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T1-Kartierung bei Morbus Fabry (MAP-FAB)

20. März 2026 aktualisiert von: Hospices Civils de Lyon

T1-Kartierung bei der Diagnose und Nachsorge von Morbus Fabry

Morbus Fabry (OMIM-301500, FD) ist eine lysosomale Speicherkrankheit mit Mädchen A). Die Anreicherung von Globotriaosylceramid (Gb3) führt zu Funktionsstörungen mehrerer Organe, insbesondere in drei Schlüsselorganen: Niere, Herz und zerebrovaskuläres System. Die fortschreitende Nephropathie ist eines der Hauptmerkmale des Morbus Fabry und zeichnet sich durch eine schleichende Entwicklung aus. Die Forscher stehen vor unterschiedlichen aktuellen Herausforderungen hinsichtlich des Behandlungsbeginns bei Patienten mit nicht-klassischem Phänotyp, der optimalen Dosis nach Behandlungsbeginn und der Behandlungsüberwachung bei Fabry-Nephropathie. Umso wichtiger ist, dass die Enzymersatztherapie teuer und eine lebenslange Verpflichtung ist.

Die funktionelle Magnetresonanztomographie (MRT) ist nun in der Lage, eine T1-Kartierungssequenz bereitzustellen. Bei Morbus Fabry wird derzeit die T1-Kartierung verwendet, um den Grad der Myokardbeteiligung zu beurteilen. Die MRT zur Beurteilung der Fabry-Kardiomyopathie wird nun im nationalen Diagnose- und Pflegeprotokoll (PNDS) 2022 in Frankreich empfohlen. Es liegen jedoch keine Daten zu T1-Mapping-Werten in der Niere bei Morbus Fabry vor. Das Hauptziel besteht darin, die Nierenleistung durch multiparametrische MRT bei Fabry-Nephropathie zu beschreiben. Das primäre Ergebnis wird die Quantifizierung des renalen T1 bei Fabry-Patienten sein.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

70

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69500
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hôpital Femme Mère Enfant
        • Kontakt:
      • Lyon, Frankreich, 69003
        • Rekrutierung
        • Hopital Edouard Herriot
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit bestätigter Fabry-Krankheit oder Kontrollpatienten: Patienten, die sich einer Nierenfunktionsuntersuchung aus einem anderen Grund als Morbus Fabry, Amyloidose oder Hämochromatose unterziehen
  • Erwachsener Patient
  • Der Patient wird über die Studie informiert und erklärt sich mit der Teilnahme einverstanden
  • Patient, der einer Sozialversicherung angeschlossen ist oder Begünstigte eines ähnlichen Systems ist

Ausschlusskriterien:

  • Gewicht > 130 kg
  • Nierentransplantation,
  • polyzystische Nierenerkrankung,
  • Schwanger, gebärfähig oder stillend
  • Kontraindikationen für die MRT
  • Proband, der an einer anderen Forschung teilnimmt, einschließlich einer Ausschlussfrist, die zum Zeitpunkt der Aufnahme noch läuft
  • Personen, denen durch eine gerichtliche oder behördliche Entscheidung die Freiheit entzogen wurde,
  • Erwachsene, die einer rechtlichen Schutzmaßnahme unterliegen (Schutzmaßnahme, Vormundschaft, Betreuer)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Morbus Fabry
Diagnosetest: T1-Mapping-Messung
T1-Kartierungswerte zum Testen der Fähigkeit der MRT-Sequenz, Gb3 in der Niere nachzuweisen
Sonstiges: Patienten, die sich einer Nierenfunktionsuntersuchung unterziehen
Patienten, die sich aus anderen Gründen als Morbus Fabry, Amyloidose oder Hämochromatose einer Nierenfunktionsuntersuchung unterziehen
Diagnosetest: T1-Mapping-Messung
T1-Kartierungswerte zum Testen der Fähigkeit der MRT-Sequenz, Gb3 in der Niere nachzuweisen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
T1-Wert gemessen
Zeitfenster: Tag 1

Unterschied in der Messung der T1-Kartierung mittels MRT bei Patienten mit Morbus Fabry im Vergleich zu Kontrollen.

Das T1-Mapping ist eine MRT-Sequenz zur Abschätzung der Nierenfibrose
Tag 1

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Koeffizientenwerte des scheinbaren Diffusionskoeffizienten (ADC).
Zeitfenster: Tag 1
ADC-Koeffizientenwerte zur Messung des Fibrosegrades bei Fabry-Nephropathie bei Fabry-Krankheitspatienten im Vergleich zu Kontrollen.
Tag 1
R2*-Koeffizientenwerte
Zeitfenster: Tag 1
R2*-Werte zur Messung des Ausmaßes der Nierenveränderung bei Fabry-Nephropathie bei Patienten mit Fabry-Krankheit im Vergleich zu Kontrollen.
Tag 1
T2-Wert gemessen
Zeitfenster: Tag 1

Vergleich der mittels T2-Mapping-MRT gemessenen T2-Werte zwischen Patienten mit Morbus Fabry und Kontrollpersonen.

Das T2-Mapping ist eine MRT-Sequenz zur Abschätzung von Nierenveränderungen
Tag 1
T1-Mapping-Messung Morbus Fabry
Zeitfenster: Tag 1
Vergleich der T1-Mapping-Werte innerhalb von 3 verschiedenen Untergruppen von Patienten mit Morbus Fabry (behandelte Männer, behandelte oder unbehandelte Frauen)
Tag 1
Bei Patienten mit Fabry-Krankheit: Bewertung des Zusammenhangs zwischen den gemessenen T1-Werten und der Konzentration von Globotriaosylsphingosin (LysoGb3) im Plasma.
Zeitfenster: Tag 1
Tag 1
Bei Patienten mit Morbus Fabry wurde der Zusammenhang zwischen glomerulärer Filtrationsrate und ADC-Wert gemessen
Zeitfenster: Tag 1
ADC-Wert gemessen mittels diffusionsgewichteter MRT
Tag 1
Bei Patienten mit Morbus Fabry wurde der Zusammenhang zwischen glomerulärer Filtrationsrate und R2*-Wert gemessen
Zeitfenster: Tag 1
R2*-Wert, gemessen durch blutsauerstoffgehaltsabhängige (BOLD) MRT
Tag 1
Bei Patienten mit Morbus Fabry wurde der Zusammenhang zwischen glomerulärer Filtrationsrate und T2-Wert gemessen
Zeitfenster: Tag 1
T2-Wert gemessen durch T2-Mapping-MRT
Tag 1
Bei Patienten mit Morbus Fabry wurde der Zusammenhang zwischen Proteinurie und ADC-Wert gemessen
Zeitfenster: Tag 1
ADC-Wert gemessen mittels diffusionsgewichteter MRT
Tag 1
Bei Patienten mit Morbus Fabry wurde der Zusammenhang zwischen Proteinurie und R2*-Wert gemessen
Zeitfenster: Tag 1
R2*-Wert gemessen durch BOLD-MRT
Tag 1
Bei Patienten mit Morbus Fabry wurde der Zusammenhang zwischen Proteinurie und T2-Wert gemessen
Zeitfenster: Tag 1
T2-Wert gemessen durch T2-Mapping-MRT
Tag 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Hospices Civils de Lyon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

7. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

7. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 69HCL22_0934
  • 2023-A00475-40 (Andere Kennung: ID-RCB)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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