트랜스티레틴 아밀로이드증 진단을 위한 SPECT/CT 이미징 에이전트로서의 Evuzamitide
아밀로이드 반응성 펩티드 AT-01(124I-evuzamitide)을 Transthyretin 심장 아밀로이드증에서 조기 발견, 희귀 변이체의 심장 침범 평가 및 심장외 아밀로이드증 정량화에 사용한 파일럿 연구
이것은 124I-evuzamitide PET 스캐닝의 능력을 평가하는 단일 센터 전향적 코호트 연구입니다. (2) 심부전, 증가된 벽 두께, 그러나 현재 ATTR-CA로 진단되지 않은 등급 1 Tc99PYP 스캔이 있는 피험자에서 심장 TTR 아밀로이드증을 검출하기 위해; 및 (3) 심장 아밀로이드증과 연관되지만 ATTR-CM의 진단이 아닌 PYP 스캔을 갖는 TTR 변이체(Phe64Leu, 후기 발병 Val30Met)의 대립형질 보유자에서 심장 ATTR을 검출하기 위해. 124I-evuzamitide PET 스캐닝이 이 세 코호트 중 하나에서 가치가 있는 것으로 나타나면 ATTR-CM에서 질병의 진단 및 범위와 관련하여 중요한 미충족 요구 사항을 해결할 것입니다.
동의한 적격 환자는 단일 124I-evuzamitide PET 스캔을 받게 됩니다. 일상적인 임상 치료의 일부로 수집된 임상적으로 이용 가능한 인구 통계, 임상 및 표현형 데이터는 ATTR-CM의 유형, 중증도 및 단계를 특성화하는 데 사용됩니다.
연구 개요
상세 설명
Transthyretin 심장 아밀로이드증(ATTR-CA)은 종종 간과되는 진행성 심장 질환을 유발합니다. 불안정하고 펼쳐진 아밀로이드 단백질이 큰 조각으로 접혀서 심장 조직 층 사이에 끼어 아밀로이드 침착을 일으키기 때문에 심장 근육에 해를 끼칩니다. 일찍 발견할수록 환자에게 더 좋습니다. 심초음파(심장 초음파 검사)와 심장 MRI가 이를 위해 충분히 유용하지 않기 때문에 이 질병의 조기 진단을 개선할 필요가 있습니다. 초음파 이미지나 임상 징후보다 더 일찍 아밀로이드 침전물을 감지할 수 있는 PYP라는 화합물을 사용하는 심장 X-레이가 있지만 얼마나 빨리 그렇게 하는지는 명확하지 않습니다. 또한 심장 외부의 아밀로이드 침전물을 감지할 수 없기 때문에 이 질병을 앓고 있는 사람들에게 많은 고통과 고통을 야기합니다.
새로운 방사선 화합물인 에부자미타이드(evuzamitide)는 심장, 간, 비장, 신장, 골수 및 심지어 말초 신경에서 아밀로이드증을 감지하는 것으로 나타났습니다. 따라서 조사관은 트랜스티레틴 아밀로이드증을 감지하는 데 사용하기를 원합니다.
- 일반적으로 심장에 침착되는 유형의 아밀로이드증이 있는 사람의 경우 PYP 신티그래피에서 찾을 수 없습니다.
- 일반적으로 심장 외부에 침착되는 유형의 아밀로이드증이 있는 사람의 경우, 이 화합물이 심장에서 이를 감지할 수 있는지 확인합니다. 그리고
- 심장에 아밀로이드 침전물이 있음이 입증된 사람의 경우, 이 화합물이 심장 외부에서 아밀로이드 침전물을 감지할 수 있는지 확인합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 서면 동의서(서명 및 날짜 포함)와 현지 법률에서 요구하는 승인을 제공하고 모든 연구 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.
- 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 I-III
- 연구의 성격이 충분히 설명된 후 사전 동의 문서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
코호트 1: ATTR-CM을 암시하는 임상적 특징을 갖거나 1등급 Tc99-PYP 스캔을 갖지만 TTR 심장 아밀로이드증의 심내막 생검 증거를 갖는 1등급 Tc99-PYP 스캔을 갖는 대상체.
- 박출률이 보존된 심부전(EF>40%)
- ATTR-CM의 임상적 의심을 위해 수행된 1등급 Tc99-PYP 스캔
- 혈청 카파 및 람다 유리 경쇄 비율 및 혈청 및 소변의 면역고정에 의한 단일클론 단백질의 증거 없음.
- 좌심실 중격 또는 하측벽 두께 ≥12 mm.
코호트 2: Phe64Leu, 후기 발병 Val30Met 등과 같은 TTR 변이를 가진 피험자는 심장 아밀로이드증과 관련이 있지만 ATTR-CM 진단이 아닌 PYP 스캔을 가지고 있습니다.
- ATTR-CM의 진단이 아닌 ATTR-CM의 임상적 의심에 대해 수행된 Tc99-PYP 스캔
- 혈청 카파 및 람다 유리 경쇄 비율 및 혈청 및 소변의 면역고정에 의한 단일클론 단백질의 증거 없음.
- ATTR-CM의 심초음파 특징(낮은 조직 도플러 속도, 보존된 정점 변형, 상승된 E/E') 또는 침윤성 심근병증의 CMR 특징이 있는 좌심실 중격 또는 하측벽 두께 ≥12mm(증강 지연 또는 무효화가 어려운 벽 두께 증가) 심근의)
코호트 3: ATTRwt 또는 Val122Ile 변이체로부터의 ATTR-CM을 갖는 대상체로서 심장외 TTR 아밀로이드증 또는 말초 신경병증, 수근관 증후군, 척추 협착증을 포함하나 이에 제한되지 않는 심장외 질환의 임상적 의심의 생검 증거가 있는 피험자.
다음으로 정의되는 ATTR-CM
- 콩고 레드(또는 이에 상응하는 것) 염색 또는 99m Tc-피로인산을 사용한 테크네튬 신티그래피로 확인된 심장 또는 비심장 조직의 아밀로이드 침착, 비정상적인 경쇄 비율이 없는 상태에서 등급 2 또는 3 심장 흡수,
- 이전 심초음파에서 > 12mm의 이완기말 심실간 중격 두께
- TTR 유전자형은 Val122Ile 또는 야생형인 것으로 나타났습니다.
제외 기준:
- 원발성 아밀로이드증(AL) 또는 이차성 아밀로이드증(AA).
- 활동성 악성 종양 또는 예상 생존 기간이 1년 미만인 비아밀로이드 질환.
- 조사관의 의견에 따르면 심부전은 주로 아밀로이드증 이외의 원인에 의해 발생합니다.
- 심실 보조 장치.
- 연구 참여를 방해하는 뇌졸중, 부상 또는 기타 의학적 장애로 인한 장애.
- 치매 또는 기타 정신 또는 행동 질환의 장애.
- 공동 등록이 승인되지 않은 임상 시험 등록.
- 지속적인 정맥 수축 요법.
- 연구 요건을 준수할 능력이 없거나 의지가 없음.
- 혈액투석이나 복막투석이 필요한 만성 신장질환.
- 헤파린 또는 헤파린 유도체(예: 저분자량 헤파린) 항응고제.
- 피험자를 본 연구에 참여하기에 부적절하게 만드는 다른 이유.
- 유아의 임신 또는 현재 수유.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 안정화 만
Evuzamitide 흡수에서 시간이 지남에 따라 변화를 결정하기 위해 재판매로 선택된 tafamidis로 치료 된 대상.
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전신 SPECT-CT 이미징에서 이미징 에이전트로 사용되는 아밀로이드 반응성 단백질
다른 이름들:
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활성 비교기: 소음기 만
Vutrisiran으로 치료 된 피험자들은 evuzamitide 섭취에서 시간이 지남에 따라 변화를 결정하기 위해 재발로 선택된 대상
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전신 SPECT-CT 이미징에서 이미징 에이전트로 사용되는 아밀로이드 반응성 단백질
다른 이름들:
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활성 비교기: 안정제 및 소음기 (Tafamidis + Patisiran)
Tafamidis 및 Patisiran으로 치료받은 피험자는 Re-Scan으로 선택하여 Evuzamitide 흡수에서 시간이 지남에 따라 변화를 결정합니다.
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전신 SPECT-CT 이미징에서 이미징 에이전트로 사용되는 아밀로이드 반응성 단백질
다른 이름들:
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활성 비교기: 안정기 및 소음기 (Vutrisiran + diflunisal)
Vutrisiran 및 diflunisal로 치료받은 대상체는 Re-Scan으로 선택하여 시간이 지남
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전신 SPECT-CT 이미징에서 이미징 에이전트로 사용되는 아밀로이드 반응성 단백질
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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밀리리터에 대한 관심의 양에 의해 측정 된 에부 자 미티드의 흡수 중앙값
기간: 이미징 후 최대 1 개월
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CT 이미지와 함께 융합 된 애완 동물 방출 이미지에서 수동으로 양수 (VOIS)가 수동으로 추적하여 좌심실 (LV) 및 우심실 (RV) 컨투어 (CAVITY BLOOD POOL)를 정의했습니다.
혈액 풀 활동 농도는 10mm 직경의 좌측 심방 구형 VOI에서 측정되었다.
124i-evuzamitide의 경우, 혈액 풀 활동 농도의 평균 + 2 표준 편차의 임계 값을 사용했습니다.
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이미징 후 최대 1 개월
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주사 용량의 백분율 변화에 의해 측정 된 에부 자 미주 흡수의 중간 변화 (%ID)
기간: 이미징 후 최대 1 개월
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VOI 평균 활동 농도 X VOI 부피/주사 활동으로 계산 된 주사 용량 (%ID)의 중간 백분율 변화.
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이미징 후 최대 1 개월
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그램에서 심장 아밀로이드 활성 (CAA)에 의해 측정 된 에부 자 미티드의 흡수 중앙값
기간: 이미징 후 최대 1 개월
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그램의 심장 아밀로이드 활성 (CAA)은 VOI 평균 표준화 된 흡수 값 시간 VOI 부피로 측정됩니다.
표준화 된 흡수 값은 평균 또는 최대 VOI 활동 농도/(주입 활동/체중)로 정의되었으며, 대상 대백 지하 비율은 VOI 평균 활동 농도/혈액 풀 평균 활동 농도로 간주되었습니다.
CT 이미지와 융합 된 PET 방출 이미지에서 VOI 부피가 수동으로 추적되었습니다.
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이미징 후 최대 1 개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
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미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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