肝炎、急性または慢性のB型またはC型肝炎、またはHIV感染がある。
30. -Asceniv™の予想される最初の注入から3週間以内に治験薬を受け取った。