- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05070455
Et åbent, multicenter-studie til evaluering af farmakokinetikken, effektiviteten og sikkerheden af ASCENIV™ (IGIV) hos pædiatriske forsøgspersoner med primære immundefektsygdomme (PIDD)
13. september 2022 opdateret af: ADMA Biologics, Inc.
Dette er et fase IV, multicenter, åbent studie af Asceniv™ administreret som en intravenøs infusion af Asceniv™ (IGIV) 300-800 mg/kg hver 21. eller 28. dag i ca. 12 pædiatriske forsøgspersoner med primære immundefektsygdomme (PIDD).
Studiet vil blive udført på 5-7 centre i USA, hvor forsøgspersoner får seks (28 dages cyklus) eller syv (21 dages cyklus) doser af Asceniv™ i løbet af undersøgelsen.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
12
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Rebecca Avila
- Telefonnummer: 561-989-5853
- E-mail: reavila@admabio.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Amy Doman
- E-mail: adoman@admabio.com
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
- Ikke rekrutterer endnu
- IMMUNOe Research Centers
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- Ikke rekrutterer endnu
- University of Utah
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 11 år (BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgsperson og/eller værge skal være i stand til at forstå undersøgelsesprocedurerne, have accepteret at deltage i undersøgelsen og frivilligt have underskrevet et IEC/IRB godkendt skriftligt informeret samtykke. Samtykkeformularen eller en specifik samtykkeformular, hvor det kræves, vil blive underskrevet og dateret af mindreårige.
- Har bekræftet og dokumenteret klinisk diagnose af primær immundefektsygdom, herunder men ikke begrænset til: almindelig variabel immundefekt, X-bundne og autosomale former for agammaglobulinæmi, hyper-IgM-syndrom eller antistofmangel.
- Være mand eller kvinde, og ≥ 2 år og < 12 år på tidspunktet for informeret samtykke fra subjekt eller værge.
- Har fået IGIV i en dosis, der ikke er blevet ændret med > 25 % af middeldosis på mg/kg-basis i mindst 3 måneder før studiestart.
- Havde to bundniveauer af IgG inden for det sidste år (screeningsniveau kan anvendes), og opretholdt et bundniveau af serum-IgG > 500 mg/dL på de foregående 2 vurderinger før modtagelse af Asceniv™. (Trough-niveauet skal være mindst 300 mg/dL over før-behandlingsserum IgG-niveauer; med undtagelse af tilfælde af X-bundet agammaglobulinæmi, hvor der ikke er nogen før-behandlingsværdi tilgængelig. Dokumentationen skal omfatte dosis, behandlingsinterval og handelsnavn for de IGIV-produkter, der blev brugt til de tre doser forud for den første Asceniv™-infusion i denne undersøgelse.
- For kvindelige forsøgspersoner, være i ikke-fertil alder eller have en negativ graviditetstest før studiestart og anses for ikke at være i risiko for at blive gravid ved overholdelse af en pålidelig præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed. Kvinder i ikke-fertil alder defineres som præpubertale piger.
Ekskluderingskriterier:
- Har en kendt overfølsomhed over for immunglobulin eller ethvert hjælpestof i Asceniv™.
- Har en historie med nogen alvorlig anafylaktisk eller anafylaktoid reaktion på blod eller ethvert blodafledt produkt.
- Har en specifik immunglobulin A (IgA) mangel (IgA ≤ 5 mg/dL og normal IgG og IgM), historie med allergisk reaktion på produkter indeholdende IgA eller har påviselige antistoffer mod IgA.
- Har ukompenseret, hæmodynamisk signifikant, medfødt eller anden hjertesygdom. Herunder, men ikke begrænset til, akutte koronare syndromer og kronisk stabil angina.
- Har en medicinsk tilstand, der vides at forårsage sekundær immundefekt, såsom kronisk lymfatisk leukæmi, lymfom, myelomatose eller HIV-infektion.
- Har en signifikant T-celle- eller granulocytmangel i antal eller funktion (kronisk eller tilbagevendende absolut neutrofiltal <1000 x 109/L).
- Har betydelig nedsat nyrefunktion (defineret som en estimeret glomerulær filtrationshastighed ≤ 50 ml/min/1,73 m2); eller har en historie med akut nyresvigt.
- Har unormal leverfunktion, defineret som ALAT eller ASAT ≥ 2,5 x ULN.
- Har en kronisk lungesygdom (ukontrolleret eller kronisk, svær astma osv.)
- Hav en infusionsport, kateter eller andet fremmedlegeme til stede (undtagen PE-rør). Langvarige, infektionsfrie porte kan tillades efter den medicinske monitors skøn.
- Være planlagt eller planlagt til at gennemgå en operation i løbet af studiedeltagelsen.
- Har løbende manglende trives pr. PI-vurdering.
- Får kronisk anti-koagulationsbehandling.
- Har en historie med DVT, trombotisk eller trombo-embolisk hændelse, eller har øget risiko for trombotisk hændelse på grund af tilstedeværelse af, men ikke begrænset til, atrieflimren, sygdom eller skade, der kræver langvarig immobilisering, eller andre risikofaktorer, herunder signifikante proteinuri eller proteintabende enteropati.
Aktuel daglig brug af følgende medicin:
- kortikosteroider (> 0,15 mg/kg/dag af prednisonækvivalent) Bemærk: Intermitterende kortikosteroidbrug under undersøgelsen er tilladt, hvis det er medicinsk nødvendigt og godkendt af ADMA Medical Director: dvs. 1 mg/kg to gange dagligt i ti dage til maksimalt 40 mg pr dosis
- immunmodulerende lægemidler (f. TNF (hæmmere -Enbrel, Humira, etc.) Xolair og Dupixent administration tilladt.
- immunsuppressive lægemidler (undtagen topisk pimecrolimus (Elidel) og tacrolimus (Protopic))
- Administration af et hyperimmun- eller special-immunoglobulinprodukt med høj titer (f.eks. Cytogam, VZIG, HBIG osv.) inden for 30 dage efter screening, eller forventning om, at et hyperimmunt immunoglobulinprodukt vil blive givet i løbet af undersøgelsen.
- Har ukontrollabel arteriel hypertension.
- Har anæmi ved screening (hæmoglobin <10 g/dL).
- Har en historie med hæmolyse under behandling med IGIV-behandling.
- Være sygeligt overvægtig som angivet af et Body Mass Index (BMI) ≥40.
- Har en aktiv viral eller bakteriel infektion eller symptomer/tegn, der stemmer overens med en sådan infektion, inden for de to uger før screeningsbesøget. Forsøgspersoner kan få antibiotika, så længe tegn/symptomer på infektion har været fraværende i to uger før den indledende infusion af forsøgsprodukt (IP).
- Har modtaget noget blodprodukt (bortset fra immunoglobulin G) inden for 3 måneder før screening.
- Har modtaget RSV-specifikke produkter, inklusive palivizumab (Synagis®) inden for 3 måneder før screening.
- Har misbrugt alkohol, opiater, psykotrope midler eller andre kemikalier eller stoffer inden for de seneste 12 måneder.
- Har en akut eller kronisk medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening kan forstyrre gennemførelsen af undersøgelsen.
- Har en tilstand, som undersøgelseslægen vurderer til at udelukke deltagelse i undersøgelsen, herunder enhver psykologisk lidelse, som kan hindre compliance.
- Få et resultat af laboratorievurderinger, som efter investigatorens mening berettiger udelukkelse fra deltagelse i undersøgelsen.
- Er i øjeblikket gravid eller ammer.
- Har akut hepatitis A, akut eller kronisk hepatitis B eller C eller HIV-infektion.
- Har modtaget forsøgsprodukt inden for 3 uger efter den forventede første infusion af Asceniv™.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTEL: Asceniv
Asceniv™ vil blive givet som en intravenøs infusion i samme dosis, eller højere dosis, hvor det er medicinsk passende, som forsøgspersonens tidligere IV Immunoglobulin G-behandling (300-800 mg/kg) hver 21. eller 28. dag.
|
Hvert forsøgsperson vil modtage en intravenøs infusion af Asceniv™ på undersøgelsesdag 1 (kræves inden for 28 dage efter screening) og hver 21. eller 28. dag derefter i henhold til deres aktuelle interval af IGIV-behandling.
Forsøgspersoner vil modtage Asceniv™ i samme dosis eller højere dosis, hvis det er medicinsk passende (300-800 mg/kg), hver 21. eller 28. dag i fem måneder (henholdsvis syv eller seks doser).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Cmax
Tidsramme: Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
Farmakokinetisk mål ved 6. eller 7. infusion
|
Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
Tmax
Tidsramme: Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
Farmakokinetisk mål ved 6. eller 7. infusion
|
Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
AUC(0-ʈ)
Tidsramme: Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
Farmakokinetisk mål ved 6. eller 7. infusion
|
Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
AUC(0-∞)
Tidsramme: Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
Farmakokinetisk mål ved 6. eller 7. infusion
|
Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
Halveringstid i terminal fase (ʈ½)
Tidsramme: Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
Farmakokinetisk mål ved 6. eller 7. infusion
|
Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
Terminalfase-elimineringshastighed (λZ)
Tidsramme: Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
Farmakokinetisk mål ved 6. eller 7. infusion
|
Før, afslutning af infusion og 60 minutter, 2 timer, 24 timer, 48 timer, 4 dage, 7 dage, 14 dage og enten 21 eller 28 dage afhængig af infusionsplanen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Infektioner
Tidsramme: Op til cirka 7 måneder
|
Antal infektioner af enhver art, alvorlige og ikke-alvorlige
|
Op til cirka 7 måneder
|
Alvorlige bakterielle infektioner
Tidsramme: Op til cirka 7 måneder
|
Forekomst af alvorlige bakterielle infektioner
|
Op til cirka 7 måneder
|
Andre infektioner
Tidsramme: Op til cirka 7 måneder
|
Forekomst af andre infektioner end alvorlige bakterielle infektioner
|
Op til cirka 7 måneder
|
Indlæggelser
Tidsramme: Op til cirka 7 måneder
|
Antal indlæggelser på grund af infektioner
|
Op til cirka 7 måneder
|
Total IgG Trough
Tidsramme: Ved hvert besøg gennem studieafslutning, op til cirka 7 måneder
|
Niveauer taget før hver infusion
|
Ved hvert besøg gennem studieafslutning, op til cirka 7 måneder
|
IgG underklasser
Tidsramme: Før første og sidste infusion
|
Niveauer af underklasser 1-4 før infusion
|
Før første og sidste infusion
|
Antistoffer
Tidsramme: Før første og sidste infusion
|
Niveauer af specifikke antistoffer (anti-pneumokok kapselpolysaccharid, anti-haemophilus influenzae b og anti-RSV neutraliserende antistof)
|
Før første og sidste infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. september 2022
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
31. marts 2023
Studieafslutning (FORVENTET)
30. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. september 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. oktober 2021
Først opslået (FAKTISKE)
7. oktober 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
16. september 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. september 2022
Sidst verificeret
1. september 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ADMA-004
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Primær immundefekt
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttetExcitabilitet af diaphragmatic Primary Motor CortexFrankrig
-
Damascus UniversityAfsluttetSkelet Maxillary Transversal DeficiencySyrien Arabiske Republik
-
Cairo UniversityIkke rekrutterer endnuSocket Preservation, Alveolar Ridge Deficiency, Alveolar Ridge Preservation
-
GCS Ramsay Santé pour l'Enseignement et la RechercheRekrutteringACL - Anterior Cruciate Ligament DeficiencyFrankrig
-
San Diego State UniversityAktiv, ikke rekrutterende
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutteringImmun checkpoint terapiForenede Stater
-
Midwest Center for Metabolic and Cardiovascular...HelainaAfsluttetImmun sundhedForenede Stater
-
GCS Ramsay Santé pour l'Enseignement et la RechercheRekrutteringACL - Anterior Cruciate Ligament DeficiencyFrankrig
-
University Hospital, CaenInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, FranceUkendtACL-rivning | ACL - Anterior Cruciate Ligament DeficiencyFrankrig
Kliniske forsøg med Asceniv™
-
BaroNova, Inc.Afsluttet
-
London Health Sciences CentreUniversity of Western Ontario, Canada; Synaptive MedicalUkendtHjerneskade, kronisk | Cerebellar Cognitive Affective Syndrome | Cerebellar mutisme
-
Medtronic CardiovascularMedtronicAfsluttetAortastenoseNew Zealand, Det Forenede Kongerige, Australien
-
Gülçin Özalp GerçekerAfsluttetKateterkomplikationer | KateterlækageKalkun
-
CereVasc IncAlvaMed, Inc.; Simplified Clinical Data Systems, LLC; Bioscience Consulting...RekrutteringHydrocephalus | Hydrocephalus, KommunikerendeArgentina
-
Andrew ParrentUniversity of Western Ontario, Canada; Synaptive MedicalUkendtTemporallappepilepsi
-
Asklepios Kliniken Hamburg GmbHUniversity of KielAfsluttetLuftvejsstyring | Larynx maske Airway | Fibreoptisk intubation
-
Medtronic CardiovascularAktiv, ikke rekrutterendeAortaaneurismeTyskland, New Zealand, Forenede Stater, Holland, Schweiz, Det Forenede Kongerige, Spanien, Australien, Italien, Sverige, Frankrig, Østrig, Slovakiet
-
GlaxoSmithKlineAfsluttetStivkrampe | Difteri | Acellulær Pertussis | Poliomyelitis | Haemophilus Influenzae Type bKorea, Republikken
-
GlaxoSmithKlineAfsluttetHepatitis B | Hepatitis ATyskland, Belgien, Tjekkiet