- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06286046
Studie Mitapivatu u účastníků se srpkovitou anémií a nefropatií
10. dubna 2024 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Fáze 2, otevřená, multicentrická studie mitapivatu u subjektů se srpkovitou anémií a nefropatií
Primárním účelem této studie je vyhodnotit účinek mitapivatu na odpověď poměru albuminu a kreatininu (ACR) u účastníků se srpkovitou anémií (SCD) a nefropatií.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
40
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Agios Medical Affairs
- Telefonní číslo: 833-228-8474
- E-mail: medinfo@agios.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Věk 16 let nebo starší (kromě Francie, kde účastníci musí být starší 18 let);
- Ženy musí být po menarché;
- Zdokumentovaná diagnóza srpkovité anémie (homozygotnost pro hemoglobin S [HbSS] nebo hemoglobin S/Beta 0 [HbS/β0]-talasémie);
- Koncentrace hemoglobinu ≥ 5,5 a ≤ 10,5 gramů na decilitr (g/dl) během období screeningu. Pokud je během období screeningu shromážděno více než jedno měření, průměr musí být ≥ 5,5 a ≤ 10,5 g/dl;
Pokud užíváte hydroxymočovinu, dávka hydroxymočoviny musí být stabilní po dobu alespoň 90 dnů před 1. dnem studie bez plánované úpravy dávky během studie a bez známek hematologické toxicity;
- Vysazení hydroxymočoviny vyžaduje 90denní vyplachování před poskytnutím informovaného souhlasu/souhlasu;
- Dva výsledky ACR moči odebrané během období screeningu, oba musí být ≥ 100 a < 2000 miligramů na gram (mg/g). Jeden výsledek ACR může pocházet z nenačasovaného vzorku moči odebraného v rámci návštěvy kliniky. Další výsledek ACR musí být ze vzorku moči, který je prvním (nebo druhým) ranním močením v jiný den;
- Jeden výsledek ACR > 100 mg/g během 24 týdnů před poskytnutím informovaného souhlasu/souhlasu;
- Pokud užíváte léčbu inhibitorem angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo blokátory receptoru pro angiotenzin (ARB), musíte být na stabilní dávce po dobu alespoň 90 dnů před poskytnutím informovaného souhlasu/souhlasu bez plánované úpravy dávky během studie;
- Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí abstinovat od sexuálních aktivit, které mohou vyvolat těhotenství jako součást jejich obvyklého životního stylu, nebo souhlasit s užíváním 2 forem antikoncepce, z nichž jedna musí být považována za vysoce účinnou, od okamžiku poskytnutí informovaného souhlasu/souhlasu v průběhu studie a po dobu 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Druhá forma antikoncepce může zahrnovat přijatelnou bariérovou metodu.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Těhotné, kojící nebo rodící;
- V současné době dostává pravidelně plánovanou transfuzní terapii červených červených krvinek (také nazývanou chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze); epizodická transfuze v reakci na zhoršenou anémii nebo vazookluzivní krizi (VOC) je povolena;
- obdržet transfuzi červených krvinek do 60 dnů před poskytnutím informovaného souhlasu/souhlasu nebo během období screeningu;
- hospitalizován do 14 dnů před poskytnutím informovaného souhlasu/souhlasu nebo během období screeningu buď kvůli krizi srpkovité anémií (SCPC) nebo jiné vazookluzivní příhodě;
- více než 10 SCPC během 52 týdnů před poskytnutím informovaného souhlasu/souhlasu;
- Historie cévní mozkové příhody nebo splnění kritérií pro primární profylaxi cévní mozkové příhody (anamnéza 2 transkraniálních dopplerovských [TCD] měření ≥ 200 centimetrů za sekundu (cm/s) pomocí nezobrazovacího TCD nebo ≥ 185 cm/s pomocí zobrazovacího TCD) kdykoli;
- Renální dysfunkce definovaná eGFR < 45 mililitrů za minutu (ml/min)/1,73 metru na čtvereční (m^2) podle kreatininové rovnice spolupráce při epidemiologii chronických onemocnění ledvin (National Kidney Foundation, 2021b) při screeningu;
- Renální onemocnění v anamnéze způsobené jinou poruchou (např. diabetes, hypertenze, primární fokální segmentální glomeruloskleróza, autoimunitní) nesouvisející s SCD kdykoli;
- Důkaz akutního poškození ledvin (podle názoru zkoušejícího) během 4 týdnů před informovaným souhlasem/souhlasem nebo během období screeningu.
- V současné době podstupují léčbu náhrady ledvin (tj. hemodialýzu, peritoneální dialýzu, hemofiltraci, transplantaci ledvin);
- Transplantace ledvin v anamnéze kdykoli;
- V současné době se léčí chorobu modifikující terapií SCD (např. voxelotor, crizanlizumab, L-glutamin), kromě hydroxymočoviny. Poslední dávka takových terapií musí být podána alespoň 90 dnů před zahájením studie léku;
- V současné době se léčí hematopoeticky stimulujícími látkami; poslední dávka musí být podána alespoň 90 dní před zahájením studie;
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Mitapivat 100 mg
Účastníci budou dostávat mitapivat 100 miligramů (mg) tabletu, perorálně, dvakrát denně (BID) po dobu až 24 měsíců.
|
Tablety
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Procento účastníků s odpovědí na poměr albuminu a kreatininu (ACR).
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
|
Odpověď ACR je definována jako pokles ACR o 30 % nebo více od výchozí hodnoty do 6. měsíce.
|
Základní stav až 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFRcr-cys) na bázi cystatinu C a kreatininu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní stav až 25 měsíců
|
Základní stav až 25 měsíců
|
|
Procento účastníků se stabilní ACR
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
|
Stabilní ACR je definováno jako ACR 6. měsíce v rámci 20 % výchozí ACR.
|
Základní stav až 6 měsíců
|
Roční míra návštěv na pohotovosti (ER).
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
|
Roční počet dnů hospitalizací
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
|
Typ, frekvence, závažnost a vztah nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) ke studovanému léku
Časové okno: Až 25 měsíců
|
Až 25 měsíců
|
|
Změna poměru albuminu a kreatininu (ACR) od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav až 25 měsíců
|
Základní stav až 25 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. června 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. května 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. února 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. února 2024
První zveřejněno (Aktuální)
29. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Urologická onemocnění
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Anémie
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Hemoglobinopatie
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Anémie, srpkovitá anémie
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Aktivátory enzymů
- Mitapivat
Další identifikační čísla studie
- AG348-C-026
- 2023-510289-28-00 (Jiný identifikátor: EU Clinical Trial Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Srpkovitá anémie
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyUkončenoVýroba a bankovnictví iPS Cell
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)UkončenoRakovina ledvin | Hereditary Clear Cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
University College, LondonAktivní, ne náborGynekologická rakovina | Pokročilá rakovina | Clear Cell TumorSpojené království
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborCervikální adenokarcinom nezávislý na lidském papilomaviru, jasný buněčný typSpojené státy
-
Guru SonpavdePfizer; Hoosier Cancer Research NetworkStaženoRakovina ledvin | Clear-cell Renal Cell Carcinoma | RCC | Clear-cell Kidney CarcinomaSpojené státy
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...NovartisUkončenoCarcinoma Transitional CellBelgie, Lucembursko
-
China Medical University, ChinaZatím nenabírámePD-1 protilátka | Gastrointestinální nádory | DC-cell | NK-Cell
-
University Health Network, TorontoDokončeno
-
Mirati Therapeutics Inc.Aktivní, ne náborClear-cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
Peking University Third HospitalZatím nenabírámeJasnobuněčný karcinom vaječníků