낫적혈구빈혈에서 Hydoxycarbamide와 L-Carnitine 요법
심각한 형태의 낫적혈구 빈혈이 있는 성인 환자에서 Hydoxycarbamide 및 L-Carnitine을 사용한 치료: 개요
연구 개요
상태
정황
상세 설명
낫적혈구병(SCD)은 미국에서만 100,000명 이상, 전 세계적으로 수백만 명이 넘는 사람들에게 영향을 미치는 일반적인 단일 유전자 장애입니다. 이 파괴적인 질병은 적혈구(RBC) 겸상병을 특징으로 합니다. 만성 용혈성 빈혈; 심한 통증 및 염증과 관련된 간헐적 혈관 폐색; 뇌졸중, 급성 흉부 증후군, 겸상적 폐 질환, 폐고혈압 신병증 및 말기 신장 질환으로 나타나는 급성 및 누적 장기 손상; 및 기타 만성 이환.
SCD 환자의 삶은 심한 통증의 빈번한 에피소드(혈관 폐색 사건 또는 "위기")를 특징으로 합니다. 급성 흉부 증후군이라 불리는 폐렴 유사 증후군을 포함하는 급성 기관 기능 장애 및 어린 시절부터 시작되는 뇌졸중; 진행성 다기관 손상. 놀랄 것도 없이, SCD 환자는 의료 이용률이 매우 높습니다(미국에서만 연간 의료 비용이 10억 달러 이상이며 전체 기대 수명이 78.2년인 데 비해 평균 기대 수명은 ~45-58세에 불과합니다. 미국에서.
정상 상태에서 1년에 3회 이상의 위기가 있는 겸상적혈구 환자에게 투여하기 위해 미국에서 허가되었지만, 수산화요소(HU)는 실험 약물로 간주되는 대부분의 국가에서 허가되지 않은 상태로 남아 있습니다. HU가 허가되지 않은 지역에서 SCD의 경우 1년에 위기가 5회 이상인 환자에게 제공됩니다. 또는 항정 상태에서 호중구 수치 ≥ 10 × 109/L 또는 혈소판 수치 ≥ 500 × 109/L로 1년에 3-4번의 위기; 흑인의 호중구 수에 대한 참조 범위는 1-3 × 109/L이고 혈소판의 경우 100-300 × 109/L입니다.
정상 상태에서 높은 호중구 수는 중증 SCD의 지표이기 때문에 이러한 기준은 일반적으로 수산화요소 요법의 이점이 잠재적 위험을 정당화할 만큼 충분히 심각한 임상 과정을 가진 개인을 식별합니다. HU 요법은 환자가 (더 많은) 자녀를 원하지 않고 간 또는 신장 기능의 심각한 장애 또는 혈액 혈구 감소증에 대해 평가되는 경우에 제공됩니다. HU는 임상적 효능이 의심스럽기 때문이 아니라 장기적인 부작용이 알려지지 않았기 때문에 대부분의 국가에서 허가되지 않았습니다. 사실, 9년 이상의 추적 조사 후 미국 위약 대조 시험에서 HU를 받은 HbSS 피험자는 고통스러운 위기, 급성 흉부 증후군 및 사망률이 현저히 적었습니다. HU에 대한 열정을 감소시키는 잠재적인 장기 독성 효과에는 최기형성, 발암성 및 어린 아이들의 인지 발달 장애가 포함됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Assiut, 이집트, 71515
- Safaa A A Khaled
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 낫적혈구병 환자
- 여성의 임신 또는 남성의 아기를 낳기 위해 몸이 좋지 않음
- 빈번한 에피소드
- 수혈 불이행
제외 기준:
- 18세 미만
- 하이드록시카바마이드 또는 L-카르니틴에 대한 과민증
- 임신
- 기타 만성 감염 또는 염증
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 하이드라+L-카르니틴
Hydroxycarbamide+ L-Carnitine+지지 치료
|
병용 요법
다른 이름들:
|
|
활성 비교기: 히드라 전용
Hydroxycarbamide+ 지지 요법
|
단일 에이전트
다른 이름들:
|
|
활성 비교기: L-카르니틴만
L-카르니틴+ 지지 요법
|
단일 에이전트
다른 이름들:
|
|
간섭 없음: 지원 조치
지원 만
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
혈액학(HR)
기간: 2~3개월
|
헤모글로빈의 변화
|
2~3개월
|
|
혈액학적 반응
기간: 2~3개월
|
헤마토크릿의 변화
|
2~3개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
고통스러운 에피소드/수혈의 빈도
기간: 일년
|
고통스러운 에피소드 및 수혈 빈도의 변화
|
일년
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
지연 효과
기간: 12-18개월
|
심혈관 및 뇌혈관 합병증과 같은 장기적인 합병증에 대한 효과
|
12-18개월
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Israa EM Ashry, Prof, Assiut University- Faculty of Medicine
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Platt OS, Brambilla DJ, Rosse WF, Milner PF, Castro O, Steinberg MH, Klug PP. Mortality in sickle cell disease. Life expectancy and risk factors for early death. N Engl J Med. 1994 Jun 9;330(23):1639-44. doi: 10.1056/NEJM199406093302303.
- Rees DC, Williams TN, Gladwin MT. Sickle-cell disease. Lancet. 2010 Dec 11;376(9757):2018-31. doi: 10.1016/S0140-6736(10)61029-X. Epub 2010 Dec 3.
- Bunn HF. Pathogenesis and treatment of sickle cell disease. N Engl J Med. 1997 Sep 11;337(11):762-9. doi: 10.1056/NEJM199709113371107. No abstract available.
- Kauf TL, Coates TD, Huazhi L, Mody-Patel N, Hartzema AG. The cost of health care for children and adults with sickle cell disease. Am J Hematol. 2009 Jun;84(6):323-7. doi: 10.1002/ajh.21408.
- Elmariah H, Garrett ME, De Castro LM, Jonassaint JC, Ataga KI, Eckman JR, Ashley-Koch AE, Telen MJ. Factors associated with survival in a contemporary adult sickle cell disease cohort. Am J Hematol. 2014 May;89(5):530-5. doi: 10.1002/ajh.23683. Epub 2014 Feb 21.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험
-
Sandy SrinivasGlaxoSmithKline완전한방광암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능미국
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...모병상부 요로상피암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능이탈리아
-
Ankara UniversityFondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano아직 모집하지 않음방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능
-
L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
-
Ciusss de L'Est de l'Île de MontréalStem Cell Network모병급성 백혈병, 고위험군 | 고위험 골수형성이상증후군 | Hematologic Malignancy Requiring an Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplant Lacking a Donor캐나다
-
Stanford UniversityNational Institutes of Health (NIH)빼는방광암 | 피부암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전)미국
-
UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로
-
Vanderbilt University Medical CenterTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)미국
-
Relmada Therapeutics, Inc.빼는요로상피암 방광 | 비뇨기과 암 | 요로상피암 재발성 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성)
Hydroxycarbamide 500 Mg 경구용 캡슐+L-카르니틴에 대한 임상 시험
-
Biocodex완전한간질 | 드라벳 증후군 | 소아 간질 | 간질성 뇌병증 | 어린 시절프랑스
-
ISTITUTO FARMOCHIMICO FITOTERAPICO: EPO SRL모병
-
Direction Centrale du Service de Santé des Armées완전한
-
Direction Centrale du Service de Santé des Armées완전한
-
Weill Medical College of Cornell University모병
-
Joseph J. Cullen, MD, FACSHolden Comprehensive Cancer Center빼는