トランスサイレチン アミロイドーシスの診断のための SPECT/CT イメージング エージェントとしてのエブザミチド
トランスサイレチン心臓アミロイドーシスにおけるアミロイド反応性ペプチドAT-01(124I-エブザミチド)を使用したパイロット研究による早期発見、まれなバリアントにおける心臓への関与の評価、および心臓外アミロイドーシスの定量化
これは単一センターの前向きコホート研究であり、124I-エブザミチド PET スキャンの能力を評価しています。 (2) 心不全、壁の厚さの増加を伴うが、現在ATTR-CAと診断されていないグレード1のTc99PYPスキャンのみの被験者の心臓TTRアミロイドーシスを検出する; （3）心臓アミロイドーシスに関連しているが、ATTR-CMの診断ではないPYPスキャンを持つTTRバリアント（Phe64Leu、遅発性Val30Met）の対立遺伝子キャリアで心臓ATTRを検出する。 124I-エブザミチド PET スキャンがこれら 3 つのコホートのいずれかで有用であることが示されれば、ATTR-CM における診断と疾患の程度に関する満たされていない重要なニーズに対処することができます。
同意された適格な患者は、124I-エブザミチド PET スキャンを 1 回受けます。 定期的な臨床ケアの一環として収集された臨床的に利用可能な人口統計学的、臨床的、および表現型のデータは、ATTR-CM のタイプ、重症度、および病期を特徴付けるために使用されます。
調査の概要
詳細な説明
トランスサイレチン心筋アミロイドーシス (ATTR-CA) は、見過ごされがちな進行性心疾患を引き起こします。 アミロイドタンパク質は、不安定で広げられたアミロイドタンパク質が折りたたまれて大きな断片になり、心臓組織の層の間に挟まり、アミロイド沈着を引き起こすため、心筋に害を及ぼします. 発見が早ければ早いほど、患者にとって良いことです。 この病気の早期診断を改善する必要があるのは、心エコー検査 (心臓のソノグラム) と心臓 MRI がこれには十分に役立たないためです。 超音波画像や臨床徴候よりも早くアミロイド沈着を検出できるPYPと呼ばれる化合物を使用した心臓のX線検査がありますが、それがどのくらい早いかは明らかではありません. また、心臓の外に沈着したアミロイドを検出できないため、この病気の人に多くの痛みや苦しみを引き起こします.
新しい放射線化合物であるエブザミチドは、心臓、肝臓、脾臓、腎臓、骨髄、さらには末梢神経のアミロイドーシスを検出することが示されています. したがって、研究者はそれを使用してトランスサイレチン アミロイドーシスを検出したいと考えています。
- 通常は心臓に沈着するが、PYPシンチグラフィーで発見されないタイプのアミロイドーシスを患っている人。
- 通常は心臓の外に沈着するタイプのアミロイドーシスを持っている人では、この化合物が心臓でそれを検出できるかどうかを確認します。と
- 心臓にアミロイド沈着が証明されている人では、この化合物が心臓の外でアミロイド沈着を検出できるかどうかを確認します。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Mathew Maurer, MD
- 電話番号：212-932-4537
- メール：msm10@cumc.columbia.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Stephen Helmke, MPH
- 電話番号：212-932-4371
- メール：sh2669@cumc.columbia.edu
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Columbia University Irving Medical Center
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コンタクト：
- Dia Smiley, DO
- 電話番号：419-902-5284
- メール：ds4031@cumc.columbia.edu
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主任研究者：
- Matthew Maurer, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -書面によるインフォームドコンセント（署名および日付）および現地の法律で必要とされる承認を与えている必要があり、すべての研究要件を順守できます。
- ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス I-III
- -研究の性質が完全に説明された後、インフォームドコンセント文書を理解し、署名することができます。
コホート 1: ATTR-CM を示唆する臨床的特徴を有するグレード 1 の Tc99-PYP スキャンを有する被験者、またはグレード 1 の Tc99-PYP スキャンを有するが、TTR 心臓アミロイドーシスの心筋生検の証拠を有する被験者。
- 駆出率が保持された心不全 (EF>40%)
- ATTR-CMの臨床的疑いのために実施されたグレード1のTc99-PYPスキャン
- 血清κおよびλ遊離軽鎖比の評価ならびに血清および尿の免疫固定によるモノクローナルタンパク質の証拠はない。
- -左心室中隔または下側壁の厚さが12mm以上。
コホート 2: Phe64Leu、遅発性 Val30Met などの TTR バリアントを有する被験者) 心臓アミロイドーシスに関連しているが、PYP スキャンでは ATTR-CM と診断されない患者
- ATTR-CM の診断ではない ATTR-CM の臨床的疑いに対して実施された Tc99-PYP スキャン
- 血清κおよびλ遊離軽鎖比の評価ならびに血清および尿の免疫固定によるモノクローナルタンパク質の証拠はない。
- -左心室中隔または下側壁の厚さが12mm以上で、ATTR-CMの心エコー検査の特徴（低組織ドップラー速度、保存された頂部ひずみ、上昇したE / E '）または浸潤性心筋症のCMR機能（遅れた増強または無効化が困難な壁の厚さの増加）心筋の）
コホート 3: ATTRwt または Val122Ile バリアントのいずれかからの ATTR-CM を有し、生検で心臓外 TTR アミロイドーシスの証拠が証明されているか、末梢神経障害、手根管症候群、脊柱管狭窄症を含むがこれらに限定されない心臓外疾患の臨床的疑いがある被験者。
以下で定義されるATTR-CM
- -コンゴーレッド（または同等の）染色または 99m Tc-ピロリン酸を用いたテクネチウムシンチグラフィーによって確認された心臓または非心臓組織のアミロイド沈着 異常な軽鎖比の非存在下で、グレード2または3の心臓への取り込み、
- -以前の心エコー図で12 mmを超える拡張末期の心室中隔の厚さ
- Val122Ile または野生型のいずれかであることが示された TTR 遺伝子型。
除外基準:
- 原発性アミロイドーシス (AL) または続発性アミロイドーシス (AA)。
- -1年未満の生存が予想される活動性の悪性腫瘍または非アミロイド疾患。
- 治験責任医師の意見では、主にアミロイドーシス以外の原因による心不全。
- 心室補助装置。
- -研究への参加を妨げる脳卒中、怪我、またはその他の医学的障害による障害。
- 認知症またはその他の精神疾患または行動疾患の無効化。
- 共同登録が承認されていない臨床試験への登録。
- 継続的な静脈内強心療法。
- -研究要件を順守できない、または順守したくない。
- -血液透析または腹膜透析を必要とする慢性腎臓病。
- ヘパリンまたはヘパリン誘導体（例： 抗凝固のための低分子量ヘパリン）。
- 被験者をこの研究への参加に不適切にするその他の理由。
- 乳児の妊娠中または授乳中の授乳。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1
ATTR-CM を示唆する臨床的特徴を有する、またはグレード 1 の Tc99-PYP スキャンを有するが、TTR 心臓アミロイドーシスの心内膜心筋生検の証拠を有するグレード 1 の Tc99-PYP スキャンを有する対象は、単回投与のエブザミチド <1mCi を投与されます。
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全身SPECT-CTイメージングの造影剤として使用されるアミロイド反応性タンパク質
他の名前：
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実験的：コホート 2
Phe64Leu、遅発性 Val30Met などの TTR バリアントを有する被験者で、心臓アミロイドーシスに関連しているが、PYP スキャンで ATTR-CM と診断されない患者には、1mCi 未満のエブザミチドを単回投与します。
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全身SPECT-CTイメージングの造影剤として使用されるアミロイド反応性タンパク質
他の名前：
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実験的：コホート3
ATTRwt または Val122Ile バリアントのいずれかからの ATTR-CM を有する被験者で、生検により心臓外 TTR アミロイドーシスの証拠が証明されているか、末梢神経障害、手根管症候群、脊柱管狭窄症を含むがこれらに限定されない心臓外疾患の臨床的疑いがある被験者 エブザミチドの単回投与が投与されます < 1mCi..
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全身SPECT-CTイメージングの造影剤として使用されるアミロイド反応性タンパク質
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心不全およびグレード1のPYPスキャンのある被験者のCOV
時間枠：スキャン後最大1か月
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TTR心臓浸潤の検出。 124I-エブザミチド PET スキャンが、現在 ATTR-CM と診断されていない、または ATTR-CM の心内膜心筋生検の証拠がある、心不全、壁の厚さの増加を伴うがグレード 1 の Tc99-PYP スキャンのみの被験者の心臓 TTR アミロイドーシスを検出できるかどうかを判断する。 臓器固有の放射能データは、特に断りのない限り、3 つの独立した ROI の平均および標準偏差 (SD) として表されます。 変動係数 (COV) は、(SD/平均) * 100 として表されます。 |
スキャン後最大1か月
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診断のつかないPYPスキャンを行ったアレルキャリアである被験者のCOV
時間枠：スキャン後最大1か月
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TTR心臓浸潤の検出。 124I-エブザミチド PET スキャンが、心臓アミロイドーシスに関連する TTR バリアント (Phe64Leu、遅発性 Val30Met) の対立遺伝子保有者の心臓 ATTR を検出できるかどうかを判断すること。 臓器固有の放射能データは、特に断りのない限り、3 つの独立した ROI の平均および標準偏差 (SD) として表されます。 変動係数 (COV) は、(SD/平均) * 100 として表されます。 |
スキャン後最大1か月
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ATTR-CMの被験者におけるCOV
時間枠：スキャン後最大1か月
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心臓外 TTR アミロイドーシスの検出。 124I-エブザミチド PET スキャンが、ATTRwt または Val122Ile バリアントのいずれかによる ATTR-CM の被験者の心臓外アミロイドーシスを特定および定量化できるかどうかを判断すること。 臓器固有の放射能データは、特に断りのない限り、3 つの独立した ROI の平均および標準偏差 (SD) として表されます。 変動係数 (COV) は、(SD/平均) * 100 として表されます。 |
スキャン後最大1か月
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AAAU0561
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
I 124-エブザミチドの臨床試験
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University of WuerzburgDeutsche Krebshilfe e.V., Bonn (Germany)募集
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterGustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris積極的、募集していない
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Leiden University Medical Center募集
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National Institute of Diabetes and Digestive and...募集
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Bausch Health Americas, Inc.完了
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Jena University HospitalGE Healthcareわからない
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National Cancer Institute (NCI)積極的、募集していない再発甲状腺がん | 低分化型甲状腺がん | 難治性甲状腺癌 | ステージ IV 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVB 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVB 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVC 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVC 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | 転移性甲状腺癌アメリカ