이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

파브리병의 T1 매핑 (MAP-FAB)

2026년 5월 29일 업데이트: Hospices Civils de Lyon

파브리병 진단 및 후속 조치에서 T1 매핑

파브리병(OMIM-301500, FD)은 α-갈락토시다제 A 유전자(GLA)의 돌연변이에 이차적으로 X-연관 유전이 있는 리소좀 저장 질환으로, 리소좀 가수분해 효소 α-갈락토시다제 A(a- 걸 A). 글로보트리아오실세라마이드(Gb3)의 축적은 특히 세 가지 핵심 기관인 신장, 심장 및 뇌혈관 시스템에서 여러 기관의 기능 장애를 초래합니다. 진행성 신장병증은 파브리병의 주요 특징 중 하나이며 서서히 진행되는 특징이 있습니다. 연구자들은 비고전적 표현형 환자의 치료 개시, 치료 개시 후 최적 용량, 파브리 신병증의 치료 모니터링에 대한 다양한 현재 문제에 직면해 있습니다. 효소 대체 요법이 비용이 많이 들고 평생을 바쳐야 한다는 점은 더욱 중요합니다.

기능적 자기 공명 영상(MRI)은 이제 T1 매핑 시퀀스를 제공할 수 있습니다. 파브리병에서 T1 매핑은 현재 심근 침범 정도를 평가하는 데 사용됩니다. 파브리 심근병증 평가를 위한 MRI는 이제 프랑스의 2022 국가 진단 및 관리 프로토콜(PNDS)에서 권장됩니다. 그러나 파브리병에서 신장의 T1 매핑 값에 대한 데이터는 없습니다. 주요 목표는 파브리 신병증에서 다중 매개변수 MRI를 통해 신장 성능을 설명하는 것이며 주요 결과는 파브리 환자에서 신장 T1의 정량화가 될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

70

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Lyon, 프랑스, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 파브리병이 확진된 환자 또는 대조군 환자 : 파브리병, 아밀로이드증, 혈색소침착증 이외의 원인으로 신기능 탐색을 받고 있는 환자
  • 성인 환자
  • 환자에게 연구에 대한 정보를 제공하고 참여에 동의함
  • 사회 보장에 가입된 환자 또는 유사한 제도의 수혜자

제외 기준:

  • 무게 > 130kg
  • 신장 이식,
  • 다낭성 신장 질환,
  • 임신, 분만 또는 모유 수유
  • MRI에 대한 금기 사항
  • 제외 기간을 포함하여 다른 연구에 참여하는 피험자는 포함 시 아직 진행 중입니다.
  • 사법적 또는 행정적 결정에 의해 자유를 박탈당한 자,
  • 법적 보호조치 대상 성인(보호조치, 후견인, 큐레이터)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 특수 증상
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 파브리병
진단 검사: T1 매핑 측정
신장에서 Gb3를 검출하는 MRI 시퀀스의 능력을 테스트하기 위한 T1 매핑 값
다른: 신기능 탐색을 받고 있는 환자
파브리병, 아밀로이드증, 혈색소침착증 이외의 원인으로 신기능 탐색 중인 환자
진단 검사: T1 매핑 측정
신장에서 Gb3를 검출하는 MRI 시퀀스의 능력을 테스트하기 위한 T1 매핑 값

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
측정된 T1 값
기간: 1일차

대조군과 비교한 파브리병 환자의 MRI에 의한 T1 매핑 측정의 차이.

T1 매핑은 신장 섬유증을 추정하기 위한 MRI 시퀀스입니다.
1일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
겉보기 확산 계수(ADC) 계수 값
기간: 1일차
대조군과 비교한 파브리병 환자의 파브리 신병증에서 섬유증 정도를 측정하기 위한 ADC 계수 값.
1일차
R2* 계수 값
기간: 1일차
R2* 값은 대조군과 비교하여 파브리병 환자에서 파브리 신병증의 신장 변형 정도를 측정합니다.
1일차
측정된 T2 값
기간: 1일차

파브리병 환자와 대조군 사이에 T2 매핑 MRI로 측정한 T2 값의 비교.

T2 매핑은 신장 변경을 추정하기 위한 MRI 시퀀스입니다.
1일차
T1 매핑 측정 파브리병
기간: 1일차
파브리병 환자의 3가지 하위 그룹(치료받은 남성, 치료받은 여성 또는 치료받지 않은 여성) 내에서 T1 매핑 값의 비교
1일차
파브리병 환자에서 측정된 T1 값과 혈장 글로보트리아오실스핑고신(LysoGb3) 농도 간의 연관성 평가
기간: 1일차
1일차
파브리병 환자에서 측정된 사구체 여과율과 ADC 값의 연관성 평가
기간: 1일차
확산 가중 MRI로 측정한 ADC 값
1일차
파브리병 환자에서 측정된 사구체여과율과 R2* 값의 연관성 평가
기간: 1일차
혈중 산소량 의존형(BOLD) MRI로 측정한 R2* 값
1일차
파브리병 환자에서 측정된 사구체 여과율과 T2 값 사이의 연관성 평가
기간: 1일차
T2 매핑 MRI로 측정한 T2 값
1일차
파브리병 환자에서 측정된 단백뇨와 ADC 값 사이의 연관성 평가
기간: 1일차
확산 가중 MRI로 측정한 ADC 값
1일차
파브리병 환자에서 측정된 단백뇨와 R2* 값 사이의 연관성 평가
기간: 1일차
BOLD MRI로 측정한 R2* 값
1일차
파브리병 환자에서 측정된 단백뇨와 T2 값 사이의 연관성 평가
기간: 1일차
T2 매핑 MRI로 측정한 T2 값
1일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hospices Civils de Lyon

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 7일

기본 완료 (실제)

2026년 4월 29일

연구 완료 (실제)

2026년 4월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 5월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 6월 27일

처음 게시됨 (실제)

2023년 6월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 69HCL22_0934
  • 2023-A00475-40 (기타 식별자: ID-RCB)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

파브리병에 대한 임상 시험

T1 매핑 측정에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Montenegro

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다